The Lancet jurnalında dərc olunan və AAN -da təqdim edilən NIMBLE sınağı, 24-cü həftədə ilkin və əsas ikinci dərəcəli son nöqtələrə çataraq, gMG -də sinfində ən yaxşı effektivlik və rahatlıq potensialını nümayiş etdirdi. ABŞ tənzimləyici orqanına müraciət təqdim edildi; cemdisiran gMG müalicəsi üçün təsdiqlənəcək ilk siRNA ola bilər. Regeneron , 22 aprel, çərşənbə günü, saat 8:30 ET-də virtual 'Regeneron Roundtable: gMG & C5 Complement Program' investor tədbirinə ev sahibliyi edəcək. TARRYTOWN, N.Y. , 21 aprel 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) bu gün ümumiləşdirilmiş miasteniya qravis (gMG) olan yetkinlərdə tədqiq edilən cemdisiran -ı qiymətləndirən Faza 3 NIMBLE sınağının ətraflı müsbət nəticələrinin The Lancet jurnalında dərc edildiyini və ilk dəfə Amerika Nevrologiya Akademiyası (AAN) İllik Toplantısı nda şifahi plenar sessiyada təqdim olunduğunu elan etdi. Cemdisiran , komplement faktoru 5 (C5) səviyyələrini davamlı olaraq azaldan yeni bir siRNA terapevtikidir, bu da hər üç aydan bir dozalanmaya imkan verir. “Ümumiləşdirilmiş miasteniya qravis gündəlik həyata təsir edən gözlənilməz simptomları olan xroniki zəiflədici bir xəstəlikdir. Mövcud müalicələr xəstəlik fəaliyyətini idarə etsə də, müalicə yükünü azaldaraq sürətli və davamlı effektivliyə nail olan variantlara hələ də ehtiyac var,” deyə Cənubi Florida Morsani Tibb Kolleci Universitetinin Nevrologiya Professoru, Neyromuskulyar Tibb və EMG Laboratoriyaları Bölməsinin Direktoru və NIMBLE sınağının qlobal əsas tədqiqatçısı Tuan Vu, M.D. bildirdi. “ Faza 3 NIMBLE sınağında, bu növünün ilk tədqiqat müalicəsi 24 həftə ərzində sürətli, güclü effektivlik və davamlı fayda nümayiş etdirdi. Bu təsirli nəticələr cemdisiran -ın gMG ilə yaşayan insanlar üçün qayğıda transformativ bir irəliləyiş təmsil edə biləcəyini, rahat dörd dəfə ildə dərialtı tətbiqi ilə birlikdə cəlbedici effektivlik təklif etdiyini göstərir.” AAN -da NIMBLE sınağının nəticələri 2025-ci ilin avqustunda paylaşılan əsas məlumatlara əlavə detallar verir. Təqdim edildiyi kimi, plasebo (n=59) ilə müqayisədə, hər on iki həftədən bir dərialtı cemdisiran (n=64) ilə müalicə olunan xəstələr iki həftə ərzində iki qiymətləndirmə şkalasında klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişlər yaşadılar: gMG -dən təsirlənən gündəlik funksiyalar (danışma, yemək, nəfəs alma, görmə və hərəkətlilik kimi) və əzələ funksiyası (görmə, danışma/udma, nəfəs alma və ətraf hərəkətliliyi kimi). Bu irəliləyişlər zamanla hər iki şkalada dərinləşdi və 24-cü həftəyə qədər davam etdi, dozalar arasında effektivliyin azalması əlaməti yox idi. Xüsusilə, 24-cü həftədə cemdisiran -ın plasebo ilə müqayisəli nəticələri aşağıdakıları nümayiş etdirdi: Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) ümumi balında başlanğıc səviyyəsindən 4.5 ballıq irəliləyiş (ən kiçik kvadratlar [LS] orta dəyişiklik) (0.4 standart səhv [SE]) 2.2 ballıq irəliləyişlə (0.5 SE) müqayisədə. Bu, 2.3 ballıq plasebo-tənzimlənmiş irəliləyişə (p Qeyd edək ki, cemdisiran xəstələrinin 76.6%-də ≥3 ballıq irəliləyiş müşahidə olundu, plasebo üçün isə bu rəqəm 44.1% idi. MG-ADL ümumi balında klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişlər cemdisiran ilə müalicə olunan xəstələrdə 2 həftə ərzində baş verdi (başlanğıc səviyyəsindən -2.5 ballıq LS orta dəyişiklik), bu da əvvəlcədən müəyyən edilmiş tədqiqat son nöqtəsi idi. MG-ADL , gMG -dən təsirlənən gündəlik funksiyaların xəstə tərəfindən bildirilən qiymətləndirməsidir (0.4 standart səhv [SE]) 2.2 ballıq irəliləyişlə (0.5 SE) müqayisədə. Bu, 2.3 ballıq plasebo-tənzimlənmiş irəliləyişə (p cemdisiran xəstələrinin 76.6%-də ≥3 ballıq irəliləyiş müşahidə olundu, plasebo üçün isə bu rəqəm 44.1% idi. MG-ADL ümumi balında klinik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyişlər cemdisiran ilə müalicə olunan xəstələrdə 2 həftə ərzində baş verdi (başlanğıc səviyyəsindən -2.5 ballıq LS orta dəyişiklik), bu da əvvəlcədən müəyyən edilmiş tədqiqat son nöqtəsi idi. MG-ADL , gMG -dən təsirlənən gündəlik funksiyaların xəstə tərəfindən bildirilən qiymətləndirməsidir. Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) ümumi balında başlanğıc səviyyəsindən 4.2 ballıq irəliləyiş (LS orta dəyişiklik) (0.6 SE) 1.5 ballıq irəliləyişlə (0.7 SE) müqayisədə. Bu, 2.8 ballıq plasebo-tənzimlənmiş irəliləyişlə (p=0.002) nəticələndi və əsas ikinci dərəcəli son nöqtəyə çatdı. Qeyd edək ki, cemdisiran xəstələrinin 48.4%-də ≥5 ballıq irəliləyiş müşahidə olundu, plasebo üçün isə bu rəqəm 19% idi. QMG ümumi ballarında irəliləyişlər cemdisiran ilə müalicə olunan xəstələrdə 2 həftə ərzində baş verdi (başlanğıc səviyyəsindən -1.9 ballıq LS orta dəyişiklik), bu da əvvəlcədən müəyyən edilmiş tədqiqat son nöqtəsi idi. QMG , həkim tərəfindən aparılan əzələ funksiyasının qiymətləndirilməsidir. Təsdiqlənmiş C5 inhibitor müalicələri əvvəlki qeydiyyat klinik sınaqlarında MG-ADL ümumi ballarında -1.6-dan -2.1-ə qədər və QMG ümumi ballarında -2.0-dan -3.0-a qədər plasebo-tənzimlənmiş irəliləyişlər nümayiş etdirmişdir (ümumiyyətlə 12-ci və ya 26-cı həftədə). Cemdisiran (cemdi) alan xəstələrin 69.2%-də və plasebo (pbo) alan xəstələrin 77.1%-də bir və ya daha çox müalicə ilə əlaqəli əlavə hadisə (AE) baş verdi. Əksər AE -lər yüngül və orta şiddətdə idi. Cemdisiran və ya plasebo alan xəstələrdə ən çox rast gəlinən AE -lər (≥5%) aşağıdakılar idi: MG -nin pisləşməsi (1% cemdi, 17% pbo), yuxarı tənəffüs yollarının infeksiyası (12% cemdi, 11% pbo), sidik yollarının infeksiyası (5% cemdi, 3% pbo), nazofaringit (5% cemdi, 4% pbo), baş ağrısı (5% cemdi, 10% pbo), səpgi (5% cemdi, 1% pbo) və ishal (3% cemdi, 7% pbo). Ümumilikdə, ikiqat kor müalicə dövründə (DBTP) infeksiya nisbətləri cemdisiran qrupunda 27%, plasebo qrupunda isə 40% idi. DBTP dövründə ciddi infeksiyalar, meningokokk infeksiyaları və ya ölümlər baş vermədi. Cemdisiran qolunda 24-cü həftəyə qədər əlavə hadisələrə görə müalicənin dayandırılması halları müşahidə olunmadı, plasebo alan xəstələrin 3%-də isə bu hal baş verdi. Dozanın kəsilməsinə/azaldılmasına səbəb olan əlavə hadisələr cemdisiran alan xəstələrin 1%-də və plasebo alan xəstələrin 4%-də baş verdi. Uzatma dövründə, əhəmiyyətli bir komorbidliyi olan və eyni zamanda immunosupressiv terapiya alan bir xəstədə cemdisiran qolunda pnevmoniyadan bir ölüm hadisəsi baş verdi. Xəstəxanaya yerləşdirmə, miastenik böhran və xilasetmə terapiyası nisbətləri cemdisiran ilə rəqəmsal olaraq daha aşağı idi. Cemdisiran -ın gMG müalicəsi üçün potensial istifadəsi tədqiqat mərhələsindədir və heç bir tənzimləyici orqan tərəfindən təsdiqlənməmişdir. Cemdisiran üçün ABŞ tənzimləyici müraciəti 2026-cı ilin birinci rübündə təqdim edildi; Avropa İttifaqı daxil olmaqla əlavə tənzimləyici müraciətlər 2026-cı il üçün planlaşdırılır. 'Regeneron Roundtable: gMG & C5 Complement Program' Investor Event haqqında Regeneron , 22 aprel, çərşənbə günü, saat 8:30 ET-də C5 inkişaf proqramını müzakirə etmək üçün virtual investor tədbiri keçirəcək. Bu, şirkətin innovativ tədqiqat boru kəmərindən proqramları vurğulamaq məqsədi daşıyan 'Regeneron Roundtable' adlı yeni investor tədbirləri seriyasının növbəti veb-yayımlanmasıdır. Veb-yayımlanmaya və telefonla qeydiyyatdan keçmək üçün linklərə Regeneron -un https://investor.regeneron.com/events-and-presentations ünvanındakı 'Investors and Media' səhifəsindən daxil olmaq olar. Qeydiyyatdan keçdikdən sonra, bütün telefon iştirakçıları konfrans zənginə necə qoşulmaq barədə ətraflı məlumatı, o cümlədən yığım nömrəsini, unikal şifrəni və zəngə daxil olmaq üçün istifadə edilə bilən qeydiyyatçı ID-sini əks etdirən təsdiq e-poçtu alacaqlar. Konfrans zənginin və veb-yayımlanmanın təkrarı şirkətin veb-saytında ən azı 30 gün ərzində arxivləşdiriləcək. Miasteniya Qravis (MG) haqqında MG , anormal asetilxolin reseptor (anti-AChR) antikorlarının C5 daxil olmaqla komplement sistemini aktivləşdirdiyi, sinirlər və əzələlər arasındakı əlaqəni pozaraq zəiflədici və potensial olaraq həyatı təhdid edən əzələ zəifliyinə səbəb olan nadir və xroniki autoimmun xəstəlikdir. ABŞ -da bu xəstəlik təxminən 85,000 insana təsir edir. İlkin təzahürlər adətən gözlə əlaqəli olur, lakin MG xəstələrinin təxminən 85%-i xəstəlik təzahürlərində əlavə irəliləyişlər yaşayır ki, bu da ümumiləşdirilmiş miasteniya qravis (gMG) kimi tanınır. Bu xəstələr üçün xəstəlik bədənin bütün əzələlərinə təsir edir, nəticədə həddindən artıq yorğunluq və üz ifadəsi, nitq, udma və hərəkətlilikdə çətinliklər yaranır. Müalicə ilə əlaqəli çətinliklər – tez-tez xəstəxana ziyarətləri, qeyri-ardıcıl simptom nəzarəti və davamlı müalicə effektlərinin olmaması – həyat keyfiyyətinə və uzunmüddətli xəstəlik idarəetməsinə daha da təsir edə bilər. Komplement Faktoru 5 (C5) Klinik Proqramı haqqında Bu günə qədər aparılmış ən böyük qlobal, müdaxiləli gMG sınağı olan NIMBLE , asetilxolin reseptoruna (anti-AChR) antikorları olan və tədqiqatçının qərarına əsasən fon immunosupressantlarını davam etdirə bilən gMG xəstələrində cemdisiran , eləcə də cemdisiran və pozelimab (C5 antikoru) kombinasiyasını qiymətləndirən randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli davam edən bir sınaqdır. İştirakçılar dörd dərialtı rejimdən birini almaq üçün randomizə edildi: hər 12 həftədən bir cemdisiran (600 mq); hər 4 həftədən bir cemdisiran (200 mq) və pozelimab (200 mq) kombinasiyası; hər 4 həftədən bir pozelimab (200 mq); və ya hər 4 həftədən bir plasebo. İlkin son nöqtə MG-ADL ümumi balında başlanğıc səviyyəsindən 24-cü həftəyə qədər olan dəyişiklikləri qiymətləndirdi. MG-ADL şkalası, gMG -nin gündəlik həyatın aspektlərinə necə təsir etdiyini ölçən və 0-dan 24-ə qədər ümumi bal verən səkkiz suallıq xəstə tərəfindən bildirilən bir vasitədir. Əsas ikinci dərəcəli son nöqtə 24-cü həftədə QMG ümumi balında başlanğıc səviyyəsindən dəyişiklik idi. QMG , əzələ funksiyasını qiymətləndirən, həkim tərəfindən aparılan 13 maddəli standartlaşdırılmış qiymətləndirmədir və 0-dan 39-a qədər ümumi bal verir. Həm MG-ADL , həm də QMG -də daha yüksək ümumi bal daha böyük xəstəlik şiddətini, ümumi balda daha böyük azalma isə xəstəlik simptomlarında daha böyük irəliləyişi və daha yaxşı müalicə effektini göstərir. Cemdisiran və pozelimab , PNH və yaşa bağlı makula degenerasiyasına ikincil coğrafi atrofiya daxil olmaqla, əlavə komplement vasitəçiliyi ilə yaranan pozğunluqlar üçün həm monoterapiya, həm də kombinasiya terapiyası kimi ayrı Faza 3 sınaqlarında da qiymətləndirilir. Daha çox məlumat üçün Regeneron klinik sınaqlar veb-saytına daxil olun, ya da clinicaltrials@regeneron.com və ya +1 844-734-6643 ilə əlaqə saxlayın. Regeneron , Alnylam ilə dünya miqyasında lisenziya müqaviləsi vasitəsilə cemdisiran -ın monoterapiya kimi və C5 antikorları ilə kombinasiyada inkişafı, istehsalı və kommersiyalaşdırılmasına görə yeganə məsuliyyət daşıyır. ABŞ -da pozelimab monoterapiyası CHAPLE xəstəliyi, həmçinin CD55 çatışmazlığı protein itirən enteropatiya kimi tanınan, 1 yaş və yuxarı yetkin və pediatrik xəstələr üçün Veopoz® (pozelimab-bbfg) kimi təsdiqlənmişdir, bu da həyatı təhdid edən və ölümcül meningokokk infeksiyaları üçün Qutulu Xəbərdarlıq daxildir. VACİB TƏHLÜKƏSİZLİK MƏLUMATI VEOPOZ haqqında bilməli olduğum ən vacib məlumat nədir? VEOPOZ , immun sisteminizə təsir edən və immun sisteminizin infeksiyalarla mübarizə qabiliyyətini azalda bilən bir dərmandır. VEOPOZ , ciddi və həyatı təhdid edən meningokokk infeksiyalarına yoluxma şansınızı artırır ki, bu da erkən tanınmaz və müalicə olunmazsa, tez bir zamanda həyatı təhdid edə bilər və ölümə səbəb ola bilər. Əgər bu peyvəndləri əvvəllər etməmisinizsə, VEOPOZ -un ilk dozasından ən azı 2 həftə əvvəl meningokokk peyvəndləri almalısınız. Əgər keçmişdə meningokokk peyvəndi etmisinizsə, VEOPOZ -a başlamazdan əvvəl əlavə peyvəndə ehtiyacınız ola bilər. Sizin səhiyyə xidməti təminatçınız əlavə meningokokk peyvəndinə ehtiyacınız olub-olmadığına qərar verəcək. Əgər səhiyyə xidməti təminatçınız VEOPOZ ilə təcili müalicəyə ehtiyac olduğunu qərara alırsa və meningokokk peyvəndləriniz yenilənməyibsə, mümkün qədər tez meningokokk peyvəndi almalısınız. Həmçinin antibiotiklər də almalısınız. Meningokokk peyvəndləri meningokokk infeksiyası riskini azaldır, lakin bütün meningokokk infeksiyalarının qarşısını almır. Meningokokk infeksiyasının bu əlamətlərindən hər hansı birini hiss etsəniz, dərhal səhiyyə xidməti təminatçınıza zəng edin və ya təcili tibbi yardım alın: ürəkbulanma və ya qusma ilə baş ağrısı, boyun və ya kürək sərtliyi ilə baş ağrısı, qızdırma və səpgi.