[P1] LEXINGTON, Mass. və AMSTERDAM, 2 noyabr 2026-cı il (GLOBE NEWSWIRE) -- Ciddi tibbi ehtiyacları olan xəstələr üçün transformativ terapiyaları inkişaf etdirən aparıcı gen terapiyası şirkəti uniQure N.V. (NASDAQ: QURE ) bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) tərəfindən Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün tədqiqat gen terapiyası olan ifezuntirgene inilparvovec üçün bioloji lisenziya ərizəsinin (BLA) sürətləndirilmiş təsdiq yolu ilə nəzərdən keçirilmək üçün qəbul edildiyini elan etdi. Ərizəyə 1 may 2027-ci il tarixinə qədər Reseptli Dərman İstifadəçi Haqqı Aktı (PDUFA) hədəf fəaliyyət tarixi ilə prioritet nəzərdən keçirmə statusu verilib. Qəbul məktubunda FDA bu ərizəni Məşvərət Komitəsi iclasında müzakirə etməyi planlaşdırdığını bildirdi. Şirkət tarix və vaxt cədvəlləri yekunlaşdıqdan sonra məlumatlandırılacaq. [P2] uniQure -nin baş icraçı direktoru Matt Kapusta bildirdi: “ FDA -nın BLA -mızı nəzərdən keçirmək üçün qəbul etməsi Huntington xəstəliyi icması üçün mühüm bir mərhələdir, çünki bu icma bu dağıdıcı xəstəliyin gedişatını dəyişdirəcək bir müalicə üçün nəsillər boyu gözləyib.” O əlavə etdi: “ Faza I/II tədqiqatlarımızdan əldə edilən cəlbedici məlumatlarla dəstəklənərək, ifezuntirgene inilparvovec-in Huntington xəstəliyi üçün ilk xəstəliyi dəyişdirən müalicə olmaq potensialına malik olduğuna inanırıq. FDA -nın prioritet nəzərdən keçirməsi davam edərkən, nəzərdən keçirmə prosesini dəstəkləmək üçün Agentlik, klinisistlər və Huntington icması ilə birlikdə işləyəcəyik. Təsdiqedici sınaq əsas prioritet olaraq qalır, skrininqin ilin sonuna qədər başlaması gözlənilir və tədqiqatın potensial təsdiq vaxtına qədər yaxşı irəliləməsi gözlənilir.” [P3] BLA , 24 sentyabr 2025-ci il tarixində əvvəllər elan edildiyi kimi, Enroll-HD təbii tarix məlumat bazasından əldə edilmiş meyl balı ilə uyğunlaşdırılmış xarici nəzarətlə müqayisədə ifezuntirgene inilparvovec-in Faza I/II klinik tədqiqatından əvvəllər elan edilmiş 36 aylıq məlumat analizi ilə dəstəklənir. Şirkət və FDA təsdiqedici tədqiqat dizaynının əsas elementləri üzərində razılığa gəliblər. Tədqiqat, ifezuntirgene inilparvovec-in standart müalicəyə 2:1 nisbətində təxminən 200 xəstə ni əhatə edən təsadüfi, standart müalicə sınağı kimi hazırlanmışdır, 36 ay da əsas son nöqtə kimi Ümumi Funksional Tutum (TFC) götürülmüşdür. Şirkət 2026-cı ilin sonuna qədər ABŞ -da xəstə skrininqinə başlamağı planlaşdırır. [P4] Ifezuntirgene inilparvovec Huntington xəstəliyi üçün FDA -dan Çığır açan Terapiya və Regenerativ Təbabət Qabaqcıl Terapiya (RMAT) təyinatlarını almış ilk tədqiqat terapiyasıdır. Ifezuntirgene inilparvovec həmçinin FDA -dan Fast Track təyinatına malikdir. Ifezuntirgene inilparvovec Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün yeni bir gen terapiyası namizədidir, hansı ki, xüsusi olaraq huntingtin genini və potensial olaraq yüksək toksik ekson 1 zülal fraqmentini susdurmaq üçün hazırlanmış bir miRNA-nı özündə birləşdirən xüsusi, gen-susdurucu miQURE® platforması ndan istifadə edir. Müalicə olunan xəstələr striatuma (kaudat və putamen) birbaşa hədəflənmiş, MRT -nin rəhbərliyi ilə, konveksiya ilə gücləndirilmiş stereotaktik neyrocərrahi çatdırılma yolu ilə tək bir tətbiq alırlar. [P5] Ifezuntirgene Inilparvovec-in Faza I/II Klinik Proqramı haqqında: uniQure Huntington xəstəliyi nin müalicəsi üçün ifezuntirgene inilparvovec-in təhlükəsizliyini, tolerantlığını və effektivliyini qiymətləndirən iki çoxmərkəzli Faza I/II klinik tədqiqat aparır. Ümumilikdə, Faza I/II klinik tədqiqatları 51 xəstə yə ifezuntirgene inilparvovec dozası vermişdir. ABŞ -da aparılan təsadüfi tədqiqatda ifezuntirgene inilparvovec-in tək bir tətbiqini (n=6 aşağı doza; n=10 yüksək doza) və ya saxta prosedur (n=10) alan 26 xəstə iştirak etmişdir; dörd nəzarət xəstəsi təxminən 12 ay dan sonra müalicəyə keçmişdir. Avropa açıq etiketli tədqiqatda 13 xəstə (n=6 aşağı doza; n=7 yüksək doza) iştirak etmişdir. 12 xəstədən ibarət üçüncü kohort hər iki dozanı immunosupressiya ilə birlikdə araşdırmış, ABŞ -dan olan altı xəstədən ibarət dördüncü kohort isə əvvəlki kohortlarda iştirak edənlərlə müqayisədə daha aşağı striatal həcmləri olan xəstələrdə yüksək dozanı qiymətləndirir. Əlavə məlumatlar www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493) saytında mövcuddur. [P6] Huntington xəstəliyi xorea daxil olmaqla motor simptomlarına, davranış anormallıqlarına və proqressiv fiziki və zehni pisləşməyə səbəb olan koqnitiv geriləməyə gətirib çıxaran nadir, irsi neyrodegenerativ bir xəstəlikdir. Xəstəlik, beynində anormal zülalın istehsalına və yığılmasına səbəb olan huntingtin geninin ilk eksonunda xəstəliyə səbəb olan CAG təkrar genişlənməsi ilə avtosomal dominant bir vəziyyətdir. ABŞ , AB və Böyük Britaniya da təxminən 75 000 insan Huntington xəstəliyi ndən əziyyət çəkir, yüz minlərlə digər insan isə xəstəliyi miras alma riski altındadır. Huntington xəstəliyi nin aydın etiologiyasına baxmayaraq, hazırda xəstəliyin başlanğıcını gecikdirmək və ya irəliləməsini yavaşlatmaq üçün təsdiq edilmiş terapiyalar yoxdur. uniQure gen terapiyasının vədini – potensial olaraq müalicəvi nəticələr verən tək müalicələri yerinə yetirir. uniQure -nin hemofiliya B üçün gen terapiyasının təsdiqlənməsi – on ildən çox tədqiqat və klinik inkişafa əsaslanan tarixi bir nailiyyət – genomik təbabət sahəsində böyük bir mərhələni təmsil edir və hemofiliya ilə yaşayan xəstələr üçün yeni bir müalicə yanaşması gətirir. uniQure indi Huntington xəstəliyi , refrakter temporal lob epilepsiyası, Fabry xəstəliyi və digər ciddi xəstəlikləri olan xəstələrin müalicəsi üçün xüsusi gen terapiyaları portfelini inkişaf etdirir. www.uniQure.com [P7] Bu press-reliz Qiymətli Kağızlar Aktının 27A Bölməsi və Mübadilə Aktının 21E Bölməsi çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Tarixi fakt bəyanatlarından başqa bütün bəyanatlar gələcəyə yönəlik bəyanatlardır, hansılar ki, tez-tez