[P1] Longeveron Inc. (NASDAQ: LGVN ), həyat üçün təhlükəli, nadir pediatrik və xroniki yaşlanma ilə əlaqəli vəziyyətlər üçün hüceyrə terapiyası hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkəti, bu gün şirkət və Milli Sağlamlıq İnstitutları (NIH) tərəfindən maliyyələşdirilən sınaq tədqiqatçıları tərəfindən aparılan planlaşdırılmış əlavə təhlildən sonra ELPIS II -dən yenilənmiş nəticələri elan etdi. ELPIS II , hipoplastik sol ürək sindromu ( HLHS ) olan 40 körpədə 2-ci mərhələ palliativ cərrahiyyəyə əlavə olaraq tədqiqatda olan kök hüceyrə terapiyası laromestrocel -i qiymətləndirən şirkətin Faza 2b klinik sınağıdır. ELPIS II sınağı 12-ci ayda sağ mədəcik atılma fraksiyasında ( RVEF ) başlanğıc səviyyəsindən dəyişiklik üzrə əsas effektivlik göstəricisinə çatmadı. İkinci dərəcəli göstəricilərə əsasən, laromestrocel standart müalicə ( SOC ) qoluna nisbətən daha az klinik və təhlükəsizlik hadisələri ilə əlaqələndirildi. Əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli son nöqtə olan əsas mənfi ürək hadisələrinin ( MACE ) əlavə nəzərdən keçirilməsi SOC qolunda 8 hadisəyə qarşı laromestrocel müalicə qolunda 1 hadisə ilə statistik əhəmiyyət göstərdi (P=0,043). Laromestrocel 12 ay ərzində əlverişli təhlükəsizlik və tolerantlıq profilini nümayiş etdirdi, müalicə ilə əlaqəli ciddi mənfi hadisələr müəyyən edilmədi. Şirkət əlverişli əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli son nöqtə tapıntıların laromestrocel -in HLHS ilə 2-ci mərhələ cərrahi palliasiya keçən uşaqların klinik nəticələrini əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdırma potensialına malik olduğunu düşünür. Şirkət ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) ilə nəticələri nəzərdən keçirmək üçün görüş tələb etməyi planlaşdırır ki, HLHS inkişaf proqramı üçün potensial növbəti addımları müəyyən etsin. [P2] Nəticələr: Niyyətə görə müalicə ( ITT ) populyasiyasında təsadüfi seçilmiş 40 körpə arasında, 28 körpə (15- SOC , 13- Laromestrocel qrupu) üçün başlanğıc və 12-ci ayda ürək maqnit rezonansı ( CMR ) mövcud idi. Orta RVEF SoC qrupunda 2,6 (SD=10,5) faiz bəndi, Laromestrocel qrupunda isə 3,3 (SD=8,4) faiz bəndi azaldı, iki qrup arasında statistik əhəmiyyətli fərq yox idi (başlanğıc səviyyəsinə uyğunlaşdırılmış fərq=-1,36, 95% CI: -8,0 - 6,7, p=0,68). Əvvəlcədən müəyyən edilmiş ikinci dərəcəli klinik nəticə son nöqtələri üçün əlavə təhlil aşağıda təqdim olunur. Qeyd: Hadisə dərəcələri ümumilikdə 15757 nəfər-gün izləmə müddəti ərzində hesablanmışdır. MACE - Əsas mənfi ürək hadisələri, TR - Trikuspid requrqitasiya. [P3] Şirkət ELPIS II sınağında iştirak edən xəstələrə, ailələrə, tədqiqatçılara və klinik mərkəzlərə, eləcə də NIH və Məlumat Koordinasiya və Klinik Koordinasiya Mərkəzlərinə bütün tədqiqat boyu əməkdaşlıqlarına görə təşəkkür edir. [P4] Amerika Ürək Assosiasiyasının (AHA) 2026-cı il Elmi Sessiyaları : ELPIS II sınağından Faza 2 məlumatları Amerika Ürək Assosiasiyasının (AHA) 2026-cı il Elmi Sessiyaları nda, 2026-cı il noyabrın 6-9-da Çikaqo da keçiriləcək Late-Breaking Science Proqramı podium təqdimatı üçün seçilmişdir. [P5] ELPIS II haqqında: ELPIS II , Longeveron tərəfindən Milli Ürək, Ağciyər və Qan İnstitutu (NHLBI) ilə əməkdaşlıqda Milli Sağlamlıq İnstitutlarından (NIH) qrantlar vasitəsilə aparılan tədqiqatda olan Faza 2b, təsadüfi, ikiqat kor, çoxmərkəzli, iki qollu sınaqdır (ClinicalTrials.gov: NCT04925024 ). Ümumilikdə HLHS olan 40 körpə 1:1 nisbətində 2-ci mərhələ palliativ cərrahiyyə (iki istiqamətli Glenn və ya hemi-Fontan proseduru) zamanı tətbiq edilən laromestrocel adlı tədqiqatda olan dərmanın tək intramiokardial dozasını və ya yalnız standart müalicə cərrahiyyəsini almaq üçün təsadüfi seçildi və 12 ay ərzində izlənildi. Transplantasiyasız sağ qalma üçün uzunmüddətli izləmə 5 ilə qədər planlaşdırılır. Sınağın əsas son nöqtəsi 12 ayda CMR ilə qiymətləndirilən qruplar arasında RVEF -də başlanğıc səviyyəsindən dəyişikliyin fərqi idi. Əvvəllər açıqlandığı kimi, FDA Longeveron -a RVEF -in tənzimləyici təsdiq üçün effektivliyi nümayiş etdirmək üçün təkbaşına kifayət etməyəcəyini bildirmişdir. Bu press-relizdə bildirilən tədqiqat Milli Sağlamlıq İnstitutlarının Milli Ürək, Ağciyər və Qan İnstitutu tərəfindən UH3HL148318 mükafat nömrəsi altında dəstəklənmişdir. Məzmun yalnız şirkətin məsuliyyətindədir və mütləq Milli Sağlamlıq İnstitutlarının rəsmi baxışlarını əks etdirmir. [P6] Hipoplastik Sol Ürək Sindromu (HLHS) haqqında: HLHS , ABŞ -da ildə təxminən 1000 körpəyə təsir edən nadir anadangəlmə ürək qüsurudur. HLHS ilə doğulan körpələr inkişaf etməmiş sol mədəciklə doğulurlar ki, bu da ürəyin bədənə kifayət qədər qan vura bilməməsi səbəbindən həyat üçün təhlükəli vəziyyət yaradır. Hazırkı müalicə körpələrin həyatlarının ilk beş ilində mürəkkəb üç mərhələli ürək rekonstruksiya əməliyyatı prosesindən keçməsini tələb edir. Mərhələli cərrahi palliasiyaya baxmayaraq, uzunmüddətli ölüm və xəstələnmə əhəmiyyətli olaraq qalır, proqressiv sağ mədəcik disfunksiyası mənfi nəticələrə əsas töhfə verən amildir. Bu körpələrdə sağ mədəcik funksiyasını yaxşılaşdırmaq üçün həm qısa, həm də uzunmüddətli xəstə nəticələrinə müsbət təsir göstərmək üçün açıq-aydın əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyac var. [P7] Laromestrocel (Lomecel-B®) haqqında: Laromestrocel , gənc, sağlam yetkin donorların sümük iliyindən təcrid olunmuş xüsusi hüceyrələrdən hazırlanmış tədqiqatda olan canlı hüceyrə məhsuludur. Mezenximal kök hüceyrələr ( MSCs ) kimi tanınan bu xüsusi hüceyrələr insan endogen bioloji təmir mexanizmi üçün vacibdir. MSCs bədəndə bir sıra mürəkkəb funksiyaları yerinə yetirmək və toxuma təmirini və regenerativ siqnal yollarını dəstəkləmək potensialına malikdir. Onlar həmçinin zədə və ya xəstəlik yerlərinə cavab verə və immunomodulyator və regenerativ olan bioloji aktiv faktorlar ifraz edə bilərlər. Biz inanırıq ki, laromestrocel MSCs iltihab əleyhinə, fibroz əleyhinə və/və ya pro-vaskulyar regenerativ reaksiyalara səbəb ola biləcək çoxsaylı potensial təsir mexanizmlərinə malikdir və buna görə də bir sıra nadir və yaşlanma ilə əlaqəli xəstəliklər üçün geniş tətbiq sahəsinə malik ola bilər. [P8] Longeveron Inc. haqqında: Longeveron , qarşılanmamış tibbi ehtiyacları ödəmək üçün regenerativ dərmanlar hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin əsas tədqiqat məhsulu, gənc, sağlam yetkin donorların sümük iliyindən təcrid olunmuş allogen mezenximal kök hüceyrə ( MSC ) terapiya məhsulu olan laromestrocel (Lomecel-B®) -dir. Biz inanırıq ki, laromestrocel pro-vaskulyar, pro-regenerativ, iltihab əleyhinə və toxuma təmiri və sağalma təsirlərini əhatə edən çoxsaylı potensial təsir mexanizmlərinə malikdir və xəstəlik sahələrinin geniş spektrində geniş potensial tətbiqlərə malikdir. Laromestrocel inkişaf proqramları beş fərqli və vacib FDA təyinatı almışdır: HLHS proqramı üçün - Yetim Dərman təyinatı, Sürətli Yol təyinatı və Nadir Pediatrik Xəstəlik təyinatı; və AD proqramı üçün - Regenerativ Təbabət Qabaqcıl Terapiya ( RMAT ) təyinatı və Sürətli Yol təyinatı. Daha çox məlumat üçün www.longeveron.com saytına daxil olun və ya Longeveron -u LinkedIn , X və Instagram -da izləyin.