[P1] BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ: BCRX ) üçüncü rübün nəticələrini açıqlayıb. Bu rüb ORLADEYO gəlirlərində artım, yüksək gəlirlilik və irsi angioödem (HAE) portfelində irəliləyişlərlə yadda qalıb. Şirkət ixtisaslaşmış aptek keçidindən sonra ilin sonuna qədər ORLADEYO gəlirləri üzrə proqnozunu qoruyub saxlayıb. Baş maliyyə direktoru Babar Ghias bildirib ki, rübdə ORLADEYO -nun xalis gəliri 174,8 milyon dollar təşkil edib və bunun 95%-dən çoxu ABŞ -da əldə olunub. Avropa gəlirləri istisna olmaqla, ORLADEYO gəlirləri müqayisəli əsasda illik müqayisədə 20% artıb. Rübdəki gəlirlərə BioCryst -in ORLADEYO tədarükü üçün yeni yeganə aptek tərəfdaşı olan CareMed tərəfindən yaradılan ehtiyatdan təxminən 10 milyon dollarlıq töhfə daxil edilib. Ghias qeyd edib ki, CareMed adətən 7-21 günlük ehtiyat saxlayır və rüb ərzində bu diapazonun aşağı həddində ehtiyat yaradıb. O, bu töhfəni bu miqyasda birdəfəlik fayda kimi xarakterizə edərək, gələcək gəlirlərin əsas xəstə tələbatına daha yaxından uyğun gəlməli olduğunu bildirib. [P2] Prezident və baş icraçı direktor Charlie Gayer deyib ki, BioCryst CareMed -ə keçib, çünki ORLADEYO -nun xəstə həcmi aptek əməliyyatlarının xəstə artımına və ödənişli məhsul tədarükünə əhəmiyyətli dərəcədə təsir edə biləcəyi bir miqyasa çatıb. Şirkət bildirib ki, tərəfdaşlığın ilkin nəticələrinə yeni xəstələr üçün ilk tədarük müddətinin yaxşılaşdırılması daxildir, baxmayaraq ki, rəhbərlik keçidin hələ də ilkin mərhələdə olduğunu qeyd edib. BioCryst avqust ayında 2-11 yaşlı uşaqlar üçün ORLADEYO pelletlərini satışa çıxarıb. Gayer bildirib ki, təsdiq edilmiş yaş diapazonundakı uşaqlar müalicəyə başlayıblar və bu qarışıqda digər profilaktik müalicələrdən keçən xəstələr, əvvəllər yalnız kəskin müalicələrdən istifadə edən xəstələr və müalicə almamış xəstələr var. Şirkət yeni təsdiq edilmiş 150 milliqramlıq ORLADEYO pellet formulunu 12 yaş və yuxarı xəstələr üçün Amerika Allergiya, Astma və İmmunologiya Kolleci iclasında təqdim etməyi planlaşdırır. Gayer deyib ki, bu formul kapsul udmaqda çətinlik çəkən və ya pelletlərə üstünlük verən yeniyetmələrə və yetkinlərə xidmət edə bilər. BioCryst rüblük pediatrik resept rəqəmlərini açıqlamasa da, Gayer qeyd edib ki, qəbul daxili gözləntiləri üstələyir. O, pediatrik gəlirlərin 2026-cı il gəlirlərinin yalnız kiçik bir hissəsini təşkil edəcəyini, lakin ilkin satış performansının pediatrik bazarın şirkətin əvvəllər qeyd etdiyi 500 diaqnoz qoyulmuş və müalicə olunmuş xəstə təxminini üstələyə biləcəyini göstərir. Rəhbərlik bildirib ki, ORLADEYO -nun ödənişli resept dərəcəsi rübün sonunda təxminən 82%-dən 83%-ə çatıb. Gayer deyib ki, şirkət CareMed -in imkanlarının 85% ödənişli dərəcəyə çatmaq və ya potensial olaraq uzunmüddətli sabit hədəfini aşmaqda kömək edə biləcəyinə inanır. [P3] BioCryst qeyri-GAAP əməliyyat mənfəətinin 86 milyon dollar olduğunu bildirib ki, bu da əvvəlki ilin eyni rübü ilə müqayisədə 70% artım deməkdir. Qeyri-GAAP xalis gəliri isə 71 milyon dollar təşkil edib ki, bu da əvvəlki ilin eyni dövründən iki dəfədən çoxdur. Rübün sonunda nağd pul və ekvivalentlərin ümumi məbləği 376 milyon dollar olub. Ghias bildirib ki, şirkət rüb ərzində təxminən 19 milyon dollar restrukturizasiya ilə bağlı xərclər qeydə alıb ki, buna təxminən 10 milyon dollar nağd xərc daxildir. Xərclər əsasən BioCryst -in Birmingham obyektinin bağlanması və əlaqədar təşkilati restrukturizasiya ilə bağlı olub. Şirkət bu tədbirlərin tam həyata keçirildikdən sonra illik 30 milyon dollardan 35 milyon dollara qədər qənaət gətirəcəyini gözləyir və restrukturizasiya fəaliyyətləri ilin sonuna qədər əsasən tamamlanacaq. Şirkət 2026-cı il üçün əməliyyat xərcləri üzrə proqnozunu 415 milyon dollardan 425 milyon dollara qədər azaldıb. Ghias deyib ki, BioCryst xərc tədbirlərinin faydaları tam həyata keçirildikdə 2027-ci ildə əməliyyat xərclərinin daha da azalacağını gözləyir. [P4] BioCryst CareMed ehtiyat töhfəsinə baxmayaraq, 2026-cı il ORLADEYO gəlirləri üzrə 625 milyon dollardan 645 milyon dollara qədər proqnozunu qoruyub saxlayıb. Rəhbərlik bildirib ki, keçid davam edərkən birdəfəlik ehtiyat dinamikasına əsaslanaraq proqnozu dəyişdirmək istəmirlər. Şirkət lisenziya gəlirlərinin artması və tərəfdaşdan gələn beynəlxalq RAPIVAB sifarişlərini nəzərə alaraq ümumi gəlir proqnozunu 715 milyon dollardan 730 milyon dollara qədər artırıb. Ghias bildirib ki, RAPIVAB strateji əsas aktiv deyil və əsasən aşağı marjalı ötürücü biznesdir. [P5] BioCryst -in əsas navenibart sınağı iyun ayında tamamilə tamamlanıb və 2027-ci ilin üçüncü rübündə 12 aylıq müalicənin əsas məlumatlarını bildirməyə hazırlaşır. Şirkət potensial HAE müalicəsi üçün bioloji lisenziya müraciətini və kommersiya satış planlarını hazırlayır. Gayer deyib ki, şirkətin uzunmüddətli HAE imkanı ORLADEYO -nun davamlı böyüməsindən və güclü navenibart satışından asılıdır. O, bazar araşdırmalarının navenibart -ın potensial üç və altı aylıq dozalama intervallarının, effektivlik və rahat tətbiq ilə birlikdə, digər inyeksiya edilən profilaktik müalicələrdən istifadə edən xəstələri keçməyə təşviq edə biləcəyini göstərdiyini bildirib. Gələcək oral rəqabətə gəlincə, Gayer deyib ki, BioCryst -in illik bazar araşdırması deucrictibant -ı Faza 3 sınaqlarında nəticələrdən bir qədər güclü bir profillə modelləşdirib. Şirkətin modeli rəqib məhsulun bazar payı qazana biləcəyini, lakin ORLADEYO -nun mövcud xəstə bazasını əlindən almayacağını göstərib. [P6] BioCryst həmçinin Netherton sindromu üzrə BCX17725 tədqiqatının dördüncü hissəsində qeydiyyatı tamamlayıb və ilin sonuna qədər ilkin klinik məlumatları gözləyir. Baş Ar-Ge direktoru Sandeep Menon bildirib ki, şirkət əsas son nöqtəni, əsas ikinci dərəcəli son nöqtələri, təhlükəsizliyi və tolerantlığı bildirməyi planlaşdırır. O, şirkətin araşdırmalarına və əsas fikir liderləri ilə müzakirələrə əsaslanaraq, İxtioz Sahəsi və Ciddilik İndeksi (IASI) balında 20%-dən 25%-ə qədər yaxşılaşmanın klinik cəhətdən əhəmiyyətli hesab ediləcəyini, baxmayaraq ki, tənzimləyici müzakirələr hələ də davam edir. Menon deyib ki, BioCryst növbəti addımları müəyyən etməzdən əvvəl tam məlumat paketini qiymətləndirəcək və avtomatik olaraq birbaşa əsas sınağa keçməyəcək. Şirkət Ghias -ın təsvir etdiyi kimi, daha sonrakı inkişaf fəaliyyətlərinə xərcləməyə başlamazdan əvvəl klinik məlumatlar axtararaq, investisiyaya sübuta əsaslanan yanaşma tətbiq edir. [P7] BioCryst həmçinin xarici innovasiya vasitəsilə öz məhsul xəttini qurmağa strateji keçidini vurğulayıb. Menon bildirib ki, şirkətin yeni yaradılmış elmi məsləhət şurası potensial imkanları, əsasən Faza 1 və ya Faza 2-də olan, aydın bioloji əsaslandırmaya malik erkən klinik mərhələli aktivləri fəal şəkildə nəzərdən keçirir. Rəhbərlik bildirib ki, onlar yalnız ölçüyə görə məhsul xəttini genişləndirmək əvəzinə, nadir xəstəliklərdə kommersiya imkanlarına uyğun proqramlara diqqət yetirmək niyyətindədirlər. Gayer deyib ki, BioCryst daxili elmi qiymətləndirmə və biznes inkişaf qrupları yaradıb, məsləhət şurası isə şirkətin müəyyən etdiyi imkanları qiymətləndirməyə kömək edir. BioCryst Pharmaceuticals, Inc. nadir və ciddi xəstəliklər üçün oral dərmanların inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına yönəlmiş bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkət məhdud müalicə variantları olan vəziyyətləri həll etmək üçün nəzərdə tutulmuş müalicələri inkişaf etdirmək üçün struktur əsaslı dərman dizaynı və kiçik molekulların tədqiqatından istifadə edir. BioCryst -in əsas kommersiya məhsulu, yetkinlərdə və 12 yaşdan yuxarı pediatrik xəstələrdə irsi angioödem hücumlarının qarşısını almaq üçün istifadə olunan oral dərman olan Orladeyo (berotralstat) -dur. Şirkət həmçinin komplement vasitəçiliyi ilə yaranan xəstəliklər və digər nadir pozğunluqlar üçün tədqiqat müalicələrinin bir məhsul xəttini saxlayır, buna komplement sisteminin komponentlərini inhibə etmək üçün nəzərdə tutulmuş proqramlar daxildir. 1986-cı ildə qurulan və baş qərargahı Durham, Şimali Karolina da yerləşən BioCryst , tarixi olaraq Birləşmiş Ştatlar da tədqiqat və kommersiya fəaliyyətləri həyata keçirmiş və məhsullarını əlavə bazarlarda əlçatan etmək üçün beynəlxalq tərəfdaşlarla işləmişdir.