[P1] REGENXBIO (NASDAQ: RGNX ) şirkətinin rəhbərləri üçüncü rübün gəlirləri ilə bağlı keçirilən konfrans zəngində bildiriblər ki, şirkət göz xəstəlikləri üçün gen terapiyası üzrə əsas sınaq nəticələrinə yaxınlaşır və Duchenne əzələ distrofiyası müalicəsi üçün ABŞ -da müraciətə hazırlaşır. Şirkət və tərəfdaşı AbbVie bu rübdə yaşa bağlı makula degenerasiyasının (wet AMD) müalicəsi üçün sura-vec -in iki əsas tədqiqatından ilkin nəticələr gözləyir. REGENXBIO həmçinin 2027-ci ilin birinci rübündə Duchenne terapiyası RGX-202 üçün sürətləndirilmiş təsdiq almaq məqsədilə bioloji lisenziya müraciəti təqdim etməyi planlaşdırır. Maliyyə direktoru Mitch Chan bildirib ki, REGENXBIO sentyabr ayını 251 milyon dollar nağd pul, nağd pul ekvivalentləri və bazarda satıla bilən qiymətli kağızlarla başa vurub və nağd pul ehtiyatının 2027-ci ilin dördüncü rübünün sonuna qədər uzanacağını gözləyir. [P2] Baş tibb direktoru Steve Pakola -nın sözlərinə görə, sura-vec tədqiqatları, ATMOSPHERE və ASCENT , 14 ölkədə 1300-dən çox xəstəni əhatə edib. Hər bir sınaq gen terapiyasının iki dozasını mövcud anti-VEGF müalicəsi ilə müqayisə edir. Onların əsas məqsədi 54 həftədə ən yaxşı korreksiya edilmiş görmə kəskinliyindəki dəyişiklikdə sura-vec -in nəzarət müalicəsindən pis olmamasıdır. Pakola bildirib ki, AbbVie ilə planlaşdırılan birgə elan əsas məqsədlə yanaşı, inyeksiya yükü və retinal anatomiyaya da toxunacaq. REGENXBIO proqram irəliləyərsə, 2027-ci ildə qlobal tənzimləyici müraciətlər gözləyir. Prezident və baş icraçı direktor Curran Simpson bildirib ki, tez-tez inyeksiyalar yaşa bağlı makula degenerasiyası (wet AMD) xəstələri üçün çətin ola bilər. Şirkət sura-vec -i birdəfəlik müalicə kimi inkişaf etdirir və əsas tədqiqatlara həm yeni diaqnoz qoyulmuş, həm də müalicə təcrübəsi olan xəstələri daxil edib. Müalicə yükünün azaldılmasının nə qədər rəqabətli olacağı soruşulduqda, Pakola bildirib ki, məqsəd ən azı 50% azalma, xəstələrin əhəmiyyətli bir hissəsinin inyeksiyalara ehtiyac duymamasıdır. O, tədqiqatlararası müqayisələrdə xəstə populyasiyalarının müalicə çətinliyindəki fərqlərin nəzərə alınmasının vacibliyini vurğulayıb. Simpson bildirib ki, REGENXBIO və AbbVie 500-dən çox retina mütəxəssisini təlimatlandırıb. O, həmçinin uzunmüddətli davamlılıq məlumatlarının ödəniş müzakirələrində vacib olacağını əlavə edib və bəzi wet AMD xəstələrinin subretinal tətbiqdən sonra beş il ərzində izləndiyini qeyd edib. Sura-vec həmçinin diabetik retinopatiyada da öyrənilir. Pakola bildirib ki, NAAVIGATE adlı IIb/III faza tədqiqatı xəstələri qeydə alır. O, əvvəlki II faza ALTITUDE sınağında, NAAVIGATE -də qiymətləndirilən doza səviyyəsində xəstələrin 60% -nin üç il ərzində əlavə müalicə olmadan diabetik retinopatiya şiddət şkalasında ən azı iki pillə irəlilədiyini söyləyib. [P3] REGENXBIO indi RGX-202 tətbiqini hissə-hissə deyil, bir dəfəyə təqdim etməyi planlaşdırır. Simpson bildirib ki, şirkət bu il tətbiqdən əvvəl Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) ilə təklif olunan məlumat paketini müzakirə edə bilmək üçün yanaşmasını dəyişib. O, dəyişikliyin gözlənilən qərar vaxtına təsir etməyəcəyini söyləyib. Şirkət 2027-ci ilin ikinci yarısında ABŞ -da potensial təsdiq hədəfləyir. Pakola bildirib ki, tətbiqin əsas və təsdiqedici tədqiqatlardan 60-dan çox xəstənin təhlükəsizlik məlumatlarını əhatə etməsi gözlənilir. Təsdiqedici tədqiqat dozalanmanı tamamlayıb. Rəhbərlər bir ildə motor funksiyasının ölçüsü olan North Star Ambulatory Assessment -də mikrodistrofin ifadəsi və yaxşılaşma arasında statistik əhəmiyyətli korrelyasiyanı vurğulayıblar. Simpson bildirib ki, şirkət bu dəlillərin sürətləndirilmiş təsdiq yolu ilə klinik faydanı proqnozlaşdırmaq üçün mikrodistrofinin marker kimi istifadəsini dəstəkləyib-dəstəkləmədiyini FDA ilə müzakirə etmək niyyətindədir. İlkin korrelyasiya analizində az sayda xəstənin olması barədə soruşulduqda, Pakola bildirib ki, şirkət tətbiq üçün funksional məlumatları olan 14 xəstəyə sahib olacağını gözləyir və vaxtlı funksiya testləri ilə korrelyasiyaları da qiymətləndirəcək. Simpson bildirib ki, REGENXBIO müraciətdən sonra yenilənmiş məlumatları dərc etməyi gözləyir, lakin görüş və ya tədbir müəyyən etməyib. REGENXBIO həmçinin 2027-ci ilin birinci yarısında beynəlxalq randomizə edilmiş, plasebo-nəzarətli RGX-202 tədqiqatı olan AFFINITY RISE -ə başlamağı planlaşdırır. Pakola bildirib ki, sınaq təxminən 100 xəstəni qeydə almaq üçün nəzərdə tutulub. Şirkətin rübün sonundakı nağd pul balansı 2025-ci ilin sonunda 241 milyon dollardan artıb. Chan artımı NAAVIGATE -də ilk xəstənin dozalanması ilə bağlı AbbVie -dən alınan 100 milyon dollarlıq mərhələli ödəniş və iyul ayında səhmlərin və əvvəlcədən maliyyələşdirilmiş orderlərin ictimai təklifindən əldə edilən 108 milyon dollarlıq xalis gəlirlə əlaqələndirib. Sentyabr balansı Sarepta Therapeutics ilə bağlanmış razılaşma müqaviləsi çərçivəsində oktyabr ayında alınan 39 milyon dollarlıq ödənişi istisna edir. Chan bildirib ki, nağd pul ehtiyatı proqnozu digər qeyri-dilütiv maliyyələşdirmə mənbələrindən potensial gəlirləri əhatə etmir. RGX-121 üçün Pakola bildirib ki, REGENXBIO FDA və tərəfdaşı NS Pharma ilə işləyərkən əlavə xəstə görüntüləmə və uzunmüddətli izləmə məlumatlarını toplamağa və qiymətləndirməyə davam edir. O, proqramın irəliləyişi ilə bağlı yeniləmə təqdim edəcəyini söyləyib. REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX ) ciddi xəstəliklər üçün gen terapiyalarını inkişaf etdirməyə fokuslanmış klinik mərhələli bir biotexnologiya şirkətidir. Şirkətin proqramları xəstəliklərin əsas səbəblərini aradan qaldırmaq məqsədilə genetik materialı hədəflənmiş hüceyrələrə çatdırmaq üçün adeno-assosiasiyalı virus (AAV) vektorlarından istifadə edir. REGENXBIO -nun texnologiyası gen çatdırılma vektorlarının dizaynını və inkişafını dəstəkləyən NAV AAV Texnologiya Platforması üzərində qurulub. Onun layihələri Duchenne əzələ distrofiyası , Hunter sindromu , yaşa bağlı makula degenerasiyası və digər nadir xəstəliklər üçün tədqiqat terapiyalarını əhatə edir.