[P1] Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB ) (“Şirkət” və ya “Solid”), neyromuskulyar və ürək xəstəlikləri üçün dəqiq genetik dərmanlar hazırlayan bir həyat elmləri şirkəti, bu gün 30 sentyabr 2026-cı il tarixində başa çatan üçüncü rüb üçün maliyyə nəticələrini açıqladı və biznes yeniləmələrini təqdim etdi. Şirkət 30 sentyabr 2026-cı il tarixinə 348,9 milyon dollar nağd pul, nağd pul ekvivalentləri və satış üçün mövcud qiymətli kağızlara malikdir; şirkətin nağd pul ehtiyatının 2028-ci ilin birinci yarısına qədər son mərhələ inkişafını və ilkin layihə imkanlarını dəstəkləyəcəyi gözlənilir.[P2] Solid Biosciences -in prezidenti və baş icraçı direktoru Bo Cumbo bildirdi: “Duchenne və Friedreich's ataksiya proqramlarımızda əsas tənzimləyici və klinik katalizatorlara yaxınlaşdıqca, bu rübdəki irəliləyişimiz komandamızın fədakarlığını, klinik proqramlarımızın fərqli təbiətini və çatdırılma texnologiyalarımızın gücünü əks etdirir. Duchenne-də, SGT-003 üçün potensial sürətləndirilmiş təsdiq yolunu müzakirə etmək üçün 2026-cı ilin dördüncü rübünün sonunda FDA ilə görüşməyi səbirsizliklə gözləyirik. Bizim açıq şəkildə fərqlənən təhlükəsizlik məlumatlarımız bu müzakirələrin mərkəzindədir. INSPIRE DUCHENNE -də dozalanan 53 iştirakçı arasında SGT-003 aşağı yüklü, yalnız steroidli immunomodulyasiya rejimi istifadə edərək həvəsləndirici təhlükəsizlik profilini nümayiş etdirmişdir. Duchenne icması həm effektivlik, həm də təhlükəsizlik sahəsində davamlı irəliləyişə layiqdir və biz bunu təmin etmək üçün çalışırıq.”[P3] “Friedreich's ataksiyasında, FALCON sınağında beş iştirakçıya doza verilmişdir və SGT-212 bu yaxınlarda Avropa Komissiyası ndan Yetim Dərman təyinatı almışdır. Ürək xəstəliyi FA -da ölümün əsas səbəbi olaraq qalsa da, FA xəstə icması bizə davamlı olaraq nevroloji geriləməni yavaşlatmağın onların əsas prioriteti olduğunu bildirmişdir. SGT-212 xəstəliyin hər iki təzahürünü həll etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur və biz inanırıq ki, onun ikili yol ilə tətbiqi SGT-212 -yə xəstəliyin tam əhatəsini həll etməyə unikal şəkildə imkan verə bilər. İlkin məlumatları 2027-ci ilin birinci rübündə açıqlamağı gözləyirik,” cənab Cumbo yekunlaşdırdı.[P4] SGT-003 Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne) Proqramı: SGT-003 , 3 noyabr 2026-cı il tarixinə Faza 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik sınağında dozalanan 53 iştirakçıda ümumiyyətlə yaxşı tolere edilmişdir. Solid, SGT-003 -ün potensial sürətləndirilmiş təsdiq yolu ilə bağlı rəhbərlik almaq üçün 2026-cı ilin dördüncü rübünün sonunda FDA ilə C Tipi görüş planlaşdırmışdır. IMPACT DUCHENNE , Faza 3 plasebo-nəzarətli, randomizə edilmiş, ikiqat kor klinik sınaq, 2026-cı ilin ikinci rübündə dozalanmaya başlamışdır və davam edir.[P5] Friedreich’s Ataxia ( SGT-212 ): Faza 1b FALCON klinik sınağında beş iştirakçıya doza verilmişdir və SGT-212 3 noyabr 2026-cı il tarixinə yaxşı tolere edilmişdir.[P6] SGT-003 , yeni bir mikrodistrofin konstruksiyası və inteqrin reseptorlarını hədəfləmək üçün rasional şəkildə hazırlanmış, xüsusi, növbəti nəsil kapsid, POLARIS-101 (əvvəllər AAV-SLB101 kimi tanınan) ehtiva edən tədqiqat gen terapiyasıdır. Faza 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik sınağından və qeyri-klinik tədqiqatlardan əldə edilən məlumatlarda qaraciyər hədəfləməsinin azalması ilə ürək və skelet əzələ transduksiyasının artdığı göstərilmişdir. SGT-003 -ün mikrodistrofin konstruksiyası nNOS-u əzələyə lokallaşdıran R16/17 domenlərini unikal şəkildə ehtiva edir. Qeyri-klinik tədqiqatlar nNOS-un əzələyə qan axınını yaxşılaşdıra biləcəyini, bununla da işemiya və əzələ yorğunluğundan əzələ parçalanmasını azalda biləcəyini göstərmişdir. Birlikdə, bu dizayn xüsusiyyətləri SGT-003 -ün Duchenne müalicəsi üçün potensial olaraq sinfində ən yaxşı tədqiqat gen terapiyası ola biləcəyini göstərir.[P7] SGT-003 klinik inkişaf proqramı iki çoxmillətli klinik sınaqdan ibarətdir – Faza 1/2 INSPIRE DUCHENNE sınağı ( NCT06138639 ) və Faza 3 IMPACT DUCHENNE sınağı ( NCT07160634 ) – hansılar ki, potensial qlobal tənzimləyici icazələri dəstəkləmək üçün hərtərəfli məlumat paketi yaratmaq üçün hazırlanmışdır. INSPIRE DUCHENNE , genetik olaraq təsdiqlənmiş Duchenne diaqnozu olan pediatrik iştirakçılarda SGT-003 -ün tək dozasının təhlükəsizliyini, tolere edilməsini və effektivliyini qiymətləndirən ilk insan, açıq etiketli, tək dozalı, çoxmərkəzli Faza 1/2 klinik sınaqdır. Sınaq Amerika Birləşmiş Ştatları , Kanada , Birləşmiş Krallıq və İtaliya dakı klinik mərkəzlərdə aparılır. IMPACT DUCHENNE , genetik olaraq təsdiqlənmiş Duchenne diaqnozu olan ambulator iştirakçılarda SGT-003 -ün tək dozasının effektivliyini qiymətləndirən Faza 3 plasebo-nəzarətli, randomizə edilmiş, ikiqat kor klinik sınaqdır. Sınağın Kanada , Avstraliya , Amerika Birləşmiş Ştatları və Avropa nın bir çox ölkələrində aparılması gözlənilir.[P8] SGT-212 , Friedreich's ataksiya ( FA ) üçün rekombinant AAV əsaslı gen əvəzetmə terapiyasıdır. O, tam uzunluqlu insan frataksinini ( FXN ) ikili tətbiq yolu ilə çatdırmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur: stereotaktik, dəqiq MRT bələdçiliyi ilə FDA tərəfindən təsdiqlənmiş neyrocərrahi cihazdan istifadə edərək intradentat nüvə ( IDN ) infuziyası, ardınca isə serebellar dentat nüvələrində, kardiomiositlərdə və digər sistem toxumalarında terapevtik FXN səviyyələrini artırmaq məqsədi ilə venadaxili ( IV ) infuziya. Dentat nüvələrə hədəfli çatdırılma MRT vasitəsilə real vaxt rejimində təsdiqlənəcəkdir. FXN səviyyələrinin bərpası nevronlarda və kardiomiositlərdə əsas mitoxondrial disfunksiyanı bərpa edərək xəstəliyin nevroloji, ürək və sistem təzahürlərini həll edəcəyi gözlənilir. FALCON , FA diaqnozu qoyulmuş 18-40 yaş arası iştirakçılarda SGT-212 -nin təhlükəsizliyini və tolere edilməsini qiymətləndirmək üçün hazırlanmış ilk insan, açıq etiketli, çoxmərkəzli Faza 1b klinik sınaqdır. FALCON Amerika Birləşmiş Ştatları nda aparılır.[P9] POLARIS-101 (əvvəllər AAV-SLB101 ) Solid -in xüsusi, növbəti nəsil, rasional şəkildə hazırlanmış kapsididir. O, skelet və ürək əzələ tropizmini artırmaq və qaraciyər biodistribusiyasını azaltmaq üçün inkişaf etdirilmişdir. Preklinik tədqiqatlar birinci nəsil kapsid etalonları ilə müqayisədə artan transduksiya sürəti, gücləndirilmiş skelet və ürək əzələ çatdırılması, azalmış qaraciyər biodistribusiyası və yaxşılaşdırılmış effektivlik nümayiş etdirmişdir. POLARIS-101 , Solid -in Duchenne əzələ distrofiyası üçün tədqiqat gen terapiyası olan SGT-003 üçün çatdırılma kapsidi kimi Faza 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik sınağında ( NCT06138639 ) və Faza 3 IMPACT DUCHENNE klinik sınağında ( NCT07160634 ) klinik olaraq qiymətləndirilir. POLARIS-101 Solid -in xüsusi istehsal və digər imkan verən çatdırılma texnologiyalarını, məsələn, əlavə kapsidlər və promotorları əhatə edən daha geniş gen terapiyası texnologiya platformasının bir hissəsidir. Bu genişləndirilmiş platforma, texnologiya qərarlarının proqramın uzunmüddətli performansını formalaşdıra biləcəyi tədqiqat və inkişaf dövrünün əvvəlində tərtibatçılara növbəti nəsil texnologiyaları təmin etmək üçün hazırlanmışdır.[P10] Solid Biosciences haqqında: Solid Biosciences , Duchenne əzələ distrofiyası (Duchenne) üçün SGT-003 , Friedreich's ataksiya ( FA ) üçün SGT-212 , katexolaminerjik polimorfik ventrikulyar taxikardiya ( CPVT ) üçün SGT-501 , TNNT2 vasitəçiliyi ilə genişlənmiş kardiomiopatiya və əlavə ölümcül, genetik ürək xəstəlikləri üçün SGT-601 daxil olmaqla, nadir neyromuskulyar və ürək xəstəliklərini hədəfləyən gen terapiyası namizədlərinin portfelini inkişaf etdirməyə fokuslanmış dəqiq genetik tibb şirkətidir. Şirkət həmçinin genetik tənzimləyicilərin innovativ kitabxanalarını və sənaye miqyasında gen terapiyası çatdırılmasına əhəmiyyətli təsir göstərmək potensialına malik digər imkan verən texnologiyaları inkişaf etdirməyə fokuslanmışdır. Solid , elm, texnologiya, xəstəliklərin idarə edilməsi və qayğı sahəsində mütəxəssisləri birləşdirmək məqsədi ilə müxtəlif layihələrini və çatdırılma platformasını inkişaf etdirir. Xəstə mərkəzli və Duchenne-dən birbaşa təsirlənənlər tərəfindən qurulan Solid -in missiyası, dağıdıcı nadir xəstəliklərlə yaşayan xəstələrin gündəlik həyatını yaxşılaşdırmaqdır. Daha çox məlumat üçün www.solidbio.com saytına daxil olun və LinkedIn -də Solid Biosciences və X -də @Solid_Bio səhifələrini izləyin.