[P1] CAMBRIDGE, Mass. , 22 oktyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Klinik mərhələdə olan biofarmasevtik şirkət Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO ), nadir və geniş yayılmış xəstəliklər üçün yeni genetik dərmanlar sinfi inkişaf etdirmək üçün özünün yeni oliqonukleotidlə təşviq edilən RNT (OPERA®) redaktə platformasından istifadə edərək, bu gün alfa-1 antitrypsin çatışmazlığının (AATD) potensial müalicəsi üçün boru kəməri proqramı KRRO-111 üçün dərialtı tətbiq edilən klinik önü nəticələrini elan etdi. Nəticələr KRRO-111-in potensial ən yaxşı profilini və fərqli bir RNT redaktə yanaşması vasitəsilə AATD-nin həm ağciyər, həm də qaraciyər təzahürlərini həll etmək qabiliyyətini vurğulayır. Korro-nun Baş Elmi Direktoru Loïc Vincent, PhD , bildirib: “Bu klinik önü tədqiqatlarda KRRO-111 qaraciyər zədələnməsinə səbəb olan toksik Z-AAT-ı azaldarkən funksional M-AAT-ı bərpa etdi. Dərialtı tətbiq edilə bilən dərman təqdimatı ilə bu ikili profil, bütün AATD xəstələrinə dəstək olmaq üçün növbəti nəsil AATD terapiyasının ehtiyac duyduğuna inandığımız şeydir.” [P2] KRRO-111 dərialtı tətbiq edilən və qaraciyər hüceyrələri tərəfindən seçici şəkildə qəbul edilən xüsusi bir GalNAc-konjuqasiya edilmiş RNT-redaktə oliqonukleotiddir . Qaraciyər hüceyrələrinin daxilində KRRO-111 patogen SERPINA1 transkriptini düzəltmək üçün endogen Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) fermentlərindən istifadə edir, M-AAT istehsalını təmin edir, eyni zamanda mutant Z-AAT-ın sintezini azaldır. KRRO-111 siçan və insan hepatositlərində 98%-ə qədər redaktəyə nail olaraq güclü RNT redaktə fəaliyyəti ( EC50 ~1 nM ) göstərdi. C57BL/6-PiZ siçan modelində tək dozalı tədqiqatlarda KRRO-111 91%-ə qədər SERPINA1 redaktəsi istehsal etdi, M-AAT ümumi dövriyyədə olan AAT-ın 88%-ə qədərini təşkil etdi və hər iki reaksiya dozadan sonra ən azı 42-ci günə qədər aşkarlana bilən qaldı. Təkrar dozalı tədqiqatlarda KRRO-111 çoxsaylı dərialtı dozalama rejimlərində davamlı RNT redaktəsi və dövriyyədə olan M-AAT-ın bərpasına səbəb oldu. NSG-PiZ siçanlarında SERPINA1 mRNA redaktəsi 96%-ə çatdı, M-AAT ümumi dövriyyədə olan AAT-ın 93%-ni təşkil etdi və ümumi AAT konsentrasiyaları 57-ci gündə 172 μM-ə (nəqliyyat vasitəsinə nisbətən ~6 dəfə) çatdı. İmmunokompetent C57BL/6-PiZ siçanlarında KRRO-111 57-ci gündə maye xromatoqrafiya tandem kütlə spektrometriyası ( LC-MS/MS ) ilə ölçüldüyü kimi, nəqliyyat vasitəsi nəzarətinə nisbətən bütün qaraciyər Z-AAT səviyyələrini 95% azaltdı. [P3] Korro-nun Baş İcraçı Direktoru və Prezidenti Ram Aiyar, PhD, MBA , bildirib: “ AATD ilə yaşayan insanlar həm ağciyər, həm də qaraciyər xəstəliyi ilə üzləşirlər. Artırma terapiyası bu yükün yalnız bir hissəsini həll edir, qaraciyər xəstəliyi üçün isə təsdiq edilmiş terapiya yoxdur. Bu məlumatların gücü və ardıcıllığına əsaslanaraq, KRRO-111-in AATD-nin həm ağciyər, həm də qaraciyər təzahürləri üçün transformativ bir terapiya olmaq potensialına malik olduğuna inanırıq və 2027-ci ilin birinci yarısında onu klinikaya daxil etməyi səbirsizliklə gözləyirik.” KRRO-111 üçün tənzimləyici müraciətin 2027-ci ilin birinci yarısında gözlənilir. [P4] Alfa-1 Antitrypsin Çatışmazlığı (AATD) haqqında AATD ən çox SERPINA1 genində tək bir missense mutasiyası (G-dən A-ya) səbəb olan genetik bir xəstəlikdir. Təsirə məruz qalan yetkinlər ağciyər emfizeması və/və ya qaraciyər sirrozu, eləcə də son orqan təzahürləri yaşayırlar. AATD-nin ağır klinik hallarının 95%-dən çoxu PiZ mutasiyası ( PiZZ genotipi olaraq bilinir) üçün homozigotdur. Dünya üzrə çatışmazlıq allel kombinasiyaları olan təxminən 3,4 milyon insan var. AATD üçün hazırkı FDA tərəfindən təsdiq edilmiş yeganə müalicə, həftədə bir dəfə insan plazmasından əldə edilmiş AAT zülalının infuziyası olan artırma terapiyasıdır ki, bu da AATD-nin ağciyər və qaraciyər təzahürlərini həll etmək üçün qeyri-kafi qalır. [P5] Korro haqqında Korro , nadir və geniş yayılmış xəstəliklər üçün yeni genetik dərmanlar sinfi inkişaf etdirmək üçün yeni oliqonukleotidlə təşviq edilən RNT (OPERA®) redaktə platformasından istifadə edən klinik mərhələdə olan bir biofarmasevtik şirkətdir. OPERA , hədəflənmiş yerli mRNA transkriptini təmir etmək və ya artırılmış funksionallıqla de novo zülal yaratmaq üçün dəyişdirən RNT-redaktə oliqonukleotidlərinin (REO) dəqiq, toxuma yönümlü çatdırılmasını təmin edir. Platforma, ADAR zülalları ( Adenosine Deaminases Acting on RNA ) vasitəsilə transkripsiya biologiyası haqqında mürəkkəb biliklər, REO-ların maşın öyrənməsi optimallaşdırılması, bağlayıcı kimya təcrübəsi, eləcə də yüksək hədəflənmiş toxumaya spesifik çatdırılma metodologiyasının istifadəsindən ibarət bir sıra imkanları birləşdirir. Beləliklə, OPERA platforması Korro-ya bədənin təbii RNT redaktə prosesindən istifadə etmək üçün nəzərdə tutulmuş fərqli proqramlar portfelini yaratmağa və inkişaf etdirməyə imkan vermişdir, bu da endogen analoquna nisbətən artırılmış fəaliyyətə malik terapevtik zülallar istehsal etmək üçün dəqiq, lakin keçici tək baza redaktələri təmin edir. DNT əvəzinə RNT-ni redaktə etməklə, Korro əlavə dəqiqlik və tənzimləmə təmin edərək genetik dərmanların əhatə dairəsini genişləndirir ki, bu da artan spesifiklik və yaxşılaşdırılmış uzunmüddətli tolerantlıq potensialına malikdir. REO əsaslı bir yanaşma istifadə edərək, Korro öz dərmanlarını xəstələrə çatdırmağı gözləyir, özünün xüsusi OPERA platformasından, o cümlədən dərialtı tətbiq üçün N-asetilqalaktosamin (GalNAc) konjuqasiyası, istehsal nou-hau və təsdiq edilmiş oliqonukleotid dərmanlarının müəyyən edilmiş tənzimləyici yollarından istifadə edərək. Korro Cambridge, Massachusetts-də yerləşir. Daha çox məlumat üçün korrobio.com saytına daxil olun. Korro , material qeyri-ictimai məlumatları açıqlamaq və Tənzimləmə FD üzrə açıqlama öhdəliklərinə əməl etmək üçün İnvestor Əlaqələri veb-saytından, LinkedIn və X (Twitter) -dən istifadə etməyi nəzərdə tutur. Buna görə də, investorlar Korro-nun İnvestor Əlaqələri veb-saytını izləməli və Korro-nun press-relizlərini, SEC sənədlərini, ictimai konfrans zənglərini, təqdimatlarını və veb-yayımlarını izləməklə yanaşı, LinkedIn və X (Twitter) -də @KorroBio -nu izləməlidirlər. [P6] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-relizdəki müəyyən bəyanatlar, dəyişdirilmiş 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində “gələcəyə yönəlik bəyanatlar” təşkil edə bilər. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar, Korro-nun gələcəklə bağlı gözləntilərini, ümidlərini, inanclarını, niyyətlərini və ya strategiyalarını əks etdirən açıq və ya nəzərdə tutulan bəyanatları əhatə edir, lakin bunlarla məhdudlaşmır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq: KRRO-111-in AATD müalicəsi kimi ən yaxşı sinif və ən yaxşı xəstəlik potensialı və bazar imkanı, o cümlədən AATD-nin həm ağciyər, həm də qaraciyər təzahürlərini həll etmək və transformativ bir terapiya olmaq potensialı, və təkrar dozalı dərialtı terapiya kimi potensialı; KRRO-111 üçün klinik önü nəticələrin, o cümlədən siçan modellərində müşahidə olunan M-AAT bərpası və Z-AAT-ın azalması və təmizlənməsinin insanlarda nəticələri nə dərəcədə proqnozlaşdırıcı olacağı; KRRO-111-in genomu dəyişdirmədən DNT modifikasiyasının funksional ekvivalentinə nail olmaq qabiliyyəti; KRRO-111-in davam edən GLP toksikologiya qiymətləndirməsi; KRRO-111 üçün tənzimləyici müraciətin vaxtı, o cümlədən 2027-ci ilin birinci yarısında gözlənilən müraciət; və KRRO-111-in klinik inkişafa irəliləməsi və KRRO-111 üçün klinik mərhələlərə çatmaq və hesabat vermək; digərləri arasında. Bundan əlavə, gələcək hadisələrin və ya şəraitin proqnozlarına, təxminlərinə və ya digər xarakteristikalarına aid olan hər hansı bəyanatlar, o cümlədən hər hansı əsas fərziyyələr, gələcəyə yönəlik bəyanatlardır. “Gözləmək,” “inanmaq,” “davam etmək,” “ola bilər,” “təxmin etmək,” “ümid etmək,” “niyyət etmək,” “ola bilər,” “ola bilərdi,” “planlaşdırmaq,” “mümkün,” “potensial,” “proqnozlaşdırmaq,” “layihə,” “lazımdır,” “çalışmaq,” “olardı,” “hədəf,” “öhdəlik” və oxşar ifadələr gələcəyə yönəlik bəyanatları müəyyən edə bilər, lakin bu sözlərin olmaması bir bəyanatın gələcəyə yönəlik olmadığı anlamına gəlmir. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar, Korro və onun rəhbərliyi tərəfindən ağlabatan hesab edilsə də, mahiyyətcə qeyri-müəyyən olan cari gözləntilərə və fərziyyələrə əsaslanır. Zaman-zaman yeni risklər və qeyri-müəyyənliklər ortaya çıxa bilər və bütün riskləri və qeyri-müəyyənlikləri proqnozlaşdırmaq mümkün deyil. Faktiki nəticələrin cari gözləntilərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək amillər, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, rəhbərliyin nəzarətindən kənar müxtəlif amilləri əhatə edir, o cümlədən klinik önü tədqiqatlar və klinik sınaqların aparılması ilə bağlı risklər; klinik önü tədqiqatlardan, o cümlədən heyvan modellərindəki müşahidələrin klinik sınaqlarda təsdiqlənməsi ilə bağlı risklər, o cümlədən klinik önü tədqiqatların nəticələrinin, o cümlədən heyvan modellərindəki nəticələrin insanlarda nəticələri proqnozlaşdırmaya bilməsi riski; digər şirkətlər və terapiyalarla rəqabət və hər hansı ən yaxşı sinif potensialını dəstəkləyən baş-başa müqayisələrin olmaması; üçüncü tərəflərlə əməkdaşlıqla bağlı risklər; FDA və ya digər tənzimləyici orqanlarda siyasətlərdə, kadr heyətində və ya prioritetlərdə dəyişikliklər; tənzimləyici təsdiqlərin alınması və intellektual mülkiyyətin qorunması ilə bağlı digər risklər; eləcə də ümumi iqtisadi şəraitlə bağlı risklər; və Korro-nun Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına (SEC) verdiyi sənədlərdə, o cümlədən Korro-nun ən son 10-Q Forması üzrə Üçaylıq Hesabatında və ya 10-K Forması üzrə İllik Hesabatında “Risk Faktorları” başlığı altında zaman-zaman göstərilən digər risklər və qeyri-müəyyənliklər, bu sənədlər SEC-ə verdiyi digər sənədlərlə dəyişdirilə və ya əlavə edilə bilər. Bu press-relizdə heç nə, burada göstərilən gələcəyə yönəlik bəyanatların həyata keçiriləcəyi və ya bu gələcəyə yönəlik bəyanatların nəzərdə tutulan nəticələrindən hər hansı birinin əldə ediləcəyi barədə hər hansı bir şəxs tərəfindən bir təmsil kimi qəbul edilməməlidir. Bu press-relizdəki gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz, çünki onlar yalnız hazırlandıqları tarixə aiddir və burada verilən xəbərdarlıq bəyanatlarına istinadla tamamilə məhdudlaşdırılır. Qanunla tələb olunduğu hallar istisna olmaqla, Korro öz gözləntilərindəki və ya hər hansı bir bəyanatın əsaslandığı hadisələrdə, şərtlərdə və ya hallardakı hər hansı bir dəyişikliyi əks etdirmək üçün hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatlara hər hansı yeniləmə və ya düzəlişləri ictimaiyyətə açıqlamaq öhdəliyini öz üzərinə götürmür və ya qəbul etmir. Bu press-reliz Korro-ya investisiyanın bütün şərtlərini, risklərini və digər atributlarını ümumiləşdirməyi nəzərdə tutmur. Korro Bio Əlaqə Məlumatı İnvestor və Media Əlaqə Malini Chatterjee, PhD Blueprint Life Science Group mchatterjee@bplifescience.com və ya ir@korrobio.com 917.330.4269