[P1] Gen redaktəsi nə fokuslanmış biotexnologiya şirkəti CRISPR Therapeutics (CRSP -4.41%) son beş ildə əhəmiyyətli klinik və tənzimləyici irəliləyişlər əldə edib. Lakin bu dövrdə şirkət daha geniş səhm bazarlarından geri qalıb. Yazı zamanı CRISPR Therapeutics -in səhmləri 2021-ci ilin oktyabr ayının ortalarından bəri təxminən 47% azalıb, halbuki S&P 500 demək olar ki, 73% artıb. [P2] CRISPR Therapeutics onilliyin sonuna qədər cənuba doğru səyahətini davam etdirəcək, yoxsa şirkətin geri qayıtmaq üçün potensialı var? Gəlin görək biotexnologiya şirkəti 2030-cu ildə harada ola bilər. [P3] 2023-cü və 2024-cü ilin əvvəllərində CRISPR Therapeutics hər ikisi qanla əlaqəli pozğunluqlar olan transfuziyadan asılı beta-talassemiya (TDT) və oraqhüceyrə xəstəliyi (SCD) üçün gen redaktə dərmanı olan Casgevy -yə təsdiq alıb. CRISPR Therapeutics bu terapiyanı inkişaf etdirmək üçün Vertex Pharmaceuticals (VRTX -1.77%) ilə əməkdaşlıq edib. Təsdiq şirkət üçün ən azı iki səbəbdən mühüm bir mərhələ idi. [P4] Birincisi, Casgevy -dən əvvəl CRISPR Therapeutics -in bazarda heç bir məhsulu yox idi. Bu müalicə ona kommersiya biotexnologiya şirkətinə keçməyə imkan verdi. İkincisi, Casgevy təsdiq alan ilk CRISPR əsaslı gen redaktə terapiyası idi. CRISPR Therapeutics -in boru kəməri namizədlərinin əksəriyyəti CRISPR əsaslı gen redaktə dərmanları olduğundan, Casgevy -nin bazara çıxarılması şirkətin platformasına daha çox etibar qazandırdı. CRISPR Therapeutics Casgevy -nin təsdiqindən bəri çox əhəmiyyətli klinik irəliləyiş əldə etməyib, lakin şirkətin investorların diqqət yetirməli olduğu bir neçə maraqlı boru kəməri namizədi var. [P5] Onlardan biri bəzi xəstələrdə LDL xolesterin və triqliseridləri (TGs) azaltmağa kömək etmək üçün hazırlanmış CTX310 dərmanıdır. Bu niyə vacibdir? Yüksək səviyyələrdə LDL və TGs bir sıra ürək-damar problemlərinə səbəb ola bilər. Müalicə variantları mövcuddur, lakin onlar tez-tez gündəlik qəbul edilməlidir. CTX310 bəzi xəstələrin LDL və TGs -i azaltmasına kömək edə biləcək birdəfəlik bir seçim ola bilər. CRISPR Therapeutics bu yaxınlarda yüksək LDL və ya TGs səviyyələri olan bəzi xəstələrdə, bəzi hallarda nadir genetik pozğunluqlar səbəbindən, Faza 1 klinik sınağı ndan məlumatları açıqladı. Dərman həm LDL , həm də TGs -də əhəmiyyətli azalmalara səbəb oldu. [P6] Hələ qeyd etmək üçün çox erkəndir, lakin növbəti beş ildə CRISPR Therapeutics CTX310 ilə əhəmiyyətli irəliləyiş əldə edə və bəlkə də təsdiq ala bilər ki, bu da potensial olaraq yüksək gəlirli bir fürsət açar. [P7] CRISPR Therapeutics həmçinin bir neçə otoimmün xəstəlik və qan xərçəngi üçün tədqiq edilən dərman olan zugo-cel ilə əhəmiyyətli irəliləyiş əldə edə bilər. Diqqət yetirilməli digər bir boru kəməri namizədi tədqiq edilən antikoaqulyant olan CTX611 -dir. CTX611 , bu gün müntəzəm olaraq qəbul edilən antikoaqulyantlardan fərqli olaraq, ildə yalnız iki dəfə tətbiq edilə bilər. O, həmçinin bu sahədəki bir çox məhsulla əlaqəli əhəmiyyətli qanaxma riskini azaltmaq üçün hazırlanır. Bəlkə də CRISPR Therapeutics üçün növbəti beş ildə ən yaxşı ssenari bütün bu dərmanlar üçün təsdiq almaq olardı. [P8] Əgər CRISPR Therapeutics 2030-cu ilə qədər bir neçə perspektivli terapiyasını bazara çıxarsa, şirkətin maliyyə nəticələri əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşacaq və səhm qiyməti böyük ehtimalla artacaq. Bu arada, Casgevy -nin satışları da arta bilər. Bu ilin əvvəlində terapiya iki yaşından kiçik TDT və SCD xəstələrinin müalicəsində etiket genişləndirilməsi qazandı ki, bu da ABŞ -da hədəf bazarına təxminən 5,500 xəstə əlavə etdi. Bu çox səslənməsə də, hər müalicə kursu üçün 2,2 milyon dollar qiyməti ilə bu, əhəmiyyətli bir genişlənmədir. [P9] Lakin nəzərə alınmalı əhəmiyyətli risklər var. CRISPR Therapeutics -in aparıcı boru kəməri namizədləri klinik sınaqlarda uğursuz ola bilər. Şirkətin klinik uğursuzluqla qarşılaşması ilk dəfə olmazdı. Həmçinin, bir çox gen redaktə dərmanları – o cümlədən CRISPR Therapeutics -in inkişaf etdirdiyi bəziləri – istehsalı və tətbiqi baha olan birdəfəlik müalicələrdir. Beləliklə, bu terapiyaların iqtisadiyyatı açıq şəkildə mənfəətə əlverişli deyil. CRISPR Therapeutics bu çətinliyi dəf etməli olacaq. [P10] Biotexnologiya şirkəti şübhəsiz ki, yüksək dərəcədə innovativdir və güclü klinik və kommersiya irəliləyişləri sayəsində orta müddətdə səhmlərinin yüksəldiyini görə bilər. Lakin əhəmiyyətli risk də var. Yalnız bu risklərdən narahat olmayan investorlar səhmə mövqe açmağı düşünməlidirlər.