[P1] uniQure ( NASDAQ: QURE ) bildirib ki, FDA Huntington xəstəliyi üçün tədqiqat müalicəsi olan AMT-130 üçün Biologiya Lisenziyası Müraciətini qəbul edib və müraciətə 1 may 2027-ci il tarixinə qədər Prioritet Baxış statusu verib. Rəhbərliyin məlumatına görə, Böyük Britaniya Dərmanlar və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi də şirkətin Marketinq İcazəsi Müraciətini təsdiqləyib. Baş icraçı direktor Matt Kapusta bildirib ki, bu müraciətlər Huntington xəstəliyi ndə xəstəliyi dəyişdirən terapiya üçün ilk marketinq müraciətləridir. Şirkət eyni zamanda təsdiqedici tədqiqat hazırlayır və 2027-ci ildə potensial ABŞ bazarına çıxışdan əvvəl kommersiya imkanlarını qurur. Baş tibb işçisi Walid Abi-Saab bildirib ki, ABŞ və Böyük Britaniya müraciətləri 2025-ci ilin sentyabrında təqdim edilmiş 36 aylıq təhlilə əsaslanır. Həmin təhlildə, AMT-130 -un yüksək dozası Birləşmiş Huntington Xəstəliyi Reytinq Şkalası (cUHDRS) üzrə xəstəliyin irəliləməsini 75%, Ümumi Funksional Tutum (TFC) üzrə isə 60% yavaşlatdığını göstərib ki, bu da meyl balı ilə uyğunlaşdırılmış xarici nəzarət qrupu ilə müqayisədə əhəmiyyətli fərqdir. Şirkət hər iki nəticənin statistik cəhətdən əhəmiyyətli olduğunu bildirib. Abi-Saab qeyd edib ki, uniQure AMT-130 -un tək tətbiqindən sonra 48 aya qədər uzanan izləmə məlumatlarını da açıqlayıb. Şirkətin Faza I/II tədqiqatlarında, yüksək doza alan xəstələr arasında TFC illik olaraq bir balın onda birindən az azalıb ki, bu tendensiya dörd illik izləmə müddətində də davam edib. Lakin o, bu nəticələrin nisbətən kiçik bir xəstə qrupundan əldə edildiyini vurğulayıb. FDA ilkin olaraq müraciəti məsləhət komitəsi iclasında müzakirə etməyi planlaşdırdığını bildirib, lakin vaxtı və komitə hələ müəyyən edilməyib. Abi-Saab bildirib ki, uniQure , BLA aktiv baxış altında olduğu müddətdə, əhəmiyyətli inkişaflar olmadığı təqdirdə, FDA -nın xüsusi məlumat tələbləri barədə şərh verməyəcək. Şirkət FDA -ya adətən 120 günlük təhlükəsizlik yeniləməsini təqdim etməyi gözləyir. Abi-Saab deyib ki, təsdiqedici tədqiqatda xəstələr müvafiq son tarixə qədər müalicə olunmuş olsalar, onların mövcud məlumatları bu yeniləməyə daxil ediləcək. [P2] uniQure bildirib ki, bu ilin əvvəlində FDA ilə AMT-130 təsdiqedici tədqiqatının əsas elementləri barədə razılığa gəlib. Randomizə edilmiş sınaqda təxminən 200 xəstənin iştirak edəcəyi və iştirakçıların 2:1 nisbətində yüksək doza AMT-130 və ya standart müalicəyə təyin ediləcəyi gözlənilir. Onun əsas son nöqtəsi 36 ayda TFC olacaq. 36 aylıq müddətdən sonra standart müalicəyə təyin edilmiş iştirakçılara ayrıca açıq etiketli tədqiqatda AMT-130 təklif olunacaq. Protokol ABŞ -ın institusional nəzarət şuralarına təqdim edilib və uniQure xəstə skrininqinin 2026-cı ilin sonuna qədər başlamasını gözləyir. Qlobal tədqiqatın Şimali Amerika , Avropa və Latın Amerikası nda yerləri əhatə edəcəyi gözlənilir. Rəhbərlik bildirib ki, tədqiqat zamanı AMT-130 -un kommersiya baxımından mövcud olmadığı bazarlarda iştirakçıları qeydiyyata almağı planlaşdırır ki, bu da standart müalicə alan iştirakçıların müalicə axtarışında tədqiqatı tərk etmə riskini azaltmaq məqsədi daşıyır. Sual-cavab sessiyası zamanı rəhbərlik bildirib ki, nümunə ölçüsü planlaşdırmasında və təhlil planlarında potensial standart müalicəni tərk edənləri nəzərə alıb. Şirkət həmçinin TFC tətbiqini standartlaşdırmağa kömək etmək üçün Huntington Tədqiqat Qrupu ilə işlədiyini və ardıcıl ölçmələri dəstəkləmək üçün yerində təlimlər keçirdiyini bildirib. Kapusta deyib ki, şirkət potensial təsdiq tarixinə qədər tədqiqatın “yaxşı irəlilədiyini” gözləyir və sınağı vaxtında başa çatdırmaq üçün etibarlı bir yol nümayiş etdirə biləcəyinə inanır. Əgər AMT-130 təsdiq edilməsəydi, o, uniQure -in səbəbləri və növbəti addımları qiymətləndirəcəyini, lakin şirkətin Huntington xəstəliyi icması üçün tədqiqatı davam etdirmək üçün etik öhdəliyi olduğuna inandığını əlavə edib. Baş müştəri və strategiya direktoru Kylie O’Keefe bildirib ki, AMT-130 üçün erkən kommersiya qəbulu tələbatdan daha çox müalicə mərkəzinin tutumu ilə məhdudlaşa bilər. AMT-130 neyrocərrahi prosedur vasitəsilə tətbiq olunan birdəfəlik terapiya kimi nəzərdə tutulub və Huntington xəstəliyi nevrologiya təcrübəsi, görüntü ilə idarə olunan neyrocərrahi təcrübə, məhsulun idarə edilməsi və xəstənin izlənməsi üçün infrastruktur tələb edir. Şirkət ABŞ və Böyük Britaniya da prioritet müalicə mərkəzlərini müəyyən edib və hazırlıq işlərini neyrocərrahi təlim, məhsulun idarə edilməsi, xəstənin qiymətləndirilməsi və müraciət yollarına yönəldir. O’Keefe bildirib ki, uniQure potensial satışa çıxarıldıqda 15-dən çox mərkəzin fəaliyyət göstərməsini gözləyir, baxmayaraq ki, son sayı hələ müəyyən edilməyib. Şirkət bu rəqəmin təxminən 25-30 mərkəz arasında dəyişə biləcəyini qiymətləndirir. uniQure bildirib ki, Huntington xəstəliyi təcrübəsini ClearPoint imkanları ilə birləşdirən qurumları prioritetləşdirir ki, rəhbərliyin fikrincə, bu, xəstələrin qiymətləndirmədən cərrahiyyəyə və sonrakı qulluğa daha rahat keçməsinə kömək edə bilər. O’Keefe deyib ki, tutum qurumdan asılı olaraq əhəmiyyətli dərəcədə dəyişə bilər, həftədə təxminən iki prosedurdən ayda bir prosedurə qədər. Şirkət həmçinin potensial təsdiqdən əvvəl ödəyicilər və qurumlarla əlaqə qurur. O’Keefe bildirib ki, işə əczaçılıq və terapevtik komitə proseslərinin xəritələşdirilməsi və ödəyicilərin Huntington xəstəliyi , AMT-130 -un klinik paketi və birdəfəlik terapiyanın iqtisadiyyatı barədə maarifləndirilməsi daxildir. Böyük Britaniya da uniQure NICE və NHS England ilə elmi əlaqəyə başlayıb və hər hansı potensial MHRA təsdiqindən sonra dosyesini təqdim etməyi gözləyir. [P3] Huntington xəstəliyi ndən kənarda, uniQure refrakter mesial temporal lob epilepsiyasında AMT-260 -ın Faza I/IIa tədqiqatının ikinci, daha yüksək doza qrupunda qeydiyyatı tamamlayıb. Şirkət əvvəllər altı xəstədən ibarət ilk aşağı doza qrupundan altı aylıq məlumatları təqdim etmişdi və indi daha yüksək doza qrupuna yeddi xəstə qeydiyyatdan keçirib. Hər iki qrupdan yenilənmiş nəticələrin 2027-ci ilin birinci yarısında gözlənilir. Fabry xəstəliyi ndə AMT-191 -in Faza I/II tədqiqatının orta və yüksək doza qruplarında da qeydiyyat bərpa edilib. Həmin qruplarda dozalama, immunosupressiyadan sonra həll olunan asemptomatik qaraciyər fermenti yüksəlmələri səbəbindən protokol altında dayandırılmışdı. Şirkət hər üç doza qrupundan yenilənmiş məlumatları 2027-ci ilin birinci yarısında gözləyir. 30 sentyabrda başa çatan üçüncü rüb üçün uniQure 5,2 milyon dollar gəlir əldə etdiyini bildirib ki, bu da 2025-ci ilin eyni dövründəki 3,7 milyon dollar la müqayisədə artım deməkdir. Artım daha yüksək lisenziya gəlirləri ilə əlaqələndirilib. Baş maliyyə direktoru Christian Klemt bildirib ki, daha yüksək SG&A xərcləri işə qəbul, peşəkar ödənişlər və potensial kommersiya satışlarını dəstəkləyən informasiya texnologiyaları investisiyalarını əks etdirir. O, şirkətin satışa hazırlıq zamanı xərclərin artmasını gözlədiyini, lakin intizamı qorumaq niyyətində olduğunu deyib. uniQure nağd pulunun, nağd pul ekvivalentlərinin və investisiya qiymətli kağızlarının 2030-cu ilə qədər əməliyyatları maliyyələşdirəcəyini gözləyir. uniQure N.V. ciddi və həyat üçün təhlükəli xəstəliklər üçün gen terapiyaları inkişaf etdirməyə fokuslanmış bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkət xəstəliyin əsas səbəblərini aradan qaldırmaq üçün terapevtik genləri çatdırmaq üçün adeno-assosiasiyalı virus (AAV) vektorlarından və digər genetik tibb texnologiyalarından istifadə edir. uniQure -in ən tanınmış məhsulu, IX faktor çatışmazlığı səbəbindən hemofiliya B olan yetkinlər üçün gen terapiyası olan HEMGENIX -dir. HEMGENIX uniQure tərəfindən inkişaf etdirilib və qlobal lisenziya müqaviləsi əsasında CSL Behring tərəfindən kommersiyalaşdırılır. Bu ani xəbər xəbərdarlığı oxuculara ən sürətli hesabatı və qərəzsiz əhatəni təmin etmək üçün MarketBeat -dən alınan nəqliyyat elmi texnologiyası və maliyyə məlumatları tərəfindən yaradılmışdır. Bu hekayə ilə bağlı hər hansı sual və ya şərhinizi contact@marketbeat.com ünvanına göndərin. uniQure -i nəzərdən keçirməzdən əvvəl bunu eşitmək istəyəcəksiniz. MarketBeat Wall Street -in ən yüksək reytinqli və ən yaxşı performans göstərən tədqiqat analitiklərini və onların müştərilərinə gündəlik olaraq tövsiyə etdikləri səhmləri izləyir. MarketBeat ən yaxşı analitiklərin daha geniş bazarın diqqətini çəkməzdən əvvəl müştərilərinə indi almağı sakitcə pıçıldadıqları beş səhmi müəyyən edib... və uniQure siyahıda yox idi. uniQure hazırda analitiklər arasında Orta Alış reytinqinə malik olsa da, ən yüksək reytinqli analitiklər bu beş səhmin daha yaxşı alış olduğuna inanırlar. Beş Səhmi Buradan Baxın MarketBeat bu yaxınlarda 2026-cı ildə Wall Street -ə çıxması gözlənilən 7 ən isti IPO -nun siyahısını açıqladı. Hansı şirkətlərin ictimaiyyətə açılmağa hazırlaşdığını və investorların niyə yaxından izlədiyini görün. MarketBeat -in tam tədqiqat alətləri və hesabatlar dəstinə daxil olmaq üçün MarketBeat All Access -ə qeydiyyatdan keçin.