[P1] -- Bardet-Biedl sindromu ilə yaşayan yetkinlərdə IMCIVREE -nin faydalarını nümayiş etdirən əlavə sübutlara əsaslanan genişləndirilmiş təlimat -- BOSTON , 4 noyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir neyroendokrin xəstəlikləri olan xəstələrin həyatını dəyişdirməyə fokuslanmış qlobal kommersiya mərhələli biofarmasevtik şirkət olan Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM ) bu gün elan etdi ki, National Institute for Health and Care Excellence (NICE) genetik olaraq təsdiqlənmiş Bardet-Biedl sindromu (BBS) ilə yaşayan yetkinləri əhatə etmək üçün IMCIVREE® (setmelanotide) preparatı üçün müsbət təlimat verib. NICE tərəfindən ödəniş hüququnun genişləndirilməsi BBS ilə yaşayan yetkinlərə Milli Səhiyyə Xidməti (NHS) vasitəsilə maliyyələşdirilən müalicəyə çıxış əldə etməyə imkan verir. Yenilənmiş təlimat NICE -in 2024-cü ilin may ayından etibarən BBS -də setmelanotid üçün əvvəlki tövsiyəsini genişləndirir, bu da 6-17 yaş arası xəstələr üçün müalicənin başlanmasını optimallaşdırmışdı. NICE əlavə klinik, real dünya və xəstəlik yükü sübutlarını, o cümlədən uzunmüddətli müalicə məlumatlarını nəzərdən keçirdi və BBS ilə əlaqəli hiperfagiya və piylənmənin xəstələr və ailələr üzərində yarada biləcəyi əhəmiyyətli yükü tanıdı. Bu qiymətləndirmə BBS -in həyat keyfiyyətinə, psixi sağlamlığa, hərəkətliliyə, təhsilə və müstəqilliyə geniş təsirini əks etdirir. [P2] University College London -un Molekulyar Genetika və Genom Tibb üzrə Fəxri Professoru Professor Philip Beales dedi: “Bu yenilənmiş tövsiyə İngiltərə , Uels və Şimali İrlandiyada Bardet-Biedl sindromu ilə yaşayan yetkinlər üçün xoş xəbərdir. BBS ömürlük bir xəstəlikdir və yetkinlər həyatları boyu hiperfagiya və piylənmənin əhəmiyyətli yükünü yaşamağa davam edirlər. Setmelanotidə çıxışın genişləndirilməsi o deməkdir ki, BBS ilə yaşayan daha çox insan müalicə almaq imkanı əldə edəcək.” [P3] İngiltərə və Uels -də BBS olan iki-beş yaş arası uşaqlar üçün setmelanotid NHS England -ın ixtisaslaşmış sifariş tənzimləmələri vasitəsilə maliyyələşdirilir. Yenilənmiş NICE təlimatı bu qrup üçün mövcud çıxış tənzimləmələrini dəyişdirmir. Bu press-reliz yalnız investorlar üçün nəzərdə tutulub. [P4] Rhythm Pharmaceuticals haqqında: Rhythm nadir neyroendokrin xəstəlikləri olan xəstələrin və onların ailələrinin həyatını dəyişdirməyə sadiq olan kommersiya mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. Rhythm -in əsas aktivliyi, hiperfagiya və ağır piylənməni müalicə etmək üçün nəzərdə tutulmuş MC4R aqonisti IMCIVREE® (setmelanotide) , ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən qazanılmış hipotalamik piylənməsi olan 4 yaş və yuxarı yetkin və pediatrik xəstələrdə artıq bədən çəkisini azaltmaq və uzunmüddətli çəki azalmasını qorumaq üçün, Bardet-Biedl sindromu (BBS) və ya genetik olaraq təsdiqlənmiş pro-opiomelanokortin ( POMC ), o cümlədən proprotein konvertaza subtilisin/kexin tip 1 ( PCSK1 ) çatışmazlığı və ya leptin reseptor ( LEPR ) çatışmazlığı səbəbindən sindromik və ya monogen piylənməsi olan 2 yaş və yuxarı yetkin və pediatrik xəstələrdə təsdiqlənmişdir. Həm Avropa Komissiyası (EC) , həm də Böyük Britaniyanın Dərmanlar və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) setmelanotidi hipotalamik zədə və ya pozğunluq səbəbindən qazanılmış hipotalamik piylənməsi olan 4 yaş və yuxarı yetkin və uşaqlarda piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün; və genetik olaraq təsdiqlənmiş BBS və ya genetik olaraq təsdiqlənmiş funksiya itkisi biallelik POMC , o cümlədən PCSK1 , çatışmazlığı və ya biallelik LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün 2 yaş və yuxarı yetkin və uşaqlarda təsdiqləmişdir. Bundan əlavə, Rhythm setmelanotid üçün digər nadir xəstəliklərdə geniş klinik inkişaf proqramını, eləcə də tədqiqat MC4R aqonistləri bivamelagon və RM-718 -i və anadangəlmə hiperinsulinizmin müalicəsi üçün kiçik molekulların preklinik dəstini inkişaf etdirir. Rhythm -in baş qərargahı Boston, MA -dadır. [P5] Setmelanotid göstəricisi: Amerika Birləşmiş Ştatları nda setmelanotid qazanılmış hipotalamik piylənməsi olan 4 yaş və yuxarı yetkin və pediatrik xəstələrdə, Bardet-Biedl sindromu (BBS) və ya genetik testlə təsdiqlənmiş POMC , PCSK1 və ya LEPR genlərində patogen, ehtimal ki, patogen və ya qeyri-müəyyən əhəmiyyətli ( VUS ) variantları nümayiş etdirən 2 yaş və yuxarı yetkin və pediatrik xəstələrdə artıq bədən çəkisini azaltmaq və uzunmüddətli çəki azalmasını qorumaq üçün göstərilir. Avropa İttifaqı və Birləşmiş Krallıq da setmelanotid genetik olaraq təsdiqlənmiş BBS və ya funksiya itkisi biallelik POMC , o cümlədən PCSK1 , çatışmazlığı və ya biallelik LEPR çatışmazlığı ilə əlaqəli piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün 2 yaş və yuxarı yetkin və uşaqlarda, və hipotalamik zədə və ya pozğunluq səbəbindən qazanılmış hipotalamik piylənməsi olan 4 yaş və yuxarı yetkin və uşaqlarda piylənmənin müalicəsi və aclığın nəzarəti üçün göstərilir. Avropa İttifaqı və Birləşmiş Krallıq da setmelanotid genetik və ya hipotalamik mənşəli nadir piylənmə formalarının diaqnozu və idarə edilməsində təcrübəli həkim tərəfindən təyin edilməli və nəzarət edilməlidir. Avropa İttifaqı məhsul xüsusiyyətlərinin xülasəsinə bu LİNK-ə klikləməklə daxil olmaq olar. Birləşmiş Krallıq məhsul xüsusiyyətlərinin xülasəsinə bu LİNK-ə klikləməklə daxil olmaq olar. [P6] Amerika Birləşmiş Ştatları ndakı auditoriyalar üçün məlumat: Setmelanotid aşağıdakı vəziyyətləri olan xəstələrin müalicəsi üçün göstərilmir, çünki setmelanotidin effektiv olması gözlənilmir: Setmelanotidə və ya IMCIVREE -nin hər hansı bir köməkçi maddəsinə əvvəlki ciddi həssaslıq. Ciddi həssaslıq reaksiyaları (məsələn, anafilaksiya) bildirilmişdir. Cinsi oyanışın pozulması: Kişilərdə spontan penis ereksiyaları və penis ereksiyalarının tezliyinin artması baş vermişdir. Xəstələrə bu hadisələrin baş verə biləcəyini bildirin və 4 saatdan çox davam edən ereksiyası olan xəstələrə təcili tibbi yardım axtarmağı tapşırın. Depressiya və intihar düşüncələri: Depressiya və intihar düşüncələri baş vermişdir. Xəstələri yeni başlayan və ya pisləşən depressiya və ya intihar düşüncələri və ya davranışları üçün izləyin. Xəstələrdə intihar düşüncələri və ya davranışları, yaxud klinik əhəmiyyətli və ya davamlı depressiya simptomları baş verərsə, IMCIVREE -nin dayandırılmasını nəzərdən keçirin. Həssaslıq reaksiyaları: Ciddi həssaslıq reaksiyaları (məsələn, anafilaksiya) bildirilmişdir. Şübhə edildikdə, xəstələrə dərhal tibbi yardım axtarmağı və IMCIVREE -ni dayandırmağı tövsiyə edin. Dərinin hiperpigmentasiyası, mövcud nevusların qaralması və yeni melanositik nevusların inkişafı: IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin əksəriyyətində dərinin piqmentasiyasında ümumi və ya fokal artımlar baş vermişdir. IMCIVREE həmçinin yeni melanositik nevusların inkişafına və ya mövcud nevusların qaralmasına səbəb ola bilər. Müalicəyə başlamazdan əvvəl və müalicə zamanı dövri olaraq mövcud və yeni piqmentli lezyonları izləmək üçün tam bədən dəri müayinəsi aparın. Qazanılmış HO ilə kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığı: Qazanılmış HO və ikincili böyrəküstü vəzi çatışmazlığı olan xəstələrdə IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 5%-də və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin heç birində kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığı ilə əlaqəli ciddi mənfi reaksiyalar bildirilmişdir. İkincili böyrəküstü vəzi çatışmazlığı olan xəstələrdə kəskin böyrəküstü vəzi çatışmazlığının klinik əlamətlərini izləyin. Qazanılmış HO və mərkəzi şəkərsiz diabeti olan xəstələrdə natrium disbalansı: Qazanılmış HO və yanaşı mərkəzi şəkərsiz diabet ( DI )/arginin vazopressin ( AVP ) çatışmazlığı olan xəstələrdə IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 6%-də hiponatremiya və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin 2%-də, IMCIVREE ilə müalicə olunan xəstələrin 5%-də hipernatremiya və plasebo ilə müalicə olunan xəstələrin 4%-də bildirilmişdir. Maye qəbulu və hidrasiya vəziyyətində dəyişikliklərlə serum natrium səviyyələrini izləyin. Lazım gəldikdə DI / AVP çatışmazlığı üçün yanaşı müalicələrin dozalarını tənzimləyin. Ən çox rast gəlinən mənfi reaksiyalar (ən azı 1 göstəricidə ≥20% insident) dərinin hiperpigmentasiyası, inyeksiya yeri reaksiyaları, ürəkbulanma, baş ağrısı, ishal, qarın ağrısı, qusma, depressiya və spontan penis ereksiyası idi. Əmizdirmə zamanı IMCIVREE ilə müalicə tövsiyə edilmir. Hamiləlik aşkar edildikdə, müalicənin faydaları döl üçün potensial risklərdən üstün olmadıqca IMCIVREE -ni dayandırın. Amerika Birləşmiş Ştatları nda şübhəli mənfi reaksiyaları bildirmək üçün Rhythm Pharmaceuticals ilə +1 (833) 789-6337 nömrəsi ilə və ya FDA ilə 1-800-FDA-1088 nömrəsi ilə və ya http://www.fda.gov/medwatch vasitəsilə əlaqə saxlayın. Yan təsirləri bildirərək, bu dərmanın təhlükəsizliyi haqqında daha çox məlumat verməyə kömək edə bilərsiniz. Əlavə vacib təhlükəsizlik məlumatları üçün tam Təyinat Məlumatına baxın. [P7] Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu çərçivəsində gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar ehtiva edir. Bu press-relizdə tarixi faktlarla əlaqəli olmayan bütün bəyanatlar, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, məhsullarımızın və ya məhsul namizədlərimizin hər hansı bir dozada və ya hər hansı bir göstəricidə təhlükəsizliyi, effektivliyi, potensial faydaları və klinik dizaynı və ya tərəqqisi ilə bağlı bəyanatlar, o cümlədən İngiltərə , Uels və Şimali İrlandiya da BBS -in müalicəsi üçün IMCIVREE -nin müəyyən tənzimləyici təsdiqlərinin təsiri və IMCIVREE -nin əhatə dairəsi və mövcudluğu ilə bağlı gözləntilər; və yuxarıda göstərilənlərin hər hansı birinin vaxtı ilə bağlı bəyanatlar gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar hesab edilməlidir. “Gözləmək”, “gözləmək”, “inanmaq”, “ola bilər”, “olacaq” və oxşar terminlərdən istifadə edən bəyanatlar da gələcəyə yönəlmiş bəyanatlardır. Bu cür bəyanatlar çoxsaylı risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, klinik sınaqlara xəstələri cəlb etmək qabiliyyətimiz, klinik sınaqların dizaynı və nəticəsi, rəqabətin təsiri, lazımi tənzimləyici təsdiqləri əldə etmək və ya almaq qabiliyyəti, məlumatların təhlili və hesabatı ilə əlaqəli risklər, əlverişsiz qiymət tənzimləmələri, üçüncü tərəfin ödəniş təcrübələri və ya səhiyyə islahatları təşəbbüsləri, beynəlxalq əməliyyatlarımızı tənzimləyən qanunlar və qaydalarla əlaqəli risklər və hər hansı əlaqəli uyğunluq proqramlarının xərcləri, setmelanotidi uğurla kommersiyalaşdırmaq qabiliyyətimiz, likvidliyimiz və xərclərimiz, əsas işçilərimizi və məsləhətçilərimizi saxlamaq və ixtisaslı kadrları cəlb etmək, saxlamaq və motivasiya etmək qabiliyyətimiz və ümumi iqtisadi şərtlər, və Rhythm -in 30 iyun 2026-cı il tarixində başa çatan üç aylıq dövr üçün Form 10-Q üzrə rüblük hesabatında “Risk Faktorları” başlığı altında müzakirə olunan digər vacib faktorlar və Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na digər müraciətlərimiz. Qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, bu buraxılışda olan gələcəyə yönəlmiş bəyanatlara hər hansı düzəlişlər etmək və ya yeni məlumatlar, gələcək inkişaflar və ya başqa səbəblərdən bu buraxılışın tarixindən sonra baş verən hadisələri əks etdirmək üçün onları yeniləmək öhdəliyini götürmürük. [P8] Korporativ Əlaqələr: David Connolly , İnvestor Əlaqələri və Korporativ Kommunikasiyalar Rəhbəri, Rhythm Pharmaceuticals, Inc. , 857-264-4280, dconnolly@rhythmtx.com. Kate Walsh , Korporativ Kommunikasiyalar Direktoru, Rhythm Pharmaceuticals, Inc. , (857) 264-4280, kwalsh@rhythmtx.com.