– CGX-195 hüceyrə təhlillərində və PiZ siçan modelində funksional, ifraz olunan Z-A1AT -ni artırdı və polimerləşmiş Z-A1AT -ni azaltdı – MONTREAL , 23 oktyabr 2026 /PRNewswire/ -- Genetik cəhətdən təsdiqlənmiş, müalicəsi çətin hədəflər üçün farmakoloji korrektorlar portfeli quran, klinik mərhələdə olan, hesablama əsaslı biotexnologiya şirkəti Congruence Therapeutics ("Congruence") bu gün 23-24 oktyabr 2026-cı il tarixlərində İspaniyanın Barselona şəhərində Avropa Alpha-1 Tədqiqat Əməkdaşlığı (EARCO) ilə əməkdaşlıqda keçirilən Avropa Tənəffüs Cəmiyyətinin (ERS) Alpha-1 Antitrypsin Konfransı 2026 -da şifahi təqdimat elan etdi. Congruence alimləri şirkətin alfa-1 antitrypsin çatışmazlığı ( AATD ) üçün yeni, oral yolla aktiv kiçik molekullu korrektoru olan CGX-195 (CO-8195) haqqında preklinik məlumatları təqdim edəcəklər. Bu məlumatlar CGX-195 -in hüceyrə təhlillərində və AATD -nin PiZ transgen siçan modelindəki fəaliyyətini təsvir edir. CGX-195 funksional, ifraz olunan Z-A1AT səviyyələrini artırdı və polimerləşmiş Z-A1AT səviyyələrini azaltdı ki, şirkət bunun AATD -ni əsas səbəbindən həll etdiyinə inanır. Congruence -in Baş Elmi Direktoru Sharath Hegde PhD bildirib: " CGX-195 ilə əldə etdiyimiz preklinik nəticələrin alfa-1 antitrypsin çatışmazlığı sahəsində aparıcı elmi görüşdə podium təqdimatı üçün seçilməsindən şərəf duyuruq. Z variantının yanlış qatlanmasını mənbəyində düzəltməklə, CGX-195 kimi oral kiçik molekul bu xəstəliyin həm qaraciyər, həm də ağciyər təzahürlərini həll etmək potensialına malikdir: ağciyəri qorumaq üçün dövr edən, funksional A1AT -ni bərpa edərkən, qaraciyərdəki toksik polimer yükünü azaldır. Bu məlumatlar Revenir™ platformamızın müalicəsi çətin yanlış qatlanmış zülallar üçün korrektorlar dizayn etmək qabiliyyətini daha da təsdiqləyir və biz 2027-ci ildə CGX-195 -i klinikaya doğru irəlilətməyi səbirsizliklə gözləyirik." Alpha-1 antitrypsin çatışmazlığı , əsasən qaraciyərdə istehsal olunan və ağciyəri neytrofil elastazın zədələməsindən qoruyan proteaz inhibitoru olan alpha-1 antitrypsin (A1AT) kodlayan SERPINA1 geni -dəki mutasiyaların səbəb olduğu irsi bir xəstəlikdir. Ən çox yayılmış ağır variant olan Z mutasiyası (Glu342Lys) , A1AT -nin qaraciyər hüceyrələrində yanlış qatlanmasına və polimerləşməsinə səbəb olur. Bu, xəstəliyin iki formasını yaradır: qanda kifayət qədər A1AT -nin olmaması ağciyərləri proteaz zədələnməsinə məruz qoyur, bu da erkən başlayan emfizema və KOAH -a gətirib çıxarır, hepatositlərdə polimerləşmiş zülalın yığılması isə qaraciyər fibrozuna, sirrozuna və hepatosellüler karsinomaya səbəb ola bilər. Hazırda mövcud olan artırma terapiyası həftəlik venadaxili infuziyalar tələb edir və qaraciyər xəstəliyini həll etmir, bu da əsas yanlış qatlanmanı düzəldən terapiyalara əhəmiyyətli bir ehtiyac yaradır. CGX-195 , Congruence -in xüsusi Revenir™ hesablama platforması istifadə edilərək kəşf edilmiş yeni, oral yolla aktiv Z-A1AT korrektorudur. CGX-195 , A1AT -nin yanlış qatlanmış Z variantını bağlamaq və sabitləşdirmək, onun düzgün qatlanmasını və funksional zülal kimi ifrazını təşviq etmək, eyni zamanda qaraciyərdə toksik polimerlərin əmələ gəlməsini azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur. Preklinik tədqiqatlarda CGX-195 hüceyrə təhlillərində və PiZ siçan modelində funksional ifraz olunan Z-A1AT -ni artırdı və polimerləşmiş Z-A1AT -ni azaltdı. Congruence , 2027-ci ildə CGX-195 -i klinikaya doğru irəlilətmək məqsədi ilə AATD proqramı üçün IND -yə imkan verən fəaliyyətləri tamamlayır. Congruence , MC4R çatışmazlığı olan genetik piylənmə, alfa-1 antitrypsin çatışmazlığı və GBA -nın səbəb olduğu Parkinson xəstəliyi daxil olmaqla, genetik cəhətdən təsdiqlənmiş xəstəliklərlə əlaqəli əsas zülal qüsurlarını düzəldən oral kiçik molekullar dizayn edərək xəstəlikləri struktur mənbəyində həll edən, klinik mərhələdə olan, hesablama əsaslı biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin xüsusi Revenir™ platforması , normal zülal funksiyasını bərpa edə bilən kiçik molekulları müəyyən etmək üçün zülal strukturunu və dinamikasını atom səviyyəsində modelləşdirir. Şirkət həmçinin əlavə müalicə sahələrində böyük əczaçılıq şirkətləri ilə çoxhədəfli tədqiqat əməkdaşlıqlarını inkişaf etdirir. Daha çox məlumat üçün www.congruencetx.com saytına daxil olun. Congruence Therapeutics ("Congruence"), genetik cəhətdən təsdiqlənmiş, müalicəsi çətin hədəflər üçün farmakoloji korrektorlar portfeli quran, klinik mərhələdə olan, hesablama əsaslı biotexnologiya şirkətidir... Congruence Therapeutics , genetik cəhətdən təsdiqlənmiş, müalicəsi çətin hədəflər üçün unikal farmakoloji korrektorlar portfeli quran, klinik mərhələdə olan, hesablama əsaslı biotexnologiya şirkətidir...