[P1] Annexon (NASDAQ: ANNX ) coğrafi atrofiya (GA) üçün vonaprument dərmanının III faza ARCHER II sınağının 15-ci ay əsas nəticələrini 2026-cı ilin dördüncü rübündə açıqlayacağını bildirdi. Şirkət, əsas effektivlik fokusu kimi lezyon böyüməsi əvəzinə görmə qabiliyyətinin qorunması ilə C1q-hədəfli müalicəni sınaqdan keçirir. Baş icraçı direktor Douglas Love bildirdi ki, ARCHER II şirkətin II faza ARCHER tədqiqatının funksional nəticələrini təkrarlamaq üçün nəzərdə tutulub. III faza sınağı 659 xəstəni əhatə edib, aktiv müalicə və plasebo arasında 2-yə 1 nisbətində təsadüfi seçilib və 15-ci və 24-cü aylarda ən yaxşı korreksiya edilmiş görmə kəskinliyində 15 hərfin təsdiqlənmiş itkisini qiymətləndirir. Love dedi: “ARCHER II, görmə qabiliyyətinin əsas son nöqtə olduğu yüksək dərəcədə fərqlənən bir III faza tədqiqatıdır”, əlavə edərək ki, tədqiqat II faza sınağından daha böyük, daha uzun və daha güclüdür. Coğrafi atrofiya, geri dönməz görmə itkisinə səbəb ola bilən quru yaşa bağlı makula degenerasiyasının inkişaf etmiş bir formasıdır. [P2] Bay Area Retina Associates -dan retina mütəxəssisi Roger Goldberg bildirdi ki, mövcud FDA tərəfindən təsdiqlənmiş GA terapiyaları, SYFORVE və IZERVAY , lezyon böyüməsini yavaşlatma qabiliyyətini nümayiş etdirsələr də, əsas tədqiqatlarında görmə qabiliyyətinin qorunmasını təsdiqləməyiblər. Goldberg dedi ki, xəstələr lezyon ölçüsündəki dəyişikliklərdən daha çox, üzləri tanımaq, avtomobil sürmək, oxumaq və müstəqilliyi qorumaq kimi xəstəliyin funksional nəticələri ilə maraqlanırlar. O, ABŞ -da təxminən 1,5 milyon, Avropa da 2,5 milyondan çox və qlobal miqyasda 8 milyondan çox GA xəstəsinin olduğunu qeyd etdi. Goldbergə görə, ABŞ -dakı GA xəstələrinin yalnız təxminən 10%-i hazırda müalicə olunur, qismən mövcud terapiyalardan nümayiş etdirilən funksional faydanın olmaması və təhlükəsizlik mülahizələri səbəbindən. O, əhəmiyyətli görmə itkisi riskini azalda bilən bir müalicənin klinisyenlər və xəstələr arasındakı müzakirələri dəyişə biləcəyini və potensial olaraq müalicəyə riayət etməyi dəstəkləyə biləcəyini söylədi. [P3] Annexon -un vonaprumenti, şirkətin neyroinflamasiyaya və neyron sinapslarının itkisinə töhfə verdiyini söylədiyi klassik tamamlayıcı yolun bir komponenti olan C1q-nu inhibə etmək üçün nəzərdə tutulub. GA-da şirkətin strategiyası, görmə kəskinliyi üçün mərkəzi olan retinal fotoreseptorları və sinapsları qorumaqdır. Annexon -un oftalmologiya strategiyası və innovasiya üzrə baş vitse-prezidenti Lloyd Clark bildirdi ki, II faza ARCHER tədqiqatı makula boyunca ellipsoid zonası itkisində plasebo ilə müqayisədə 27% azalma göstərib. Optik koherens tomoqrafiya ilə ölçülən ellipsoid zonası, fotoreseptor sağlamlığının göstəricisi kimi istifadə olunur. Clark həmçinin təsdiqlənmiş 15 hərflik görmə itkisi hadisələrinə dozadan asılı təsir göstərən II faza məlumatlarını vurğuladı. Aylıq müalicə qrupunda şirkət, klinik cəhətdən əhəmiyyətli görmə itkisi riskində plaseboya nisbətən 73% azalma bildirdi. Tədbir zamanı müzakirə edilən alt qrup təhlillərində, foveal retinal piqment epiteli atrofiyası olan xəstələrdə plasebo qolunda 25%, aylıq müalicə qolunda isə 5,9% təsdiqlənmiş 15 hərflik itki dərəcələri müşahidə edildi. Clark dedi ki, sınaq həmçinin fotoreseptor funksiyası ilə əlaqəli bir ölçü olan aşağı parlaqlıqlı görmə qüsuru ilə müəyyən edilmiş xəstə qruplarında fərqlər göstərdi. Şirkət qeyd etdi ki, II faza tədqiqatının son altı ayı müalicədən sonrakı izləməni əhatə edib. Clark dedi ki, bu dövrdə bütün qruplarda görmə itkisi oxşar sürətlə bərpa olunub, müalicə olunan gözlər “yetişməyib”, bunu xəstəliyi dəyişdirən təsirə uyğun bir dəlil kimi xarakterizə etdi. [P4] Şirkət qeydiyyatı planlaşdırılandan iki ay əvvəl tamamladı və planlaşdırılandan 30 xəstə daha çox qeydiyyatdan keçirdi. Bildirildi ki, ilk 12 ay ərzində müalicəni dayandırma dərəcələri orta tək rəqəmlərdə olub, II faza tədqiqatında bildirilən təxminən 15% dayandırma dərəcəsindən aşağıdır. ARCHER II, görmə kəskinliyi 20/100-dən pis olan xəstələri istisna edir, Clarkın dediyinə görə, bu populyasiyanın sınağın son nöqtəsi altında itirəcəyi məhdud görmə qabiliyyəti var. Annexon bildirdi ki, III faza populyasiyası foveal xəstəlik və daha aşağı parlaqlıqlı görmə qüsuru olan xəstələrin nisbətləri daxil olmaqla, II faza kohortuna yaxından bənzəyir. Annexon əvvəlcə bütün 659 xəstə üzərində tək bir təhlil aparmağı və 2026-cı ilin dördüncü rübündə ya müsbət nəticə, ya da davamlı maskalanma elan etməyi planlaşdırır. Əgər ümumi təhlil müsbət olarsa, şirkət iki əvvəlcədən müəyyən edilmiş alt təhlil aparmağı və bu nəticələri 2027-ci ilin birinci rübündə elan etməyi gözləyir. Love dedi ki, Annexon -un ABŞ -da FDA Fast Track təyinatı və Avropa da proqram üçün PRIME təyinatı var. Şirkət bildirdi ki, Avropa tənzimləyiciləri ilə tək tədqiqat təsdiqi yanaşması üzərində razılaşıblar, FDA isə agentliyin iki tədqiqat konvensiyasını təmin etmək üçün əvvəlcədən müəyyən edilmiş alt təhlillər tələb edib. Love dedi ki, Annexon , sınaq uğurlu olarsa, vonaprumenti hazırda təsdiqlənmiş terapiyaların potensial əvəzedicisi və daha geniş GA müalicəsinin qəbul edilməsinin sürücüsü kimi yerləşdirməyi planlaşdırır. O, şirkətin ikitərəfli xəstəliyin kommersiya imkanlarını yalnız xəstə sayından kənara çıxara biləcəyinə inandığını söylədi. Goldberg dedi ki, yerli intravitreal müalicə, xüsusilə yaşlı xəstə populyasiyasında potensial sistemik təhlükəsizlik və idarəetmə mülahizələri səbəbindən sistemik terapiyalardan daha çox retina mütəxəssislərinə tanış ola bilər. O əlavə etdi ki, təsdiqlənərsə, vonaprument ya çox inkişaf etmiş xəstəliyi, ya da çox erkən, asemptomatik lezyonları olan xəstələrdən daha çox, qalan funksional görmə qabiliyyətini qorumaq üçün ən uyğun olacaq. [P5] Annexon həmçinin oftalmologiya təşkilatını genişləndirdiyini, o cümlədən Dr. Don Fong -un oftalmologiya klinik inkişafına rəhbərlik etmək üçün geri qayıtmasını və Jake Schumacher -in oftalmologiya franşizasına rəhbərlik etmək üçün təyin edilməsini bildirdi. Annexon, Inc. (NASDAQ: ANNX ) klassik tamamlayıcı yolun anormal aktivləşməsi ilə əlaqəli xəstəliklər üçün terapiyalar inkişaf etdirən klinik mərhələli bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin yanaşması, immun sisteminin əsas funksiyaları yerinə yetirmə qabiliyyətini qoruyarkən tamamlayıcı fəaliyyəti seçici şəkildə inhibə etmək üçün nəzərdə tutulub. Annexon -un boru kəmərinə klassik tamamlayıcı yolun başlanğıc zülalı olan C1q-nu hədəfləyən monoklonal antikor ANX005 daxil edilib. Şirkət ANX005 -i Guillain-Barré sindromu daxil olmaqla, immun vasitəli və neyroinflamatuar pozğunluqlarda qiymətləndirib.