CƏNUBİ SAN-FRANSİSKO, Kaliforniya, 22 oktyabr 2026 /PRNewswire/ -- Alphabet Inc. və Arthur D. Levinson tərəfindən təsis edilmiş, qocalma və yaşla bağlı xəstəliklərə fokuslanan klinik mərhələli biotexnologiya təşkilatı olan Calico Life Sciences LLC (Calico) bu gün elan edib ki, Avropanın Dərman Agentliyi (EMA) Vanishing White Matter (VWM) xəstəliyinin müalicəsi üçün qiymətləndirilən tədqiqat mərhələsində olan eIF2B aktivatoru fosigotifator a PRIority MEdicines (PRIME) statusu verib. Bu təyinat Calico -nun VWM olan insanlarda fosigotifator un təhlükəsizliyini, tolerantlığını, farmakokinetikasını, farmakodinamikasını və ilkin effektivliyini qiymətləndirən davam edən Faza 1b/2 klinik tədqiqatından (2023-505704-30-00) əldə edilmiş erkən klinik məlumatlara əsaslanıb. Calico -nun baş direktoru, fəlsəfə doktoru Arthur D. Levinson bildirib: “Vanishing White Matter ilə yaşayan insanlar və onların ailələri bu proqressiv vəziyyət üçün təcili müalicələrə ehtiyac duyurlar. PRIME statusu, təsdiq edilmiş müalicəsi olmayan bir xəstəlik olan VWM-də əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacı əks etdirir. Biz ilkin məlumatlarımızdan ruhlanmışıq və klinik tədqiqatlarımızda tədqiqat mərhələsində olan fosigotifator un təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirməyə davam edərkən EMA ilə sıx əməkdaşlıq etməyi səbirsizliklə gözləyirik.” PRIME sxemi, qarşılanmamış tibbi ehtiyacı olan, müalicə variantı mövcud olmayan və ya mövcud müalicələrə nisbətən əsaslı terapevtik üstünlük təklif edə bilən vəziyyətləri hədəf alan dərmanların inkişafına artırılmış dəstək vermək üçün nəzərdə tutulub. PRIME statusu üçün uyğun olmaq üçün məhsul namizədi erkən klinik məlumatlara və ya inandırıcı qeyri-klinik məlumatlara və ilkin klinik sınaqlardan tolerantlıq məlumatlarına əsaslanaraq qarşılanmamış tibbi ehtiyacları olan xəstələrə fayda vermək potensialını göstərməlidir.1 Bu təyinat, bu ilin əvvəlində ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasının (FDA) fosigotifator a “Breakthrough Therapy” statusu verməsindən sonra gəlir və proqramın FDA -nın Nadir Xəstəliklərin Müalicəsini Təkmilləşdirən Klinik Sınaqlar üçün Dəstək (START) Pilot Proqramına əvvəlki seçiminə əsaslanır. Bu təyinatlar fosigotifator un təsdiqlənəcəyinə zəmanət vermir. VWM ultra-nadir, proqressiv, zəiflədici leykodistrofiya – beynin ağ maddəsinin xəstəliyi olub, hüceyrələrdə eIF2B (EIF2B1–5) adlanan əsas fermentin beş alt vahidindən hər hansı birindəki variantlar səbəbindən yaranır. eIF2B-də VWM-ə səbəb olan variantlar fermentativ fəaliyyətin azalmasına gətirib çıxarır ki, bu da inteqrasiya olunmuş stress reaksiyasının (ISR) xroniki aktivləşməsinə səbəb olur.2 VWM-də beynin ISR-nin xroniki aktivləşməsi ağ maddənin degenerasiyasına səbəb olur. VWM olan şəxslər adətən ataksiya və kobud və incə motor funksiyalarının pozulması, koqnitiv və davranış qüsurları, qıcolmalar kimi simptomlar yaşayır və ömür müddəti qısalır.3 VWM olan insanların 60%-i 4 yaşdan əvvəl simptomlar inkişaf etdirsə də, başlanğıc yaşı dəyişir və xəstəliyin gedişatını, o cümlədən ağır əlilliyi və ölüm hallarını güclü şəkildə proqnozlaşdırır.3 Xəstəliyin gedişatı xroniki və proqressivdir, qızdırma, infeksiya və yüngül baş travması kimi stress faktorları sürətli pisləşmə epizodlarına səbəb ola bilər. Hazırda VWM üçün heç bir müalicə və ya təsdiq edilmiş dərman yoxdur.4 Calico tərəfindən hazırlanmış fosigotifator , zülal sintezi üçün vacib olan və ISR-nin əsas tənzimləyicisi olan eIF2B tərcümə başlanğıc faktorunu hədəf alır. Onun inkişafı Calico -nun ISR biologiyası üzrə daha geniş tədqiqatının bir hissəsidir. Heyvan modellərində aparılan preklinik tədqiqatlarda fosigotifator birbaşa eIF2B-ni hədəf alır və VWM ilə əlaqəli patogen variantları daşıyan elF2B komplekslərinin fəaliyyətini artırır. Bu preklinik modellərdə fosigotifator beyin və onurğa beynində ISR-ni azaldıb, koordinasiya və hərəkət qüsurlarını yaxşılaşdırıb, həmçinin ömür müddətini uzadıb.5 Fərz edilir ki, əgər elF2B zülal kompleksinin düzgün funksiyası bərpa edilərsə, VWM olan insanlarda beyin ağ maddəsinin zədələnməsi və itkisi qarşısı alına bilər; bu fərziyyə davam edən klinik tədqiqatlarda qiymətləndirilir və hələ təsdiqlənməyib. Fosigotifator VWM ilə yaşayan insanlara verilən ilk eIF2B aktivatorudur. Qlobal Faza 1b/2 klinik sınaqları körpəlikdən yetkinliyə qədər kohortları əhatə edir. Fosigotifator tədqiqat mərhələsində olan bir dərmandır. O, FDA , EMA və ya hər hansı digər tənzimləyici orqan tərəfindən təsdiqlənməyib və onun təhlükəsizliyi və effektivliyi müəyyən edilməyib. PRIME və “Breakthrough Therapy” statusları fosigotifator un marketinq icazəsi və ya təsdiq alacağına, yaxud onun inkişafının və ya nəzərdən keçirilməsinin sürətləndiriləcəyinə zəmanət vermir. Calico (Calico Life Sciences LLC) Alphabet tərəfindən təsis edilmiş tədqiqat və inkişaf şirkətidir. Onun missiyası insan qocalmasını idarə edən biologiya haqqında anlayışımızı artırmaq üçün qabaqcıl texnologiyalardan və model sistemlərindən istifadə etməkdir. Calico bu biliklərdən insanların daha uzun və sağlam həyat sürməsinə imkan verən müdaxilələr hazırlamaq üçün istifadə edəcək. Calico haqqında daha çox məlumat əldə etmək üçün www.calicolabs.com saytına daxil olun. LinkedIn, X və YouTube -da @calico-nu izləyin. Calico Life Sciences LLC (Calico) Alphabet Inc. tərəfindən təsis edilmiş, qocalma və yaşla bağlı xəstəliklərə fokuslanan klinik mərhələli biotexnologiya təşkilatıdır...