[P1] BAZEL, İsveçrə, 6 noyabr 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir və ultra-nadir genetik xəstəliklər üçün yeni terapiyaların inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına fokuslanmış bir biofarmasevtik şirkət olan Ultragenyx (NASDAQ:RARE) bu gün Böyük Britaniyanın Dərman və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyinin (MHRA) 28 oktyabr 2026-cı ildə şirkətin mukopolisaxaridoz Tip IIIA ( MPS IIIA ), həmçinin Sanfilippo sindromu A tipi kimi tanınan xəstəliyin müalicəsi üçün tədqiqat gen terapiyası olan rebisufligene etisparvovec (həmçinin rebi-vec və ya UX111 kimi tanınır) üçün Marketinq İcazəsi Müraciətini (MAA) qəbul etdiyini elan etdi. Sanfilippo sindromu A tipi ağır nevroloji pozğunluq və əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyacla əlaqəli nadir, proqressiv, irsi bir xəstəlikdir. Hal-hazırda, təsirlənmiş uşaqlar və onların ailələri üçün müalicə variantları məhdud olaraq qalır. MHRA -nın qəbulu, müraciətin Agentliyin UX111 -in rəsmi elmi nəzərdən keçirilməsinə başlamaq üçün kifayət qədər tam olduğunu təsdiqləyir, bu da Böyük Britaniyada hələ də tədqiqat mərhələsindədir. Marketinq icazəsinin nəticədə veriləcəyinə dair heç bir zəmanət yoxdur. [P2] Ultragenyx -in Avropa, Yaxın Şərq və Afrika üzrə baş vitse-prezidenti və region rəhbəri Jane Cooper bildirib: “Müraciətimizin MHRA tərəfindən qəbul edilməsi bu tədqiqat terapiyası üçün davam edən nəzərdən keçirmə prosesində mühüm tənzimləyici mərhələni qeyd edir. Biz Sanfilippo sindromu A tipi icması daxilində dərin qarşılanmamış ehtiyacı tanıyırıq və tənzimləyici strategiyamızı inkişaf etdirmək üçün təcili olaraq çalışırıq. Uyğun uşaqlar üçün NHS -də davamlı çıxışı təmin etmək üçün, potensial tənzimləyici təsdiqə mümkün qədər yaxın bir NICE qərarı almaq məqsədi ilə NICE qiymətləndirməsini Marketinq İcazəsi Müraciətinin nəzərdən keçirilməsi ilə uyğunlaşdırmağı razılaşdırdıq”. [P3] Ultragenyx keçən ay Avropa Dərman Agentliyinin (EMA) Marketinq İcazəsi Müraciətinin nəzərdən keçirilməsinə başlandığını da elan etmişdi. MHRA məhsulun keyfiyyətini, təhlükəsizliyini və effektivliyini tənzimləyici icazə üçün qiymətləndirməyə cavabdehdir. Milli Sağlamlıq və Baxım Mükəmməlliyi İnstitutu (NICE) İngiltərədə NHS maliyyələşdirmə qərarlarını məlumatlandırmaq üçün klinik və xərc effektivliyini qiymətləndirməyə cavabdehdir. NICE Prioritet Şurası əvvəllər müalicəni Yüksək İxtisaslaşmış Texnologiya proqramına (HST) yönləndirmişdi, çünki o, HST çərçivəsinin dörd meyarına, o cümlədən ultra-nadir və zəiflədici bir vəziyyəti müalicə etmək üçün bir innovasiya olduğuna dair razılığa gəlmişdi. [P4] Sanfilippo sindromu A tipi , əsasən beyni təsir edən və erkən uşaqlıqda başlayan sürətli, proqressiv neyrodegenerasiya ilə xarakterizə olunan ultra-nadir, ölümcül lizosomal saxlama xəstəliyidir. Sanfilippo sindromu A tipi olan uşaqlar adətən proqressiv qlobal inkişaf gecikməsi, ardınca koqnitiv, dil və motor funksiyalarının itirilməsi ilə qarşılaşır və nəticədə erkən ölümə səbəb olur. Sanfilippo sindromu A tipi -nin kommersiya baxımından əlçatan coğrafiyalarda təxminən 3 000-dən 5 000-ə qədər xəstəyə təsir etdiyi təxmin edilir, orta ömür müddəti 15 ildir. Xəstəlik sulfamidaz (SGSH) fermentinin çatışmazlığından qaynaqlanır ki, bu da hüceyrələrdə heparan sulfat substratının yığılmasına və mərkəzi sinir sisteminə proqressiv zərərə səbəb olur. Rebisufligene etisparvovec , çatışmayan ferment geninin funksional bir nüsxəsini çatdırmaq üçün nəzərdə tutulmuş tək dozalı intravenoz AAV9 gen terapiyasıdır ki, bu da SGSH fermentini ifadə edə və əvəz edə bilər. Ultragenyx 17 sentyabr 2026-cı ildə rebisufligene etisparvovec üçün FDA təsdiqini almışdır. UX111 Böyük Britaniyada hələ də tədqiqat mərhələsindədir və MHRA marketinq icazəsi almamışdır. [P5] Ultragenyx Pharmaceutical , ciddi nadir və ultra-nadir genetik xəstəliklərin müalicəsi üçün xəstələrə yeni terapiyalar gətirməyə sadiq bir biofarmasevtik şirkətdir. Şirkət, yüksək qarşılanmamış tibbi ehtiyac və aydın biologiyası olan, adətən əsas xəstəliyi müalicə edən təsdiq edilmiş terapiyaların olmadığı xəstəlikləri həll etmək məqsədi daşıyan təsdiq edilmiş dərmanlar və müalicə namizədlərindən ibarət müxtəlif bir portfel yaratmışdır. [P6] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar və Ultragenyx -in Rəqəmsal Mediadan İstifadəsi. Buradakı tarixi məlumatlar istisna olmaqla, bu press-reliz gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir, o cümlədən MHRA -nın rebisufligene etisparvovec (UX111) üçün Marketinq İcazəsi Müraciətinin nəzərdən keçirilməsi ilə bağlı bəyanatlar; bu nəzərdən keçirmənin və hər hansı bir MHRA qərarının potensial vaxtı və nəticəsi; UX111 -in potensial təhlükəsizliyi, effektivliyi və faydaları; Milli Sağlamlıq və Baxım Mükəmməlliyi İnstitutu (NICE) tərəfindən qiymətləndirmənin vaxtı və nəticəsi və hər hansı bir MHRA qərarına nisbətən NICE qərarının potensial vaxtı; NHS vasitəsilə UX111 -ə potensial çıxış; Avropa Dərman Agentliyinin (EMA) UX111 üçün Marketinq İcazəsi Müraciətinin nəzərdən keçirilməsi və bu nəzərdən keçirmənin potensial vaxtı və nəticəsi; və Ultragenyx -in qlobal tənzimləyici strategiyası və tənzimləyici əlaqələr və digər coğrafiyalarda potensial genişlənmə planları, o cümlədən Səudiyyə Ərəbistanı Qida və Dərman İdarəsi (SFDA) ilə müzakirələr. Bu bəyanatlar, 1995-ci il Xüsusi Mülkiyyət Məhkəmə İslahatı Qanununun “təhlükəsiz liman” müddəaları çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlardır. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar, faktiki nəticələrin ifadə edilmiş və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək əhəmiyyətli risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edir. Bu cür risklər və qeyri-müəyyənliklər arasında, digərləri ilə yanaşı, MHRA və ya digər səhiyyə orqanlarının əlavə məlumatlar, tədqiqatlar və ya istehsal məlumatları tələb etməsi, nəzərdən keçirməni gecikdirməsi və ya marketinq icazəsi və ya digər təsdiqləri verməkdən imtina etməsi ehtimalı; klinik məlumatların təsdiq üçün tələb olunan təhlükəsizlik və effektivliyi təmin etməməsi; istehsal, keyfiyyət və ya təchizat problemlərinin yaranması; NICE -in UX111 -i NHS maliyyələşdirməsi üçün tövsiyə etməməsi və ya NICE qiymətləndirməsinin və ya digər qiymət və geri ödəmə proseslərinin vaxtının və ya nəticəsinin xəstə çıxışını gecikdirməsi və ya məhdudlaşdırması; EMA -nın marketinq icazəsini gözlənilən vaxtda və ya ümumiyyətlə verməməsi; UX111 -in FDA təsdiqinin MHRA , EMA və ya digər tənzimləyici nəzərdən keçirmələrin nəticəsini proqnozlaşdırmaması; UX111 -in kommersiya istifadəsindən və ya davam edən tədqiqatlardan yeni təhlükəsizlik məlumatlarının ortaya çıxması; və Ultragenyx -in xəstə populyasiyası ilə bağlı təxminlərinin qeyri-dəqiq olması daxildir. Ultragenyx -ə təsir edən risklər və qeyri-müəyyənliklər haqqında əlavə məlumat üçün, 4 noyabr 2026-cı ildə SEC -ə təqdim edilmiş 10-Q Forması üzrə Rüb Hesabatına və sonrakı dövri hesabatlara baxın. Ultragenyx , qanunla tələb olunan hallar istisna olmaqla, bu gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyini götürmür. SEC sənədləri, press-relizlər və ictimai konfrans zənglərinə əlavə olaraq, Ultragenyx şirkət haqqında vacib məlumatları, o cümlədən investorlar üçün əhəmiyyətli hesab edilə biləcək məlumatları dərc etmək və Tənzimləmə FD üzrə açıqlama öhdəliklərinə əməl etmək üçün investor əlaqələri veb-saytından və sosial media kanallarından istifadə edir. Ultragenyx haqqında maliyyə və digər məlumatlar müntəzəm olaraq yerləşdirilir və Ultragenyx -in Investor Əlaqələri veb-saytında (https://ir.ultragenyx.com/) və LinkedIn veb-saytında (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/) əlçatandır.