[P1] SAN DİEQO , 21 oktyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- PLK1 inhibisiyasından istifadə edərək yeni xərçəng müalicələri hazırlayan klinik mərhələdə olan biotexnologiya şirkəti Cardiff Oncology, Inc. (Nasdaq: CRDF ) bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasının (FDA) xroniki miyelomonositar leykemiya (CMML) xəstələrinin müalicəsi üçün onvansertib dərmanına Nadir Dərman Təyinatı verdiyini elan edib. Cardiff Oncology -nin prezidenti və baş icraçı direktoru Mani Mohindru, PhD , bildirib: “CMML xəstələr üçün məhdud müalicə variantları olan, müalicəsi çətin bir hematoloji bədxassəli şiş olaraq qalır və miyeloproliferativ CMML1 xəstələrinin 40-50%-də daha aqressiv xəstəliklə əlaqəli RAS-yol mutasiyaları mövcuddur. Onvansertib üçün CMML-də Nadir Dərman Təyinatı almaq, əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacları olan xərçənglərdə PLK1 inhibisiyasının terapevtik potensialını daha da təsdiqləyir və həm bərk şişlərdə, həm də hematoloji bədxassəli şişlərdə bu mexanizmi dəstəkləyən sübutların artan hissəsinə əlavə olunur. Biz inanırıq ki, bu təyinat, yeni terapevtik yanaşmalara təcili ehtiyac duyulan xərçəng növlərində xəstələr üçün müalicələri inkişaf etdirməyə davam etdiyimiz üçün onvansertib -in monoterapiya kimi daha geniş klinik imkanlarını vurğulayır.” [P2] Onvansertib həm şirkət tərəfindən maliyyələşdirilən, həm də tədqiqatçı tərəfindən başlanmış klinik tədqiqatlarda, o cümlədən residiv/refrakter CMML-də Faza 1 tədqiqatçı tərəfindən başlanmış tədqiqatda qiymətləndirilir. 2025-ci ildə Amerika Hematologiya Cəmiyyətinin (ASH) illik iclasında təqdim edildiyi kimi, onvansertib monoterapiya kimi nisbətən yaxşı tolere edilmiş və doza diapazonu sınağında miyeloproliferativ CMML xəstələrinin təxminən 40%-də ilkin effektivlik nümayiş etdirmişdir. Cavablar üç xəstədə klinik faydaların (38%) müşahidə olunmasını əhatə edirdi, bunlardan hər biri aşağıdakılardan ibarət idi: 100% trombosit cavabı, Ağ Qan Hüceyrələrinin (WBC) normallaşması (başlanğıc WBC sayı > 50 x 109/L) və dalaq cavabı. Bundan əlavə, bir xəstədə (12,5%) sümük iliyi blastının 8%-dən 2%-ə qədər azalması ilə optimal sümük iliyi cavabı müşahidə edilmiş, bu da allogenik hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyasını asanlaşdırmış və 3 xəstədə stabil xəstəlik (38%) müşahidə edilmişdir. Nadir Dərman Təyinatı FDA tərəfindən ABŞ -da 200 000-dən az insana təsir edən nadir xəstəliklərin və ya vəziyyətlərin müalicəsi üçün nəzərdə tutulmuş müalicələrin inkişafını dəstəkləmək üçün verilir. Təyinatın faydalarına ixtisaslı klinik sınaqlar üçün vergi güzəştləri, müəyyən FDA istifadəçi haqlarından azad olma və tənzimləyici təsdiqdən sonra yeddi ilə qədər bazar eksklüzivliyi daxil ola bilər. Nadir Dərman Təyinatı standart tənzimləyici tələbləri və ya təsdiq prosesini dəyişdirmir. [P3] Onvansertib haqqında: Onvansertib , birinci xətt RAS-mutasiyalı metastatik kolorektal xərçəng (mCRC) üçün qeydiyyat sınağına doğru irəliləyən yüksək spesifik, oral PLK1 inhibitorudur . Randomizə edilmiş Faza 2 sınağında, onvansertib -in FOLFIRI/bevacizumab (birinci xətt standart müalicə) ilə birlikdə istifadəsi, əvvəlki Faza 2 sınağının nəticələrinə əsaslanaraq, standart müalicəyə nisbətən ümumi cavab dərəcəsində və xəstəliksiz sağ qalma müddətində dozadan asılı yaxşılaşmalar nümayiş etdirmişdir. Bu nəticələrə əsaslanaraq, Şirkət onvansertib -in 30 mq dozasını FOLFIRI/bevacizumab ilə birlikdə birinci xətt RAS-mutasiyalı mCRC xəstələrində planlaşdırılan qeydiyyat sınağına keçmək üçün rejim olaraq seçmişdir. Onvansertib həmçinin tədqiqatçı tərəfindən başlanmış tədqiqatlar vasitəsilə bir çox digər xərçəng növlərində, o cümlədən metastatik pankreas duktal adenokarsinoması (mPDAC) , kiçik hüceyrəli ağciyər xərçəngi (SCLC) , üçqat neqativ süd vəzi xərçəngi (TNBC) və xroniki miyelomonositar leykemiya (CMML) -də qiymətləndirilir. [P4] Xroniki Miyelomonositar Leykemiya haqqında: Xroniki miyelomonositar leykemiya (CMML) , həm miyelodisplastik sindromların, həm də miyeloproliferativ neoplazmaların xüsusiyyətləri ilə xarakterizə olunan nadir və aqressiv bir hematoloji bədxassəli şişdir. CMML əsasən yaşlı yetkinlərə təsir edir və proqressiv sümük iliyi çatışmazlığı və kəskin miyeloid leykemiyaya (AML) çevrilmə riski daxil olmaqla pis klinik nəticələrlə əlaqələndirilir. Mövcud müalicə variantları məhdud olaraq qalır, bu da bu xəstəlikdən əziyyət çəkən xəstələr üçün nəticələri yaxşılaşdıra biləcək yeni hədəflənmiş müalicələrə ehtiyacı vurğulayır. [P5] Cardiff Oncology, Inc. haqqında: Cardiff Oncology , praktikada dəyişiklik potensialına malik təsdiqlənmiş onkoloji hədəf olan PLK1 inhibisiyasına yönəlmiş innovativ xərçəng müalicələrini inkişaf etdirən klinik mərhələdə olan biotexnologiya şirkətidir. Aparıcı aktivimiz olan onvansertib , yüksək qarşılanmamış ehtiyacları olan geniş, az xidmət göstərilən xəstə populyasiyasını hədəfləyən RAS-mutasiyalı metastatik kolorektal xərçəng (mCRC) -in birinci xətt müalicəsi üçün hazırda qiymətləndirilən yüksək spesifik, oral PLK1 inhibitorudur . Onvansertib həmçinin davam edən tədqiqatçı tərəfindən başlanmış sınaqlar vasitəsilə digər PLK1 -lə idarə olunan xərçənglərdə araşdırılır və müalicəsi çətin şişlərdə güclü tək agent klinik aktivliyi göstərmişdir. Şiş zəifliklərini hədəfləyərək, biz müalicə müqavimətini aradan qaldırmağı və xəstələr üçün yaxşılaşdırılmış klinik nəticələr əldə etməyi hədəfləyirik. Daha çox məlumat üçün lütfən https://www.cardiffoncology.com saytına daxil olun.