Miv-cel -in tək dozası hərəkətlilikdə möhkəm və davamlı irəliləyişlər əldə etdi, əlillik göstəricilərini geri qaytardı və xroniki immunoterapiyalara ehtiyacı aradan qaldırdı – bu nəticələr əvvəllər SPS -də müşahidə edilməmişdi. Məlumatlar miv-cel -in SPS üçün ilk və yeganə təsdiq edilmiş müalicə olma potensialını vurğulayır, xəstələr və baxıcılar üçün müalicə paradiqmasını əsaslı şəkildə dəyişir. Şirkət 22 aprel 2026-cı il, çərşənbə günü, saat 7:00 ET-də konfrans zəngi keçirəcək. 21 aprel 2026-cı il (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX ), otoimmün xəstəlikləri olan xəstələr üçün hüceyrə terapiyaları inkişaf etdirməyə fokuslanmış, gec mərhələli klinik biofarmasevtik şirkət, bu gün Stiff Person Sindromu (SPS) -da miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101 ) preparatının KYSA-8 qeydiyyat sınağından müsbət ilkin təhlil nəticələrini açıqladı. Məlumatlar bu gün Çikaqo da keçirilən Amerika Nevrologiya Akademiyasının (AAN) İllik Toplantısı nda gecikmiş şifahi təqdimatda təqdim ediləcək. KYSA-8 -də miv-cel -in tək dozası 16 həftə ərzində bütün ilkin və ikinci dərəcəli son nöqtələrdə sürətli, statistik cəhətdən əhəmiyyətli və klinik cəhətdən mənalı irəliləyişlər təmin etdi, xəstələrin əksəriyyəti funksiyalarını bərpa etdi və bütün xəstələr xroniki immunoterapiyaları dayandırdı – bu nəticələr əvvəllər SPS -də müşahidə edilməmişdi. Bundan əlavə, miv-cel yaxşı tolere edildi. Kyverna Therapeutics -in Baş İcraçı Direktoru Warner Biddle dedi: “ KYSA-8 qeydiyyat sınağımızın nəticələri Kyverna üçün və daha da əhəmiyyətlisi, Stiff Person Sindromu ilə yaşayan xəstələr üçün həlledici bir anı qeyd edir. Biz bir dəfəlik terapiyanın immun sistemini sıfırlaya, xəstəliyin gedişatını geri qaytara və xəstələri ömürlük müalicə yükündən azad edə biləcəyinə dair inandırıcı dəlillər görürük. Təsdiq edilmiş terapiyalar olmadığından, miv-cel -in bu zəiflədici, proqressiv xəstəlik üçün müalicə paradiqmasını yenidən müəyyənləşdirə biləcəyinə inanırıq. Biz bu ilkin göstərici üçün BLA təqdimatımıza hazırlaşırıq və məlumatlar miv-cel -in miasteniya qravis , eləcə də digər nevroloji otoimmün xəstəliklərdə terapevtik potensialına inamımızı gücləndirir.” KYSA-8 Klinik Sınağının Xülasəsi və İlkin Təhlildən Əsas Məqamlar KYSA-8 , SPS xəstələrində miv-cel -i qiymətləndirən tək qollu qeydiyyat Faza 2 sınağıdır. İlkin son nöqtələr 16 həftədə Timed 25-Foot Walk (T25FW) -də başlanğıc vəziyyətindən dəyişiklik və əlverişsiz hadisələrin (AEs) insidenti və şiddətidir. Əlilliyi, sərtliyi, hiperhəssaslığı və hərəkətliliyi ölçən ikinci dərəcəli son nöqtələrə müvafiq olaraq Modified Rankin Scale (mRS) , Distribution-of-stiffness Index (DSI) , Heightened Sensitivity Scale (HSS) və Hauser Ambulation Index (HAI) daxildir. Həm DSI , həm də HSS , müvafiq olaraq əzələ sərtliyinin və əzələ spazmlarının tətikləyicilərinə həssaslığın dərəcəsini qiymətləndirmək üçün hazırlanmış SPS -ə spesifik klinik nəticə ölçüləridir. Qeyri-etiketli immunomodulyator müalicə variantlarına qeyri-adekvat cavab verən cəmi 26 xəstə 1×108 miv-cel CAR T hüceyrəsinin tək dozasını aldı. İlkin təhlil üçün məlumat kəsilmə tarixi 26 noyabr 2025-ci il idi, miv-cel infuziyasından sonra orta izləmə müddəti 6.5 ay idi (aralıq, 4.4-12.2 ay). Kolorado Universiteti Anschutz Tibb Məktəbi nin Otoimmün Nevrologiya Direktoru, Céline Dion Fondu nun Endowed Kürsüsü və KYSA-8 sınağının aparıcı tədqiqatçısı, Amanda Piquet, M.D., FAAN dedi: “ SPS xəstələrinin əksəriyyəti müstəqilliyin itirilməsi, həyat keyfiyyətinin azalması və daimi əlillik riskinin yüksək olması ilə nəticələnən proqressiv bir vəziyyətdən əziyyət çəkir. Onilliklər boyu SPS xəstələrinin xəstəliklərinin gedişatını dəyişdirə bilən təsdiq edilmiş terapiyaları olmayıb. Miv-cel -in əlilliyi, sərtliyi və hiperhəssaslığı əhəmiyyətli dərəcədə azaltmaq və hərəkətliliyi yaxşılaşdırmaq qabiliyyəti – SPS morbidliyinin əsas sürücüləri – misilsizdir və bu az xidmət göstərilən xəstə populyasiyası üçün yüksək dərəcədə ümidvericidir.” Miv-cel -in tək dozasından sonra ilkin təhlildən effektivlik məqamları aşağıdakılardır: Sınaq ilkin son nöqtəsinə çatdı, 16-cı həftədə T25FW -də statistik cəhətdən əhəmiyyətli irəliləyiş nümayiş etdirdi (p=0.0003), başlanğıc vəziyyətindən orta hesabla 46% irəliləyişlə, başlanğıc xəstə və xəstəliklə əlaqəli xüsusiyyətlərdən asılı olmayaraq: Xəstələrin 81% -i klinik cəhətdən mənalı irəliləyiş əldə etdi (başlanğıc vəziyyətindən ≥20% azalma), bütün xəstələrin demək olar ki, 1/3-i 16-cı həftəyə qədər sağlam yetkinlərin sürəti ilə yeriyirdi. Başlanğıcda gəzinti köməyinə ehtiyacı olan 12 xəstə dən 67% -i 16-cı həftədə artıq gəzinti köməyinə ehtiyac duymadı, bu da mənalı funksional müstəqilliyi əks etdirir. Bütün 26 xəstə 16-cı həftədə və sonrakı izləmə müddətində xroniki immunoterapiyalardan azad qaldı. Sınaq bütün ikinci dərəcəli son nöqtələrə çatdı, mRS, HAI, DSI və HSS -də əhəmiyyətli (p Əlavə effektivlik ölçüləri daxil olmaqla tədqiqat son nöqtələri, miv-cel -in fərqləndirilmiş klinik profilini daha da dəstəklədi: Dərin, keçici B-hüceyrə tükənməsi və geniş immun sıfırlama ilə əlaqəli davamlı klinik fayda. Klinik nəticələrə və miv-cel -in təsir mexanizminə uyğun olaraq SPS ilə əlaqəli GAD65-autoantikor titrlərində əhəmiyyətli azalmalar. Fiziki və zehni funksiyaların yaxşılaşdırılması, o cümlədən 6-Minute Walk Test (6-MWT) -də minimal klinik cəhətdən əhəmiyyətli dəyişiklikdən 4 dəfədən çox yaxşılaşma və 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) domenləri üzrə sağlam populyasiya meyarlarına doğru normallaşma. Miv-cel ambulator administrasiya potensialına uyğun olaraq yaxşı tolere edilən təhlükəsizlik profilini nümayiş etdirdi: Yüksək dərəcəli sitokin sərbəst buraxılma sindromu (CRS) və ya immun effektor hüceyrə ilə əlaqəli neyrotoksisite sindromu (ICANS) müşahidə edilmədi. Limfodepletion və CAR T-hüceyrə terapiyası ilə əlaqəli məlum bir AE olan 3/4 dərəcəli neytropeniya dörd xəstədə müşahidə edildi və idarə oluna bilən idi. Üç xəstədə ciddi müalicə ilə əlaqəli AE -lər baş verdi, bunların hamısı tamamilə nəticəsiz həll edildi. Kyverna Therapeutics -in Baş Tibb və İnkişaf Direktoru Naji Gehchan, M.D. dedi: “ Stiff Person Sindromu kimi nevroloji otoimmün xəstəliklər üçün miv-cel , geniş immun sıfırlamağa imkan vermək üçün mərkəzi sinir sistemində immun fəaliyyətə təsir etmək potensialı ilə dərin B-hüceyrə tükənməsini əldə etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur. Miv-cel -in ilkin təhlilimizdən əldə etdiyimiz nəticələr, SPS üçün heç bir immunoterapiyaya ehtiyac olmadan, tək doza ilə davamlı xəstəliksiz remissiya təmin etmək potensialı ilə onun fərqləndirilmiş terapevtik profilini vurğulayır. Biz inanırıq ki, bütün ilkin, ikinci dərəcəli və tədqiqat son nöqtələrində nəticələrin ardıcıllığı miv-cel -in SPS -də xəstə baxımını dəyişdirmək potensialına malik olduğuna dair klinik dəlillər təqdim edir.” Təbii Tarix Tədqiqatının Nəticələri SPS Xəstələrində Əhəmiyyətli Qarşılanmamış Ehtiyacı Gücləndirir SPS -in gəzinti sürətinə təsirini araşdıran geniş, çoxmərkəzli, retrospektiv təbii tarix tədqiqatının nəticələri də AAN -da təqdim edildi. Tədqiqata qeyri-etiketli immunomodulyatorlar və ya simptomatik dərmanlarla müalicə olunan və uzunmüddətli T25FW qiymətləndirmələri mövcud olan 153 xəstə daxil idi. Xəstələrin əksəriyyəti T25FW -də minimal ( T25FW -dəki dəyişikliklər zamanla mRS tərəfindən qiymətləndirilən əlillikdəki dəyişikliklərlə əlaqəli idi. Bu təhlil T25FW -nin hərəkətliliyin etibarlı uzunmüddətli ölçüsü kimi istifadəsini dəstəkləyir və onun SPS xəstələrində əlilliklə əlaqəsini təsdiqləyir. Bu nəticələr mövcud müalicə yanaşmalarının məhdud təsirini daha da vurğulayır və miv-cel -in SPS -də müalicə paradiqmasını dəyişdirmək potensialını gücləndirir. İnvestor Konfrans Zənginin Təfərrüatları Kyverna bu nəticələri, eləcə də AAN -da təqdim edilmiş KYSA-6 sınağından Faza 2 ümumiləşdirilmiş miasteniya qravis (gMG) məlumatlarını nəzərdən keçirmək üçün sabah, 22 aprel, saat 7:00 ET-də konfrans zəngi keçirəcək. Konfrans zəngi və canlı veb-yayımların təfərrüatları və təqdimat materialları Kyverna -nın İnvestor Əlaqələri veb səhifəsinin “Tədbirlər və Təqdimatlar” bölməsində ir.kyvernatx.com ünvanında mövcud olacaq. Arxivləşdirilmiş təkrar yayımlar da mövcud olacaq. Zəng üçün Qeydiyyat Linki: Konfrans Zəngi Qeydiyyatı Veb-yayımların Linki: Kyverna AAN Konfrans Zəngi KYSA-8 Sınağının Dizaynı Haqqında Qeydiyyat Faza 2 KYSA-8 sınağı, SPS xəstələrində miv-cel -in təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirən açıq etiketli, tək qollu, çoxmərkəzli bir tədqiqatdır. Sınaqda SPS olan cəmi 26 yetkin xəstə dozalandırıldı. Əsas daxiletmə meyarlarına təsdiq edilmiş SPS diaqnozu, sərtlik indeksi ≥2 və əvvəlki immunomodulyator terapiyalara qeyri-adekvat cavab daxil idi. Xəstələr aşağı dozalı siklofosfamid və fludarabin ilə limfodepletion aldı, ardınca 1×108 CAR T hüceyrəsinin hədəf dozasında tək miv-cel infuziyası edildi. İlkin son nöqtələr 16-cı həftədə T25FW -də başlanğıc vəziyyətindən dəyişiklik və təhlükəsizlik idi. İkinci dərəcəli son nöqtələrə mRS, DSI, HAI və HSS -də başlanğıc vəziyyətindən dəyişiklik daxil idi. Xəstələr bir il ərzində izləniləcək. İlkin Son Nöqtələr Timed 25-Foot Walk (T25FW) Gəzinti qabiliyyətindəki irəliləyişi əks etdirən təsdiq edilmiş alət Təhlükəsizlik AE -lərin insidenti və şiddəti İkinci Dərəcəli Son Nöqtələr Modified Rankin Score (mRS) Əlillik dərəcəsində dəyişiklik Hauser Ambulation Index (HAI) Vaxtlı 25 futluq gəzintini tamamlamaq üçün vaxt və yardım dərəcəsində dəyişiklik Distribution of Stiffness Index (DSI) Bədən bölgələrində əzələ sərtliyində dəyişiklik Heightened Sensitivity Scale (HSS) Əzələ spazmlarında dəyişiklik Stiff Person Sindromu (SPS) Haqqında SPS , əzələ sərtliyi və ağrılı əzələ spazmları ilə xarakterizə olunan, hərəkətliliyə və yerişə təsir edən nadir, proqressiv nevroloji otoimmün xəstəlikdir. Gövdə, qollar və ayaqlarda sərtlik, rigidlik və spazmlar proqressiv əlilliyə səbəb olur, xəstələrin 80% -ə qədərinin hərəkətliliyini itirməsinə, gəzinti köməyinə və ya əlil arabasından istifadəyə ehtiyac duymasına səbəb olur1-3. SPS -in daimi əlilliyə və ölüm riskinin artmasına səbəb olduğu göstərilmişdir3. SPS olan xəstələrin əksəriyyətində normal inhibitor neyrotransmissiyanı pozan, SPS -in əsas simptomlarına töhfə verən qlütamik turşu dekarboksilaz 65 (GAD65) və ya qlisin reseptoru na qarşı antikorlar var. Hal-hazırda SPS üçün FDA tərəfindən təsdiq edilmiş müalicələr yoxdur. Mövcud müalicə variantlarına simptomatik müalicələr, qeyri-etiketli immunoterapiyalar, məsələn, intravenöz immunoqlobulin (IVIg), rituksimab və plazmaferez , eləcə də dəstəkləyici qulluq və fiziki, nitq, peşə və psixiatrik terapiya daxildir; lakin xəstələrin əksəriyyəti bu müalicə variantlarına qeyri-adekvat və ya heç bir cavab vermir. Birləşmiş Ştatlar da təxminən 6,000 xəstə yə SPS diaqnozu qoyulur4-5. Miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) Haqqında Miv-cel , güc və tolerantlıq üçün hazırlanmış, CD28 ko-stimulyasiyası ilə tam insan, autoloq, CD19 -hədəfli CAR T-hüceyrə terapiyasıdır, B-hüceyrə ilə idarə olunan otoimmün xəstəliklər üçün araşdırılır. Tək administrasiya ilə miv-cel , otoimmün xəstəliklərdə davamlı dərmansız, xəstəliksiz remissiya təmin etmək üçün dərin B-hüceyrə tükənməsi və immun sisteminin sıfırlanması potensialına malikdir. Kyverna Therapeutics Haqqında Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX ) hüceyrə terapiyasının müalicəvi potensialı vasitəsilə otoimmün xəstələri azad etməyə fokuslanmış, gec mərhələli klinik biofarmasevtik şirkətdir. Şirkətin aparıcı autoloq CD19 -hədəfli CAR T-hüceyrə terapiyası namizədi, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101 ), bir çox B-hüceyrə ilə idarə olunan otoimmün xəstəliklərdə müalicə paradiqmasını əsaslı şəkildə dəyişdirmək potensialını nümayiş etdirmişdir. Kyverna , Stiff Person Sindromu və ümumiləşdirilmiş miasteniya qravis də ilkin göstəriciləri ilə potensial olaraq ilk-in-class neyroimmunologiya franşizasını inkişaf etdirir. Şirkət həmçinin gələcək prioritet göstəriciləri müəyyənləşdirmək və giriş imkanlarını və xəstə təcrübəsini yaxşılaşdırmaq üçün növbəti nəsil CAR T platformalarını inkişaf etdirmək üçün multipl skleroz və romatoid artrit daxil olmaqla əlavə klinik və tədqiqatçı tərəfindən dəstəklənən tədqiqatları inkişaf etdirir. Daha çox məlumat üçün https://kyverna saytına daxil olun