[P1] - ABŞ bazarında ilkin olaraq 15 000 xəstənin hədəfləndiyi, potensial olaraq 30 000 xəstəyə qədər genişlənmə imkanı olan bazar imkanı. - 4WARD Faza 3 sınağında hədəf qeydiyyatın 2026-cı ilin dördüncü rübündə tamamlanması planlaşdırılır. - Mavorixafor ilə G-CSF dozasının azaldılmasını qiymətləndirən 4STEPS Faza 2b sınağının 2027-ci ilin birinci rübündə başlaması gözlənilir. - Həm 4WARD , həm də 4STEPS sınaqlarından əsas məlumatların 2028-ci ilin birinci rübündə əldə edilməsi gözlənilir. [P2] BOSTON , 29 oktyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir hematoloji xəstəlikləri olan insanların həyatını yaxşılaşdırmağa fokuslanmış bir şirkət olan X4 Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: XFOR ) bu gün virtual İnvestor Günü keçirərək, birincili xroniki neytropeniyada (PCN) tədqiqat məqsədi ilə istifadə olunan, gündə bir dəfə qəbul edilən oral CXCR4 antaqonisti mavorixafor üçün ABŞ bazar imkanlarını vurğuladı. Tədbirdə klinik proqram yeniləməsi, yeni bazar araşdırması və King’s College Hospital NHS Foundation Trust , London dan Shreyans Gandhi , M.D. və Children’s Hospital of Philadelphia dan Julia Warren , M.D., Ph.D. kimi əsas fikir liderləri ilə söhbət yer aldı. [P3] X4 Pharmaceuticals -ın İcraçı Sədri Adam Craig , M.D., Ph.D. bildirdi: “PCN 30 ildən çoxdur ki, yeni müalicəsi təsdiqlənməmiş ciddi, xroniki bir xəstəlikdir və bu gün biz bu xəstəliklə yaşayan insanlara ilk gündə bir dəfə qəbul edilən oral müalicəni gətirmək üçün aydın bir yol təqdim etdik. 4WARD Faza 3 sınağımız mavorixafor un klinik faydasını dəqiq ölçmək üçün nəzərdə tutulmuşdur və biz ilin sonuna qədər tədqiqatı tamamlamağa davam edirik. Planlaşdırılan 4STEPS Faza 2b sınağımız mavorixafor a başladıqdan sonra qranulosit koloniyası stimullaşdırıcı faktor ( G-CSF ) dozasının azaldıla biləcəyini və ya dayandırıla biləcəyini qiymətləndirərək 4WARD -ı tamamlayacaq şəkildə hazırlanmışdır. Ən son kommersiya araşdırmamız təxminən 15 000 xəstəlik ABŞ bazar imkanını dəstəkləyir ki, bu da təxminən 30 000-ə qədər artma potensialına malikdir. Hər iki sınaqdan məlumatların 2028-ci ilin birinci rübündə gözlənilməsi ilə, qarşıdakı 18 ayın əhəmiyyətli mərhələlərlə zəngin olmasını səbirsizliklə gözləyirik.” [P4] İnvestor Günü veb-yayımının təkrarı və müşayiət edən slayd təqdimatı X4 Investor Relations veb-saytının Tədbirlər və Təqdimatlar bölməsində mövcuddur. [P5] Mavorixafor , CXCR4 kimokin reseptorunun selektiv antaqonisti kimi oral dozaj üçün kapsulda verilən kiçik bir molekuldur. Mavorixafor tərəfindən CXCR4 reseptorunun aşağı tənzimlənməsi, bir çox xəstəlik vəziyyətində funksional neytrofillərin sümük iliyindən periferik qan dövranına səfərbər edilməsini göstərmişdir. Dövriyyədə olan neytrofillərin səviyyəsi adətən qan analizi ilə əldə edilən mütləq neytrofil sayı ( ANC ) ilə müəyyən edilir. Mavorixafor , WHIM sindromu olan 12 yaş və yuxarı xəstələrin müalicəsi üçün XOLREMDI® olaraq ABŞ və Avropa İttifaqında təsdiq edilmişdir. Mavorixafor həmçinin Faza 3 klinik sınağında birincili xroniki neytropeniyanın müalicəsi üçün qiymətləndirilir. FDA , xroniki neytropeniyanın müalicəsi üçün mavorixafora Fast Track təyinatı vermişdir. [P6] Birincili xroniki neytropeniya (PCN) qanda üç aydan çox davam edən, davamlı və ya fasiləli olaraq anormal dərəcədə aşağı neytrofil səviyyələri ilə xarakterizə olunan nadir bir qan xəstəliyidir. Nəticədə, PCN olan insanlar ciddi və həyatı təhlükəli infeksiyalar riskinin artması və həyat keyfiyyətinin azalması ilə üzləşirlər. Neytrofillər CXCR4/CXCL12 oxu tərəfindən sümük iliyində saxlanılır və hüceyrə ehtiyatı yaradır. PCN idiopatik, anadangəlmə, dövri və otoimmün formaları əhatə edən heterojen bir xəstəlikdir və tez-tez diaqnozu qoyulmur və ya səhv diaqnoz qoyulur. [P7] X4 Pharmaceuticals , əhəmiyyətli tibbi ehtiyacları ödənilməyən sahələrdə innovativ müalicələr inkişaf etdirərək və kommersiyalaşdıraraq nadir hematoloji xəstəlikləri olan insanların həyatını yaxşılaşdırmağa fokuslanmış bir şirkətdir. İmmün sistem xəstəlikləri və CXCR4 biologiyası sahəsindəki təcrübəsindən istifadə edərək, X4 , WHIM sindromu olan xəstələr üçün ABŞ və AB -də XOLREMDI® olaraq təsdiq edilmiş oral olaraq mövcud CXCR4 antaqonisti mavorixafor u uğurla inkişaf etdirmişdir. Şirkət hazırda xroniki neytropenik pozğunluqlarda mavorixafor u qiymətləndirən qlobal, əsas Faza 3 klinik sınağı ( 4WARD ) aparır. ABŞ FDA , xroniki neytropeniyanın müalicəsi üçün mavorixafora Fast Track təyinatı vermişdir. X4 -ün baş ofisi Massaçusets ştatının Boston şəhərində yerləşir. Daha çox məlumat üçün www.x4pharma.com saytına daxil olun. [P8] Bu press-reliz, tətbiq olunan qiymətli kağızlar qanunları, o cümlədən 1995-ci ilin Dəyişdirilmiş Şəxsi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Aktı çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu bəyanatlar “ola bilər”, “olacaq”, “edə bilər”, “etməlidir”, “gözləyir”, “planlaşdırır”, “gözləyir”, “niyyət edir”, “inanır”, “qiymətləndirir”, “proqnozlaşdırır”, “layihələndirir”, “potensial”, “davam edir”, “hədəf” və ya X4 -ün gözləntiləri, strategiyası, planları və ya niyyətləri ilə bağlı digər oxşar terminlər və ya ifadələrlə müəyyən edilə bilər. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar, məhdudiyyət qoyulmadan, 4WARD sınağının dizaynı və hədəf qeydiyyatının tamamlanma vaxtı; planlaşdırılan 4STEPS sınağının dizaynı, başlanması, qeydiyyatı və vaxtı; 4WARD və 4STEPS -dən əsas məlumatların vaxtı; mavorixafor un xroniki neytropeniyada potensial tənzimləyici təsdiqi və bunun vaxtı; PCN-də mavorixafor üçün potensial bazar imkanının və ünvanlana bilən xəstə populyasiyasının ölçüsü, o cümlədən potensial genişlənmə imkanları; mavorixafor un potensial terapevtik faydaları və kommersiya potensialı, o cümlədən mavorixafor un PCN üçün ilk gündə bir dəfə qəbul edilən oral müalicə olması və G-CSF -in azaldılmasına və ya dayandırılmasına imkan verməsi potensialı; X4 -ün gözlənilən mərhələləri; və Şirkət üçün digər gələcək planlar haqqında nəzərdə tutulan və ya açıq bəyanatları əhatə edir. Bu press-relizdəki hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatlar rəhbərliyin hazırkı gözləntilərinə və inanclarına əsaslanır. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar gələcək performansın nə vədləri, nə də zəmanətləridir və X4 -ün nəzarətindən kənarda olan bir sıra risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır ki, bu da faktiki nəticələrin bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola bilər, o cümlədən klinik sınaqların başlanması, qeydiyyatı, aparılması, vaxtı və nəticələri ilə bağlı risklər; tənzimləyici orqanlardan rəy; bazar araşdırmalarının və iddia məlumatları təhlillərinin məhdudiyyətləri; X4 -ün kifayət qədər kapital əldə etmək qabiliyyəti; və digər risklər və qeyri-müəyyənliklər, o cümlədən X4 -ün Form 10-K üzrə ən son İllik Hesabatında “Risk Faktorları” bölməsində, eləcə də X4 -ün vaxtaşırı Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına təqdim etdiyi digər sənədlərdə, o cümlədən Form 10-Q üzrə Rüblük Hesabatlarında təsvir olunanlar. X4 , qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, yeni hadisələri və ya şəraiti əks etdirmək üçün bu press-relizdəki məlumatları yeniləmək öhdəliyini götürmür. X4 İnvestor Əlaqə: Remy Bernarda Jenny Kobin IR Advisory Solutions ir@x4pharma.com