[P1] NASHVILLE, Tenn. , 26 oktyabr 2026 /PRNewswire/ -- Nadir xəstəliklər üçün yeni məhsullar hazırlayan innovasiya yönümlü biofarmasevtik şirkət Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX ) ("Cumberland" və ya "Şirkət") bu gün Duchenne əzələ distrofiyası ("DMD") ilə əlaqəli kardiomiopatiyanın potensial müalicəsi kimi inkişaf etdirilən ifetroban məhsul namizədi haqqında yenilənmiş məlumat verib. Şirkət, DMD ilə əlaqəli kardiomiopatiyanın potensial müalicəsi kimi ifetroban üçün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasına ("FDA") Yeni Dərman Ərizəsi ("NDA") təqdim etmək planlarını elan edib. Cumberland bu payızda keçirilən FDA ilə NDA öncəsi görüş tələb edib. NDA öncəsi görüş zamanı müzakirələr planlaşdırılan təqdimatın formatı və məzmunu, o cümlədən tələb olunan hesabatlar və istənilən təhlilləri əhatə edib. Cumberland , məhsulun təsdiqlənməsini dəstəkləmək üçün iki təbii tarix məlumat bazasından müqayisəli məlumatlarla birləşdiriləcək əsaslı bir araşdırma kimi FIGHT DMD™ sınağını təklif edir. Görüşdən sonra FDA , ərizənin tamamlanmış hissələrinin tam ərizə təqdim edilməzdən əvvəl FDA -ya nəzərdən keçirilmək üçün təqdim edilməsinə imkan verən NDA -nın mərhələli nəzərdən keçirilməsi tələbini təsdiqləyib. Cumberland -ın NDA təqdim etmək qərarı 2025-ci ilin sentyabrında FDA ilə Faza 2-nin sonu görüşündən və 2026-cı ilin yanvarında keçirilən C Tipi görüşdən sonra verilib. FDA , Faza 3 sınağını təklif edib və Faza 2 tədqiqatının nəticələri ilə bağlı, o cümlədən LVEF son nöqtəsinin uyğunluğu, müqayisəçi ilə bağlı suallar və statistik təhlil planının hazırlanması ilə bağlı bir neçə məsələ qaldırıb. Buna cavab olaraq, Şirkət effektivlik nəticələrini dəstəkləyən əlavə məlumatlar, ikinci DMD reyestrindən təbii tarix məlumatları və statistik təhlil planının necə hazırlandığına dair sənədlər təqdim edib. "Təbii tarix araşdırmamız göstərdi ki, Duchenne əzələ distrofiyası olan oğlanlarda və gənc kişilərdə ürək funksiyası davamlı olaraq azalır və aşağı atılma fraksiyası daha yüksək ölüm nisbəti ilə əlaqələndirilir", deyə Vanderbilt Universiteti Tibb Mərkəzinin Pediatrik Kardiologiya Professoru, Klinik Tədqiqatlar Direktoru Jonathan Soslow, MD, MSCI bildirib. "Bu trayektoriya, Duchenne -də hər hansı bir ürək terapiyasının qiymətləndirilməli olduğu meyarıdır." "Bu dağıdıcı xəstəlikdən əziyyət çəkən xəstələr üçün qarşılanmayan tibbi ehtiyacı ödəməyin təcili olduğunu nəzərə alaraq, təsdiq üçün ərizəmizi təqdim etmək qərarına gəldik", deyə Cumberland-ın CEO-su A.J. Kazimi bildirib. "Əlverişli təhlükəsizlik profili və FIGHT DMD™ sınağımızda həvəsləndirici doza cavab nəticələri ilə, kardiomiopatiyaları üçün xüsusi olaraq təsdiqlənmiş müalicəsi olmayan bu DMD xəstələri üçün bu müalicəni əlçatan etmək istəyirik." [P2] Ənənəvi Təsdiq üçün planlaşdırılan təqdimat, Şirkətin FIGHT DMD™ klinik tədqiqatından və davam edən açıq etiketli genişləndirməsindən məlumatları, DMD xəstələrinin iki təbii tarix məlumat bazasından məlumatları, Journal of the American Heart Association -da dərc edilmiş klinik öncəsi məlumatları, istehsal məlumatlarını və təxminən 30 klinik tədqiqatda 1400-dən çox subyekti əhatə edən təhlükəsizlik məlumat bazasını əhatə edəcək. FDA , effektivliyin əhəmiyyətli sübutu ilə bağlı narahatlıqlarını dilə gətirib və xüsusilə çatışmayan məlumatlar və digər dəstəkləyici məlumatlarla bağlı əlavə təhlillər tələb edib ki, Şirkət bunları da NDA -da təqdim edəcək. "İllərdir ailələr bizə deyirlər ki, oğulları böyüdükcə ürək xəstəliyi onların ən böyük narahatlıqlarından biridir", deyə Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) təsisçi prezidenti Pat Furlong bildirib. PPMD , FIGHT DMD™ sınağını ən erkən günlərindən bəri dəstəkləyir, çünki icmamızın istədiyi tədqiqat növü budur. Bu gənc kişilər böyüdükcə ürək funksiyası azalmağa davam edir və ailələr bizə ürək üçün müalicə variantlarına mümkün qədər tez ehtiyac duyduqlarını deyirlər." [P3] 12 aylıq FIGHT DMD™ sınağı ( NCT03340675 ), yüksək dozalı ifetroban müalicəsinin plasebo ilə müalicə olunan xəstələrdən və meyl balı ilə uyğunlaşdırılmış təbii tarix xəstələrindən ibarət nəzarət qrupu ilə müqayisədə sol mədəcik atılma fraksiyasında ( LVEF ) əhəmiyyətli 5,4% mütləq yaxşılaşma (p=0,002) ilə nəticələndiyini göstərib. Tədqiqat nəticələri, yüksək dozalı qrupda ürək zədələnməsi markerlərində ( NT-proBNP və ürək troponin I) azalmanı da əhatə edib. 12 aylıq tədqiqatı tamamlayan bütün xəstələr açıq etiketli genişləndirmədə davam etməyi seçiblər. Açıq etiketli genişləndirmənin 24-cü və 36-cı aylarından uzunmüddətli ürək MRT məlumatları NDA -ya daxil edilmək üçün təhlil edilir. " FIGHT DMD™ klinik sınağını dizayn edərkən, ürək funksiyasını qiymətləndirmək üçün ürək MRT -ni seçdik, çünki ürək çatışmazlığı simptomları görünməzdən illər əvvəl ürək funksiyasındakı incə dəyişiklikləri aşkar etmək qabiliyyətinə malikdir", deyə Monroe Carell Jr Uşaq Xəstəxanasının Golisano Pediatrik Ürək İnstitutunun Pediatrik Kardiologiya Bölməsinin Direktoru, Həmtəsisçi İcraçı Direktoru Larry Markham, MD bildirib. "Mən bu işin Vanderbilt -də erkən klinik öncəsi tədqiqatlardan bəri bir hissəsi olmuşam, həmkarlarımız ilk dəfə əzələ distrofiyası ürək xəstəliyi modellərində ifetrobanı öyrənəndə. Bu tədqiqatın xəstələrimiz üçün irəli aparıldığını görmək mükafatlandırıcı olub. Kardiomiopatiya indi Duchenne -də ölümün əsas səbəbidir və bu günə qədər Duchenne kardiomiopatiyasına xas təsdiqlənmiş müalicə variantları yoxdur." [P4] Faza 2 FIGHT DMD™ sınağının nəticələri, davam edən açıq etiketli genişləndirmədən uzunmüddətli təhlükəsizlik məlumatları ilə dəstəklənərək, ifetrobanın DMD kardiomiopatiyasında göstərdiyi kardioprotektiv təsiri daha da xarakterizə edir. Həm Faza 2 sınağı, həm də açıq etiketli genişləndirmə boyunca 36 aylıq müalicə ərzində ifetroban, DMD xəstələrində müalicə ilə əlaqəli ciddi mənfi hadisələr və ya yeni təhlükəsizlik narahatlıqları olmadan əlverişli təhlükəsizlik profilini qoruyub. Yeni qan biomarkerlərinin qiymətləndirilməsi, plasebo ilə müqayisədə ifetroban müalicəsi ilə MYL3 -də 30% azalma və MYOD1 -də (ürək əzələsi və hüceyrə zədələnməsinin dövriyyə markerləri) 50% azalma, eyni zamanda FGF16 -da 2,4 dəfə və TSPAN7 -də (kardioprotektiv və toxuma bərpası zülalları) 2,1 dəfə artım müəyyən edib. Bu nəticələr, ifetrobanın DMD kardiomiopatiyasında potensial terapevtik mexanizmlərini daha da dəstəkləyir. [P5] Ifetroban, iltihab və fibrozda əsas rol oynayan tromboksan reseptorunu bloklayaraq işləyən gündə bir dəfə qəbul edilən oral dərman kimi təklif olunur. Dərman, DMD ilə əlaqəli kardiomiopatiya göstəricisi üçün FDA -dan Yetim Dərman Təyinatı, Nadir Pediatrik Xəstəlik Təyinatı və Sürətli İzləmə Təyinatı alıb. Hal-hazırda DMD ürək xəstəliyini xüsusi olaraq hədəfləyən təsdiqlənmiş müalicə yoxdur, bu da ürək ağırlaşmalarının tipik olduğu və ölümün əsas səbəbini təşkil etdiyi bu xəstə populyasiyasında kritik qarşılanmayan tibbi ehtiyacı vurğulayır. Cumberland , DMD ürək xəstəliyi göstəricisi üçün ifetrobanı qoruyan artan patent portfelini təmin edib. FDA , DYSCORBAN® -ı məhsulun xüsusi adı kimi şərti olaraq qəbul edib. FIGHT DMD™ sınağı haqqında daha çox məlumatı www.fightdmdtrial.com ünvanında tapa bilərsiniz. Cumberland -ın DMD ilə əlaqəli kardiomiopatiyanın potensial müalicəsi kimi ifetroban üçün FDA -ya NDA təqdim etmək planları haqqında əlavə məlumat üçün, Şirkətin Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına təqdim etdiyi sənədlərə baxın. [P6] Cumberland , ifetrobanı bir sıra digər göstəricilər üçün də inkişaf etdirir. Şirkət, sistemik sklerozlu xəstələrdə ifetrobanın Faza 2 tədqiqatını tamamlayıb və idiopatik ağciyər fibrozunda Faza 2 tədqiqatı aparır. Bundan əlavə, Vanderbilt Health -də tədqiqatçılar yüksək riskli bərk şişlərdə metastazın qarşısını almaq üçün ifetrobanın Faza 2a klinik sınağını tamamlayıblar. Tədqiqatın əsas təhlükəsizlik son nöqtəsinə nail olunub və metastazın təkrarlanmasında azalma və metastazsız sağ qalma müddətində əlverişli tendensiyalar müəyyən edilib. DMD , ürək də daxil olmaqla əzələ funksiyası üçün kritik olan distrofin kodlayan gendəki mutasiyaların səbəb olduğu nadir və müalicə olunmayan pediatrik xəstəlikdir. DMD olan xəstələr yavaş-yavaş əzələ funksiyasını itirir, nəticədə yerimə qabiliyyətini itirir, tənəffüs çətinliyi və ürək çatışmazlığı yaranır. Mövcud müalicələr bəzi DMD simptomlarını idarə etməyə kömək etsə də, DMD ilə əlaqəli ürək xəstəliyini xüsusi olaraq hədəfləyən təsdiqlənmiş terapiyalar yoxdur, bu da kritik qarşılanmayan tibbi ehtiyacı vurğulayır. Cumberland Pharmaceuticals Inc. , əhəmiyyətli qarşılanmayan tibbi ehtiyacları ödəmək və xəstə nəticələrini yaxşılaşdırmaq üçün yeni terapiyalar inkişaf etdirən innovasiya yönümlü biofarmasevtik şirkətdir. Şirkət, əhəmiyyətli qarşılanmayan tibbi ehtiyacları olan bir çox terapevtik sahədə gec mərhələli məhsul namizədlərinin klinik boru kəmərini inkişaf etdirir. Cumberland -ın Faza 2 klinik proqramları, idiopatik ağciyər fibrozlu və xərçəng metastazlı xəstələrdə ifetrobanı da qiymətləndirir. Sistemik sklerozlu xəstələrdə Faza 2 tədqiqatının əsas nəticələri bu yaxınlarda elan edilib. Bugünkü yenilənmiş slayd təqdimatı da daxil olmaqla daha çox məlumat üçün: www.cumberlandpharma.com ünvanına daxil olun. [P7] Bu press-reliz, 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar "ola bilər", "olacaq", "gözlənilir", "planlaşdırılır", "gözlənilir", "niyyətindədir", "inanılır", "təxmin edilir", "potensial", "davam edir", "ola bilərdi", "olmalı idi", "olardı" və oxşar ifadələrlə müəyyən edilə bilər, baxmayaraq ki, bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar bu sözləri ehtiva etmir. Bu bəyanatlar, digərləri arasında, NDA təqdimatının vaxtı, məzmunu və tamamlanması, o cümlədən mərhələli nəzərdən keçirmə; Cumberland -ın əlavə sınaqlar keçirmədən FIGHT DMD™ sınağı və təbii tarix məlumatlarına əsaslanaraq təsdiq almaq planı; davam edən açıq etiketli genişləndirmə təhlillərinin nəticələri; tənzimləyici nəzərdən keçirmə, təsdiq və etiketləmə; Yetim Dərman, Nadir Pediatrik Xəstəlik, o cümlədən prioritet nəzərdən keçirmə vauçeri üçün uyğunluq və Sürətli İzləmə təyinatlarının potensial faydaları, hansılar ki, reallaşmaya bilər; xüsusi ad; patent mühafizəsi və müstəsnalıq; istehsal; kommersiyalaşdırma və bazar qəbulu; əlavə kapitala ehtiyac; rəqabət; üçüncü tərəflərə etibar; və digər ifetroban proqramları ilə bağlı bəyanatları əhatə edir. Bu bəyanatlar, Cumberland rəhbərliyinin cari fərziyyələrinə və planlarına əsaslanır və faktiki nəticələrin gələcəyə yönəlik bəyanatlarda ifadə edilən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək risklərə, qeyri-müəyyənliklərə, fərziyyələrə və digər amillərə məruz qalır. Belə fərqlərə səbəb ola biləcək əhəmiyyətli amillər, digərləri arasında, FDA -nın NDA -nı qəbul etməkdən imtina etməsi və ya ifetrobanı təsdiqləməməsi riski; FDA -nın Cumberland -ın FDA ilə görüşlərinin protokolları və ya nəticələrinin şərhinə razılaşmaması riski; FDA -nın əlavə sınaqlar və məlumatlar tələb etməsi riski, bu da təsdiqi əhəmiyyətli dərəcədə gecikdirə və ya qarşısını ala və əhəmiyyətli əlavə kapital tələb edə bilər; əlavə məlumatların əlverişli olmaması riski; Cumberland -ın FDA -nın digər təsdiq tələblərini, o cümlədən kimya, istehsal və nəzarət tələblərini ödəmək qabiliyyəti; mərhələli nəzərdən keçirmənin nəzərdən keçirmə müddətini qısaltmayacağı riski; təsdiq edildiyi təqdirdə etiketə qoyula biləcək məhdudiyyətlər; FDA tələblərində, siyasətlərində və ya tənzimləyici yollarında dəyişikliklər; və Cumberland -ın ən son Form 10-K və sonrakı Form 10-Q sənədlərində, eləcə də Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına təqdim edilmiş digər hesabatlarda "Risk Faktorları" başlığı altında təsvir edilən risklər daxildir. Siz bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz, çünki onlar yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə etibarlıdır. Cumberland , qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür. Cumberland Pharmaceuticals Inc. ( NASDAQ: CPIX ), əhəmiyyətli qarşılanmayan tibbi ehtiyacları ödəmək üçün yeni terapiyalar inkişaf etdirən innovasiya yönümlü biofarmasevtik şirkətdir. Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX ), əhəmiyyətli qarşılanmayan tibbi ehtiyacları ödəmək üçün yeni terapiyalar inkişaf etdirən innovasiya yönümlü biofarmasevtik şirkətdir.