[P1] CRISPR Therapeutics ( CRSP -1.20%) böyük bir şöhrətə malikdir. O, 2023-cü ildə Nobel Mükafatı qazanmış CRISPR gen redaktə texnikasından istifadə edən ilk təsdiqlənmiş terapiya olan Casgevy adlı dərman hazırlayıb. Casgevy hazırda CRISPR Therapeutics -in yeganə təsdiqlənmiş dərmanıdır və şirkət onun hüquqlarını Vertex Pharmaceuticals ( VRTX -2.10%) ilə bölüşür. Bu terapiya CRISPR Therapeutics -in perspektivləri üçün vacibdir, lakin şirkətin qarşıda daha kritik katalizatorları var. Xüsusilə, orta kapitallı biotexnologiya şirkətinin yaxın bir neçə ildə əhəmiyyətli irəliləyiş əldə edə biləcək bir neçə perspektivli namizədi var. Onlardan biri olan CTX310 -u müzakirə edək. Budur, bu tədqiqat dərmanının CRISPR Therapeutics -in gələcəyi üçün niyə daha vacib olduğunu izah edək. [P2] Casgevy şübhəsiz ki, bir sıçrayış idi, lakin onun kommersiya imkanları olduqca məhduddur. CRISPR Therapeutics və Vertex Pharmaceuticals qeyd ediblər ki, dərmanın hazırda ABŞ , Kanada və bir neçə Avropa və Yaxın Şərq ölkələri daxil olmaqla təsdiqləndiyi bir neçə ölkədə təxminən 60 000 xəstədən ibarət ünvanlı bazarı var. Lakin CRISPR mexanizmindən istifadə edən CRISPR Therapeutics -in CTX310 -u daha böyük bazara malik ola bilər. Bu dərman yüksək səviyyələrdə ağır, bəzən həyat üçün təhlükəli ürək-damar və metabolik problemlərə səbəb ola bilən LDL xolesterol və triqliseridləri ( TG ) azaltmaq üçün nəzərdə tutulub. Beləliklə, o, uyğun xəstələrdə ürək-damar xəstəlikləri riskini azalda bilər. [P3] Xəstələrə TG və LDL səviyyələrini azaltmağa kömək edən təsdiqlənmiş dərmanlar var ki, onların əksəriyyəti gündə bir və ya iki dəfə qəbul edilir. Bunda heç bir səhv yoxdur, lakin bu problemi birdəfəlik həll edən birdəfəlik terapiya mövcud müalicə standartlarından əhəmiyyətli dərəcədə daha rahat bir seçim ola bilər. CTX310 da bu cür ola bilər. Bu dərmanın ünvanlı imkanı nədir? CRISPR Therapeutics -ə görə, təkcə ABŞ -da 40 milyondan çox xəstənin yüksək LDL və ya TG səviyyələri var. Beləliklə, bu dərmanın kommersiya imkanı biotexnologiya şirkəti üçün Casgevy -dən qat-qat böyük ola bilər, xüsusən də CRISPR Therapeutics onu təkbaşına inkişaf etdirdiyi üçün Casgevy -də olduğu kimi mənfəətini başqa bir dərman istehsalçısı ilə bölüşmək məcburiyyətində qalmayacaq. [P4] CTX310 indiyə qədər klinik sınaqlarda həvəsləndirici nəticələr göstərib. Avqust ayında CRISPR Therapeutics , müəyyən genetik şərtlərlə əlaqəli yüksək LDL və ya TG səviyyələri olan xəstələrdə Faza 1a klinik sınaqdan məlumatları açıqladı. Dərman ən yüksək dozada orta hesabla 48% TG azalması və 53% LDL azalması göstərdi. CRISPR Therapeutics noyabrın əvvəlində Faza 1b tədqiqatından məlumatları açıqlayacaq. Bu terapiyanın təsdiq qazanmasına hələ uzun yol var, lakin CRISPR Therapeutics -in perspektivləri üçün vacibdir, buna görə də onun klinik irəliləyişini izləmək kritik olacaq. [P5] CRISPR Therapeutics son beş ildə daha geniş səhm bazarından geri qalıb. Lakin şirkət, öz layihələrində əhəmiyyətli irəliləyiş əldə edə bilsə, orta müddətdə bərpa oluna bilər. Biotexnologiya şirkətinin CTX310 -dan başqa digər namizədləri də var. Məsələn, o, CTX611 adlı, tədqiqat mərhələsində olan, uzun müddət təsir edən antikoaqulyant dərman üzərində işləyir. Bundan əlavə, yaxın beş ildə CRISPR Therapeutics Casgevy ilə də kommersiya irəliləyişi əldə edə bilər, xüsusən də iki yaşından kiçik xəstələrdə son etiket genişləndirilməsi ABŞ -dakı ünvanlı bazarına 5 500 nəfər əlavə etdi. [P6] Təbii ki, klinik və tənzimləyici maneələrin çox real riski var. Həmçinin, gen redaktə dərmanları hələ səhiyyə ictimaiyyətində əsas axın deyil və kütləvi qəbul üçün bəzi maneələr var, o cümlədən onların adətən yüksək qiymətləri və tez-tez tətbiqinin çox çətin olması. Bütün bunlar nəzərə alınmalı risklərdir. Bütün bunlarla birlikdə, səhm almağa dəyərmi? Mənim fikrimcə, CRISPR Therapeutics , bir neçə potensial sıçrayış dərmanını əhatə edən dərin gen redaktə layihələri nəzərə alınmaqla, olduqca cəlbedici bir biotexnologiya şirkətidir, lakin yalnız əhəmiyyətli risk və dəyişkənliklə rahat olan investorlar üçün. Əsas layihə proqramlarını irəliləyə bilsə və kommersiya tələlərindən qaça bilsə, səhm 2030-cu ilə qədər yüksələ bilər, lakin müəyyən maneələr səhm qiymətini aşağı sala bilər. Buna uyğun olaraq investisiya edin. *Başlanğıcdan bəri bütün tövsiyələrin orta gəlirləri. Əsas qiymət və gəlir əvvəlki bazar gününün bağlanışına əsaslanır.