PARAMUS, N.J., 21 aprel 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir uşaq LSD-ləri üçün xəstəliyi dəyişdirən terapiyalar hazırlayan klinik mərhələli biotexnologiya şirkəti Polaryx Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PLYX) bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasının ( FDA ) PLX-200-ə Yeniyetmə Neyronal Seroid Lipofusinoz (JNCL/CLN3 xəstəliyi), Krabbe xəstəliyi (qloboid hüceyrə leykodistrofiyası) və Sandhoff xəstəliyi (GM2 qanqliozidoz Tipi II) müalicəsi üçün Sürətli İzləmə Təyinatı ( FTD ) verdiyini elan etdi. 2026-cı ilin mart ayında PLX-200-ə Gec Uşaq Neyronal Seroid Lipofusinoz (LINCL/CLN2 xəstəliyi) müalicəsində verilən FTD-dən sonra, PLX-200 indi SOTERIA Faza 2 basket sınağında öyrəniləcək dörd perspektiv göstəricinin hamısı üçün FTD-yə malikdir. Sürətli İzləmə proqramı, tibbi ehtiyacları qarşılanmayan ciddi və ya həyatı təhlükəli vəziyyətləri müalicə etmək üçün nəzərdə tutulmuş terapiyaların nəzərdən keçirilməsini asanlaşdırmaq və sürətləndirmək üçün hazırlanmışdır. Sürətli İzləmə Təyinatı alan şirkətlər FDA ilə daha tez-tez qarşılıqlı əlaqədən və gələcək marketinq tətbiqinin davamlı nəzərdən keçirilməsi potensialından faydalana bilərlər. Polaryx Therapeutics -in sədri və baş icraçı direktoru Alex Yang , “FDA-nın Sürətli İzləmə Təyinatını CLN3, Krabbe xəstəliyi və Sandhoff xəstəliyinə də şamil etmək qərarından məmnunuq” dedi. “SOTERIA Faza 2 basket sınağını irəli sürməyə hazırlaşarkən, bütün dörd göstərici üzrə bu təyinatı almaq, mövcud LSD mənzərəsində mövcud olan böyük ehtiyacı vurğulayır, eyni zamanda PLX-200 -ün bir çox LSD-lərdə müalicə boşluqlarını mənalı şəkildə aradan qaldırmaq potensialını tanıyır.” “CLN2 xəstəliyi, CLN3 xəstəliyi, Krabbe xəstəliyi və Sandhoff xəstəliyi məhdud və ya heç bir xəstəliyi dəyişdirən müalicə variantları olmayan dağıdıcı neyrodegenerativ vəziyyətlərdir. FDA -nın Sürətli İzləmə Təyinatlarından alınan tənzimləyici uyğunlaşma bu pozğunluqların ciddiliyini və PLX-200 kimi yeni terapevtik variantlara ehtiyacı vurğulayır” dedi Polaryx Therapeutics -in baş tibb işçisi Lisa L. Bollinger, M.D. “Biz 2026-cı ilin ikinci yarısında PLX-200 -ü klinikaya daxil etmək üçün SOTERIA sınağını hazırlamağa davam edirik.” PLX-200 haqqında Polaryx -in əsas dərman namizədi, PLX-200 , gemfibrozildən ibarət oral yolla qəbul edilən bir birləşmədir. Gemfibrozil, fibrat ailəsində FDA tərəfindən təsdiq edilmiş lipid tənzimləyici bir agentdir ki, yalnız serum triqliserid səviyyələrinin çox yüksək olduğu yetkin xəstələrdə serum triqliseridlərini və çox aşağı sıxlıqlı lipoprotein xolesterolu azaltmaq və yüksək sıxlıqlı lipoprotein xolesterolu artırmaq üçün kapsul şəklində təsdiq edilmişdir. Gemfibrozilin qan-beyin baryerini ( BBB ) keçmə qabiliyyəti üçüncü tərəf preklinik sınaqlarda da sənədləşdirilmişdir və gemfibrozilin yetkinlərdə təhlükəsiz istifadəsi onilliklər boyu klinik tədqiqat və kommersiya istifadəsi ilə yaxşı müəyyən edilmişdir ki, bu da klinik inkişafı sürətləndirir və əlaqəli xərcləri azaldır. Biz inanırıq ki, PLX-200 -ün BBB -ni keçmək üçün unikal qabiliyyəti, geniş tətbiq olunan təsir mexanizmi ilə birlikdə, PLX-200 -ü bir çox nadir, fəlakətli LSD göstəricilərində böyük qarşılanmamış ehtiyacı potensial olaraq aradan qaldırmaq üçün mövqeləndirir. SOTERIA Sınağı haqqında SOTERIA , Polaryx -in əsas dərman namizədi, PLX-200 -ün CLN2, CLN3, Krabbe xəstəliyi və Sandhoff xəstəliyində, Polaryx -in LSD populyasiyasının təxminən dörddə birini təşkil etdiyinə inandığı dörd fərqli LSD-də təhlükəsizliyini, tolerantlığını və klinik aktivliyini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulmuş Faza 2, açıq etiketli, tək qollu bir sınaqdır. SOTERIA çevik, resurs səmərəli olmaq və PLX-200 -ün gələcək klinik inkişafı üçün vacib məlumatları təmin etmək üçün hazırlanmışdır. Polaryx 2025-ci ilin oktyabr ayında FDA -dan davam etmək üçün təhlükəsizlik məktubu aldı və 2026-cı ilin ikinci yarısında ABŞ -da, eləcə də Avropa və Asiya və ya digər xarici yurisdiksiyalardakı sınaq sahələrində SOTERIA -nı başlatmağı planlaşdırır. Yüksək dərəcədə çevikliklə hazırlanmış SOTERIA , PLX-200 -ün preklinik elmini bir çox LSD-lərdə təsdiqləmək üçün resurs səmərəli bir fürsət təqdim edir, eyni zamanda PLX-200 -ün gələcək inkişaf yolunu, o cümlədən potensial əsas sınaqların başlanmasını planlaşdırmaq üçün əvəzsiz olacaq məlumatları toplayır. CLN2 və CLN3 kohortları üçün, bütün sınaq açıq etiketli olsa da, bu kohortlar PLX-200 -ün müalicə olunan qolu ilə nəzarət qolu kimi təbii tarix məlumatlarını müqayisə edən təhlilləri özündə birləşdirəcəkdir. Təbii tarix tədqiqatı, xəstəliyin gedişatını izləmək üçün əvvəlcədən planlaşdırılmış müşahidə tədqiqatıdır. Məlumatlar cəlbedici klinik aktivliyi nümayiş etdirərsə, Polaryx şərti marketinq icazəsi ala bilər. CLN3 Xəstəliyi haqqında CLN3 xəstəliyi, həmçinin yeniyetmə neyronal seroid lipofusinoz (JNCL) və ya yeniyetmə Batten xəstəliyi kimi tanınır, uşaqlıqda əsasən sinir sisteminə təsir edən nadir irsi LSD-dir. Dünya üzrə 100.000 doğuşda bir yayılma ilə CLN3 xəstəliyi, lizosomal transmembran zülalı, Battenini kodlayan CLN3 geni ndəki mutasiyalar nəticəsində yaranır. Ən çox yayılmış genetik qüsur, zülal funksiyasının itirilməsinə səbəb olan CLN3-də təxminən 1-kb silinməsidir. Pozğunluq, xəstəliyin təzahürü üçün CLN3-ün iki qüsurlu nüsxəsini tələb edən autosomal resessiv irsiyyət modelini izləyir. Lizosomal funksiyanın pozulması səbəbindən neyronlar tullantı materialı yığır və proqressiv şəkildə pisləşir, nəticədə neyrodegenerativ xəstəlik gedişatı yaranır. Krabbe Xəstəliyi haqqında Krabbe xəstəliyi, həmçinin qloboid hüceyrə leykodistrofiyası kimi tanınır, qalaktozilseramidaz (GALC) genindəki mutasiyalar nəticəsində yaranır, bu da GALC çatışmazlığına və bədəndə müəyyən lipidləri parçalamaq qabiliyyətsizliyinə səbəb olur. Bu, beyində və sinir sisteminin digər sahələrində toksik maddələrin yığılmasına səbəb olur, bu da demielinasiya və ağır nevroloji geriləməyə gətirib çıxarır. Krabbe xəstəliyinin insident nisbəti əhəmiyyətli dərəcədə dəyişir, 100.000 canlı doğuşda 0.3-dən 2.6-ya qədər təsir edir. Biz inanırıq ki, ABŞ -da, Avropa da və ROW-un seçilmiş bölgələrində təxminən 6.700 Krabbe xəstəliyi xəstəsi var. Hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası (HSCT) hazırkı standart müalicə hesab olunur. Sandhoff Xəstəliyi haqqında Sandhoff xəstəliyi, Tay-Sachs xəstəliyinin daha ağır bir formasıdır, HEXB genindəki mutasiyalar nəticəsində yaranır, bu da β-heksosaminidaz fermentlərinin funksiyasını pozur. Bu çatışmazlıq neyronlarda GM2 qanqliozidlərin yığılmasına səbəb olur, nəticədə proqressiv neyrodegenerasiya yaranır. Sandhoff xəstəliyinin bir neçə alt növü mövcuddur, başlanğıc yaşına görə dəyişir. Uşaq forması adətən üç-altı ay arasında özünü göstərir və ən ağır formadır. İlk simptom tez-tez hipotoniyadır, eşitmə stimullarına həddindən artıq qorxma reaksiyası ilə müşayiət olunur, ardınca inkişaf geriləməsi baş verir. Kəskin uşaq və subakut yeniyetmə Sandhoff xəstəliyi xəstələri simptomların başlamasından sonra əhəmiyyətli dərəcədə geriləməyə başlayır, ölüm adətən uşaq kohortu üçün iki-üç il, yeniyetmə kohortu üçün isə erkən-gec yeniyetmə yaşlarında baş verir. Gec başlayan Sandhoff xəstələrinin ömür uzunluğuna əhəmiyyətli dərəcədə təsir edilmir. Biz inanırıq ki, ABŞ -da, Avropa da və ROW-un seçilmiş bölgələrində təxminən 1.200 Sandhoff xəstəliyi xəstəsi var. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-relizdəki müəyyən bəyanatlar, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq: Polaryx -in PLX-200 üçün klinik inkişaf planları, o cümlədən SOTERIA sınağının başlanma vaxtı ilə bağlı bəyanatlar federal qiymətli kağızlar qanunları çərçivəsində “gələcəyə yönəlik bəyanatlar” təşkil edə bilər. “Ola bilər,” “bəlkə,” “olacaq,” “məqsəd,” “niyyət,” “gərək,” “bilər,” “edə bilər,” “olardı,” “gözləmək,” “inanmaq,” “dizayn,” “qiymətləndirmək,” “proqnozlaşdırmaq,” “potensial,” “inkişaf etdirmək,” “planlaşdırmaq” kimi sözlər və ya bu terminlərin inkarı, oxşar ifadələr, yaxud niyyət, inanc və ya cari gözləntilərlə bağlı bəyanatlar gələcəyə yönəlik bəyanatlardır. Polaryx bu gələcəyə yönəlik bəyanatların ağlabatan olduğuna inansa da, bu cür gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar edilməməlidir, çünki onlar şirkətin bu buraxılış tarixində mövcud olan məlumatlara əsaslanır. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar cari qiymətləndirmələrə və fərziyyələrə əsaslanır və müxtəlif risklərə və qeyri-müəyyənliklərə (o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, Polaryx -in ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na ( SEC ) təqdim etdiyi sənədlərdə göstərilənlər, bir çoxu şirkətin nəzarətindən kənarda olan və dəyişə bilən) məruz qalır. Faktiki nəticələr əhəmiyyətli dərəcədə fərqli ola bilər. Risk və qeyri-müəyyənliklərə daxildir: qlobal makroiqtisadi şərtlər və əlaqəli dəyişkənlik, Polaryx -in klinik sınaqlarının başlanması, gedişatı və gözlənilən nəticələri ilə bağlı gözləntilər; Polaryx -in klinik sınaqlarının vaxtı, tamamlanması və nəticəsi ilə bağlı gözləntilər; tənzimləyici sənədləşmələrin və təsdiqlərin vaxtı və ya ehtimalı; likvidlik və kapital resursları; və Polaryx -in SEC -ə ən son təqdim etdiyi Form 10-K-da və Polaryx -in SEC -ə təqdim edə biləcəyi sonrakı açıqlama sənədlərində müəyyən edilmiş digər risklər və qeyri-müəyyənliklər. Polaryx , gələcəyə yönəlik bəyanatlar üçün 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanununda yer alan Təhlükəsiz Liman müdafiəsini iddia edir. Polaryx , qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, yeni məlumatlar, gələcək hadisələr və ya başqa səbəblərdən hər hansı bir bəyanatı yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyindən açıq şəkildə imtina edir. Media Əlaqə: CORE IR (212) 655-0924 media@polaryx.com İnvestor Əlaqə: CORE IR (212) 655-0924 investor@polaryx.com