— SCAD-siRNA müalicəvi RAG-17 -nin tək intrathekal dozası əlverişli təhlükəsizlik profilini və dərin, davamlı biomarker azalmalarını verir — — 180 mq kohortundan ilkin məlumatlar klinik sabitləşmə tendensiyalarını (ALSFRS-R) göstərir — — Faza II sınağı hazırda iştirakçılara dozalar verir — ÇİKAQO , 21 aprel 2026 /PRNewswire/ -- Növbəti nəsil RNT əsaslı dərmanların inkişafına yönəlmiş klinik mərhələli biofarmasevtik şirkət olan Ractigen Therapeutics , bu gün davam edən Faza I/II klinik sınağının tək artan doza (SAD) Faza I hissəsindən müsbət ilkin məlumatları açıqladı. RAG-17 , superoksid dismutaza 1 ( SOD1 ) genində mutasiyaları olan amiotrofik lateral skleroz ( ALS ) xəstələrinin müalicəsi üçün inkişaf etdirilən yeni kiçik müdaxilə edən RNT (siRNA) müalicəsidir. Məlumatlar 19 aprel tarixində, İllinoys ştatının Çikaqo şəhərində keçirilən 2026-cı il Amerika Nevrologiya Akademiyasının (AAN) İllik Toplantısında təqdim edildi. Təqdimat Dr. Zhi-Ying Wu , Zhejiang Universiteti Tibb Məktəbinin İkinci Affiliasiya Xəstəxanasının Baş Tədqiqatçısı tərəfindən edildi. RAG-17 , Ractigen -in siRNA dupleksini köməkçi oliqonukleotidə (ACO) birləşdirən xüsusi Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD™) texnologiyasından istifadə edir. Bu innovativ arxitektura, tək intrathekal (IT) inyeksiyadan sonra geniş mərkəzi sinir sistemi (MSS) paylanmasını və müstəsna dərəcədə davamlı hədəfə çatmanı təmin edir ki, bu da mövcud müalicələrə nisbətən dozalama intervallarının əhəmiyyətli dərəcədə uzadılmasına imkan verir. “Bu il AAN -da təqdim olunan məlumatlar Ractigen üçün və daha da əhəmiyyətlisi, SOD1-ALS ilə yaşayan xəstələr üçün böyük bir mərhələni təmsil edir”, - deyə Dr. Long-Cheng Li , Ractigen Therapeutics -in CEO-su bildirdi. “Neyroaksonal zədələnmənin kritik göstəricisi olan plazma NfL -də 81% azalmaya nail olmaq, tək tətbiqdən sonra yüksək dərəcədə əlverişli təhlükəsizlik profili ilə birlikdə görünməmişdir. Bundan əlavə, ən yüksək doza səviyyəsində müşahidə etdiyimiz klinik sabitləşmənin erkən siqnalları SCAD platformamızı güclü şəkildə təsdiqləyir. RAG-17 -nin transformativ potensialını daha da qiymətləndirmək üçün artıq tədqiqatın Faza II hissəsində dozalamaya başlamış olmaqdan çox məmnunuq.” “ SOD1-ALS , aydın bioloji hədəfi olan genetik cəhətdən müəyyən edilmiş bir xəstəlikdir, lakin xəstələr hələ də çox məhdud müalicə mənzərəsi ilə üzləşirlər”, - deyə Dr. Zhi-Ying Wu şərh etdi. “Bu Faza I tədqiqatında müşahidə etdiyimiz – tək dozadan sonra CSF SOD1 zülalında əhəmiyyətli və davamlı azalma, plazma NfL -də dərin azalma və ən yüksək doza qrupunda funksional skorların erkən sabitləşməsi – bizə nikbinlik üçün güclü səbəb verir. Bu məlumatlar açıq şəkildə göstərir ki, RAG-17 hədəfini çox mənalı şəkildə tutur və biz davam edən Faza II tədqiqatında əlavə sübutlar əldə etməyi səbirsizliklə gözləyirik.” AAN Təqdimatından Əsas Məqamlar (NCT06556394): Randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli SAD fazası beş ardıcıl doza kohortunda (30, 90, 120, 150 və 180 mq) 20 iştirakçını qiymətləndirdi. İştirakçılar 3:1 nisbətində RAG-17 və ya plasebo aldılar. Tədqiqat hələ də davam etdiyi üçün nəticələr kor şəkildə təqdim edildi: Əlverişli Təhlükəsizlik və Tolerantlıq: RAG-17 bütün artan doza kohortlarında yaxşı tolere edildi. Ciddi əks təsirlər (SAE) və ya 3-cü dərəcəli müalicə ilə əlaqəli əks təsirlər qeydə alınmadı. Yalnız üç müalicə ilə əlaqəli əks təsir bildirildi və hamısı yüngül idi ≥ 3 müalicə ilə əlaqəli əks təsirlər. Yalnız üç müalicə ilə əlaqəli əks təsir bildirildi və hamısı yüngül idi. RAG-17 bütün artan doza kohortlarında yaxşı tolere edildi. Ciddi əks təsirlər (SAE) və ya 3-cü dərəcəli müalicə ilə əlaqəli əks təsirlər qeydə alınmadı. Yalnız üç müalicə ilə əlaqəli əks təsir bildirildi və hamısı yüngül idi ≥ 3 müalicə ilə əlaqəli əks təsirlər. Yalnız üç müalicə ilə əlaqəli əks təsir bildirildi və hamısı yüngül idi. Dərin Hədəfə Çatma: Tək IT dozası xəstəliyi sürən zülalda sürətli və davamlı azalmalar verdi. 150 mq kohortunda, serebrospinal mayedə ( CSF ) SOD1 -də maksimum azalma 90-cı günə qədər 58.1% -ə (kor analiz) çatdı və 210-cu günə qədər klinik cəhətdən əhəmiyyətli azalmanı qorudu. Tək IT dozası xəstəliyi sürən zülalda sürətli və davamlı azalmalar verdi. 150 mq kohortunda, serebrospinal mayedə ( CSF ) SOD1 -də maksimum azalma 90-cı günə qədər 58.1% -ə (kor analiz) çatdı və 210-cu günə qədər klinik cəhətdən əhəmiyyətli azalmanı qorudu. Neyrodegenerasiya Biomarkerlərində Dərin Azalmalar: RAG-17 plazma neyrofilament yüngül zəncirində ( NfL ) proqressiv və əhəmiyyətli azalma yaratdı. 180 mq kohortunda, plazma NfL səviyyələri 150-ci günə qədər başlanğıc səviyyəsindən 81.2% (kor analiz) azaldı. RAG-17 plazma neyrofilament yüngül zəncirində ( NfL ) proqressiv və əhəmiyyətli azalma yaratdı. 180 mq kohortunda, plazma NfL səviyyələri 150-ci günə qədər başlanğıc səviyyəsindən 81.2% (kor analiz) azaldı. Həvəsləndirici Klinik Sabitləşmə: 180 mq kohortunda ALS Funksional Reytinq Skoru-Yenidən Baxılmış ( ALSFRS-R ) ilə funksional qiymətləndirmə aparıldı. Bu kohortda, kor ilkin məlumatlar klinik geriləmənin zəifləməsini göstərdi: 90-cı gündə, başlanğıc səviyyəsi olan və dozadan sonra ən azı bir qiymətləndirməsi olan bütün iştirakçılar (n=3) sıfır funksional geriləmə (başlanğıc səviyyəsindən 0 bal dəyişiklik) nümayiş etdirdilər. 150-ci gündə, azalmalar minimal qaldı (0-dan 4 bala qədər). 180 mq kohortunda ALS Funksional Reytinq Skoru-Yenidən Baxılmış ( ALSFRS-R ) ilə funksional qiymətləndirmə aparıldı. Bu kohortda, kor ilkin məlumatlar klinik geriləmənin zəifləməsini göstərdi: Faza II Sınaq Yenilənməsi Ractigen Therapeutics həmçinin RAG-17 üçün Faza II klinik sınağının hazırda davam etdiyini bildirir. Bu randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli, çoxlu artan doza (MAD) tədqiqatı SOD1 mutasiyaları olan xəstələrdə RAG-17 -nin təkrarlanan intrathekal inyeksiyalarının təhlükəsizliyini, tolerantlığını, farmakokinetikasını (PK), farmakodinamikasını (PD) və ilkin effektivliyini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulmuşdur. İlk iştirakçı 13 yanvar 2026-cı ildə uğurla dozalandığından bəri, iki kohort üçün qeydiyyat uğurla tamamlanmışdır. Sınaq, Dr. Yilong Wang ( Pekin Tiantan Xəstəxanası ), Dr. Zhi-Ying Wu ( Zhejiang Universiteti Tibb Məktəbinin İkinci Affiliasiya Xəstəxanası ; Paytaxt Tibb Universiteti ); Dr. Hui-Fang Shang ( Sichuan Universitetinin Qərbi Çin Xəstəxanası ); Dr. Zhang-Yu Zou ( Fujian Tibb Universiteti Birlik Xəstəxanası ); və Dr. Jing-Sheng Zeng ( Sun Yat-sen Universitetinin Birinci Affiliasiya Xəstəxanası ) daxil olmaqla tədqiqatçılar tərəfindən idarə olunan bir neçə mərkəzdə aparılır. RAG-17 haqqında RAG-17 , Ractigen -in xüsusi SCAD™ çatdırılma platforma texnologiyasından istifadə edərək, superoksid dismutaza 1 ( SOD1 ) geninin mRNA -sını xüsusi olaraq hədəfləmək və susdurmaq üçün hazırlanmış tədqiqat siRNA müalicəvi namizədidir. SOD1 genindəki mutasiyalar toksik funksiya qazanmasına səbəb olur və ailəvi ALS -in məlum səbəbidir. Toksik mutant SOD1 zülalının istehsalını azaltmaqla, RAG-17 SOD1-ALS -in proqressini yavaşlatmağı və ya dayandırmağı hədəfləyir. RAG-17 ABŞ Qida və Dərman İdarəsindən (FDA) Yetim Dərman Təyinatı (ODD) almış və Milli Tibbi Məhsullar İdarəsinin (NMPA) Dərman Qiymətləndirmə Mərkəzinin (CDE) CARE Proqramı üçün seçilmişdir ki, bu da nadir xəstəlik müalicələrinin sürətləndirilmiş inkişafını asanlaşdırır. ALS haqqında Amiotrofik Lateral Skleroz ( ALS ), beyin və onurğa beynindəki sinir hüceyrələrinə təsir edən, əzələ zəifliyinə, iflicə və nəticədə diaqnozdan sonra adətən üç-beş il ərzində ölümə səbəb olan proqressiv neyrodegenerativ xəstəlikdir. SOD1 gen mutasiyaları ailəvi ALS hallarının təxminən 10-30% -ni və sporadik ALS hallarının təxminən 1-2% -ni təşkil edir. Xəstəliyin proqressini yavaşlada biləcək və ya dayandıra biləcək effektiv müalicələrə kritik, qarşılanmamış tibbi ehtiyac qalmaqdadır. Ractigen Therapeutics haqqında Ractigen Therapeutics , klinik cəhətdən təsdiqlənmiş RNT aktivləşdirmə (RNAa) texnologiyası vasitəsilə inkişaf etdirilən kiçik aktivləşdirici RNT -lərə (saRNA) əsas diqqət yetirən, növbəti nəsil RNT müalicələrini yeniləyən klinik mərhələli biofarmasevtik şirkətdir. SCAD™ , LiCO™ və GLORY™ kimi xüsusi çatdırılma platformalarından istifadə edərək, Ractigen onkologiya, nevroloji xəstəliklər və genetik pozğunluqlarda qarşılanmamış tibbi ehtiyacları həll edən güclü bir boru kəmərini inkişaf etdirir. Onun çox yönlü texnologiyaları, MSS -dəki kimi həyatı təhdid edən, sürətlə irəliləyən vəziyyətləri hədəfləmək üçün tətbiq oluna bilən siRNA -lar daxil olmaqla, RNT əsaslı həllərin sürətli inkişafına da imkan verir. Elmi mükəmməlliyə və xəstə mərkəzli innovasiyaya sadiq olan Ractigen , RNT müalicələrinin gücü ilə səhiyyəni dəyişdirməyə çalışır. Daha çox məlumat üçün www.ractigen.com saytına daxil olun. MƏNBƏ Ractigen Therapeutics