[P1] CƏNUBİ SAN FRANSİSKO, Kaliforniya, 30 oktyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI ) bu gün elan etdi ki, AVLAYAH® (tividenofusp alfa-eknm) The Galien Foundation tərəfindən 2026-cı ilin “Ən Yaxşı Biotexnologiya Məhsulu” kimi tanınıb. AVLAYAH , ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) tərəfindən təsdiqlənmiş, qan-beyin baryerini keçmək və bütün bədənə, o cümlədən beyinə çatmaq üçün xüsusi olaraq hazırlanmış ilk bioloji dərmandır. AVLAYAH , 2026-cı ilin mart ayında FDA tərəfindən Hunter sindromu (mukopolisaxaridoz tip II, və ya MPS II ) adlanan nadir neyrodegenerativ xəstəliyin nevroloji təzahürlərinin müalicəsi üçün sürətləndirilmiş təsdiq almış bir ferment əvəzedici terapiyadır. Bu, simptomdan əvvəl və ya simptomatik pediatrik xəstələrdə, ən azı 5 kq çəkidə, inkişaf etmiş nevroloji pozğunluqdan əvvəl başlandığı zaman tətbiq edilir. Bu göstərici üçün davamlı təsdiq, təsdiqedici tədqiqatda klinik faydanın yoxlanılmasından asılı ola bilər. İnsan sağlamlığının vəziyyətini yaxşılaşdıran elmi innovasiyalarda mükəmməlliyi təşviq edən və tanıyan The Galien Foundation , 2026-cı il Prix Galien USA “Ən Yaxşı Biotexnologiya Məhsulu” mükafatını dünən axşam Nyu York şəhərindəki Amerika Təbiət Tarixi Muzeyi ndə keçirilən mərasimdə Denali Therapeutics -ə təqdim etdi. Prix Galien USA Mükafatları , qlobal biofarmasevtika sənayesində ən yüksək mükafatlardan biridir və son beş ildə FDA tərəfindən təsdiqlənmiş ən təsirli müalicələri tanıyır. Prix Galien qalibləri elm və tibb sahəsindəki aparıcı liderlərdən ibarət komitələr tərəfindən seçilir. [P2] Denali Therapeutics -in həmtəsisçisi və baş icraçı direktoru, Ph.D. Ryan Watts dedi: “ AVLAYAH üçün Ən Yaxşı Biotexnologiya Məhsulu Mükafatını almaqdan şərəf duyuruq, bu, TransportVehicle texnologiyamız ilə qan-beyin baryeri vasitəsilə bioloji dərmanların çatdırılması problemini həll etmək üçün illərlə davam edən qabaqcıl tədqiqatların kulminasiya nöqtəsidir. Bu tanınma həm də Hunter sindromu icmasına və onların qətiyyəti və öhdəliyi AVLAYAH -ı mümkün edən ailələrə, müdafiəçilərə və klinisyenlərə aiddir. Beyinə çatan FDA tərəfindən təsdiqlənmiş bir dərman, bu icma üçün transformativ imkanlar təklif edir və bu, dünya üzrə milyonlarla insana təsir edən nadir genetik xəstəliklər və ümumi neyrodegenerativ pozğunluqlar üçün bioloji dərmanların gücünü beyinə çatdıra biləcəyimizin sübutudur.” [P3] Denali -nin xüsusi TransportVehicle™ texnologiyası transferrin reseptoruna ( TfR ) bağlanır və reseptor vasitəçiliyi ilə transsitoz vasitəsilə fermentləri, antikorları və oliqonukleotidləri beyin də daxil olmaqla bütün bədənə çatdırmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur. AVLAYAH , qan-beyin baryerini xüsusi olaraq keçmək üçün hazırlanmış ilk və yeganə FDA tərəfindən təsdiqlənmiş TfR -əsaslı dərmandır. Denali Therapeutics , inkişafın bütün mərhələlərində TransportVehicle -əsaslı terapevtik namizədlərin artan portfelini inkişaf etdirir, bunlara mukopolisaxaridoz tip IIIA ( Sanfilippo sindromu tip A ) müalicəsi üçün tədqiqat ferment əvəzedici terapiya olan zafinofusp alfa və Alzheimer xəstəliyi (AD) üçün xəstəliyin iki müəyyənedici patologiyasını hədəfləyən iki tədqiqat dərmanı daxildir. DNL628 (OTV:MAPT) , AD -nin müalicəsi üçün MAPT geni ni hədəfləyərək tau-nu azaltmaq üçün qan-beyin baryeri vasitəsilə sistemli çatdırılma üçün nəzərdə tutulmuş Oliqonukleotid TransportVehicle -əsaslı antisens oliqonukleotiddir. DNL921 (ATV:Abeta) , AD -də amiloid lövhələrini hədəfləmək üçün qan-beyin baryeri vasitəsilə sistemli çatdırılma üçün nəzərdə tutulmuş Antikor TransportVehicle -əsaslı antikordur. [P4] Hunter sindromu , həmçinin MPS II kimi tanınır, əsasən oğlanlara təsir edən və Birləşmiş Ştatlar da təxminən 500, dünya üzrə isə 2000 fərdə təsir edən nadir genetik lizosomal saxlama pozğunluğudur. Xəstəlik, heparan sulfat və dermatan sulfat kimi qlikozaminoqlikanları ( GAG -lar) parçalamaqdan məsul olan IDS fermenti nin çatışmazlığına səbəb olan iduronat 2-sulfataza ( IDS ) genindəki mutasiyalar nəticəsində yaranır. GAG -ların yığılması, beyin də daxil olmaqla bir çox orqan və toxumalarda proqressiv zədələnməyə səbəb olur. Hunter sindromu nun simptomlarına inkişaf gecikmələri, koqnitiv geriləmə, davranış anormallıqları və oynaq sərtliyi, eşitmə itkisi və orqan disfunksiyası kimi fiziki ağırlaşmalar daxildir. [P5] AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm) , Denali -nin xüsusi TransportVehicle™ (TV) platforması na birləşdirilmiş iduronat 2-sulfataza ( IDS ) fermentindən ibarət venadaxili ferment əvəzedici terapiyadır. AVLAYAH -ın Fc komponenti transferrin reseptorunun ( TfR ) apikal domeninə bağlanır və reseptor vasitəçiliyi ilə qan-beyin baryeri vasitəsilə transsitoz yolu ilə IDS -i periferik toxumalara və mərkəzi sinir sisteminə çatdırır. AVLAYAH , hüceyrə səthindəki mannoz-6-fosfat reseptoruna bağlanma yolu ilə daxil olur və lizosomalara daşınır, burada fermentativ fəaliyyət göstərdiyi və yığılmış qlikozaminoqlikanları ( GAG -ları) azaltdığı düşünülür. Bundan əlavə, TfR hər yerdə ifadə olunduğundan, AVLAYAH və TfR -in qarşılıqlı təsirinin beyin və periferik toxumalardakı hüceyrələrə qəbuluna kömək edəcəyi gözlənilir. [P6] Nadir Pediatrik Xəstəlik Təyinatı və Çığır Açan Terapiya Təyinatı ilə yanaşı, ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası AVLAYAH -a MPS II -nin müalicəsi üçün Sürətli Yol və Yetim Dərman təyinatları verdi. Avropa Dərman Agentliyi tividenofusp alfa-ya Prioritet Dərmanlar təyinatı verdi. AVLAYAH , ABŞ xaricindəki səhiyyə orqanları tərəfindən təsdiqlənməyib. AVLAYAH , inkişaf etmiş nevroloji xəstəlikdən əvvəl Hunter sindromu olan ən azı 5 kq çəkidə pediatrik xəstələrdə nevroloji simptomların müalicəsi üçün təsdiqlənib. Bu təsdiq, beyin və onurğa beynini əhatə edən onurğa beyni mayesində ( CSF ) heparan sulfatın ( HS ) azalmasına əsaslanır. Klinik simptomların yaxşılaşdırılmasında nə qədər yaxşı işlədiyini təsdiqləmək üçün tədqiqatlar davam edir. AVLAYAH , digər ferment əvəzedici terapiyalarla birlikdə istifadə üçün tövsiyə edilmir. [P7] AVLAYAH ciddi yan təsirlərə səbəb ola bilər, bunlara: Anafilaksi daxil olmaqla Həssaslıq Reaksiyaları. Həyatı təhlükəli allergik reaksiyalar həm müalicənin əvvəlində, həm də zamanla bir çox dozadan sonra baş verdi, bunlara: Bu simptomlar baş verərsə, dərhal səhiyyə xidməti təminatçınıza bildirin. Ciddi allergik reaksiya baş verərsə, müalicəniz dayandırılacaq və epinefrin istifadəsi də daxil olmaqla təcili müalicə veriləcəkdir. İnfüziya ilə əlaqəli reaksiyalar ( İAR -lar). İAR -lar AVLAYAH qəbulu zamanı və ya 24 saat ərzində baş verdi, bunlara: Əgər İAR -ınız varsa, həkiminiz reaksiyanın ciddiliyindən asılı olaraq infuziyanı yavaşlada, dayandıra, dozanızı tənzimləyə və ya dayandıra bilər. Bu reaksiyaların qarşısını almaq üçün infuziyalardan əvvəl dərman da verilə bilər. Ürək və ya ağciyər problemləri olan xəstələr bu reaksiyalardan ciddi ağırlaşmalar riskinin daha yüksək ola bilər və yaxından nəzarət ediləcəklər. Anemiya (Qırmızı Qan Hüceyrələrinin Aşağı Sayı) AVLAYAH müalicəsi zamanı baş verdi və hemoqlobin üçün dövri laboratoriya testləri tələb edə bilər. Anemiya göstərən hər hansı bir simptom (məsələn, yorğunluq, solğun dəri) yaşayırsınızsa, səhiyyə xidməti təminatçınızla əlaqə saxlayın. Membranöz Nefropatiya (Böyrəklərdən tullantıları və mayeləri çıxarmağa kömək edən filtrlərə təsir edən böyrək pozğunluğu) AVLAYAH ilə müalicə olunan bir xəstədə baş verdi. Həkiminiz müalicə zamanı böyrək funksiyanızı izləyəcəkdir. Ən çox yayılmış yan təsirlər (xəstələrin 20% və ya daha çoxunda): Hər hansı bir yan təsir yaşayırsınızsa, dərhal səhiyyə xidməti təminatçınızla əlaqə saxlayın. Bunlar AVLAYAH -ın bütün mümkün yan təsirləri deyil. Yan təsirləri FDA -ya www.fda.gov/medwatch ünvanında və ya 1-800-FDA-1088 nömrəsinə zəng edərək bildirə bilərsiniz. Yan təsirləri Denali Therapeutics -ə 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654) nömrəsinə zəng edərək də bildirə bilərsiniz. Əlavə Vacib Təhlükəsizlik Məlumatı üçün, qutulu xəbərdarlıq da daxil olmaqla, tam Təyinat Məlumatına buradan baxın. [P8] Qan-beyin baryeri ( BBB ) beynin mikro mühitini qorumaq və onu qan dövranında dövr edən zərərli maddələrdən və patogenlərdən qorumaq üçün vacibdir. Tarixən, BBB , əksər dərmanların terapevtik cəhətdən əhəmiyyətli konsentrasiyalarda beyinə çatmasının qarşısını alaraq mərkəzi sinir sistemi xəstəlikləri üçün dərman inkişafı üçün əhəmiyyətli çətinliklər yaratmışdır. Denali -nin TransportVehicle™ (TV) platforması , venadaxili tətbiqdən sonra BBB -ni keçərək antikorlar, fermentlər və oliqonukleotidlər kimi böyük terapevtik molekulları beyin də daxil olmaqla bütün bədənə effektiv şəkildə çatdırmaq üçün nəzərdə tutulmuş xüsusi bir texnologiyadır. TV platforması , BBB -də ifadə olunan və TV -ni və onun terapevtik yükünü reseptor vasitəçiliyi ilə transsitoz yolu ilə beyinə çatdıran transferrin reseptoru və CD98 ağır zəncir amin turşusu daşıyıcısı kimi xüsusi təbii nəqliyyat reseptorlarına bağlanan mühəndislik Fc domenlərinə əsaslanır. Heyvan modellərində, TV platforması ilə hazırlanmış antikorlar və fermentlər, bu texnologiya olmadan oxşar antikorlar və fermentlərdən 10-30 dəfə daha çox beyinə məruz qalma göstərir. TV platforması ilə hazırlanmış oliqonukleotidlər, primatlarda bu texnologiya olmadan sistemli şəkildə çatdırılan oliqonukleotidlərə nisbətən 1000 dəfədən çox beyinə məruz qalma göstərir. Beyində yaxşılaşdırılmış məruz qalma və geniş yayılma, məhsul namizədlərinin terapevtik cəhətdən əhəmiyyətli konsentrasiyalarına geniş şəkildə nail olmaqla terapevtik effektivliyi artıra bilər. TV platforması , qan-beyin baryerini keçmək üçün transferrin reseptorundan istifadə edən ilk FDA tərəfindən təsdiqlənmiş dərman olan AVLAYAH® (tividenofusp alfa-eknm) ilə klinik olaraq təsdiqlənmişdir. [P9] Denali Therapeutics Inc. , xüsusi TransportVehicle™ platforması ndan istifadə edərək qan-beyin baryerini ( BBB ) keçmək üçün nəzərdə tutulmuş yeni bir bioterapevtik sinfinə qabaqcıl bir biotexnologiya şirkətidir. BBB -ni xüsusi olaraq keçmək üçün hazırlanmış ilk FDA tərəfindən təsdiqlənmiş bioloji dərman, klinik olaraq təsdiqlənmiş çatdırılma platforması və inkişafın bütün mərhələlərində terapevtik namizədlərin artan portfeli ilə Denali , neyrodegenerativ xəstəliklər, lizosomal saxlama pozğunluqları və digər ciddi xəstəlikləri olan insanlar üçün həyatı dəyişdirmək üçün effektiv dərmanlar çatdırmaq məqsədinə doğru irəliləyir. Daha çox məlumat üçün www.denalitherapeutics.com saytına daxil olun. [P10] Bu press-reliz, 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu mənasına uyğun olaraq gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu press-relizdə ifadə edilmiş və ya nəzərdə tutulmuş gələcəyə yönəlik bəyanatlar, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, Denali -nin TransportVehicle™ (TV) platforması na dair gözləntilər, o cümlədən onun terapevtik və kommersiya potensialı və beyinə təsir edən geniş xəstəliklər üçün terapiyaları təmin etmək potensialı; AVLAYAH® (tividenofusp alfa-eknm) , o cümlədən onun terapevtik potensialı və təsdiqedici tədqiqatların klinik faydanı təsdiqləməsi və davamlı təsdiqi dəstəkləməsi ehtimalı; zafinofusp alfa , DNL628 , DNL921 və Denali -nin digər TV -əsaslı məhsul namizədləri ilə bağlı planlar, vaxt cədvəlləri və gözləntilər; və Denali -nin Baş İcraçı Direktorunun bəyanatları daxildir. Faktiki nəticələr, müxtəlif risklər və qeyri-müəyyənliklər səbəbindən bu gələcəyə yönəlik bəyanatlarda ifadə edilmiş və ya nəzərdə tutulmuş nəticələrdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər. Bunlara, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, əlverişsiz iqtisadi şəraitdən və onların Denali -nin biznesinə və əməliyyatlarına təsirindən yaranan risklər; Denali -nin məhsul namizədlərinin inkişafını və təsdiq edildiyi təqdirdə kommersiyalaşdırılmasını tamamlamaq qabiliyyəti; klinik sınaq və kommersiya materialları üçün üçüncü tərəf istehsalçılara və təchizatçılara etibar; davam edən və gələcək klinik sınaqlar üçün xəstələrin qeydiyyatında çətinliklər; gözlənilən klinik sınaq vaxt cədvəllərinə riayət edilməsində potensial gecikmələr və ya uğursuzluqlar; preklinik, erkən mərhələli və ya ilkin klinik nəticələr ilə sonrakı mərhələli sınaq nəticələri arasında fərqlər; aralıq və ya yüksək səviyyəli klinik nəticələrin yekun tədqiqat nəticələrini və ya uzunmüddətli nəticələri proqnozlaşdırmaması riski; FDA -nın Denali -nin sürətləndirilmiş təsdiqi dəstəkləmək üçün istifadə etmək niyyətində olduğu məlumatları və ya əvəzedici son nöqtələri qəbul etməməsi, əlavə və ya fərqli tədqiqatlar tələb etməsi və ya təsdiqedici tədqiqatlar aparılmadığı təqdirdə sürətləndirilmiş təsdiqi geri çəkməsi riski daxildir.