SEUL, Cənubi Koreya və ŞANXAY, 18 oktyabr 2026 /PRNewswire/ -- XellSmart şirkətinin Parkinson xəstəliyi üçün hazır hüceyrə terapiyasına dair yeni klinik məlumatlar Beynəlxalq Parkinson Xəstəliyi və Hərəkət Pozğunluqları Konqresində (MDS) təqdim edilib. Bu konqres Parkinson və hərəkət pozğunluqları tədqiqatları üçün dünyanın ən nüfuzlu toplantılarından biridir. "Parkinson Xəstəliyi: Klinik Sınaq, Farmakologiya və Tibbi İdarəetmə" sessiyası zamanı bir tədqiqatçı XellSmart -ın xüsusi hazır hüceyrə inyeksiyası olan XS411 üçün əlamətdar I Faza nəticələrini, eləcə də əsas bir mərhələni – Çində çoxmərkəzli, randomizə edilmiş, paralel qruplu II Faza sınaqlarında tam qeydiyyatın başa çatdığını açıqlayıb. Bu sınaqlar kor nöqtə qiymətləndirməsi ilə açıq etiketli dizayndan istifadə edir. Tapıntılar qlobal hərəkət pozğunluqları icması arasında geniş marağa səbəb olub. XS411 , induksiya edilmiş pluripotent kök hüceyrədən (iPSC) əldə edilən dopaminerjik neyron progenitor hüceyrələrdən ibarət allogenik hüceyrə terapiyası namizədidir. O, xəstəyə xas insan leykosit antigeni (HLA) uyğunlaşması olmadan istifadə üçün nəzərdə tutulub və standartlaşdırılmış immunosupressiv rejim ilə tətbiq edilir. Putamenə transplantasiya edildikdən sonra hüceyrələr funksional dopaminerjik neyronlara fərqlənməlidir. Bu hüceyrələr dopamin sintezini və metabolizmini bərpa edərək, əlverişli təhlükəsizlik profilini qoruyarkən Parkinson simptomlarında əhəmiyyətli yaxşılaşmalar təmin edir. I Faza Tapıntıları: Motor Funksiyasında, Həyat Keyfiyyətində və Molekulyar Görüntüləmə Biomarkerlərində Davamlı Yaxşılaşmalar Bu I Faza tək qollu, açıq etiketli sınaqda orta və ağır Parkinson xəstəliyi olan doqquz iştirakçı 3+3 doza artırma dizaynından istifadə edərək üç doza qrupuna daxil edilib. Xəstəliyin orta müddəti təxminən 10 il olub. Hamısında dozanın sonunda təsirin azalması və OFF-vəziyyətində Hoehn–Yahr mərhələləri 3-dən 4-ə qədər idi. Simptomlar standart müalicə ilə qeyri-kafi şəkildə nəzarətdə saxlanılırdı, bu da peşə və gündəlik funksiyada nəzərəçarpacaq dərəcədə pozulmaya səbəb olurdu. Standartlaşdırılmış skrininq və qiymətləndirmələrdən sonra iştirakçılar ikitərəfli posterior putamenə XS411 kök hüceyrə transplantasiyası alıblar. Sınaq əsas təhlükəsizlik və tolerantlıq məqsədlərinə çatıb və XS411 ümumiyyətlə yaxşı tolere edilib. Təqib dövründə dozanı məhdudlaşdıran toksikliklər, ciddi mənfi hadisələr və ya XS411 ilə əlaqəli hesab edilən mənfi hadisələr qeydə alınmayıb. Seriyalı MRT monitorinqi anormal hüceyrə həddindən artıq böyüməsini və ya şiş əmələ gəlməsini göstərməyib, həmçinin qreftlə əlaqəli diskineziya müşahidə edilməyib. Doqquz iştirakçının hamısı təqib dövründə güclü klinik yaxşılaşmalar əldə edib, cavab miqdarı dərc edilmiş minimal klinik əhəmiyyətli fərq (MCID) həddini üstələyib – bu da motor faydalarının klinik əhəmiyyət daşıya biləcəyini göstərir. Motor funksiyası üçün iştirakçıların OFF-vəziyyətində MDS-UPDRS Part III balları transplantasiyadan altı ay sonra başlanğıc səviyyəsindən orta hesabla 30 baldan çox yaxşılaşıb. Terapevtik qazanclar mövcud daha uzunmüddətli təqib məlumatlarına görə dərinləşməyə davam edib, daha yüksək doza qrupunda daha aşağı doza qrupuna nisbətən daha böyük effektivliyə doğru bir tendensiya müşahidə edilib. Xəstə gündəlikləri orta və ağır Parkinson xəstəliyi olan insanlar üçün əsas yük olan real motor dalğalanmalarını qeydə alıb. Transplantasiyadan altı ay sonra iştirakçılar gündə orta hesabla beş saatdan çox yaxşı ON vaxtı qazanıblar – bu, narahat edici diskineziya olmadan ON vaxtı kimi müəyyən edilir. Müalicə faydaları mövcud təqib boyunca davam edib, daha yüksək doza qolunu dəstəkləyən bir tendensiya ilə. 39 maddəli Parkinson Xəstəliyi Sorğu Kitabçasından (PDQ-39) xəstə tərəfindən bildirilən nəticələr bu müsbət tendensiyaları əks etdirib. Nəticələr klinisyenlər tərəfindən qiymətləndirilən motor funksiyasını və xəstə gündəliklərini təsdiqləyərək, ölçülə bilən motor yaxşılaşmaları ilə iştirakçıların gündəlik həyatda özlərini qavradıqları qazanclar arasında uyğunluğu təsdiqləyir. Lakin, qeyd etmək lazımdır ki, açıq etiketli sınaqlar klinisyenlər tərəfindən qiymətləndirmələrdə və xəstə tərəfindən bildirilən nəticələrdə qərəz riskini daşıyır. Bu məhdudiyyəti azaltmaq üçün bu I Faza tədqiqatı dopamin sintezini və metabolik qabiliyyətini qiymətləndirmək üçün qlobal səviyyədə qəbul edilmiş obyektiv biomarker olan ¹⁸F-DOPA PET molekulyar görüntüləməni inteqrasiya edib. Transplantasiyadan sonrakı ¹⁸F-DOPA PET skanları putamendə başlanğıc səviyyəsinə nisbətən yüksək spesifik bağlanma nisbətlərini aşkar edib. Artan izləyici siqnalı olan sahələr anatomik olaraq inyeksiya yerləri ilə uyğun gəlirdi. Bu məlumatlar transplantasiya edilmiş XS411 hüceyrələrinin hədəf sahədə sağ qaldığını, yerləşdiyini və fərqləndiyini, funksional dopamin sintezi və metabolik qabiliyyətini təmin etdiyini göstərir. Qreft degenerasiya etmiş dopaminerjik neyronları sağlam, funksional aktiv hüceyrələrlə əvəz edərək, yeni endogen dopamin mənbəyi yaradır. Dünyanın İlk PROBE Dizaynlı Parkinson Xəstəliyi Kök Hüceyrə Sınağı üçün II Faza Tam Qeydiyyat Əldə Edildi Ümidverici I Faza klinik nəticələrinə əsaslanaraq, XS411 -in qeydiyyat II Faza tədqiqatı uğurla başa çatıb. Bu çoxmərkəzli sınaq ilkin Parkinson xəstəliyi nin müalicəsi üçün hazır XS411 hüceyrə inyeksiyasının effektivliyini və təhlükəsizliyini araşdırır. Pekin Tiantan Xəstəxanası , aparıcı Milli Nevroloji Pozğunluqlar Mərkəzi tərəfindən idarə olunan sınaq, Çin daxilində bir neçə yüksək səviyyəli Parkinson müalicə mərkəzini, yəni Pekin İttifaq Tibb Kolleci Xəstəxanası , Soochow Universitetinin İkinci Filial Xəstəxanası və Jiangsu Əyalət Xəstəxanası nı iştirakçı alt-mərkəzlər kimi əhatə edir. Sübutların möhkəmliyini gücləndirmək üçün sınaq Prospektiv Randomizə Edilmiş Açıq Etiketli Kor Nöqtə (PROBE) dizaynından istifadə edir. Onun əsas metodoloji xüsusiyyətləri – randomizə edilmiş qruplaşdırma, paralel qollu müqayisə və kor nöqtə qiymətləndirməsi – tədqiqat qərəzini effektiv şəkildə azaldır, terapevtik effektivliyin daha ciddi qiymətləndirilməsini təmin edir və sonrakı təsdiqedici klinik sınaqları dəstəkləmək üçün möhkəm sübutlar təqdim edir. Xüsusilə, tədqiqatın kor nöqtə çərçivəsində müstəqil nəticə qiymətləndirmələri subyektiv tədqiqatçı qərəzini aradan qaldırır, həqiqi xəstəlik proqressiyasının və müalicə effektlərinin daha dəqiq və etibarlı əksini təmin edir. Qeyd etmək lazımdır ki, bu, Parkinson xəstəliyi üçün PROBE dizaynı ətrafında qurulmuş dünyanın ilk kök hüceyrə terapiyası sınağıdır. Bu günə qədər planlaşdırılan 30 iştirakçının hamısı qeydiyyata alınıb, müalicə qrupunda hüceyrə transplantasiyası tamamlanıb və təqib davam edir. Bu tədqiqatdan əldə edilən məlumatların əsas III Faza qeydiyyat sınağı üçün möhkəm klinik və metodoloji zəmin yaratması və bu yeni hüceyrə terapiyasının klinik tərcüməsini dəstəkləmək üçün yüksək səviyyəli sübutlar təqdim etməsi gözlənilir. XS411 -ə Dərin Baxış: Parkinson Xəstəliyi üçün HLA-Müstəqil Hazır Hüceyrə Terapiyası Nature (2025) , Cell (2025) və Nature Medicine (2026) jurnallarında dərc edilmiş son əlamətdar tədqiqatlar iPSC -dən əldə edilən dopaminerjik neyron progenitor hüceyrələrinin Parkinson xəstəliyi (PD) müalicəsi üçün transformativ potensialını nümayiş etdirib. Dörd qabaqcıl beynəlxalq sınaqdan üçü embrion kök hüceyrə əsaslı yanaşmaları qəbul edib ki, bu da geniş klinik tətbiqi məhdudlaşdıran etik məhdudiyyətlərlə üzləşir. Kyoto Universiteti nin iPSC terapiyası, bu günə qədər yeganə şərti olaraq təsdiq edilmiş PD hüceyrə məhsulu, HLA "super-donor" xətlərinə əsaslanır və dünya miqyasında tətbiqini əngəlləyən texniki, xərc və tənzimləmə maneələri ilə qarşılaşır. Əksinə, XellSmart -ın XS411 -i xəstəyə xas HLA uyğunlaşmasını aradan qaldıran hazır hüceyrə inyeksiyasıdır. Geniş əlçatanlıq üçün hazırlanmış XS411 , fərdi hüceyrə istehsalından və böyük HLA hüceyrə banklarından qaçır. Standartlaşdırılmış immunosupressiya ilə birlikdə, I Faza sınağında PD hüceyrə əvəzetməsi üçün ilkin təhlükəsizlik və ümidverici effektivlik nümayiş etdirib. Lakin bu kifayət deyil. Hazır neyron hüceyrə terapiyaları təkrar istehsal edilə bilən istehsal və toplanan klinik sübutlar tələb edir. Bu dizayn, yalnız standartlaşdırılmış hüceyrə mənbələri, GMP dərəcəli istehsal və möhkəm QC ilə birləşdirildikdə, gələcək geniş klinik istifadə üçün sabit çoxmərkəzli təchizatı təmin edə bilər. XS411 bu texniki marşrutun ilkin təsdiqini təklif edir: I Faza doza artırma tamamlanıb və çoxmərkəzli randomizə edilmiş II Faza sınağı davam edir, bu da genişmiqyaslı tərcüməyə doğru mümkün bir yolu dəstəkləyir. Bundan əlavə, 2026-cı ildə iki əsas mərhələ XS411 -in standartlaşdırılmış qlobal inkişafını gücləndirir. Birincisi, XS411 Çin in Milli Əsas İnnovativ Dərman Proqramı çərçivəsində maliyyə təmin edib. XellSmart -ın rəhbərlik etdiyi konsorsiuma Tongji Universiteti , NIFDC , Pekin Tiantan Xəstəxanası və Pekin İttifaq Tibb Kolleci Xəstəxanası daxildir. 2026-cı ilin iyun ayında başlayan bu sənaye-akademiya-klinika əməkdaşlığı universal neyron hüceyrə dərmanlarının inkişafını və tərcüməsini sürətləndirəcək. İkincisi, 2026-cı ilin iyul ayında, Çin və ABŞ -da klinik sınaq icazəsi aldıqdan sonra, XS411 FDA Fast Track Designation əldə edib. Bu mərhələ klinik strategiya və sınaq dizaynı üzrə effektiv FDA kommunikasiyasını təmin edir və proqramı sürətləndirilmiş yollar, o cümlədən ardıcıl nəzərdən keçirmə üçün uyğun edə bilər. Bu mərhələlərdən və Çin dəki güclü klinik irəliləyişdən istifadə edərək, XS411 üç iş axını üzrə paralel irəliləyiş vasitəsilə innovativ, geniş əlçatan hüceyrə terapiyası namizədi kimi qlobal rəqabət qabiliyyətini qoruyur: klinik sübutların yaradılması, əczaçılıq keyfiyyət sisteminin optimallaşdırılması və sərhədlərarası qeydiyyat qabiliyyətinin qurulması. Laboratoriyadan Xəstə Yatağına: Tam Həcmli Ar-Ge və İstehsal Qlobal Yayılmanı Dəstəkləyir Hüceyrə terapevtiklərinin rəqabət qabiliyyəti hüceyrə mənbəyindən klinik tətbiqə qədər bütün dəyər zəncirini əhatə edir. XS411 ətrafında qurulmuş XellSmart , iPSC -nin yenidən proqramlaşdırılması, yönəldilmiş fərqlənmə, məhsul xarakteristikası, keyfiyyətə nəzarət və klinik öncəsi təhlükəsizlik qiymətləndirməsini əhatə edən inteqrasiya olunmuş Ar-Ge sistemini quraraq klinik dərəcəli hüceyrə məhsulları istehsal edir. Tək hüceyrə transkriptomikası və sistematik təhlükəsizlik qiymətləndirmələri daxil olmaqla analitik alətlər məhsul xarakteristikasını və keyfiyyət tədqiqatlarını birgə dəstəkləyir. Bu qabiliyyət çoxmərkəzli klinik şəraitdə təsdiqlənir. 30 iştirakçılı II Faza sınağı üçün qeydiyyat başa çatıb, bu da daha ciddi bir mərhələyə qədəm qoyulduğunu göstərir. Bu mərhələ möhkəm klinik təchizat, mərkəzlərarası uyğunlaşma və standartlaşdırılmış təqibdən asılıdır. Bu əməliyyat elementlərinin mənimsənilməsi həmçinin gələcək sınaq genişləndirilməsini və sənaye tərcüməsini təmin etmək üçün klinik proses və keyfiyyət biliklərini quracaq. Ümumilikdə, MDS -dəki təqdimat XS411 -in klinik irəliləyişini qlobal Parkinson tədqiqat icmasının diqqətinə çatdırır. Onun HLA -Müstəqil məhsul strategiyası, doqquz iştirakçılı doza artırma tədqiqatından davam edən təqib, çoxmərkəzli randomizə edilmiş II Faza sınağı, Çin-ABŞ qeydiyyat yol xəritəsi və Milli Əsas İnnovativ Dərman Proqramından dəstək XellSmart kimi qabaqcıl Çin biotexnologiya şirkətlərinin qlobal iPSC -dən əldə edilən hüceyrə terapiyası sahəsindəki rəqabət güclərini nümayiş etdirir. 28 iyul 2026-cı ildə XellSmart şirkətin müstəqil şəkildə inkişaf etdirdiyi allogenik, hazır inyeksiya edilə bilən iPSC -dən əldə edilən hüceyrə olan XS411 -i elan etdi...