[P1] 40 mq Kohortunda iki xəstə 15 saat nəzarətli oruc tutmağa nail oldu, qlükoza nəzarətində yaxşılaşma müşahidə edildi və müalicədən sonra nişasta əlavəsinə ehtiyac qalmadı. BEAM-301 -in təhlükəsizlik profili LNP əsaslı terapiyalarla uyğun gəlir. Beam , təsdiq üçün potensial yol barədə FDA ilə əlaqə saxlamağı planlaşdırır; 60 mq doza kohortuna qeydiyyat davam edir. Şirkət bu gün, 27 oktyabr 2026-cı il tarixində, saat 8:00 ET-də investorlar üçün veb-yayımlı tədbir keçirəcək. CAMBRIDGE, Mass., 27 oktyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Baza redaktəsi vasitəsilə dəqiq genetik dərmanlar hazırlayan biotexnologiya şirkəti Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM ) bu gün qlikogen yığılma xəstəliyi tip Ia (GSDIa) müalicəsi üçün BEAM-301 -i qiymətləndirən davam edən Faza 1/2 klinik sınağından ilkin məlumatları açıqladı. Məlumatlar Almaniyanın Hamburq şəhərində keçirilən Avropa Gen və Hüceyrə Terapiyası Cəmiyyətinin (ESGCT) 33-cü İllik Konqresində poster sessiyası zamanı təqdim ediləcək. BEAM-301 , GSDIa -da ən çox yayılmış xəstəlik törədən mutasiyalardan biri olan və xəstəliyin ən ağır forması ilə əlaqəli olan R83C mutasiyasını düzəltmək üçün nəzərdə tutulmuş, qaraciyərə yönəlmiş lipid-nanohissəcik ( LNP ) formulasiyasıdır. [P2] Connecticut Children’s və University of Connecticut School of Medicine -də qlikogen yığılma xəstəliyi proqramının və hipoqlikemiya pozğunluqlarının direktoru, BEAM-301 Faza 1/2 sınağında təqdimatçı tədqiqatçı Rebecca Riba-Wolman, M.D. , bildirdi: “Bu tapıntılar BEAM-301 -in GSDIa xəstələrinin xəstəliklərini necə idarə etdiklərini əsaslı şəkildə dəyişdirmək potensialını nümayiş etdirir. İki xəstənin tək müalicədən sonra 15 saat nəzarətli oruc tutmağa nail olması və nişasta əlavəsinə ehtiyac duymaması, bu xəstəlik üçün adətən tələb olunan intensiv gündəlik idarəetmədən əhəmiyyətli bir fərqi təmsil edir. Bu ilkin nəticələr olsa da, qlükoza tənzimlənməsindəki yaxşılaşmalar və nişasta tələblərinin azalması BEAM-301 -in xəstələr üçün mənalı və davamlı faydalar təmin etmək potensialına dair ruhlandırıcı dəlillər təqdim edir.” [P3] BEAM-301 Faza 1/2 Klinik Sınaq Məlumatlarının Yenilənməsi: BEAM-301 , R83C variantı üçün homozigot və ya mürəkkəb heterozigot olan GSDIa xəstələrində təhlükəsizliyini, tolerantlığını, farmakodinamikasını, farmakokinetikasını və effektivliyini araşdırmaq üçün açıq etiketli Faza 1/2 doza-araşdırma sınağında qiymətləndirilir. 17 avqust 2026-cı il tarixinə olan məlumatlara əsasən, altı xəstəyə tək intravenöz BEAM-301 infuziyası verilmişdir, bunlardan üç xəstə 20 mq və üç xəstə 40 mq ilə müalicə edilmişdir. Hər iki kohortda orta izləmə müddəti 7,6 ay (aralıq: 1,9–16,6 ay) olmuşdur. Bu günə qədər müşahidə olunan təhlükəsizlik və klinik tapıntılara əsaslanaraq, Beam , BEAM-301 -i 60 mq doza-artırma kohortuna keçirir və qeydiyyat hazırda davam edir. Beam həmçinin ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) ilə potensial təsdiq yolu barədə danışıqlar aparmağı planlaşdırır. [P4] Beam Therapeutics -in baş icraçı direktoru John Evans qeyd etdi: “Baza redaktəsinin vədi, xəstəliyin əsas səbəbini bir dəfəlik terapiya ilə düzəldən transformativ nəticələr təmin etməkdir. Bu ilkin nəticələr göstərir ki, biz bu vizyona doğru irəliləməyə davam edirik, GSDIa -da BEAM-301 üçün əhəmiyyətli klinik konsepsiya sübutu yaradırıq və baza redaktəsinin xəstələr üçün müalicə paradiqmasını əsaslı şəkildə dəyişdirmək potensialını bir daha nümayiş etdiririk. Bu tapıntılar həmçinin bizim tam inteqrasiya olunmuş platformamızın gücünü gücləndirir, xüsusi baza redaktə texnologiyamızı, təsdiqlənmiş çatdırılma imkanlarımızı və daxili istehsalımızı birləşdirərək dəqiq genetik dərmanların proqnozlaşdırıla bilən inkişafını və sürətli istehsalını təmin edir. Biz BEAM-301 -i növbəti doza kohortuna keçirərkən, təsdiq üçün potensial yol barədə tənzimləyicilərlə əlaqə saxlayarkən və daha geniş layihələrimizi inkişaf etdirərkən bu ruhlandırıcı nəticələrə əsaslanmağı səbirsizliklə gözləyirik.” [P5] ESGCT İnvestor Tədbiri Məlumatı: Beam , bu gün, 27 oktyabr çərşənbə axşamı, saat 8:00 ET-də bu ilki ESGCT konqresində təqdim olunan məlumatları nəzərdən keçirmək üçün canlı və veb-yayımlı investor tədbiri keçirəcək. Tədbir canlı yayımlanacaq və şirkətin www.beamtx.com veb-saytının “İnvestorlar” bölməsində “Tədbirlər və Təqdimatlar” altında əldə edilə bilər. Arxivləşdirilmiş veb-yayım tədbirdən təxminən iki saat sonra şirkətin veb-saytında mövcud olacaq. [P6] BEAM-301 haqqında: BEAM-301 , R83C mutasiyasını düzəltmək üçün nəzərdə tutulmuş, qaraciyərə yönəlmiş lipid-nanohissəcik ( LNP ) formulasiyasıdır. Bu mutasiya ən çox yayılmış xəstəlik törədən mutasiyalardan biridir və qlikogen yığılma xəstəliyi tip Ia (GSDIa) -nın ən ağır formasına səbəb olur. BEAM-301 , GSDIa xəstələrində təhlükəsizliyini, tolerantlığını, farmakodinamikasını, farmakokinetikasını və effektivliyini araşdırmaq üçün Faza 1/2, açıq etiketli, doza-araşdırma və doza-genişləndirmə klinik sınağında qiymətləndirilir. [P7] Qlikogen Yığılma Xəstəliyi Tip Ia (GSDIa) haqqında: GSDIa , qlükoza homeostazının saxlanması üçün kritik olan əsas fermenti, qlükoza-6-fosfatazanı (G6Pase) pozan G6PC1 geni ndəki mutasiyaların səbəb olduğu autosom resessiv bir xəstəlikdir. G6Pase fəaliyyətinin inhibə edilməsi, qıcolmalar və ölümə səbəb ola bilən aşağı oruc qan şəkəri səviyyələrinə gətirib çıxarır. G6PC1 R83C mutasiyası olan xəstələr adətən tez-tez qarğıdalı nişastası qəbul etməlidirlər, əks halda bir-üç saat ərzində hipoqlikemik şoka düşə bilərlər. GSDIa xəstələri üçün əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyaclar qalmaqdadır. [P8] Beam Therapeutics haqqında: Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM ), dəqiq genetik dərmanlar üçün aparıcı, tam inteqrasiya olunmuş platforma yaratmağa sadiq bir biotexnologiya şirkətidir. Bu vizyona nail olmaq üçün Beam , inteqrasiya olunmuş gen redaktəsi, çatdırılma və daxili istehsal imkanları ilə bir platforma qurmuşdur. Beam -in gen redaktəsi texnologiyaları dəsti, DNT -də ikiqat zəncirli qırılmalar yaratmadan, hədəflənmiş genomik ardıcıllıqlarda dəqiq, proqnozlaşdırıla bilən və səmərəli tək baza dəyişikliklərinə imkan vermək üçün nəzərdə tutulmuş xüsusi bir texnologiya olan baza redaktəsi ilə əsaslanır. Bu, Beam -in baza redaktəsi proqramlarının şaxələndirilmiş portfelini inkişaf etdirmək üçün istifadə etdiyi geniş terapevtik redaktə strategiyalarına imkan yaratmaq potensialına malikdir. Beam , insanlarına, qabaqcıl elminə və ciddi xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələrə ömürlük müalicə təmin etmək vizyonuna sadiq, dəyərlərə əsaslanan bir təşkilatdır. [P9] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlara dair Xəbərdarlıq Qeydi: Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanununun mənası daxilində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. İnvestorlara bu gələcəyə yönəlik bəyanatlara, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, aşağıdakı bəyanatlara həddindən artıq etibar etməmələri tövsiyə olunur: baza redaktəsi texnologiyamızın və BEAM-301 -in terapevtik tətbiqləri və potensialı; BEAM-301 -in GSDIa xəstələrində endogen qlükoza istehsalını bərpa etmək və nişasta tələblərini azaltmaq potensialı; ilkin klinik məlumatların dəqiq genetik dərmanlar üçün konsepsiya sübutu kimi əhəmiyyəti; ESGCT konfransında gözlənilən təqdimatımız; BEAM-301 üçün potensial təsdiq yolu barədə FDA ilə əlaqə saxlamaq planlarımız; BEAM-301 və digər proqramlarımızı inkişaf etdirmək planlarımız; əməliyyat xərclərini və kapital xərcləri tələblərini maliyyələşdirmək üçün kapital resurslarımızın kifayət qədər olması; və baza redaktəsi vasitəsilə xəstələr üçün ömürlük, müalicəvi, dəqiq genetik dərmanlar hazırlamaq qabiliyyətimiz. Hər bir gələcəyə yönəlik bəyanat, faktiki nəticələrin belə bir bəyanatda ifadə olunan və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək mühüm risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, aşağıdakı risklər və qeyri-müəyyənliklər: məhsul namizədlərimizi inkişaf etdirmək, tənzimləyici təsdiq almaq və kommersiyalaşdırmaq qabiliyyətimiz, bu, planlaşdırıldığından daha uzun çəkə bilər və ya daha baha başa gələ bilər; əlavə maliyyə vəsaiti toplamaq qabiliyyətimiz, bu, mövcud olmaya bilər; məhsul namizədlərimiz üçün patent və digər intellektual mülkiyyət mühafizəsini əldə etmək, saxlamaq və tətbiq etmək qabiliyyətimiz; məhsul namizədlərimizin insan klinik sınaqlarına başlamaq üçün zəruri tənzimləyici təsdiq alacağına dair qeyri-müəyyənlik; məhsul namizədlərimizin preklinik sınaqları və preklinik tədqiqatlardan və klinik sınaqlardan ilkin və ya aralıq məlumatların davam edən və ya sonrakı klinik sınaqların nəticələrini və ya uğurunu proqnozlaşdırmaya bilməsi; klinik sınaqlarımızın başlanması və qeydiyyatı, habelə irəliləmək üçün gözlənilən vaxtın gözləniləndən daha uzun çəkə bilməsi; məhsul namizədlərimizin və ya onları tətbiq etmək üçün etibar etdiyimiz çatdırılma üsullarının daha sonrakı klinik inkişafı gecikdirə, məhdudlaşdıra və ya qarşısını ala biləcək ciddi mənfi hadisələrə səbəb ola bilməsi; məhsul namizədlərimizin istehsal və ya təchizat fasilələri və ya uğursuzluqları ilə qarşılaşa bilməsi; rəqabətli məhsullarla bağlı risklər; potensial məhsul buraxılışlarını dəstəkləmək üçün satış və marketinq təşkilatı daxil olmaqla kommersiya infrastrukturunu qurmaq və genişləndirmək qabiliyyətimiz; və 31 dekabr 2025-ci il tarixində başa çatan il üçün 10-K Forması üzrə İllik Hesabatımızda, 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan rüb üçün 10-Q Forması üzrə Rüb Hesabatımızda və Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına sonrakı hər hansı sənədlərdə “Risk Faktorları Xülasəsi” və “Risk Faktorları” başlığı altında müəyyən edilmiş digər risklər və qeyri-müəyyənliklər. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə etibarlıdır. Faktiki nəticələrimizin fərqlənməsinə səbəb ola biləcək amillər və ya hadisələr zaman-zaman ortaya çıxa bilər və biz onların hamısını proqnozlaşdıra bilmərik. Biz tətbiq olunan qanunla tələb oluna biləcəyi hallar istisna olmaqla, yeni məlumatlar, gələcək inkişaflar və ya başqa səbəblərdən hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatı yeniləmək öhdəliyini öz üzərimizə götürmürük. İnvestorlar: Holly Manning , Beam Therapeutics , hmaning@beamtx.com