İsveçrənin dərman istehsalçısı Novartis ( NOVN.S ) cümə günü bildirdi ki, uşaqlarda iki şiş halı 2 yaşdan kiçik onurğa əzələ atrofiyası (SMA) xəstələrinin müalicəsində istifadə olunan Zolgensma gen terapiyası dərmanı ilə əlaqəli olduğuna dair sübutlar göstərir. Şirkət 2019-cu ildə terapiya ilk dəfə təsdiqləndiyi vaxtdan bəri Zolgensma ilə müalicə olunan xəstələrdə ümumilikdə doqquz şiş hesabatı aldığını qeyd etdi. Zolgensma genin işlək bir nüsxəsini hüceyrələrə çatdırmaq üçün dəyişdirilmiş virusdan istifadə edir. Şirkət bildirdi ki, iki halda həkimlər müalicədə istifadə olunan daşıyıcının genetik materialını xəstələrin öz DNT -sinə daxil etdiyinə dair sübutlar tapıblar. Bu tapıntılar şişlər ilə Novartis -in 6 000-dən çox uşağa verildiyini təsdiqlədiyi birdəfəlik terapiya arasında mümkün əlaqəyə işarə edir. Onlar həmçinin xəstə müdafiəçilərinin Novartis -in bu hallar haqqında məlumatı gec paylaşması ilə bağlı şikayətlərindən sonra ortaya çıxdı. Bazel də yerləşən firma hər iki halda səhiyyə orqanlarına vaxtında və müvafiq şəkildə məlumat verdiyini və şişlərin potensial riskinin Zolgensma -nın təyinat məlumatlarına daxil edildiyini bildirdi. Xəstə müdafiə təşkilatı SMA Europe Novartis -i məlum olan, qeyri-müəyyən olan və müalicə almış uşaqlar üçün nə demək ola biləcəyi barədə məlumat verməyə çağırmışdı. Novartis öz bəyanatında iki yeni halın harada baş verdiyi barədə ətraflı məlumat vermədi. EMA və FDA Reuters -in şərh sorğusuna dərhal cavab vermədilər.