[P1] Leyden, Niderland , 27 oktyabr 2026-cı il: Nadir immun və genetik xəstəliklərə fokuslanmış qlobal biotexnologiya şirkəti Pharming Group N.V. ( Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR ) 30 sentyabr 2026-cı il tarixində başa çatan üç ay üçün ilkin (audit olunmamış) maliyyə hesabatını təqdim edir. Müvəqqəti Həmsədr-İcraçı Direktor Kenneth Lynard şərh edib: “Bu, Pharming üçün icra və çatdırılma rübü idi. Biz üç yaxınmüddətli məqsəd qoymuşduq – RUCONEST -in gəlirlərini sabitləşdirmək və artıma qaytarmaq, Joenja (leniolisib) -in əhatə dairəsini genişləndirmək və APDS -dən kənar leniolisib üçün II Faza məlumatları əldə etmək. Üçüncü rübdə hər üç sahədə güclü irəliləyiş əldə etdik və dördüncü rübdə də bu dinamika davam edir. RUCONEST -in rüblük gəliri illik müqayisədə 14% artaraq 93,8 milyon ABŞ dollarına çatdı, bu da yüksək yüklü xəstə seqmentində ən güclü saxlanma ilə ABŞ tələbatının sabitləşməsi və yeni xəstə və resept yazanların əlavə edilməsi ilə dəstəkləndi. Joenja -nın gəliri Almaniya və Yaponiya da bazara çıxarılması, ABŞ -da daha yüksək qəbul və ABŞ -da 27 kq-dan yuxarı 4-11 yaşlı uşaqlar üçün yeni dozaların təsdiqlənməsi ilə 58% artaraq 23,8 milyon ABŞ dollarına çatdı, çatdırılmalar rübün sonunda başladı. Bu performans bazar gözləntilərini aşan 21% gəlir artımına, əməliyyat mənfəətində 89% artıma və güclü əməliyyat pul axınına çevrildi, bu da kapital bölgüsündə intizamlı qalaraq prioritetlərimizə investisiya qoymaq üçün çevikliyimizi vurğulayır.” Müvəqqəti Həmsədr-İcraçı Direktor Leverne Marsh əlavə etdi: “Biz genetik olaraq müəyyən edilə bilən ilkin immun çatışmazlıqlarında leniolisib üçün son müsbət II Faza nəticələrindən xüsusilə ruhlanmışıq, bu da PI3Kδ yolunun APDS -dən kənar immun disrequlyasiyanın idarə edilməsində rolunu dəstəkləyir. Noyabr ayında CVID -də əlavə məlumatları bildirməyi səbirsizliklə gözləyirik. Hər iki sınağın nəticələri daha geniş və daha böyük CVID populyasiyasında potensial qeydiyyat araşdırmasına doğru yolu müəyyən edəcək. Məlumatlar tərəfindən dəstəklənərsə, bu, daha çox xəstəyə çatmaq və uzunmüddətli böyümə ambisiyamızı həyata keçirmək üçün Joenja ilə qurduğumuz kommersiya imkanlarına əsaslanaraq leniolisib üçün əhəmiyyətli bir fürsət təmsil edə bilər.” [P2] Kommersiyalaşdırılmış aktivlər: Kəskin HAE hücumlarının müalicəsi üçün bazara çıxarılan RUCONEST . 2026-cı ilin üçüncü rübündə RUCONEST -in gəliri 93,8 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübü ilə müqayisədə 14%, 2026-cı ilin ikinci rübü ilə müqayisədə isə 30% artım deməkdir. 2026-cı ilin ilk doqquz ayında gəlir 224,5 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin eyni dövrü ilə müqayisədə 3% azalma deməkdir. Cari rübdə RUCONEST -in gəliri 2025-ci ilin üçüncü rübü ilə müqayisədə ABŞ bazar tələbatının sabitləşməsini və davamlı bərpasını, ilin əvvəlində əhəmiyyətli azalmalarından sonra tək bir ABŞ ixtisaslaşmış aptek müştərisində kanal inventarında erkən mövsümi artımı və ABŞ -dan kənar bazarlardan planlaşdırılan çıxışın tamamlanmasını əks etdirir. RUCONEST xəstələrinin böyük əksəriyyəti müalicəyə davam edir, aktiv xəstə bazası bir il əvvəlki səviyyələrin 90%-dən çoxunu təşkil edir, ən güclü saxlanma yüksək yüklü xəstə seqmentindədir. Biz yeni xəstələr və resept yazanlar əlavə etməyə davam etdik, bu da RUCONEST -in yüksək yüklü HAE -də davamlı bazar mövqeyini vurğulayır. [P3] APDS müalicəsi üçün bazara çıxarılan Joenja (leniolisib) . 2026-cı ilin üçüncü rübündə Joenja -nın gəliri 23,8 milyon ABŞ dollarına yüksəlib ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübü ilə müqayisədə 58% artım deməkdir. 2026-cı ilin ilk doqquz ayında gəlir 55,7 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin eyni dövrü ilə müqayisədə 45% artım deməkdir. Cari rübdə illik gəlir artımı ABŞ -da ödənişli müalicə alan xəstələrin sayında davamlı güclü artım, beynəlxalq tələbatın əhəmiyyətli dərəcədə artması – o cümlədən rüb ərzində Almaniya və Yaponiya da bazara çıxarılmalar və Böyük Britaniya da davamlı nüfuz etmə – digər beynəlxalq bazarlarda sifariş qaydalarından müvəqqəti fayda ilə əlaqədar olub. ABŞ bazarı üçüncü rüb gəlirinin 67%-ni, beynəlxalq bazarlar isə 33%-ni təşkil edib. 30 sentyabr 2026-cı il tarixinə ABŞ -da 136 xəstə ödənişli müalicə alırdı ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübünün sonunda 116 xəstə ilə müqayisədə 17% artım və rüb ərzində 4 xəstə artımı deməkdir. ABŞ -da 4-11 yaşlı uşaqlar üçün yeni təsdiqlənmiş Joenja dozalarının çatdırılması rübün sonunda, oktyabr ayında başlayıb. 30 sentyabr 2026-cı il tarixinə beynəlxalq bazarlarda 75 xəstə ödənişli müalicə alırdı – 30-u bazara çıxarılan bazarlarda və 45-i digər beynəlxalq bazarlarda ödənişli giriş proqramlarında. 30 sentyabr 2026-cı il tarixinə biz qlobal miqyasda bütün yaşlarda 1 056 diaqnoz qoyulmuş aktiv PI3Kδ sindromu (APDS) xəstəsi müəyyən etmişik, o cümlədən ABŞ -da 304 xəstə və ABŞ -dan kənar əsas bazarlarda 390 xəstə. [P4] Joenja (leniolisib) inkişafı: APDS üçün leniolisib. 30 sentyabr 2026-cı il tarixinə 136 APDS xəstəsi ya leniolisib Genişləndirilmiş Giriş Proqramında (şəfqətli istifadə), ya da davam edən klinik tədqiqatda iştirak edir. 11 sentyabr 2026-cı il tarixində biz ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) -nin APDS ilə ən azı 27 kq çəkisi olan 4-11 yaşlı uşaqlar üçün müalicə kimi Joenja -nın gündə iki dəfə 40 mq və 50 mq dozaları üçün əlavə Yeni Dərman Tətbiqimizi ( sNDA ) təsdiqlədiyini elan etdik. 30 iyul 2026-cı il tarixində biz 13 kq-dan 27 kq-a qədər çəkisi olan 4-11 yaşlı pediatrik APDS xəstələri üçün daha aşağı Joenja dozalarının təsdiqlənməsini tələb edən ayrı bir sNDA təqdim etdik. 28 sentyabr 2026-cı il tarixində biz FDA -nın bu sNDA -nı qəbul etdiyini və tətbiqə Prioritet Baxış verdiyini, həmçinin 30 yanvar 2027-ci il tarixini Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı (PDUFA) hədəf fəaliyyət tarixi kimi təyin etdiyini elan etdik. 13 avqust 2026-cı il tarixində biz Yaponiya Milli Sağlamlıq Sığortası (NHI) dərman qiymət siyahısına daxil edildikdən sonra 4 yaş və yuxarı yaşda olan yetkin və pediatrik APDS xəstələri üçün Yaponiya da Joenja (leniolisib) -in kommersiya satışına başladığımızı elan etdik. Bu bazara çıxarılma ilə Yaponiya Joenja -nın 4-11 yaşlı uşaqlar üçün kommersiya baxımından əlçatan olduğu ilk bazar oldu. [P5] Əlavə ilkin immun çatışmazlıqları ( PIDs ) üçün leniolisib. İki II Faza klinik sınağı, APDS -dən əhəmiyyətli dərəcədə daha böyük xəstə populyasiyalarını təmsil edən, dəyişmiş PI3Kδ siqnalizasiyası ilə əlaqəli genetik olaraq müəyyən edilə bilən PIDs və ümumi dəyişkən immun çatışmazlığı ( CVID ) daxil olmaqla, immun disrequlyasiyası olan əlavə ilkin immun çatışmazlıqları ( PIDs ) üçün leniolisibi qiymətləndirir. PI3Kδ yolu bir çox PIDs -də immun disrequlyasiyanın əsas sürücüsü kimi qəbul edilir və biz hər iki tədqiqatdan xəstə populyasiyalarını özündə birləşdirən daha geniş CVID göstəricisində tək bir qeydiyyatlı III Faza sınağına doğru çalışırıq. 14 oktyabr 2026-cı il tarixində biz Avropa İmmun Çatışmazlıqları Cəmiyyətinin (ESID) 22-ci İkiillik Toplantısında immun disrequlyasiyası olan genetik olaraq müəyyən edilə bilən PIDs -də leniolisib üçün II Faza sınağımızdan müsbət əsas məlumatları təqdim etdik. Bu, APDS -dən kənar daha geniş PIDs -də leniolisib üçün ilk klinik məlumatdır, hədəflənmiş PI3Kδ inhibisyonunun immun disrequlyasiyasını həll etmək potensialını dəstəkləyir. Sınaqda 13 iştirakçı qeydə alınıb, onlardan doqquzunda həm də CVID diaqnozu var idi. Tədqiqatı tamamlayan bütün iştirakçılar uzunmüddətli genişləndirmə tədqiqatında müalicə almağa davam etməyi seçdilər. Təqdimat leniolisib-in əlverişli təhlükəsizlik və tolerantlıq profilini, həmçinin immun disrequlyasiyası tədbirlərində klinik yaxşılaşmaları vurğuladı. Klinik nəticələrə limfoproliferativ xəstəlikdə yaxşılaşmalar daxil idi, orta hesabla 26,4% dalaq həcminin azalması ( SVR ), demək olar ki, bütün qiymətləndirilə bilən iştirakçılarda azalmalar və indeks lezyonlarının ölçüsündə azalmalar müşahidə edildi. Ağciyər və qaraciyər xəstəliyi markerlərində müsbət tendensiyalar da xüsusilə diqqətəlayiq idi. Təhlükəsizlik müşahidələri leniolisib-in məlum təhlükəsizlik profili ilə uyğun idi, infeksiyalar tədqiqat subyektlərində ən çox müşahidə olunan hadisələr idi və yeni təhlükəsizlik siqnalları müəyyən edilmədi. Xüsusilə, tədqiqatı tamamlayan 12 iştirakçının hamısı üç illik genişləndirmə tədqiqatına yazılmağı seçdi. Pharming 2026-cı ilin noyabr ayında immun disrequlyasiyası olan CVID xəstələrində, müəyyən edilmiş genetik səbəbi olsun və ya olmasın, leniolisib üçün II Faza nəticələrini bildirməyi gözləyir. Genetik olaraq müəyyən edilə bilən PIDs üçün təxmini yayılma dərəcəsi hər milyon xəstəyə təxminən 7,5, immun disrequlyasiyası olan CVID üçün isə hər milyon xəstəyə təxminən 39 təşkil edir, bu da genetik PID və CVID populyasiyaları arasında üst-üstə düşmə daxil olmaqla, APDS üçün hər milyon xəstəyə təxminən 1,5-dən əhəmiyyətli dərəcədə böyükdür. [P6] Mitoxondrial DNT -dən qaynaqlanan ilkin mitoxondrial xəstəlik üçün Napazimone (KL1333) . Napazimone (KL1333) mtDNA -dan qaynaqlanan mitoxondrial xəstəliyi olan yetkin xəstələrdə əsas FALCON klinik sınağında qiymətləndirilir və bu sahədə ilk standart müalicə ola bilər. Sınaqda 50-dən çox klinik mərkəz aktiv şəkildə xəstə qəbul edir, ABŞ -da əhəmiyyətli genişlənmə əldə edilib. 2026-cı ilin sonuna qədər planlaşdırılan 180 subyektdən təxminən 145-nin FALCON -a qeydə alınmasını gözləyirik. İndi qeydiyyatın 2027-ci ilin birinci yarısında tamamlanmasını gözləyirik. Əsas FALCON tədqiqatından əsas nəticələr qeydiyyatın tamamlanmasından təxminən bir il sonra gözlənilir. 29 sentyabr 2026-cı il tarixində biz Direktorlar Şurası və Fabrice Chouraqui -nin cənab Chouraqui -nin İcraçı Direktor və İcraçı Direktor vəzifəsindən dərhal istefa etməsi barədə qarşılıqlı razılığa gəldiyini elan etdik. Liderliyin davamlılığını təmin etmək üçün Direktorlar Şurası Baş Kommersiya Direktoru xanım Leverne Marsh və Baş Maliyyə Direktoru cənab Kenneth Lynard -ı Müvəqqəti Həmsədr-İcraçı Direktor təyin etdi. Pharming -in strategiyası, layihələri və xəstələrə öhdəliyi dəyişməz qalır. Diqqət strateji prioritetlərin icrasına və böyümənin növbəti mərhələsinin irəliləyişinə yönəlib. [P7] Maliyyə Xülasəsi: 2026-cı ilin üçüncü rübü üçün ümumi gəlirlər 20,3 milyon ABŞ dolları , yəni 21% artaraq 2025-ci ilin üçüncü rübündəki 97,3 milyon ABŞ dolları ilə müqayisədə 117,6 milyon ABŞ dollarına çatıb. RUCONEST gəlirləri 93,8 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübü ilə müqayisədə 14% artım deməkdir. RUCONEST gəlirlərindəki bu artım əsasən ABŞ -da həcmin artması ilə əlaqədar olub. Joenja gəlirləri 2026-cı ilin üçüncü rübündə 23,8 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübü ilə müqayisədə 58% artım deməkdir. Joenja gəlirlərindəki bu artım əsasən həcmin artması ilə əlaqədar olub. Ümumi mənfəət 12,0 milyon ABŞ dolları , yəni 13% artaraq 2025-ci ilin üçüncü rübündəki 90,2 milyon ABŞ dolları ilə müqayisədə 102,2 milyon ABŞ dollarına çatıb, bu da əsasən gəlirlərin artması və qismən istehsalatla əlaqəli inventar dəyərsizləşmələri (5,1 milyon ABŞ dolları ) ilə əlaqədar olub. Əməliyyat mənfəəti 89% artaraq 2025-ci ilin üçüncü rübündəki 15,8 milyon ABŞ dolları ilə müqayisədə 29,9 milyon ABŞ dollarına çatıb. Birdəfəlik istehsalatla əlaqəli inventar dəyərsizləşmələrini (5,1 milyon ABŞ dolları ) çıxmaqla, 2026-cı ilin üçüncü rübündə düzəliş edilmiş əməliyyat mənfəəti 35,0 milyon ABŞ dolları təşkil edib. 2025-ci ilin üçüncü rübündə 0,2 milyon ABŞ dolları qeyri-təkrarlanan Abliva alınması ilə əlaqəli xərcləri çıxmaqla, düzəliş edilmiş əməliyyat mənfəəti 16,0 milyon ABŞ dolları təşkil edib. Yaxşılaşdırılmış əməliyyat nəticəsi əsasən gəlirlərin artması və tədqiqat və inkişaf fəaliyyətlərini dəstəkləyən hökumət qrantlarından əldə olunan digər gəlirlər ilə əlaqədar olub. Maliyyə nəticəsi (xalis) və assosiasiyalardakı nəticə payı 2025-ci ilin üçüncü rübündəki 3,1 milyon ABŞ dolları itki ilə müqayisədə 1,4 milyon ABŞ dolları qazanc təşkil edib. Bu yaxşılaşma əsasən əlverişli EUR/USD məzənnə hərəkətləri ilə əlaqədar olub, nəticədə 2026-cı ildə 2,6 milyon ABŞ dolları xarici valyuta qazancı əldə edilib, 2025-ci ilin üçüncü rübündə isə 0,4 milyon ABŞ dolları itki olub. Şirkətin xalis mənfəəti 22,4 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübündəki 7,5 milyon ABŞ dolları xalis mənfəətlə müqayisədə artım deməkdir. Bu artım əsasən daha yüksək gəlirlər və xalis maliyyə nəticəsindəki əlverişli dəyişiklik ilə əlaqədar olub. Əməliyyatlardan əldə olunan pul vəsaitləri 32,4 milyon ABŞ dolları təşkil edib ki, bu da 2025-ci ilin üçüncü rübündəki 32,0 milyon ABŞ dolları ilə əsasən uyğun gəlir. Pul vəsaitləri və pul ekvivalentləri, məhdudlaşdırılmış pul vəsaitləri və bazarda satıla bilən qiymətli kağızlar 2026-cı ilin ikinci rübünün sonunda 159,5 milyon ABŞ dollarından 2026-cı ilin üçüncü rübünün sonunda 190,9 milyon ABŞ dollarına qədər 31,4 milyon ABŞ dolları artıb. Bu artım əsasən xalis mənfəət ilə əlaqədar olub.