[P1] Vertex Pharmaceuticals -ın ( VRTX -2.10%) kistik fibroz (CF) terapiyaları biotexnologiya şirkətləri arasında ən böyük inhisarlardan biridir. Şirkət 1989-cu ildə təsis edilib və yoluxucu xəstəliklərlə məşğul olduqdan sonra genetik dərmanlara keçərək böyük uğur qazanıb. Vertex -in yeniliklərindən əvvəl, CF müalicəsi ağciyər seliyinin təmizlənməsinə, infeksiyaların qarşısının alınmasına və simptomların idarə edilməsinə yönəlmişdi. Vertex , kistik fibroza səbəb ola bilən CFTR zülalındakı əsas genetik qüsurları hədəf alan kiçik molekullu dərmanlar olan CFTR modulyatorlarının qabaqcılı olub. Onun ilk CF dərmanı 2012-ci ildə Qida və Dərman Administrasiyası ( FDA ) tərəfindən təsdiqlənmiş CFTR modulyatoru Kalydeco idi. Şirkətin hazırda dörd CF terapiyası var, bunlara ilk altı ayda 4,8 milyard dollar satış gətirən Trikafta/Kaftrio kombinasiyası və həmin dövrdə 998 milyon dollar gətirən Alyftrek rəhbərlik edir. İkinci rübün 3,33 milyard dollarlıq gəlirinin 3,2 milyard dolları, yəni təxminən 96%-i CF terapiyalarından gəlib. Lakin bu nisbət tezliklə dəyişməlidir. Vertex , 2026-cı ildə opioid olmayan ağrıkəsici Journavx və CRISPR Therapeutics ( CRSP -1.20%) ilə birlikdə hazırlanmış gen redaktə terapiyası olan Casgevy -dən 500 milyon dollar və ya daha çox satış gözlədiyini bildirib. Casgevy , ağır oraqvari hüceyrə anemiyası və digər genetik qan xəstəliyi olan beta-talassemiya üçün potensial müalicəvi birdəfəlik müalicədir. [P2] Vertex həmçinin APOL1 -Mediated Böyrək Xəstəliyi ( AKMD ) terapiyası inaxaplin üzrə müsbət Faza 2b sınaq məlumatlarını açıqlayıb. Şirkət müəyyən edib ki, oral terapiya sidikdə zülal sızmasını, böyrək zədələnməsinin əsas əlamətini, ciddi yan təsirlər olmadan azaldır. AKMD üçün xəstə sayı məlum deyil, lakin milyonlarla olduğu düşünülür. Terapiya həmçinin diabetlə əlaqəli böyrək xəstəliyi olan xəstələr üzərində ayrı bir sınaqda sınaqdan keçirilir. FDA tərəfindən təsdiqlənmiş heç bir terapiya AMKD -nin genetik səbəbini hədəf almadığı üçün, inaxaplin ilk sinifdə, ilk hərəkət edən bazar payını ələ keçirmək üçün mövqelənib. Analitiklər terapiyanın illik satışlarda ən azı 1 milyard dollar potensialına malik olduğunu düşünürlər. Orta dərəcədə proteinuriyası olan AMKD xəstələrindəki nəticələr inaxaplin üçün əvvəllər gözləniləndən daha geniş bir etiketə imkan verə bilər. Vertex onu artıq fokal seqmental qlomeruloskleroz ( FSGS ) olan xəstələrdə sınaqdan keçirib. Bu, böyrəklərin kiçik süzmə vahidləri olan qlomerulalarda çapıq toxumasının əmələ gəldiyi nadir, ağır və dağıdıcı bir böyrək xəstəliyi formasıdır. Tədqiqatda xəstələr 13 həftədən sonra sidik albumin-kreatinin nisbətində ( UACR ) 43,4% azalma müşahidə ediblər. [P3] inaxaplin ilə son sınaqdan kənarda, Vertex -in bir neçə digər perspektivli gec mərhələ namizədi olan böyük bir layihə portfeli var. 2024-cü ildə Alpine Immune Sciences -in 4,9 milyard dollarlıq alınması ilə əldə edilən Povetacicept , Vertex -i IgA nefropatiyası və ümumiləşdirilmiş miasteniya qravis kimi otoimmün vəziyyətlərdə mövqeləndirir. Bu, affinlik optimallaşdırılmış Fc füzyon zülalıdır. Dərmanın Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı ( PDUFA ) tarixi 30 noyabrdır, buna görə də bu ilin sonu və ya gələn ilin əvvəlində təsdiqlənə bilər. Şirkət həmçinin 1-ci tip diabeti müalicə etmək üçün kök hüceyrədən əldə edilən terapiya olan zimloceucel -i sınaqdan keçirir. Onun məqsədi endogen insulin istehsalını bərpa etmək və ömür boyu immunosupressiya tələb etmədən 1-ci tip diabeti potensial olaraq müalicə etməkdir. [P4] Şirkətin ikinci rüb gəliri 3,33 milyard dollar təşkil edərək illik müqayisədə 12% artım göstərib. Vertex həmçinin tam illik gəlir hədəfini əvvəlki 12,95 milyard dollardan 13,1 milyard dollara qədər olan proqnozdan 13,1 milyard dollardan 13,2 milyard dollara qədər artırıb. Rüb ərzində səhm başına qazanc ( EPS ) 4,31 dollar təşkil edib ki, bu da bir il əvvəlki eyni dövrlə müqayisədə 8% artım deməkdir. Şirkət möhkəm pul axınlarına malikdir, bu da ona 1 sentyabrda indiyə qədərki ən böyük alınmasını, endokrin xəstəlik terapiyaları ilə tanınan Crinetics Pharmaceuticals -ın 10 milyard dollarlıq alınmasını başa çatdırmağa imkan verib. Crinetics -in əsas terapiyası, sümüklərin, orqanların və digər toxumaların böyüməsinə səbəb olan nadir hormonal vəziyyət olan akromeqaliyalı yetkinlər üçün təsdiqlənmiş yeganə oral terapiya olan Palsonify -dir. Crinetics -in alınması həmçinin başqa bir perspektivli gec mərhələ terapiyasını da gətirir. Atumelnant , metabolizmi, immunitet sistemini, qan təzyiqini və digər əsas funksiyaları tənzimləməyə kömək edən hormonlar istehsal edən böyrəküstü vəzilərə mənfi təsir göstərən nadir endokrin vəziyyət olan anadangəlmə adrenal hiperplaziyanı müalicə etmək üçün gündə bir dəfə qəbul edilən həbdir. Atumelnant həmçinin Cushing sindromunu müalicə etmək üçün sınaqdan keçirilir. [P5] Şirkətin səhmləri bu il indiyə qədər 15%-dən çox artıb, lakin onun böyümə potensialını nəzərə alsaq, bu, sadəcə ajiotajdan qaynaqlanmır. Vertex son on ildə illik gəlirini 600%-dən çox artırıb və CF franşizasından əldə etdiyi mənfəəti digər nadir xəstəlik sahələrinə genişləndirmək üçün istifadə edib. Crinetics alınmasının illər çəkəcəyi gözlənilir, lakin Vertex əsas biologiyası yaxşı başa düşülən, xəstə populyasiyaları cəmlənmiş və mövcud müalicə variantları ciddi şəkildə çatışmayan ağır xəstəlikləri hədəf alan terapiyaları almaqla sübut edilmiş bir oyun planına sadiq qalır. Məhz bu strategiya onun CF biznesini böyük bir maliyyə uğuruna çevirib. Əsas fəlsəfəsi ilə uyğunlaşmaqdan əlavə, bu alınma Vertex -ə CF müalicələrindən kənar yeni gəlir axınları təmin edir.