[P1] Opus Genetics (NASDAQ: IRD ) baş icraçı direktoru Dr. George Magrath və maliyyə direktoru Rob Gagnon -un iştirak etdiyi investor panelində yeni təsdiqlənmiş presbiopiya göz damcısının kommersiyalaşdırılması gözləntilərini, irsi retinal xəstəliklər üçün gen terapiyası layihələrindəki irəliləyişləri və maliyyə strategiyasını açıqlayıb. Şirkət bildirib ki, FDA cümə günü phentolamine damcısını presbiopiya üçün təsdiqləyib, bu da PDUFA tarixindən əvvəl baş verib. VEGA-2 və VEGA-3 Faza III sınaqları ilə dəstəklənən müalicə, ABŞ -da kommersiyalaşdırma üçün Viatris ilə əməkdaşlıq çərçivəsində həyata keçirilir. Gagnon bildirib ki, FDA təsdiqi Opus -a 10 milyon dollarlıq bir mərhələli ödəniş gətirir ki, şirkət bunu cari rüb ərzində alacağını gözləyir. Viatris müqaviləsi ümumilikdə 130 milyon dollara qədər potensial mərhələli ödənişləri, eləcə də aşağı onluq rəqəmlərdən başlayan və “tez” daha yüksək səviyyəyə çatan royaltiləri əhatə edir, baxmayaraq ki, dəqiq royalti dərəcələri açıqlanmayıb. Magrath bildirib ki, phentolamine təhlükəsizlik və tolerantlıq profili ilə digər presbiopiya damcılarından fərqlənə bilər. O, bunun retinal dekolman potensialı ilə bağlı xəbərdarlıq olmadan təsdiqlənmiş ilk presbiopiya damcısı olduğunu və müəyyən güclü miotiklərlə əlaqəli gecə parıltısı və ya gecə qaralması problemlərini daşımadığını qeyd edib. Magrath -a görə, məhsul siliar cismi cəlb etmir, bu da onun daha təmiz təhlükəsizlik profilinə töhfə verir və damcının istifadəsini artıra bilər. [P2] Opus , LCA5 ilə əlaqəli retinal xəstəlik üçün gen terapiyası namizədi olan OPGx-LCA5 -in qeydiyyat sınağında xəstələrə dozalar verir. Əsaslı tədqiqat səkkiz xəstəni əhatə edir, hər biri altı aylıq müalicədən əvvəl müşahidə dövründən sonra öz nəzarəti kimi xidmət edir. Əsas son nöqtə, retinal test şəbəkəsinin mərkəzi 16 nöqtəsində mikropimetriyada 7 desibeldən çox yaxşılaşma əldə edən xəstələrin nisbətidir. Magrath bildirib ki, şirkətin əvvəlki tədqiqatı orta hesabla 10,5 desibel yaxşılaşma göstərib ki, bu da rəhbərliyə sınaq həddinə inam verir. “Xəstələrin hamısı altı aylıq dövrü tamamlayıb və biz hazırda dozalar veririk,” deyən Magrath , dozaların tezliklə başa çatacağını və nəticələrin gələn ilin sonuna qədər gözlənildiyini əlavə edib. Magrath , LCA5 populyasiyasını təxminən 150-200 xəstə olaraq qiymətləndirib, xəstələrin əksəriyyəti Pensilvaniya Universiteti ndə müayinə olunur. O, xəstələrin tək bir mərkəzdə cəmləşməsinin populyasiyaya çatmaq üçün lazım olan kommersiya infrastrukturunu məhdudlaşdıra biləcəyini bildirib. O, həmçinin proqramın prioritet baxış vauçeri üçün uyğun ola biləcəyini qeyd edib. [P3] Opus həmçinin BEST1 ilə əlaqəli retinal xəstəlik üçün gen terapiyası namizədi olan OPGx-BEST1 -i müzakirə edib. Şirkət əvvəllər aşağı dozalı Kohort 1 məlumatlarını bildirmişdi ki, burada beş iştirakçının hamısı ən azı bir görmə funksiyası ölçüsündə klinik cəhətdən əhəmiyyətli yaxşılaşma yaşamış, beşdən dördü struktur yaxşılaşma göstərmiş və heç bir ciddi mənfi hadisə qeydə alınmamışdır. Magrath , bu nəticələri oftalmologiya sınaqlarında gördüyü ən cəlbedici nəticələrdən biri kimi təsvir edib, Best vitelliform makula distrofiyası olan xəstələrdə vitelliform materialın yox olmasını və eyni yerlərdə retinal funksiyanın yaxşılaşmasını qeyd edib. Şirkət daha yüksək dozalı Kohort 2-yə 11 xəstə daxil edib ki, bu da ilkin beş xəstəlik qeydiyyat planını üstələyir. Magrath bildirib ki, Opus gələn ilin ikinci rübündə Kohort 2 məlumatlarını, eləcə də əsaslı tədqiqata keçidlə bağlı potensial yeniləməni bildirməyi gözləyir. Planlaşdırılan əsaslı tədqiqatın mikropimetriya son nöqtəsindən istifadə edəcəyi gözlənilir ki, Magrath bunun artıq FDA ilə müzakirə edildiyini bildirib. O, davam edən tədqiqatın birbaşa əsaslı sınağa keçirilə biləcək adaptiv dizayna malik olduğunu və bunun icra müddətini və xərcləri potensial olaraq azalda biləcəyini qeyd edib. Opus , ABŞ -da təxminən 23 600 simptomatik, müalicə oluna bilən BEST1 xəstəsinin olduğunu təxmin edir. Magrath bildirib ki, bu təxmin 150 göz həkimi üzərində aparılan kəmiyyət analizləri ilə dəstəklənir və əsas fikir liderlərinin fikirləri ilə uyğun gəlir. Əsasən genetik olaraq test edilmiş xəstələrə əsaslanan əvvəlki təxminlər populyasiyanı təxminən 8 400 xəstə olaraq göstərmişdi, o deyib. Magrath , şirkətin inkişaf fokusunu subretinal mayedən vitelliform materiala keçirməsi ilə bağlı narahatlıqları rədd edib. O, subretinal mayenin əvvəlcə “ən aşağı ümumi məxrəc” ölçüsü kimi görüldüyünü, lakin FDA tərəfindən təsdiqlənə bilən bir son nöqtə olmadığını və daha gec mərhələli xəstəlikdə daha əhəmiyyətli olduğunu bildirib. Vitelliform materialın müşahidə olunan azalması, yaxşılaşdırılmış mikropimetriya nəticələri ilə birlikdə şirkətin gözləntilərini üstələyib, o deyib. [P4] Gagnon bildirib ki, Opus ikinci rübün sonuna 80 milyon dollar kapitalı olduğunu bildirib. O, BEST1 Kohort 1 məlumatlarının açıqlanması ilə əlaqəli orderlərin əsasən həyata keçirildiyini və təxminən 20 milyon dollar gəlir gətirdiyini qeyd edib. Gözlənilən 10 milyon dollarlıq phentolamine mərhələli ödənişi və mövcud kredit xətti çərçivəsində potensial çəkilmələrlə birlikdə, şirkət nağd pul ehtiyatının 2029-cu ilə qədər uzandığını proqnozlaşdırır. Gagnon bildirib ki, bu proqnoz heç bir prioritet baxış vauçerindən əldə olunan gəlirləri nəzərə almır. O, vauçerlərin bu yaxınlarda 200 milyon dollardan çox qiymətə hərraca çıxarıldığını və LCA5 ilə əlaqəli potensial bir vauçerin gələcək maliyyələşdirmə imkanı təmsil edə biləcəyini qeyd edib. Rəhbərlik bildirib ki, hazırkı büdcəsi və maliyyə ehtiyatı LCA5 və BEST1 ilə yanaşı RDH12 , MERTK və RHO daxil olmaqla beş proqramın inkişafını dəstəkləyir. Magrath bildirib ki, şirkət proqramları klinik sübutlara, xüsusilə müalicələrin üç-altı ay ərzində görmə yaxşılaşmasını nümayiş etdirmək qabiliyyətinə əsaslanaraq prioritetləşdirəcək. O, əlavə edib ki, Opus hazırda BEST1 proqramında xüsusi vəd görür. Opus Genetics, Inc. irsi retinal xəstəliklər ( IRD ) üçün gen terapiyaları inkişaf etdirməyə fokuslanmış klinik mərhələli bir biotexnologiya şirkətidir. Bu, proqressiv görmə itkisinə və korluğa səbəb ola bilən nadir genetik pozğunluqlar qrupudur. Şirkətin tədqiqatları bu vəziyyətlərin yalnız simptomlarını müalicə etmək əvəzinə, əsas genetik səbəblərini aradan qaldırmağa yönəlib. Onun layihələrinə NR2E3 və BEST1 genləri ilə əlaqəli vəziyyətləri hədəfləyən proqramlar daxil olmaqla, xüsusi IRD -yə səbəb olan mutasiyalar üçün nəzərdə tutulmuş tədqiqat oftalmik gen terapiyaları daxildir.