[P1] Ocugen ( NASDAQ: OCGN ) bildirdi ki, onun üçüncü rüb irəliləyişləri gec mərhələdə olan üç retinal gen terapiyası proqramının inkişafına, regional tərəfdaşlıqların genişləndirilməsinə və gələcək kommersiyalaşdırma səylərini dəstəkləmək üçün Avropada mövcudluğun yaradılmasına yönəlib. İdarə Heyətinin sədri, baş icraçı direktor və həmtəsisçi Şankar Musunuri şirkətin bütün üç modifikator gen terapiyası proqramının hazırda gec mərhələ sınaqlarında olduğunu söylədi. Şirkət 2028-ci ilə qədər üç bioloji lisenziya müraciəti (BLA) təqdim etməyi hədəfləyir. Ocugen , irsi retinal xəstəliklər qrupu olan retinit piqmentozası üçün OCU400 -ün III Faza liMeliGhT sınağında 140 xəstənin qeydiyyatını tamamladı. Musunurinin sözlərinə görə, ilkin məlumatlar 2027-ci ilin birinci rübündə gözlənilir, ardınca planlaşdırılan BLA təqdimatı olacaq. Şirkət həmçinin OCU400 üçün həm BLA müraciətini, həm də kommersiya buraxılış tədarükünü dəstəkləmək üçün nəzərdə tutulmuş proses performans kvalifikasiya partiyalarını tamamladığını bildirdi. OCU400 tək bir mutasiya əvəzinə çoxsaylı gen şəbəkələrini hədəf almağa çalışan birdəfəlik modifikator gen terapiyası kimi hazırlanmışdır. Musunuri şirkətin platformasının gen-aqnostik olmaq və bir neçə retinal xəstəlikdə tətbiq edilmək üçün nəzərdə tutulduğunu söylədi. [P2] Zəng zamanı baş tibb işçisi Mohamed Genead I/II Faza məlumatlarını müzakirə etdi. III Faza uyğunluq meyarlarına cavab verən yeddi subyektin post-hoc analizində, müalicə olunan beş gözün, yəni 71,4%-nin, 52-ci həftədə LDNA şkalasında ən azı iki səviyyəli yaxşılaşma ilə III Faza cavab verən həddinə çatacağı proqnozlaşdırıldı. Ocugen həmçinin üç illik izləmə məlumatlarına istinad etdi ki, burada qiymətləndirilə bilən səkkiz müalicə olunan subyektdən yeddisi müalicə olunmayan gözlərlə müqayisədə aşağı parlaqlıqlı görmə kəskinliyində yaxşılaşma və ya qorunma göstərdi. Şirkət üç il ərzində OCU400 ilə əlaqəli ciddi mənfi hadisələr barədə məlumat vermədi. Genead III Faza tədqiqatının müalicə olunan gözlərdə 50% cavab nisbəti və nəzarət qrupunda 10% cavab nisbəti fərziyyələri ilə hazırlandığını söylədi. O əlavə etdi ki, şirkətin güc analizi, müalicə üçün 20% cavab nisbəti və nəzarət üçün 1% cavab nisbəti olan hipotetik ssenaridə belə 93,2% güc təxmin edib. [P3] Oktyabr ayında Ocugen , Yaxın Şərq və Şimali Afrika regionlarını əhatə edən Roots Pharmaceutical ilə eksklüziv OCU400 lisenziya müqaviləsini yekunlaşdırdı. Müqaviləyə əsasən, Ocugen birləşdirilmiş ilkin və potensial ilkin inkişaf mərhələsi ödənişləri olaraq 4 milyon ABŞ dolları , potensial satış mərhələsi ödənişləri olaraq 255 milyon ABŞ dolları və xalis satışlardan 22% royalti əldə edə bilər. Ocugen bu razılaşma çərçivəsində kommersiya tədarükünü istehsal edəcək. Bu müqavilə, Cənubi Koreyada Kwangdong Pharmaceutical ilə əvvəlki razılaşmadan sonra Ocugen -in ikinci regional OCU400 lisenziya müqaviləsidir. [P4] Ayrı-ayrılıqda, şirkət OCU400 -ün Baham adalarında ölkənin Uzunömürlülük və Regenerativ Terapiyalar Qanunu ( LARTA ) çərçivəsində müvəqqəti təsdiq və prioritet təyinat aldığını bildirdi. Ocugen xəstə baxımını koordinasiya etmək üçün Regenerativ Təbabət üzrə Qlobal Alyans ilə əməkdaşlıq edir və potensial tam təsdiq üçün sahələr hazırlayır. Kommersiya və Biznesin İnkişafı üzrə icraçı vitse-prezident Abhi Gupta , Ocugen -in ilin sonuna qədər Baham adalarında tam təsdiq gözlədiyini söylədi, baxmayaraq ki, şirkət xəstə proqnozları vermədi. O, proqramın uyğun xəstələr üçün qlobal səviyyədə açıq olacağını və qiymətlərin şirkətin hədəflədiyi ABŞ qiyməti ilə uyğunlaşacağını əlavə etdi. Gupta həmçinin Ocugen -in proqramı özünün bazara çıxarmayacağını, yerli bir satıcının xəstə və səhiyyə icması təhsili üçün məsuliyyət daşıyacağını bildirdi. [P5] Stargardt xəstəliyi üçün Ocugen -in OCU410ST proqramı əsas II/III Faza GARDian3 sınağında qalır və ilkin məlumatlar 2027-ci ilin ikinci rübündə gözlənilir. Şirkətin məlumatına görə, Stargardt xəstəliyi uşaqlıq dövründə başlayan retinal xəstəlikdir və bunun üçün təsdiq edilmiş terapiyalar yoxdur. Genead müstəqil məlumat monitorinq komitəsinin səkkiz ayda əvvəlcədən müəyyən edilmiş aralıq analizi nəzərdən keçirdiyini və tədqiqatı dəyişiklik etmədən davam etdirməyi tövsiyə etdiyini söylədi. Şirkət məlumatlara kor qalır. O, aralıq analizin planlaşdırılan xəstələrin yarısından azını əhatə etdiyini, yavaş irəliləyən bir xəstəliyin erkən mərhələsində baş verdiyini və iştirakçılar arasında baza heterogenliyi göstərdiyini bildirdi. 63 xəstəlik tədqiqatı 12 ay ərzində atrofik lezyon ölçüsündəki dəyişikliyi qiymətləndirmək üçün hazırlanmışdır. Genead Ocugen -in müalicə olunan və nəzarət gözləri arasında təxminən 25% fərqi aşkar etmək üçün sınağı təxminən 90% güclə təmin etdiyini söylədi. Şirkət əvvəllər lezyon böyüməsində 54% azalma göstərən I/II Faza nəticələrini bildirmişdi, baxmayaraq ki, bu məlumatlar daha kiçik erkən mərhələ tədqiqatından gəlmişdi. [P6] Ocugen həmçinin quru yaşa bağlı makula degenerasiyasının inkişaf etmiş forması olan coğrafi atrofiya üçün OCU410 -un III Faza inkişafına başladı. İlk xəstə sentyabr ayında qlobal III Faza ArMaDa3 sınağında dozalandı. 237 subyektlik tədqiqat ABŞ , Kanada və Avropada iştirakçıları tək subretinal OCU410 inyeksiyasına və ya müalicə olunmayan nəzarətə iki-bir nisbətində təsadüfi olaraq təyin edəcək. Əsas son nöqtə 12 ay ərzində coğrafi atrofiya lezyonunun böyüməsidir. Ocugen 2027-ci ildə qeydiyyatı tamamlamağı və 2028-ci ildə BLA müraciətini hədəfləyir. Musunuri şirkətin ArMaDa3 üçün aralıq analiz planlaşdırmadığını söylədi. [P7] Ocugen 2026-cı il sentyabrın 30-na olan məlumata görə, 84,6 milyon ABŞ dolları nağd pul ekvivalentləri, məhdudlaşdırılmış nağd pul və qısamüddətli investisiyalar barədə məlumat verdi. Baş maliyyə direktoru Rita Johnson-Greene şirkətin nağd pul balansının 2028-ci ilə qədər əməliyyatları dəstəkləyəcəyini və üç gec mərhələ proqramından ikisini gözlənilən BLA müraciətləri vasitəsilə maliyyələşdirəcəyini söylədi. Ocugen -in sentyabrın 30-na 339,3 milyon adi səhmi var idi. Musunuri şirkətin ən yaxın əsas klinik katalizatorunun 2027-ci ilin birinci rübündə gözlənilən OCU400 ilkin məlumatları, ardınca ikinci rübdə gözlənilən OCU410ST məlumatları olaraq qaldığını söylədi. Ocugen, Inc. ( NASDAQ: OCGN ) korluq xəstəlikləri üçün gen və hüceyrə terapiyaları, həmçinin yoluxucu xəstəliklər üçün peyvəndlər inkişaf etdirməyə fokuslanmış bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin proqramları irsi retinal xəstəliklər və mərkəzi retinaya təsir edən xəstəliklər daxil olmaqla, məhdud müalicə variantları olan ciddi vəziyyətləri həll etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur. Ocugen -in layihə portfelinə tək bir terapevtik yanaşma ilə çoxsaylı retinal xəstəlikləri müalicə etmək üçün nəzərdə tutulmuş modifikator gen terapiyası namizədləri daxildir. Onun əsas proqramlarına retinit piqmentozası üçün OCU400 , quru yaşa bağlı makula degenerasiyası ilə əlaqəli coğrafi atrofiya üçün OCU410 və Stargardt xəstəliyi üçün OCU410ST daxildir.