[P1] Leiden , Niderland , 6 noyabr 2026-cı il: Nadir immun və genetik xəstəliklərə fokuslanmış qlobal biotexnologiya şirkəti Pharming ( Euronext Amsterdam : PHARM / Nasdaq : PHAR ) bu gün elan etdi ki, Böyük Britaniya Dərman və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi ( MHRA ) nadir ilkin immun çatışmazlığı olan aktivləşmiş PI3K delta sindromu ( APDS ) ilə 4-11 yaş arası, ən azı 27 kq çəkisi olan uşaqları əhatə etmək üçün oral, selektiv fosfoinozitid 3-kinaz delta ( PI3Kδ ) inhibitoru olan Joenja® -nın marketinq icazəsinin genişləndirilməsini təsdiqləyib. Təsdiq bu çəki qrupundakı uyğun pediatrik xəstələr üçün gündə iki dəfə 40 mq və 50 mq dozaları əhatə edir ki, bu da Joenja -nı Böyük Britaniyada xüsusi olaraq APDS olan uşaqlar üçün təsdiqlənmiş ilk müalicə edir. Təsdiq həmçinin Joenja üçün mövcud Böyük Britaniya göstəricisini genişləndirir, hansı ki, əvvəllər 12 yaş və yuxarı uyğun böyüklər və yeniyetmələr üçün icazə verilmişdi. Joenja -nın fevral ayında genişləndirilmiş göstəricilərə uyğun xəstələr üçün əlçatan olması gözlənilir. Pharming , uyğun xəstələr üçün vaxtında əlçatanlığı dəstəkləmək üçün NHS və müvafiq maraqlı tərəflərlə sıx əməkdaşlıq edəcək. Pharming -in müvəqqəti həmsədri və baş kommersiya direktoru Leverne Marsh bildirdi: “Bu təsdiq, Joenja -nın yaş qrupları və coğrafiyalar üzrə davamlı genişlənməsində ən son addımdır, Böyük Britaniyada 4-11 yaş arası APDS olan uyğun uşaqlara təsdiqlənmiş müalicə seçimi verir. Biz gənc xəstələr üçün vaxtında əlçatanlığı dəstəkləmək üçün NHS ilə sıx əməkdaşlıq edəcəyik.” [P2] Great Ormond Street Uşaq Xəstəxanası (GOSH) -nın Pediatrik İmmunologiya Mütəxəssisi və London Universitet Kolleci -nin Molekulyar İmmunologiya üzrə Dosenti Dr. Austen Worth dedi: “Leniolisib üçün marketinq icazəsinin dörd yaşa qədər uşaqlara genişləndirilməsi, APDS ilə yaşayan uşaqlar və ailələr üçün əhəmiyyətli bir irəliləyişi təmsil edir. APDS -in dağıdıcı diaqnozu ilə üzləşən ailələr üçün bu genişlənmə vacib yeni bir seçim təqdim edir: uşaqlarının daha böyük yaşa çatmasını gözləmədən, klinik məlumatlarla dəstəklənən hədəfli müalicəyə çıxış.” MHRA -nın qərarı, Pharming -in pediatrik klinik proqramından əldə edilmiş məlumatlarla, leniolisib üçün MHRA tərəfindən razılaşdırılmış Pediatrik Tədqiqat Planının ( PIP ) bir hissəsi olaraq aparılan əlavə klinik farmakologiya və təsdiqlənmiş doza rejiminə dəstək verən təhlükəsizlik qiymətləndirmələri ilə dəstəklənmişdir. Leniolisib 4 yaş və yuxarı xəstələrdə ümumiyyətlə yaxşı tolere edilmişdir ki, bu da bu yaş qrupunda müsbət fayda:risk profilini dəstəkləyir. Joenja® , Pharming Group N.V. və ya onun filiallarına məxsus qeydiyyatdan keçmiş ticarət nişanıdır. [P3] Aktivləşmiş Fosfoinozitid 3-Kinaz δ Sindromu ( APDS ) haqqında: APDS , ilk dəfə 2013-cü ildə xarakterizə edilmiş nadir bir ilkin immun çatışmazlığıdır. APDS , bədəndə immun hüceyrələrin inkişafı və funksiyası üçün həyati əhəmiyyət kəsb edən PIK3CD və ya PIK3R1 adlı iki müəyyən edilmiş gendən birindəki variantlardan qaynaqlanır. Bu genlərin variantları PI3Kδ (fosfoinozitid 3-kinaz delta) yolunun hiperaktivliyinə səbəb olur ki, bu da immun hüceyrələrin düzgün yetişməməsinə və fəaliyyət göstərməməsinə gətirib çıxarır, nəticədə immun çatışmazlığı və disrequlyasiya yaranır. APDS , ağır, təkrarlanan sinopulmoner infeksiyalar, limfoproliferasiya, otoimmunitet və enteropatiya kimi müxtəlif simptomlarla xarakterizə olunur. Bu simptomlar digər ilkin immun çatışmazlıqları da daxil olmaqla müxtəlif vəziyyətlərlə əlaqəli ola bildiyi üçün, APDS olan insanların tez-tez səhv diaqnoz qoyulduğu və orta hesabla 7 illik diaqnostik gecikmə yaşadığı bildirilmişdir. APDS proqressiv bir xəstəlik olduğu üçün, bu gecikmə zamanla zərərin yığılmasına, o cümlədən daimi ağciyər zədələnməsinə və limfomaya səbəb ola bilər. Dəqiq diaqnoz genetik test vasitəsilə qoyula bilər. APDS dünya üzrə hər milyon insandan təxminən 1-2 nəfərə təsir edir. [P4] Joenja (leniolisib) haqqında: Joenja (leniolisib), ABŞ , Böyük Britaniya , Avstraliya , İsrail , AB , Kanada və Cənubi Koreyada 12 yaş və yuxarı böyüklər və yeniyetmələrdə aktivləşmiş fosfoinozitid 3-kinaz delta ( PI3Kδ ) sindromunun ( APDS ) ilk və yeganə hədəfli müalicəsi kimi təsdiqlənmiş oral kiçik molekullu fosfoinozitid 3-kinaz delta ( PI3Kẟ ) inhibitorudur; ABŞ və Böyük Britaniyada 4-11 yaş arası, ən azı 27 kq çəkisi olan uşaqlarda və Yaponiyada 4 yaş və yuxarı xəstələrdə. Joenja , vacib hüceyrə messenceri kimi xidmət edən və proliferasiya, differensiasiya, sitokin istehsalı, hüceyrə sağ qalması, anjiyogenez və metabolizm kimi bir çox hüceyrə funksiyalarını tənzimləyən fosfatidilinozitol-3-4-5-trifosfatın istehsalını inhibə edir. Randomizə edilmiş, plasebo-nəzarətli Faza III klinik sınaqdan əldə edilmiş nəticələr, bu xəstələrdə müşahidə olunan immun disrequlyasiya və çatışmazlığa müsbət təsir göstərən əsas son nöqtələrdə statistik əhəmiyyətli yaxşılaşma nümayiş etdirdi və açıq etiketli genişləndirmə məlumatları uzunmüddətli leniolisib tətbiqinin təhlükəsizliyini və tolere edilə bilənliyini dəstəklədi. Leniolisib hazırda bir neçə başqa ölkədə APDS -in müalicəsi üçün tənzimləyici nəzarət altındadır. Leniolisib həmçinin immun disrequlyasiya ilə ilkin immun çatışmazlıqlarında ( PIDs ) iki Faza II klinik sınaqda qiymətləndirilir. Leniolisib-in təhlükəsizliyi və effektivliyi APDS -dən kənar immun disrequlyasiya ilə PIDs üçün müəyyən edilməmişdir. [P5] Pharming haqqında: Pharming Group N.V. ( Euronext Amsterdam : PHARM / Nasdaq : PHAR ) nadir immun və genetik xəstəlikləri olan insanlar üçün innovativ dərmanlar inkişaf etdirən və kommersiyalaşdıran qlobal bir biotexnologiya şirkətidir. Biz əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyacları həll edən təsdiqlənmiş dərmanlar və inkişaf proqramlarının fokuslanmış portfelini inkişaf etdirmək üçün ixtisaslaşmış elmi, tibbi, tənzimləyici və kommersiya təcrübəsini birləşdiririk. Xəstələrdən və daha geniş nadir xəstəliklər icmasından əldə edilmiş məlumatlarla rəhbər tutaraq, ən çətin nadir xəstəliklərdən bəziləri üçün innovativ terapiyalar təqdim etməyə sadiqik. Pharming -in baş ofisi Niderlandın Leiden şəhərində yerləşir, ABŞ və Avropada fəaliyyət göstərir. Daha çox məlumat üçün www.pharming.com saytına daxil olun və bizi LinkedIn -də tapın. [P6] Pharming Michael Levitan , İnvestor Əlaqələri və Kapital Bazarları üzrə Vitse-Prezident T: +1 (908) 705 1696 E: investor@pharming.com Saskia Mehring , Korporativ Kommunikasiyalar üzrə Rəhbər T: +31 6 28 32 60 41 E: media.relations@pharming.com Julia Deutsch ( Pharming adından Lyra Strateji Məsləhət ) E: JDeutsch@lyraadvisory.com Niderland : Leon Melens ( Pharming adından LifeSpring Life Sciences Communication ) T: +31 6 53 81 64 27 [P7] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar: Bu press-reliz gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edə bilər. Gələcəyə yönəlik bəyanatlar, rəhbərliyin cari gözləntilərinə və fərziyyələrinə əsaslanan gələcək gözləntilər haqqında bəyanatlardır və faktiki nəticələrin, performansın və ya hadisələrin bu bəyanatlarda ifadə edilən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək məlum və naməlum riskləri və qeyri-müəyyənlikləri əhatə edir. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar “məqsəd”, “ambisiya”, “gözləmək”, “inanmaq”, “ola bilər”, “qiymətləndirmək”, “ümid etmək”, “hədəflər”, “niyyət etmək”, “ola bilər”, “mərhələlər”, “məqsədlər”, “perspektiv”, “plan”, “ehtimal ki”, “layihə”, “risklər”, “cədvəl”, “axtarmaq”, “lazımdır”, “hədəf”, “olacaq” və oxşar terminlər və ifadələrin istifadəsi ilə müəyyən edilir. Gələcəyə yönəlik bəyanatlara Pharming -in məhsul namizədlərinin klinik öncəsi tədqiqatlarının və klinik sınaqlarının vaxtı və irəliləyişi, Pharming -in klinik və kommersiya perspektivləri və Pharming -in proqnozlaşdırılan dövriyyə kapitalı tələbləri və pul resursları ilə bağlı gözləntiləri ilə bağlı bəyanatlar daxil ola bilər ki, bu bəyanatlar bir sıra risklərə, qeyri-müəyyənliklərə və fərziyyələrə məruz qalır, o cümlədən, lakin bunlarla məhdudlaşmayaraq, Pharming -in klinik sınaqlarının əhatə dairəsi, irəliləyişi və genişlənməsi və bunun xərcləri üçün nəticələri; və klinik, elmi, tənzimləyici, kommersiya, rəqabət və texniki inkişaflar. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər, habelə Pharming -in 2025-ci il illik hesabatında və ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına təqdim edilmiş 31 dekabr 2025-ci il tarixində başa çatan il üçün 20-F Forması üzrə illik hesabatında təsvir olunan digər risklər və qeyri-müəyyənliklər nəzərə alınmaqla, bu cür gələcəyə yönəlik bəyanatlarda müzakirə olunan hadisələr və hallar baş verməyə bilər və Pharming -in faktiki nəticələri gözlənilənlərdən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə və mənfi şəkildə fərqlənə bilər. Bu press-relizdə olan bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar, bu bölmədə olan və ya istinad edilən xəbərdarlıq bəyanatları ilə tamamilə məhdudlaşdırılır. Oxucular gələcəyə yönəlik bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməlidirlər. Hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanat yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə danışır və bu buraxılışın tarixi etibarilə Pharming -ə mövcud olan məlumatlara əsaslanır. Pharming , yeni məlumatlar, gələcək hadisələr və ya digər məlumatlar nəticəsində hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı ictimaiyyətə yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür.