[P1] CAMP4 Therapeutics Corporation (“CAMP4” və ya “Şirkət”) (Nasdaq: CAMP ), genetik xəstəliklərin geniş spektrini müalicə etmək üçün sağlam zülal səviyyələrini bərpa etmək məqsədilə gen ifadəsini tənzimləyən RNT-hədəfli terapevtik vasitələr hazırlayan klinik mərhələli biofarmasevtik şirkət, bu gün SYNGAP1-lə əlaqəli pozğunluğu olan xəstələr üçün potensial ilk-sinif, xəstəliyi dəyişdirən terapevtik namizəd olan CMP-002 -nin qlobal Faza 1/2 ASCEND klinik sınağına başlamaq üçün bir neçə AB ölkəsinin tənzimləyici orqanlarından və etika komitələrindən Klinik Sınaq Tətbiqi (CTA) təsdiqini aldığını elan etdi. Bu təsdiq Birləşmiş Krallıq , Avstraliya və Argentinadan əvvəlki icazələrdən sonra gəlir və şirkət 2026-cı ilin dördüncü rübündə ASCEND klinik sınağına başlamağı planlaşdırır. [P2] CAMP4 -ün prezidenti və baş icraçı direktoru Josh Mandel-Brehm bildirib: “ Birləşmiş Krallıq , Avstraliya və Argentinadan sonra Avropa İttifaqında CTA təsdiqi, SYNGAP1-lə əlaqəli pozğunluq üçün CMP-002 -nin ilk insan sınağı olan ASCEND -in planlaşdırılan qlobal izini genişləndirir və daha çox ailəyə evlərinə daha yaxın iştirak etmək imkanı verir. Biz yaxın gələcəkdə ASCEND sınağında xəstələrin qeydiyyatına diqqət yetiririk ki, hazırda təsdiq edilmiş xəstəliyi dəyişdirən müalicə variantları olmayan xəstələr üçün CMP-002 -ni irəli aparaq.” [P3] Bu CTA təsdiqi CAMP4 -ün 2026-cı ilin iyulunda Avstraliyanın Terapevtik Məhsullar İdarəsi (TGA) və yerli İnsan Tədqiqatları Etika Komitəsi (HREC) , Argentinanın Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) -dan Faza 1/2 klinik sınağına başlamaq üçün aldığı icazələrdən və şirkətin 2026-cı ilin sentyabrında Birləşmiş Krallığın Dərmanlar və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) -dən aldığı icazədən sonra gəlir. Şirkət ilk xəstənin müalicəsinə 2026-cı ilin dördüncü rübündə başlamağı gözləyir. [P4] SYNGAP1-lə əlaqəli pozğunluq (həmçinin SYNGAP1 adlanır) SYNGAP1 geni ndəki mutasiyalar nəticəsində yaranan nadir, haploinsufficient MSS pozğunluğudur ki, bu da normal SYNGAP zülal səviyyələrinin təxminən 50% -nə səbəb olur. Bu vəziyyət Birləşmiş Ştatlarda 10 000-dən çox insana təsir edir və xəstələrin 100% -də əqli qüsurlarla, təxminən 85% -də epilepsiya ilə, təxminən 70% -də ciddi davranış problemləri ilə, təxminən 60% -də yuxu problemləri ilə və məhdud ünsiyyətlə xarakterizə olunur, xəstələrin təxminən 30% -i qeyri-verbaldır. Hal-hazırda SYNGAP1 ilə yaşayan xəstələr üçün təsdiq edilmiş xəstəliyi dəyişdirən terapiyalar yoxdur. [P5] CMP-002 CAMP4 -ün SYNGAP1-ə spesifik regRNA -ya bağlanaraq SYNGAP1 gen ifadəsini artırmaq və SYNGAP zülalını demək olar ki, vəhşi tip səviyyələrinə qaytarmaq üçün nəzərdə tutulmuş aparıcı tədqiqat antisens oliqonukleotid (ASO) terapevtik namizədidir. İntratekal olaraq tətbiq edilən CMP-002 , xəstədən alınan neyronlarda SYNGAP zülal ifadəsində dozadan asılı artımlar, insanlaşdırılmış haploinsufficient siçan modelində xəstəliklə əlaqəli davranış fenotiplərinin tərsinə çevrilməsi, kimyəvi yolla induksiya edilmiş qıcolma siçan modelində qıcolma fenotiplərində və parametrlərində statistik əhəmiyyətli yaxşılaşma və qeyri-insan primatlarda əhəmiyyətli SYNGAP zülalının yuxarı tənzimlənməsi ilə geniş beyin paylanmasını nümayiş etdirmişdir. [P6] CAMP4 , sağlam zülalın gücləndirilməsinin terapevtik faydalar təklif edə biləcəyi geniş genetik xəstəliklər üçün xəstəliyi dəyişdirən müalicələr hazırlayır. Bizim yanaşmamız genlərin necə idarə olunduğunun əsas mexanizmindən istifadə edərək mRNA -nı gücləndirir. mRNA -nı gücləndirmək üçün terapevtik ASO dərman namizədlərimiz transkripsiya faktorlarına yerli olaraq təsir edən və gen ifadəsinin əsas tənzimləyiciləri olan tənzimləyici RNT-ləri (regRNA) hədəfləyir. CAMP4 -ün mülkiyyətində olan RAP Platform® , regRNA -ların xəritələnməsini və haploinsufficient və resessiv qismən funksiya itkisi pozğunluqlarının əsasında yatan genlərlə əlaqəli regRNA -ları hədəfləmək üçün nəzərdə tutulmuş terapevtik namizədlərin yaradılmasını təmin edir ki, bunların sayı 1200-dən çoxdur və bu hallarda zülal ifadəsində cüzi bir artım klinik cəhətdən əhəmiyyətli ola bilər. Daha çox məlumat üçün camp4tx.com saytına daxil olun. [P7] Bu press-reliz risklər, qeyri-müəyyənliklər və gözlənilməz hallar ehtiva edən gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar ehtiva edir ki, bunların bir çoxu Şirkətin nəzarətindən kənardadır və faktiki nəticələrin, performansın və ya nailiyyətlərin gözlənilən nəticələrdən, performansdan və ya nailiyyətlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola bilər. Bu press-relizdə tarixi faktlar istisna olmaqla, bütün bəyanatlar gələcəyə yönəlmiş bəyanatlardır. Bəzi hallarda, siz gələcəyə yönəlmiş bəyanatları “ola bilər”, “olacaq”, “etməlidir”, “gözləyir”, “planlaşdırır”, “gözləyir”, “edə bilər”, “niyyətindədir”, “hədəfləyir”, “layihələndirir”, “düşünür”, “inanır”, “qiymətləndirir”, “proqnozlaşdırır”, “potensial” və ya “davam edir” kimi terminlərlə və ya bu terminlərin inkarı və ya digər oxşar ifadələrlə müəyyən edə bilərsiniz, baxmayaraq ki, bütün gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar bu sözləri ehtiva etmir. Gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, CMP-002 -nin Faza 1/2 ASCEND klinik sınağının başlanması ilə bağlı bəyanatları; Şirkətin platforma texnologiyasının potensialını; Şirkətin strategiyasını, məqsədlərini, iş planlarını və diqqətini; Şirkətin məhsul namizədlərinin terapevtik potensialını; Şirkətin erkən kəşf boru kəməri, o cümlədən SHANK3 proqramı üçün planlarını və Şirkətin pul vəsaitlərinin idarə edilməsi ilə bağlı bəyanatları əhatə edir. [P8] Bu press-relizdəki gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə etibarlıdır və Şirkətin faktiki nəticələrinin gələcəyə yönəlmiş bəyanatlarda gözlənilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək bir sıra məlum və naməlum risklərə, qeyri-müəyyənliklərə və fərziyyələrə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq: Şirkətin məhdud əməliyyat tarixi, Şirkətin yarandığı gündən bəri əhəmiyyətli zərərlərə məruz qalması və yaxın gələcəkdə əhəmiyyətli və artan zərərlərə məruz qalması gözləntisi; Şirkətin məqsədlərinə çatmaq üçün əhəmiyyətli əlavə maliyyələşdirməyə ehtiyacı; uzun və bahalı olan, qeyri-müəyyən nəticələrlə xarakterizə olunan klinik inkişafın qeyri-müəyyənliyi və Şirkətin mövcud məhsul namizədlərinin və ya gələcək məhsul namizədlərinin inkişafını və kommersiyalaşdırılmasını başa çatdırmaqda əlavə xərclər və ya gecikmələr və ya uğursuzluqla bağlı risklər; klinik sınaqlarda xəstələrin qeydiyyatında və dozalanmasında gecikmələr və ya çətinliklər; Şirkətin məhsul namizədlərinin səbəb olduğu hər hansı əhəmiyyətli mənfi hadisələrin və ya arzuolunmaz yan təsirlərin təsiri; böyük və ixtisaslaşmış əczaçılıq və biotexnologiya şirkətləri də daxil olmaqla potensial rəqabət; Şirkətin mövcud və ya gələcək əməkdaşlıq və ya lisenziyalaşdırma müqavilələrinin faydalarını reallaşdırmaq qabiliyyəti və gələcək tərəfdaşlıqları uğurla başa çatdırmaq qabiliyyəti; Şirkətin Birləşmiş Ştatlarda və ya hər hansı digər yurisdiksiyada hər hansı məhsul namizədini kommersiyalaşdırmaq üçün tənzimləyici təsdiq almaq qabiliyyəti və belə bir təsdiqin Şirkətin axtardığından daha dar bir göstərici üçün ola bilməsi riski; Şirkətin yüksək rəhbərliyinin və digər klinik və elmi personalının xidmətlərindən asılılığı və bu şəxsləri saxlamaq və ya əlavə rəhbərlik və ya klinik və elmi personalı işə götürmək qabiliyyəti; Şirkətin təşkilatını böyütmək və əməliyyatlarının böyüməsini və genişlənməsini idarə etmək qabiliyyəti; mürəkkəb olan Şirkətin məhsul namizədlərinin istehsalı ilə bağlı risklər və Şirkətin üçüncü tərəf istehsalçılarının istehsalda çətinliklərlə qarşılaşa bilməsi riski; Şirkətin məhsul namizədləri və ya inkişaf etdirə biləcəyi hər hansı gələcək məhsul namizədləri üçün kifayət qədər intellektual mülkiyyət qorunması əldə etmək və saxlamaq qabiliyyəti; Şirkətin preklinik tədqiqatlarını və klinik sınaqlarını aparmaq üçün üçüncü tərəflərə etibarı; Şirkətin məhsul namizədlərini inkişaf etdirmək və kommersiyalaşdırmaq hüquqları üçün başqaları tərəfindən Şirkətə verilmiş lisenziyalar üzrə öhdəliklərinə əməl etməsi; Şirkətin təchizatçılarının əməliyyatları ilə bağlı risklər; və Şirkətin 2025-ci il 31 dekabr tarixində başa çatan il üçün Forma 10-K illik hesabatında və 2026-cı il 30 iyun tarixində başa çatan rüb üçün Forma 10-Q rüblük hesabatında “Risk Faktorları” bölməsində təsvir olunan digər risklər və qeyri-müəyyənliklər, eləcə də Şirkətin Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına təqdim etdiyi digər məlumatlar. Bu press-relizdəki gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar mahiyyətcə qeyri-müəyyəndir və gələcək hadisələrin zəmanəti deyildir. Gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar mahiyyətcə risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qaldığından, bəziləri proqnozlaşdırıla və ya kəmiyyətcə müəyyən edilə bilməyən və bəziləri Şirkətin nəzarətindən kənar olduğundan, bu gələcəyə yönəlmiş bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz. Gələcəyə yönəlmiş bəyanatlarda əks olunan hadisələr və hallar baş verməyə bilər və faktiki gələcək nəticələr, fəaliyyət səviyyələri, performans və hadisələr və hallar gələcəyə yönəlmiş bəyanatlarda proqnozlaşdırılanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Üstəlik, Şirkət inkişaf edən bir mühitdə fəaliyyət göstərir. Zaman-zaman yeni risklər və qeyri-müəyyənliklər ortaya çıxa bilər və rəhbərlik bütün riskləri və qeyri-müəyyənlikləri proqnozlaşdıra bilməz. İnvestorlar, potensial investorlar və digərləri bu riskləri və qeyri-müəyyənlikləri diqqətlə nəzərdən keçirməlidirlər. Tətbiq olunan qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, Şirkət burada olan hər hansı gələcəyə yönəlmiş bəyanatları, yeni məlumat, gələcək hadisələr, dəyişən şərtlər və ya başqa səbəblərdən asılı olmayaraq, ictimaiyyətə yeniləməyi və ya dəyişdirməyi öhdəsinə götürmür. İnvestor Əlaqələri: Sara Michelmore Milestone Advisors sara@milestone-advisorsllc.com Media: Sofia Bermudez LifeSci Communications sbermudez@lifescicomms.com