[P1] Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX ) Amerika Nefrologiya Cəmiyyətinin Böyrək Həftəsi 2026 tədbirində böyrək xəstəlikləri pipeline-ı üzrə yeniləmələri təqdim edərək, IgA nefropatiyasında povetacicept və APOL1-vasitəli böyrək xəstəliyində (AMKD) inaxaplin üçün məlumatları vurğulayıb. Baş İcraçı Direktor və Prezident Reshma Kewalramani şirkətin orta və ya gec mərhələdə dörd böyrək xəstəliyi üzrə inkişaf etdirdiyini bildirib: AMKD , IgA nefropatiyası , membranöz nefropatiya və autosom dominant polikistik böyrək xəstəliyi (ADPKD) . O, Vertex -in bu xəstəliklər üzrə ümumi imkanı potensial olaraq 10 milyard dollarlıq bir franşiza ilə müqayisə edilə biləcəyini qeyd edib, baxmayaraq ki, bunu bazar imkanı ilə bağlı öz fikri kimi xarakterizə edib. Kewalramani , Vertex -in Alpine -ı alması nəticəsində əldə edilən povetacicept -in IgA nefropatiyası , membranöz nefropatiya və miasteniya qravis daxil olmaqla B-hüceyrə ilə əlaqəli xəstəliklər üçün inkişaf etdirildiyini bildirib. O əlavə edib ki, povetacicept -in IgA nefropatiyası üçün FDA qərar tarixi 30 noyabr dır. [P2] Stanford Universiteti nin tibb professoru Richard Lafayette , biopsiya ilə təsdiqlənmiş IgA nefropatiyası olan yetkinlərdə povetacicept -in qlobal Faza III randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli tədqiqatı olan RAINIER -in aralıq nəticələrini nəzərdən keçirib. Xəstələr tədqiqata sidik zülal-kreatinin nisbəti 0,75 qram/qramdan yuxarı və təxmini glomerulyar filtrasiya sürəti 30 ml/dəqiqədən yuxarı olmaqla daxil olublar. Onlar ən yüksək dözülən renin-angiotensin sistemi inhibisyonu nu, digər standart müalicələrin, o cümlədən SGLT2 inhibitorları , mineralokortikoid reseptor antaqonistləri və mövcud olduqda endotelin blokerləri nin stabil istifadəsini qəbul edirdilər. İştirakçılar hər dörd həftədən bir povetacicept və ya plasebo almaq üçün ikiyə bir nisbətində randomizə ediliblər. Lafayette bildirib ki, 36 həftəlik aralıq analiz povetacicept ilə proteinuriyada 52% azalma göstərib. O, azalmanı sürətli, davamlı və qiymətləndirilən alt qruplar arasında, o cümlədən yaş, irq, başlanğıc proteinuriyası, böyrək funksiyası, hematuriya və SGLT2 inhibitoru istifadəsi ilə müəyyən edilənlər arasında ardıcıl olduğunu təsvir edib. Təqdimatda həmçinin aralıq analiz dövrünün sonunda xəstəliklə əlaqəli bir biomarker olan qalaktoza-çatışmaz IgA1 -də təxminən 80% azalma qeyd edilib. Lafayette -ə görə, başlanğıc hematuriyası olan müalicə olunan xəstələrin 80%-dən çoxunda 20 həftəyə qədər sağalma müşahidə edilib. Xəstələrin demək olar ki, yarısı sidik zülal-kreatinin nisbətini 0,5 qram/qramdan aşağı salıb, demək olar ki, hər altı xəstədən biri isə 36-cı həftəyə qədər normal proteinuriyaya nail olub. Lafayette bildirib ki, indiyə qədər müşahidə olunan təhlükəsizlik profili, ümumiyyətlə yüngül inyeksiya yeri reaksiyaları istisna olmaqla, plaseboya bənzər olub. Aralıq dövrdə heç bir ölüm halı qeydə alınmayıb. O, povetacicept -in ayda bir dəfə dərialtı inyeksiya şəklində tətbiq edildiyini və açıq etiketli uzatma mərhələsində avto-inyektor formatında mövcud olmasının gözlənildiyini bildirib. Lafayette nəticələri “transformasiyaedici effektivlik” adlandırsa da, digər BAFF/APRIL hədəfli müalicələrlə müqayisələrin hələ tez olduğunu xəbərdar edib. O, böyrək funksiyasının müalicələr arasında qorunmasını müqayisə etmək üçün daha uzunmüddətli təxmini glomerulyar filtrasiya sürəti (eGFR) nəticələrinin vacib olacağını bildirib. [P3] Kansas Universiteti nin Tibb Məktəbinin icraçı dekanı Akinlolu Ojo , Faza III AMPLITUDE sınağına daxil edilməyən AMKD xəstələrində inaxaplin -in AMPLIFIED tədqiqatının nəticələrini müzakirə edib. AMPLIFIED iki qrupu əhatə edib: aşağı proteinuriya səviyyəsi olan xəstələr və diabetik böyrək xəstəliyi olan orta proteinuriyalı xəstələr. Ojo bildirib ki, iştirakçılar artıq xroniki böyrək xəstəliyi və tətbiq olunduğu yerlərdə diabetik nefropatiya üçün müasir fon müalicəsi alırdılar. O, inaxaplin -in hər iki qrupda sidik zülalının ifrazında əhəmiyyətli və klinik cəhətdən mənalı azalmalar yaratdığını bildirib. Diabetik böyrək xəstəliyi olan qrupda proteinuriya azalmaları 17%-dən 25%-ə qədər dəyişib. Ojo qeyd edib ki, bu qrupda etibarlılıq intervalları bir-birini kəssə də, azalmanın miqdarının hələ də uzunmüddətli klinik əhəmiyyətə malik ola biləcəyini iddia edərək, diabetik nefropatiyada losartan -ın RENAAL sınağının tarixi nəticələrinə istinad edib. Ojo bildirib ki, daha böyük Faza III AMPLITUDE tədqiqatı tamamilə qeydiyyata alınıb, ümumilikdə 522 iştirakçı, o cümlədən Faza IIb tədqiqatından irəli gələn 66 xəstə və yeni qeydiyyata alınmış 456 Faza III iştirakçısı var. Vertex gələn ilin əvvəlində aralıq analiz nəticələrini paylaşmağı gözləyir. O, AMKD xəstələrinin adətən ildə təxminən 5-8 ml/dəqiqə eGFR azalması yaşadığını, bu populyasiyada bir illik böyrək funksiyası son nöqtəsinin mənalı olduğunu bildirib. Kewalramani , Vertex -in inaxaplin -in potensial sürətləndirilmiş təsdiqi üçün FDA ilə razılaşmasının yalnız proteinuriyaya deyil, bir illik eGFR nəticələrinə əsaslandığını aydınlaşdırıb. [P4] Baş Kommersiya Direktoru Duncan McKechnie bildirib ki, Vertex 2025-ci ilin iyulundan bəri povetacicept ilə bağlı kommersiya ödəyiciləri və əczaçılıq fayda menecerləri ilə əlaqə saxlayır. O, IgA nefropatiyası xəstələrinin təxminən 70%-nin kommersiya sığortalı olduğunu və şirkətin 2027-ci ilin birinci yarısında daha spesifik əhatə dairəsi yeniləmələrini təqdim etməyi gözlədiyini bildirib. McKechnie , Vertex -in rəsmi əhatə dairəsi razılaşmaları qurulmazdan əvvəl bəzi xəstələrin fərdi əsasda müalicə almasını gözlədiyini və bir körpü proqramı təklif etməyi planlaşdırdığını bildirib. O, həmçinin şirkətin ödəyicilərdən digər APRIL/BAFF məhsulları vasitəsilə addım müalicəsi tələb etməsini gözləmədiyini bildirib. Kewalramani , Vertex -in AMPLITUDE nəticələri əldə edildikdən sonra diabetik böyrək xəstəliyində inaxaplin -in gələcək inkişaf yolunu FDA ilə müzakirə etməyi planlaşdırdığını bildirib. Vertex Pharmaceuticals Incorporated ciddi xəstəliklər üçün dərmanların inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına yönəlmiş qlobal bir biotexnologiya şirkətidir. 1989-cu ildə qurulan və baş qərargahı Massaçusets ştatının Boston şəhərində yerləşən şirkət, əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyacları həll edən müalicələri kəşf etmək üçün insan xəstəlikləri elmindəki təcrübəsini tətbiq edir. Vertex ən çox Kalydeco , Orkambi , Symdeko/Symkevi və Trikafta/Kaftrio daxil olmaqla kistik fibroz portfeli ilə tanınır. Bu dərmanlar CFTR geni ndə xüsusi mutasiyaları olan xəstələr üçün kistik fibroz un əsas səbəbini hədəf alır.