[P1] Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM ), autoimmun xəstəliklər və xərçəngdə potensial birinci və ya ən yaxşı, xəstəliyi dəyişdirən T hüceyrə qoşqularını sürətləndirən klinik mərhələli biofarmasevtik şirkət, bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) və Avstraliya Terapevtik Məhsullar Administrasiyasının (TGA) residiv verən və refrakter immun trombositopeniya (ITP) və isti autoimmun hemolitik anemiya (wAIHA) olan yetkinlərdə qlobal Faza 1b/2a klinik sınaqlarına başlamaq üçün icazə verdiyini elan etdi. Açıq etiketli, çoxmərkəzli tədqiqat dərialtı tətbiq edilən velinotamiqin , bir BCMAxCD3 T hüceyrə qoşqusu nun təhlükəsizliyini, tolerantlığını, farmakokinetikasını, farmakodinamikasını, immunogenliyini və ilkin klinik fəaliyyətini qiymətləndirəcək. ITP və wAIHA ciddi, potensial olaraq həyat üçün təhlükəli autoimmun qan xəstəlikləridir ki, burada patogen autoantikorlar müvafiq olaraq trombositlərin və qırmızı qan hüceyrələrinin məhvinə kömək edir. ITP və wAIHA olan xəstələr tez-tez zəiflədici yorğunluq və həyat keyfiyyətinin azalması, eləcə də ITP -də qanaxma və wAIHA -da anemiya kimi ciddi xəstəlik təzahürləri daxil olmaqla əhəmiyyətli xəstəlik yükü yaşayırlar. Mövcud müalicələrə baxmayaraq, bir çox xəstə davamlı və ya residiv verən xəstəlik yaşayır, xroniki müalicədən asılı qalır və ya mövcud müalicələrdən əhəmiyyətli əlavə təsirlər inkişaf etdirir ki, bu da davamlı xəstəlik nəzarətini təmin edə biləcək yanaşmalara ehtiyacı vurğulayır. [P2] “Bizim autoimmun portfelimiz CD19 və BCMA -nı hədəfləyən tamamlayıcı T hüceyrə qoşquları ətrafında qurulmuşdur, bu, bir sıra autoimmun vəziyyətlərdə xəstəliyi idarə edən fərqli immun hüceyrə populyasiyalarını həll etmək üçün nəzərdə tutulmuş strateji bir yanaşmadır,” deyə Cullinan Therapeutics -in Baş Tibb İşçisi Jeffrey Jones , MD, MBA bildirib. “ ITP və wAIHA , müəyyən edilmiş velinotamiq kursu ilə antikor istehsal edən plazma hüceyrələrini hədəfləməyin davamlı klinik fayda verə biləcəyi cəlbedici şəraitdir. BCMA -yönəldilmiş müalicələrlə ortaya çıxan klinik məlumatlar, autoimmun sitopeniyalarda, o cümlədən əvvəlki CAR T müalicəsinə baxmayaraq xəstəliyi davam edən bəzi xəstələrdə bu mexanizm üçün konsepsiya sübutu təmin etmişdir.” [P3] Velinotamiqin autoimmun xəstəliklərdə qiymətləndirilməsi ilə bağlı klinik məlumatlar Genrix Bio tərəfindən 2026-cı il 8 noyabrda American College of Rheumatology Convergence 2026 görüşündə təqdim ediləcək. Refrakter sistemik qırmızı qurd eşşəyi xəstəliyində davam edən Faza 1b/2a tədqiqatından yenilənmiş nəticələrin autoimmun xəstəliklər arasında BCMA -yönəldilmiş plazma hüceyrələrinin tükənməsinin rolunu daha da məlumatlandırması gözlənilir. Velinotamiqin Faza 1b/2a tədqiqatı residiv verən və refrakter ITP və ya wAIHA olan yetkinlərdə velinotamiqi qiymətləndirən açıq etiketli, çoxmərkəzli bir tədqiqatdır ( NCT07738822 ). Tədqiqat iki hissədən ibarətdir və dörd dərialtı dozadan ibarət müəyyən edilmiş kursu qiymətləndirəcək. A hissəsi Faza 1b çoxdozalı artan hissədir və B hissəsi Faza 2a doza genişləndirmə hissəsidir və seçilmiş doza rejimini və ya rejimlərini ayrı ITP və wAIHA genişləndirmə qruplarında daha da qiymətləndirəcək. Tədqiqatın əsas məqsədləri təhlükəsizliyi, tolerantlığı və xəstəlik fəaliyyətinə təsirini qiymətləndirməkdir. [P4] Velinotamiq sitotoksik T hüceyrələrini BCMA -nı ifadə edən hüceyrələri, o cümlədən patogen, autoantikor istehsal edən plazma hüceyrələrini hədəfləmək üçün yönəltmək üçün nəzərdə tutulmuş bir BCMAxCD3 T hüceyrə qoşqusu dur. Velinotamiq BCMA -ya yüksək affinlikli bağlanma və CD3 -ə daha aşağı affinlikli bağlanma ilə hazırlanmışdır, məqsəd hədəf hüceyrə tükənməsini artırmaqla yanaşı, qeyri-spesifik T hüceyrə aktivləşməsini və əlaqəli sitokinlə bağlı toksikliyi minimuma endirməkdir. BCMA -nı ifadə edən hüceyrələri hədəfləyərək, velinotamiq patogen autoantikorlar tərəfindən idarə olunan autoimmun xəstəlikləri həll etmək potensialına malikdir. Cullinan Genrix Bio -dan velinotamiqə qlobal (Böyük Çin istisna olmaqla), bütün göstəricilər üzrə eksklüziv lisenziyaya malikdir. Genrix Bio hazırda Çində refrakter sistemik qırmızı qurd eşşəyi xəstəliyi ( SLE ) olan xəstələrdə velinotamiqi Faza 1b/2a klinik sınaqlarında qiymətləndirir, əlavə autoimmun göstəricilər nəzərdən keçirilir. Cullinan Therapeutics immun trombositopeniya ( ITP ) və isti autoimmun hemolitik anemiya ( wAIHA ) daxil olmaqla autoimmun sitopeniyalarda velinotamiqin qlobal, səbət, açıq etiketli, çoxmərkəzli tədqiqatına başlamışdır. [P5] İmmun trombositopeniya ( ITP ) artan trombosit məhvi və pozulmuş trombosit istehsalı ilə xarakterizə olunan heterogen autoimmun xəstəlikdir. Trombositlər qan laxtalanmasında kritik rol oynayır və trombosit səviyyəsinin azalması göyərmə, qanaxma, zəiflədici yorğunluq və sağlamlıqla əlaqəli həyat keyfiyyətinin pozulmasına səbəb ola bilər. Ağır hallarda qanaxma həyat üçün təhlükəli ola bilər. ITP kəskin, öz-özünə məhdudlaşan bir vəziyyət kimi təqdim oluna bilər və ya xroniki və residiv verən bir gedişata sahib ola bilər, xüsusilə yetkinlərdə. ABŞ -da yetkinlər arasında xroniki ilkin ITP -nin yayılması təxminən 62 000 yetkin olaraq qiymətləndirilmişdir. Hazırda mövcud müalicələr trombosit sayını idarə etməyə və qanaxma riskini azaltmağa kömək etsə də, bir çox xəstə residivləri və davam edən xəstəlik idarəetmə yükünü yaşamağa davam edir. [P6] İsti Autoimmun Hemolitik Anemiya ( wAIHA ) haqqında: İsti autoimmun hemolitik anemiya ( wAIHA ) isti reaktiv autoantikorların qırmızı qan hüceyrələrinin vaxtından əvvəl məhvinə səbəb olduğu, nəticədə anemiya ilə nəticələnən nadir autoimmun xəstəlikdir. wAIHA ilə yaşayan insanlar zəiflədici yorğunluq, nəfəs darlığı, sarılıq və anemiyanın digər ağırlaşmalarını yaşaya bilərlər. Xəstəlik ciddi və potensial olaraq həyat üçün təhlükəli ola bilər. ABŞ -da yetkinlər arasında wAIHA -nın yayılması təxminən 33 300 yetkin olaraq qiymətləndirilir. Davamlı xəstəlik nəzarətinə nail olmaq çətin olaraq qala bilər, xüsusilə residiv verən və ya refrakter wAIHA olan xəstələr üçün, bu da əlavə müalicə variantlarına ehtiyacı vurğulayır. [P7] Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM ) autoimmun xəstəliklər və xərçəng üçün potensial birinci və ya ən yaxşı, xəstəliyi dəyişdirən T hüceyrə qoşquları inkişaf etdirən bir biofarmasevtik şirkətdir. Cullinan perspektivli terapevtik hədəfləri izləyir, eyni zamanda onkologiyada təsdiqlənmiş və indi autoimmun xəstəliklərə doğru irəliləyən T hüceyrə qoşquları sahəsində əsas təcrübəsindən istifadə edir. Ciddi elmi yanaşma və məqsədyönlü innovasiya üzərində qurulmuş klinik mərhələli boru kəməri ilə Cullinan xəstələr üçün yeni qayğı standartları təqdim etmək missiyasını irəlilədir. Cullinan haqqında daha çox məlumatı https://cullinantherapeutics.com/ ünvanından əldə edə bilərsiniz və LinkedIn və X -də Cullinan -ı izləyin. [P8] Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Aktı (The Private Securities Litigation Reform Act of 1995) mənasında gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, Şirkətin inancları və gözləntiləri ilə bağlı açıq və ya nəzərdə tutulan bəyanatları əhatə edir: velinotamiq üçün klinik inkişaf planımız və vaxt cədvəlimiz, velinotamiqin klinik və terapevtik potensialı, velinotamiq üçün klinik sınağımızın tədqiqat dizaynı və tarixi fakt olmayan digər bəyanatlar. “İnanmaq,” “davam etmək,” “ola bilər,” “qiymətləndirmək,” “gözləmək,” “niyyətində olmaq,” “ola bilər,” “planlaşdırmaq,” “potensial,” “layihə,” “izləmək,” “olacaq” və oxşar ifadələr gələcəyə yönəlik bəyanatları müəyyən etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur, baxmayaraq ki, bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar bu müəyyənedici sözləri ehtiva etmir. Bu press-relizdəki hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatlar rəhbərliyin gələcək hadisələrə dair cari gözləntilərinə və inanclarına əsaslanır və faktiki nəticələrimizin, performansımızın və ya nailiyyətlərimizin gələcəyə yönəlik bəyanatlarla ifadə olunan və ya nəzərdə tutulan hər hansı gələcək nəticələrdən, performansdan və ya nailiyyətlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək məlum və naməlum risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır. Bu risklərə, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, aşağıdakılar daxildir: tənzimləyici təqdimatların vaxtı və nəticələri ilə bağlı qeyri-müəyyənlik; FDA və ya digər qlobal tənzimləyici agentliklərə təqdim edə biləcəyimiz hər hansı IND , NDA və ya digər qlobal tənzimləyici təqdimatların gözlənilən vaxt cədvəlimizdə və ya ümumiyyətlə icazə verilməməsi və ya təsdiqlənməməsi riski; klinik sınaqlarımızın və preklinik tədqiqatlarımızın uğuru; intellektual mülkiyyət mövqeyimizi qorumaq və saxlamaq qabiliyyətimizlə bağlı risklər; məhsul namizədlərimizin istehsalı, təchizatı və paylanması ilə bağlı risklər; bir və ya daha çox məhsul namizədimizin, o cümlədən birgə inkişaf etdirilənlərin uğurla inkişaf etdirilməməsi və kommersiyalaşdırılmaması riski; preklinik tədqiqatların və ya klinik tədqiqatların nəticələrinin gələcək tədqiqatlarla əlaqədar gələcək nəticələri proqnozlaşdırmaması riski; qlobal iqtisadi şəraitdəki dəyişikliklərin, o cümlədən beynəlxalq ticarət siyasətləri, tariflər və təchizat zənciri dinamikası ilə bağlı qeyri-müəyyənliklərin işimizə və əməliyyatlarımıza təsiri; və hər hansı əməkdaşlıq, tərəfdaşlıq, lisenziya və ya oxşar müqavilələrin uğuru. Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına (SEC) təqdim etdiyimiz sənədlərdə, o cümlədən ən son Forma 10-K illik hesabatımızda və SEC -ə sonrakı təqdimatlarda “Risk Faktorları” başlığı altında müzakirə olunan bu və digər vacib risklər və qeyri-müəyyənliklər bu press-relizdə verilən gələcəyə yönəlik bəyanatlarla göstərilən faktiki nəticələrin əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola bilər. Gələcəkdə bu cür gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləməyi seçsək də, qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, sonrakı hadisələr baxışlarımızı dəyişdirsə belə, bunu etmək öhdəliyindən imtina edirik. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara bu press-relizin tarixindən sonrakı hər hansı bir tarixə aid baxışlarımızı təmsil edən kimi etibar edilməməlidir. Üstəlik, qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, nə Şirkət, nə də hər hansı digər şəxs bu press-relizə daxil edilmiş gələcəyə yönəlik bəyanatların dəqiqliyinə və tamlığına görə məsuliyyət daşımır. Bu press-relizə daxil edilmiş hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanat yalnız verildiyi tarixə aiddir.