[P1] WAVE Life Sciences (NASDAQ: WVE ) Chardan müzakirəsi zamanı piylənməyə yönəlmiş siRNA proqramı və RNT redaktə boru kəməri üzrə irəliləyişləri açıqlayıb. Şirkətin prezidenti və baş icraçı direktoru Paul Bolno şirkətin kimya platformasını, qarşıdan gələn klinik tədqiqatları və alfa-1 antitripsin çatışmazlığı proqramı üçün tənzimləyici uyğunlaşmanı vurğulayıb. Bolno bildirib ki, şirkət bu ilə iki əsas məqsədlə başlayıb: piylənmə və kardiometabolik xəstəliklər üçün hazırlanmaqda olan INHBE -ni hədəfləyən müalicə olan WVE-007 üçün Faza I məlumatları əldə etmək və alfa-1 antitripsin çatışmazlığı, yaxud AATD üçün klinik sınaqlara daxil olan ilk RNT redaktə dərmanını inkişaf etdirmək.[P2] Bolnonun sözlərinə görə, WVE-007 Faza I sağlam könüllülər tədqiqatında yağları azaldarkən əzələ kütləsini qoruyub. O, bu nəticələrin ildə bir dəfə dozalanma potensialını dəstəklədiyini və daha da inkişafı dəstəkləyə biləcək təhlükəsizlik və tolerantlıq profilini göstərdiyini bildirib. Şirkət tək dozanın visseral yağda təxminən 15% azalma, dərialtı yağda azalma, bel ətrafında 3,3% azalma və bədən çəkisində 1% dəyişikliklə nəticələndiyini bildirib. Bolno vurğulayıb ki, tədqiqatda yanaşı xəstəlikləri olmayan sağlam könüllülər iştirak edib ki, bu da onun sözlərinə görə, ənənəvi piylənmə sınaqlarında olan xəstələrdən əhəmiyyətli dərəcədə az visseral və dərialtı yağa malikdir. Bolno deyib: “Biz təkcə visseral yağda güclü azalma görmədik. Biz dərialtı yağda da güclü azalma gördük ki, bu da nəticədə çəki itkisinə səbəb olur.” O, nəticələri digər INHBE proqramları ilə müqayisə edərək, Wave -in preklinik və klinik nəticələrinin şirkətin konstruksiyasını daha dərin və daha davamlı hədəf yatırılması ilə fərqləndirdiyini bildirib. Bolno bu potensial fərqlənməni şirkətin oliqonukleotid kimyasına və RNT -nin səbəb olduğu susdurma kompleksinin, yaxud RISC -in AGO2 komponentinə yüklənməni yaxşılaşdırma qabiliyyətinə aid edib. Bolno bildirib ki, Wave -in kimya işi bir neçə il əvvəl dərc edilmiş bir məqalədə təsvir edilən tədqiqatda AGO2 yüklənməsində təxminən 15 qat yaxşılaşma ilə nəticələnib. Şirkətin fikrincə, bu yaxşılaşma güclü yatırılmanı və illik tətbiqi dəstəkləyə bilər.[P3] Wave WVE-007 -nin INLIGHT Faza II-A monoterapiya tədqiqatında xəstələrə dozalar verməyə başlayıb. Bolno bildirib ki, sınaq bədən kütləsi indeksi 35-50 arasında dəyişən xəstələri əhatə edir və diabet və digər yanaşı xəstəlikləri olan iştirakçılara icazə verir. Tədqiqat iki doza qrupunu və ayrı diabetik və qeyri-diabetik kohortları əhatə edir. Bədən çəkisi və bədən tərkibini ölçməklə yanaşı, Wave MRI-PDFF vasitəsilə qaraciyər yağını, insulin həssaslığını və lipid profillərini qiymətləndirməyi planlaşdırır. Bolno bildirib ki, dizayn şirkətə piylənmədən kənar potensial tətbiqləri, o cümlədən metabolik disfunksiya ilə əlaqəli steatohepatit, yaxud MASH və diabeti qiymətləndirməyə kömək edə bilər. Wave həmçinin WVE-007 -nin tirzepatid ilə birləşmə tədqiqatına başlayıb. Bolno bildirib ki, şirkət terapiyanın sarkopenik piylənməsi olan insanlarda monoterapiya kimi, inkretin terapiyaları ilə birlikdə və inkretin müalicəsindən sonra dəstəkləyici seçim kimi potensial istifadə halları görür. Şirkət Faza II-A proqramları üçün məlumatların açıqlanma tarixini müəyyən etməyib. Bolno bildirib ki, Wave məlumatları üç və ya altı ayda açıqlamağa qərar verə bilər, qeyd edərək ki, daha uzun interval əzələ kütləsi sabitləşdikdən və yağ azalması davam etdikdən sonra çəki dəyişikliyinə daha aydın bir baxış təmin edə bilər.[P4] Bolno həmçinin ağciyər və qaraciyər xəstəlikləri ilə əlaqəli genetik bir vəziyyət olan AATD üçün Wave -in RNT redaktə proqramını müzakirə edib. O, erkən klinik məlumatların xəstələr arasında ardıcıl redaktəni, xəstəliklə əlaqəli Z formasının alfa-1 antitripsin normal M formasına çevrilməsini göstərdiyini bildirib. Şirkət həmçinin müzakirə olunan məlumatlarda müalicənin təhlükəsiz və yaxşı tolere edildiyini bildirib. Wave bu yaxınlarda FDA ilə Bolnonun innovativ sınaq dizaynı kimi xarakterizə etdiyi, təsdiq yolunu qısalda biləcək bir dizayn üzərində razılaşıb. Şirkət qeydiyyatı dəstəkləmək üçün nəzərdə tutulmuş iki illik klinik sınaq planlaşdırır, bir ildən sonra sürətləndirilmiş təsdiqi dəstəkləyə biləcək potensial aralıq təhlillə. Bolno bildirib ki, şirkət birdən çox xəstədə kəskin faza reaksiyaları müşahidə edib, o cümlədən bir halda iltihab hadisəsi zamanı 20 mikromolardan yuxarı zülal istehsalı. O, müşahidələrin RNT redaktəsinin iltihab dövrlərində xəstələrə funksional zülal istehsal etməyə imkan verə biləcəyi fərziyyəsini dəstəklədiyini bildirib. Ümumi alfa-1 antitripsin və ya M formalı zülal üçün hədd dəyərləri ətrafında FDA müzakirələrini açıqlamaqdan imtina etsə də, Bolno bildirib ki, Wave MZ -ə bənzər bir fenotipə nail olmağın təsdiq yolunun vacib bir komponenti ola biləcəyinə inanır. Gələcəyə baxaraq, Bolno bildirib ki, Wave noyabr ayında keçiriləcək tədqiqat günündə bifunksional və multifunksional oliqonukleotidlər daxil olmaqla, yeni nəsil kimyanı müzakirə etməyi planlaşdırır. Şirkət həmçinin PNPLA3 variantları üçün homozigot olan xəstələrdə qaraciyərlə əlaqəli xəstəlikləri hədəfləyən PNPLA3 RNT redaktə proqramı haqqında əlavə məlumat verməyi gözləyir. WAVE Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE ) genetik məlumatı zülallara çevirməkdə iştirak edən bir molekul olan RNT üzərində təsir edən dərmanlar hazırlamağa yönəlmiş bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkət öz xüsusi kimya və dərman dizaynı texnologiyalarından istifadə edərək RNT -ni seçici şəkildə dəyişdirmək və genetik xəstəliklərin əsas səbəblərini aradan qaldırmaq üçün nəzərdə tutulmuş oliqonukleotid terapiyaları yaradır. Onun tədqiqat proqramlarına alfa-1 antitripsin çatışmazlığı, Duchenne əzələ distrofiyası və digər ciddi genetik pozğunluqlar kimi vəziyyətlər üçün RNT redaktə və RNT -ni hədəfləyən yanaşmalar daxildir. Bu ani xəbər xəbərdarlığı oxuculara ən sürətli hesabatı və qərəzsiz əhatəni təmin etmək üçün MarketBeat -dən alınan nəqledici elm texnologiyası və maliyyə məlumatları tərəfindən yaradılmışdır. Bu hekayə ilə bağlı hər hansı sual və ya şərhinizi contact@marketbeat.com ünvanına göndərin. WAVE Life Sciences -i nəzərdən keçirməzdən əvvəl bunu eşitmək istəyəcəksiniz. MarketBeat Wall Street -in ən yüksək reytinqli və ən yaxşı performans göstərən tədqiqat analitiklərini və onların müştərilərinə gündəlik olaraq tövsiyə etdikləri səhmləri izləyir. MarketBeat ən yaxşı analitiklərin daha geniş bazarın diqqətini çəkməzdən əvvəl müştərilərinə indi almağı sakitcə pıçıldadıqları beş səhmi müəyyən edib... və WAVE Life Sciences siyahıda yox idi. WAVE Life Sciences hazırda analitiklər arasında Orta Alış reytinqinə malik olsa da, ən yüksək reytinqli analitiklər bu beş səhmin daha yaxşı alış olduğunu düşünürlər. Beş Səhmi Buradan Baxın Tesla , Nvidia və Google bazar artımının son dövrünü formalaşdırmağa kömək etdi, lakin növbəti dalğa yeni bir şirkətlər qrupundan gələ bilər. Bu hesabatda növbəti texnologiya yönümlü bazar bumunda əsas rol oynaya biləcək 7 səhm tapa bilərsiniz. MarketBeat -in tam tədqiqat alətləri və hesabatlar dəstinə daxil olmaq üçün MarketBeat All Access -ə qeydiyyatdan keçin.