SEONGNAM , Cənubi Koreya , 22 oktyabr 2026 /PRNewswire/ -- RNA əsaslı gen terapiyalarının inkişafı üzrə ixtisaslaşmış biofarmasevtik şirkət Rznomics Inc. bu gün elan etdi ki, Avropa Komissiyası (AK) onun glioma müalicəsi üçün RNA-redaktə gen terapiyası olan 'taspitimagene advec( RZ-001 )'-ə Yetim Dərman Məhsulu Statusu verib. Bu təyinat, 2026-cı ilin sentyabrında Avropa Dərman Agentliyinin (EMA) Yetim Dərman Məhsulları Komitəsi (COMP) tərəfindən qəbul edilmiş müsbət rəydən sonra verilib. Bu, RZ-001 -in Avropada ilk tənzimləyici təyinatıdır və onun Amerika Birləşmiş Ştatları və Avropa kimi iki əsas bazarda inkişaf əsasını daha da gücləndirir. Yetim Dərman Məhsulu Statusu nadir, ciddi və ya həyat üçün təhlükəli vəziyyətlər üçün dərmanların inkişafını təşviq etmək məqsədi daşıyır. Proqram, təsdiqdən sonra bazar eksklüzivliyi imkanı, azaldılmış inkişaf haqları və yetim dərmanlar üçün klinik inkişaf səmərəliliyini artırmaq üçün dəstək daxil olmaqla, tənzimləyici və inkişaf faydaları təklif edir. Rznomics -in Dərman İnkişaf Mərkəzinin rəhbəri Bomi Kim bildirib: “ Amerika Birləşmiş Ştatlarında təyinatından sonra, RZ-001 -in Avropada yetim dərman statusu onun inkişafı üçün əlavə müsbət impuls verir. Bu mərhələyə əsaslanaraq, RZ-001 -in dəyərini potensial qlobal tərəfdaşlara çatdırmağa davam edəcəyik.” Rznomics -in baş icraçı direktoru Dr. Seong-Wook Lee əlavə edib: “ Glioblastoma pis proqnoza malikdir və əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyac sahəsi olaraq qalır. Avropa Komissiyasının RZ-001 -ə yetim dərman statusu verməsi ilə, müalicəsi çətin xərçəng xəstələri üçün potensial yeni müalicə variantı olaraq RZ-001 -i inkişaf etdirmək səylərimizi davam etdirəcəyik.” RZ-001 həmçinin ABŞ Qida və Dərman İdarəsindən (FDA) bir neçə tənzimləyici təyinat alaraq, onun inkişaf perspektivlərini və potensial tərəfdaşlıq dəyərini dəstəkləyib. FDA RZ-001 -ə hepatosellüler karsinoma (HCC) və glioblastoma (GBM) müalicəsi üçün Yetim Dərman Statusu (ODD) və Fast Track təyinatı verib. Bundan əlavə, RZ-001 2026-cı ilin may ayında HCC üçün Regenerativ Tibb Qabaqcıl Terapiya (RMAT) təyinatı alıb. Rznomics qlobal tərəfdaşlıqları inkişaf etdirməyi və RZ-001 -in kommersiya potensialını genişləndirməyi hədəfləyir. Hazırda klinik inkişafda olan HCC və GBM -dən əlavə, şirkət əlavə bərk şiş göstəricilərinə doğru genişlənməyə çalışır. Glioblastoma (GBM) haqqında: Glioblastoma böyüklərdə ən çox yayılmış və aqressiv ilkin bədxassəli beyin şişidir, ÜST -ün IV dərəcəli şişi kimi təsnif edilir. Sürətli irəliləmə, yüksək residiv dərəcələri və standart terapiyalara müqavimət ilə xarakterizə olunan residiv glioblastoma , qlobal miqyasda məhdud effektiv müalicə variantları ilə əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyac sahəsi olaraq qalır. Avropa İttifaqında Yetim Dərman Məhsulu Statusu haqqında: Avropa İttifaqında Yetim Dərman Məhsulu Statusu nadir, ciddi və ya həyat üçün təhlükəli vəziyyətlər üçün dərmanların inkişafını təşviq etmək məqsədi daşıyır. Təyin edilmiş məhsullar protokol yardımı və haqların azaldılması daxil olmaqla, tənzimləyici təşviqlərdən faydalana bilər. Marketinq icazəsindən sonra, uyğun məhsullar on illik bazar eksklüzivliyi ala bilər ki, bu da müəyyən hallarda on iki ilə qədər uzadıla bilər. AB yetim dərman təyinatının qiymətləndirilməsi xəstəliyin nadirliyi və şiddəti, dərman məhsulunun inkişafı üçün əsas və mövcud müalicələrin mövcudluğu daxil olmaqla bir neçə faktoru nəzərə alır. Təsdiq edilmiş müalicə üsulları artıq mövcud olduqda, tədqiqat məhsulunun xəstələrə “əhəmiyyətli fayda” təmin etmək potensialını dəstəkləyən sübutlar vacib bir məsələdir. RZ-001 (taspitimagene advec) necə işləyir: RZ-001 Rznomics -in xüsusi RNA trans-splicing ribozim texnologiyasından istifadə edir. RZ-001 -ə daxil edilmiş ribozim xərçəng hüceyrələrində ifadə olunan hTERT mRNA -nı seçici şəkildə tanıyır və parçalayır, onu herpes simpleks virusundan əldə edilmiş intihar geni ( HSV-TK ) ehtiva edən RNA zolağı ilə əvəz edir. Daha sonra, oral yolla qəbul edilən antiviral prodrug valganciclovir , ganciclovir -ə çevrilir və HSV-TK tərəfindən daha da aktivləşdirilir, viral və hüceyrə DNT sintezini inhibə edən və xərçəng hüceyrələrində seçici şəkildə apoptozu induksiya edən sitotoksik metabolitlər yaradır. Rznomics Inc. haqqında: Rznomics Cənubi Koreyada yerləşən, RNA əsaslı gen terapiyalarının inkişafına yönəlmiş klinik mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. Şirkətin xüsusi trans-splicing ribozim platforması dəqiq RNA redaktəsinə imkan verir və bir çox göstəricilər üzrə geniş tətbiq sahəsinə malikdir. Şirkət 2025-ci ilin may ayında qlobal əczaçılıq şirkəti Eli Lilly ilə yeni RNA redaktə terapiyasının inkişafı üçün tədqiqat əməkdaşlığı və lisenziya müqaviləsi imzalayıb və 2025-ci ilin dekabr ayında KOSDAQ bazarına daxil olub. ( KOSDAQ 476830 ) RNA əsaslı gen terapiyalarının inkişafı üzrə ixtisaslaşmış biofarmasevtik şirkət Rznomics Inc. elan etdi ki, Avropa Dərman ... RNA əsaslı gen terapiyalarının inkişafı üzrə ixtisaslaşmış biofarmasevtik şirkət Rznomics Inc. (KOSDAQ: 476830) əsas bir elan etdi...