[P1] DEER PARK, Ill., 02 noyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir xəstəliklərin müalicəsini inkişaf etdirməyə və kommersiyalaşdırmağa fokuslanmış innovativ əczaçılıq şirkəti olan Eton Pharmaceuticals, Inc. (“Eton” və ya “Şirkət”) ( Nasdaq: ETON ) bu gün körpə və epileptik spazmların müalicəsi üçün mekasermin inyeksiyasını qiymətləndirən yeni inkişaf proqramı olan ET-900 -ü elan etdi. Mekasermin IGF-1 -in rekombinant forması və Eton -un Birləşmiş Ştatlar da bazara çıxardığı INCRELEX -in aktiv tərkib hissəsidir. Şirkət Baylor College of Medicine ilə IGF-1 -in spazmların müalicəsində istifadəsi ilə bağlı patent hüquqlarını əhatə edən lisenziya müqaviləsi bağlayıb. [P2] Eton Pharmaceuticals -ın Baş İcraçı Direktoru Sean Brynjelsen bildirib: “Bu spazmlar uşaqlar və onların ailələri üçün dağıdıcı və ömürlük nəticələrə səbəb ola bilər və mövcud müalicələrə qarşı yüksək müqavimət səbəbindən yeni terapevtik yanaşmalara əhəmiyyətli və təcili ehtiyac qalmaqdadır”. O əlavə edib: “ Baylor tədqiqatı bu vəziyyətdə IGF-1 terapiyasının qiymətləndirilməsi üçün cəlbedici elmi əsaslar təqdim edir. İndi IND təqdim edildiyi üçün biz bu tədqiqatı mənalı klinik irəliləyişə çevirməyə kömək etməkdən məmnunuq.” [P3] Baylor College of Medicine -də Pediatriya və Neyroelm üzrə Fəxri Professor Dr. John W. Swann, Ph.D. tərəfindən aparılan və CURE Epilepsy tərəfindən maliyyələşdirilən tədqiqat, pozulmuş IGF-1 siqnalizasiyasını epileptik spazmların inkişafına potensial töhfə verən amil kimi müəyyən edib. Heyvan modelində, rekombinant insan IGF-1 ilə müalicə gündəlik spazm sayını təxminən 50% azaldıb və müalicə olunan heyvanların 20%-də spazmları aradan qaldırıb. Bu preklinik tapıntılar refrakter epileptik spazmları olan uşaqlarda mekaserminin qiymətləndirilməsi üçün elmi əsaslar təqdim edir. [P4] Dr. Swann əlavə edib: “Planlaşdırılan klinik sınaq da əsaslıdır, çünki beyin anormallıqları olan spazm xəstələrinin tədqiqatları onların beynində IGF-1 səviyyələrinin azaldığını göstərir. Nəticədə, ümid edirik ki, mekasermin/ IGF-1 normal beyin fəaliyyətini bərpa etmək üçün əvəzedici terapiya rolunu oynayacaq.” [P5] CURE Epilepsy -nin Baş İcraçı Direktoru Beth Dean deyib: “ CURE Epilepsy Dr. Swann -ın laboratoriyasından gələn bu uzunmüddətli tədqiqat xəttinin insan klinik sınaqlarına keçdiyini görməkdən çox məmnundur. Dr. Swann 2012-ci ildə başlayan Körpə Spazmları Təşəbbüsümüzün bir hissəsi idi və o və əməkdaşları öz fundamental elm kəşflərini xəstələr və ailələr üçün klinik əhəmiyyətə çatdırmaq üçün mübarizəni davam etdiriblər. Pediatrik refrakter epileptik spazmlar fəlakətlidir; bu uşaqların təcili olaraq yeni və daha yaxşı variantlara ehtiyacı var və biz Eton Pharmaceuticals -a potensial yeni müalicəyə doğru bu vacib növbəti addımı dəstəklədiyi üçün minnətdarıq.” [P6] Refrakter epileptik spazmları olan uşaqlarda mekaserminin effektivliyini, təhlükəsizliyini və tolerantlığını qiymətləndirmək üçün tədqiqatçı tərəfindən maliyyələşdirilən Faza 2 üçün tədqiqat IND təqdim edilib. Tədqiqat University of Chicago tərəfindən maliyyələşdiriləcək və spazmları hormonal terapiya və vigaqabatrinə cavab verməyən və ya dözə bilməyən 2-18 yaş arası 20-yə qədər xəstəni üç mərkəzdə – University of Chicago , Baylor College of Medicine və UCLA -da qeydiyyata alması gözlənilir. Xəstələr ilkin üç-beş həftəlik müalicə dövründə gündə iki dəfə dərialtı inyeksiyalar alacaqlar. Klinik cavaba əsasən müəyyən xəstələr üçün əlavə müalicə kursu da mövcud ola bilər. Tədqiqat spazmın aradan qaldırılmasını, gündəlik spazm tezliyindəki dəyişiklikləri və əlaqəli elektroensefaloqram (“ EEG ”) anormallıqlarının aradan qaldırılmasını və ya yaxşılaşdırılmasını qiymətləndirəcək. Əlavə qiymətləndirmələr təhlükəsizliyi, tolerantlığı və adaptiv funksiyaları dəyərləndirəcək. [P7] Mekasermin körpə və ya epileptik spazmların müalicəsi üçün FDA tərəfindən təsdiqlənməyib və bu istifadə üçün onun təhlükəsizliyi və effektivliyi müəyyən edilməyib. İlkin qeydiyyat və dozalama 2027-ci ilin birinci rübünə hədəflənib. [P8] Körpə epileptik spazm sindromu, adətən 1-24 ay arasında başlayan nadir, ağır bir epilepsiya növüdür. Amerika Pediatriya Akademiyası na görə, hər il Birləşmiş Ştatlar da təxminən 2 500 uşağa körpə spazmları diaqnozu qoyulur. Spazmlar 2 yaşdan sonra davam edərsə, epileptik spazmlar adlanır. Epileptik spazmlar kimi tanınan bu tutmalar tez-tez qruplar halında baş verir və EEG -də aşkar edilən yüksək dərəcədə anormal beyin fəaliyyəti nümunəsi olan hipsaritmiya ilə müşayiət oluna bilər. Spazmlar iki yaşdan sonra uşaqlığın sonrakı dövrlərinə qədər davam edə bilər. Vaxtında diaqnoz və müalicə kritik əhəmiyyətə malikdir, çünki davamlı spazmlar nevroloji inkişafa mənfi təsir göstərə bilər. Müalicəyə müqavimət əhəmiyyətli bir problem olaraq qalır. Epilepsy & Behavior jurnalında dərc olunan bir araşdırma, körpə spazmları olan uşaqların təxminən yarısında tutmaların ilkin müalicə cəhdləri ilə yaxşılaşmadığını bildirir. Mövcud müalicələr hər xəstə üçün effektiv deyil və əhəmiyyətli məhdudiyyətlərlə əlaqələndirilə bilər. Müalicəyə baxmayaraq spazmları davam edən uşaqlar üçün bu çətinliklər yeni terapevtik variantlara təcili ehtiyacı vurğulayır. [P9] Eton nadir xəstəliklərin müalicəsini inkişaf etdirməyə və kommersiyalaşdırmağa fokuslanmış innovativ əczaçılıq şirkətidir. Şirkətin hazırda on iki nadir xəstəlik məhsulu var: KHINDIVI® (hidrokortizon), INCRELEX® (mekasermin), ALKINDI SPRINKLE® (hidrokortizon), DESMODA™ (desmopressin asetat), GALZIN® (sink asetat), HEMANGEOL® (propranolol hidroxlorid), PKU GOLIKE® , IMPAVIDO® (miltefosin), LIBERVANT® (diazepam), Carglumic Acid , Betaine Anhydrous və Nitisinone . Şirkətin gec mərhələdə inkişafda olan altı əlavə məhsul namizədi var: AMGLIDIA® (qliburid oral suspenziya), ASN-001 , ET-700 , ET-800 , ET-900 və ZENEO® hidrokortizon avtoinyektoru. Daha ətraflı məlumat üçün lütfən www.etonpharma.com veb-saytımıza daxil olun. İnvestor Əlaqələri: Lisa M. Wilson , In-Site Communications, Inc. T: 212-452-2793 E: lwilson@insitecony.com