Nadir, həyatı dəyişdirən pediatrik beyin şişləri üçün yeni müalicə seçimi. Son beş ildə yeni dərman təsdiqlərinin 10%-dən azı pediatrik xəstəliklərə yönəlmişdir; Ojemda® (tovorafenib) pediatrik terapiyada innovasiya və investisiya boşluqlarını aradan qaldırmaq üçün təcili ehtiyacı gücləndirən nadir bir nailiyyəti təmsil edir. Təsdiq, mənalı və davamlı şiş reaksiyalarını nümayiş etdirən əsas II Faza FIREFLY-1 məlumatlarına əsaslanır. PARİS, FRANSA, 22 aprel 2026 — Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) bu gün elan etdi ki, Avropa Komissiyası (AK) Ojemda® (tovorafenib) preparatına 6 aylıq və daha yuxarı yaşda olan, BRAF birləşməsi və ya yenidən qurulması, yaxud BRAF V600 mutasiyası olan pediatrik aşağı dərəcəli qlioma xəstələrinin müalicəsi üçün monoterapiya kimi şərti marketinq icazəsi vermişdir. Bu xəstələr əvvəlki bir və ya daha çox sistemli terapiyadan sonra xəstəliyi irəliləmişdir. Bu AK qərarı bütün 27 Aİ üzv dövləti , həmçinin İslandiya, Lixtenşteyn və Norveçdə qüvvədədir. Hər il Aİ-də 800-dən çox uşağa BRAF dəyişmiş pediatrik aşağı dərəcəli qlioma (pLGG) diaqnozu qoyulur. Bu beyin şişi, aşağı dərəcəli (yavaş irəliləyən) kimi təsnif edilsə də, görmə itkisi, nitq çətinlikləri və motor disfunksiyası daxil olmaqla, uşağın təhsilinə, müstəqilliyinə və uzunmüddətli həyat keyfiyyətinə əhəmiyyətli dərəcədə təsir edə bilən dərin ömürlük yük daşıyır. İndiyə qədər pLGG ilə yaşayan bir çox uşaq invaziv əməliyyatlar, çoxsaylı kimyaterapiya və radioterapiya kurslarından keçməli olmuş, bu da tez-tez sağlamlıq problemlərinə səbəb olmuşdur. Ipsen -in İcraçı Vitse-Prezidenti və Baş Tibb İşçisi, Sandra Silvestri, M.D., PhD , bildirib: “Aşağı dərəcəli qlioma diaqnozu qoyulmuş uşaqlar üçün yol tez-tez uzun və çətin olur, mövcud müalicə seçimləri məhduddur. Bu günkü təsdiq bu uşaqlar və onların ailələri üçün əhəmiyyətli bir irəliləyişdir, eyni zamanda yüksək qarşılanmamış ehtiyacları həll etmək öhdəliyimizi gücləndirir. İndi diqqətimiz Avropa üzrə uyğun uşaqların bu terapiyaya mümkün qədər tez çatmasını təmin etməyə yönəlib.” AK təsdiqi, əvvəllər ən azı bir sistemli terapiya almış, residivli və ya refrakter BRAF dəyişmiş pLGG olan 137 uşaq və gənc yetkin üzərində tovorafenib -i qiymətləndirən əsas II Faza FIREFLY-1 tədqiqatının məlumatlarına əsaslanır. Tədqiqat aşağıdakıları nümayiş etdirdi: Klinik cəhətdən əhəmiyyətli şiş reaksiyası: Yüksək Dərəcəli Qliomalar üçün Neyro-Onkologiyada Reaksiya Qiymətləndirməsi (RANO-HGG) meyarlarına görə ümumi reaksiya dərəcəsi 71% , Pediatrik Neyro-Onkologiyada Aşağı Dərəcəli Qlioma üçün Reaksiya Qiymətləndirməsi (RAPNO-LGG) meyarlarına görə 53% , RANO-HGG meyarlarına görə klinik fayda dərəcəsi 77% və RAPNO-LGG meyarlarına görə 58% təşkil etmişdir. Sürətli və davamlı reaksiyalar: RAPNO-LGG meyarlarına əsasən, reaksiya verənlər arasında reaksiyaya qədər orta müddət 5.4 ay , reaksiyanın orta müddəti isə 18.0 ay olmuşdur. İdarə oluna bilən təhlükəsizlik profili: Tovorafenib ümumiyyətlə yaxşı tolere edilmişdir, əsasən 1-ci və ya 2-ci dərəcəli müalicə ilə əlaqəli əlavə hadisələr (TRAE) və aşağı dayandırma dərəcəsi (xəstələrin 9.5% -i tədqiqatçı tərəfindən tovorafenib ilə əlaqəli hesab edilən hadisələr səbəbindən müalicəni dayandırmışdır). Ən çox rast gəlinən TRAE -lər saç rənginin dəyişməsi, qan kreatin fosfokinazanın artması, yorğunluq, anemiya, qusma, hipofosfatemiya, baş ağrısı, makulo-papulyar səpgi, qızdırma, böyümə geriliyi, quru dəri idi. Rahat Dozaj: Həftədə bir dəfə, yeməklə birlikdə və ya yeməksiz, maye və ya tablet formasında oral qəbul, gündəlik ailə rutinini minimuma endirir. Paris Dekart Universitetinin Pediatriya Professoru, Curie İnstitutunun SIREDO Onkologiya Mərkəzində Klinik Tədqiqat, İnnovasiya və Təhsil üzrə Direktor müavini və Curie İnstitutunun Xəstəxana Ansamblının Təhsil Direktoru Professor Fransua Doz bildirib: “Aşağı dərəcəli qliomadan əziyyət çəkən ailələr tez-tez illərlə qeyri-müəyyənlik, çətin müalicə qərarları və uzunmüddətli nəticələr qorxusu ilə yaşayırlar. Tovorafenib kimi hədəfli terapiyanın təsdiqi böyük bir irəliləyişi təmsil edir, ailələrə yalnız yeni bir müalicə seçimi deyil, həm də yenilənmiş nikbinlik təklif edir.” 2025-ci ilin yanvarından mərhələli şəkildə tətbiq edilməyə başlanan Aİ Sağlamlıq Texnologiyalarının Qiymətləndirilməsi (HTA) Qaydası , Aİ üzv dövlətləri arasında müqayisəli klinik sübutların nəzərdən keçirilməsini sadələşdirmək və uyğunlaşdırmaq üçün yeni Birgə Klinik Qiymətləndirmə (JCA) prosesini tətbiq etdi. Ojemda , JCA qiymətləndirməsindən keçən ilk dərmandır. Tovorafenib haqqında Tovorafenib (Ojemda® kimi tanınır) mutant BRAF V600 , vəhşi tip BRAF və vəhşi tip CRAF kinazalarının II tip RAF kinaz inhibitorudur. O, hüceyrə böyüməsini və bölünməsini tənzimləyən siqnal yollarını hədəf alır ki, bu da xərçəng şişlərinin böyüməsini yavaşlada, dayandıra və ya kiçildə bilər. Tovorafenib , 6 aylıq və daha yuxarı yaşda olan, residivli və ya refrakter pediatrik aşağı dərəcəli qlioma, BRAF birləşməsi və ya yenidən qurulması, yaxud BRAF V600 mutasiyası olan xəstələrin müalicəsi üçün göstərilir. O, ABŞ FDA tərəfindən sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiq edilmişdir, qismən, bir neçə reaksiya qiymətləndirmə meyarına görə reaksiya dərəcəsi və reaksiyanın müddətinə əsaslanaraq: Neyro-Onkologiyada Reaksiya Qiymətləndirməsi Yüksək Dərəcəli Qlioma (RANO-HGG) meyarları, Pediatrik Neyro-Onkologiyada Aşağı Dərəcəli Qlioma üçün Reaksiya Qiymətləndirməsi (RAPNO-LGG) meyarları və Neyro-Onkologiyada Aşağı Dərəcəli Qlioma üçün Reaksiya Qiymətləndirməsi (RANO-LGG) meyarları. Bu göstərici üçün davamlı təsdiq, təsdiqedici bir sınaqda klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. Tovorafenib , 25 yaşdan kiçik, BRAF birləşməsi və ya yenidən qurulması, yaxud BRAF V600 mutasiyası olan və birinci xətt müalicəsinə ehtiyacı olan pLGG xəstələri üçün terapiya kimi qiymətləndirilir ( III Faza FIREFLY-2/LOGGIC ). FIREFLY-2 haqqında əlavə məlumatı ClinicalTrials.gov saytında, NCT05566795 identifikatorundan və CTIS -də EUCT nömrəsi 2024-510742-13-00 istifadə edərək tapa bilərsiniz. Dərman, aktivləşdirici RAF dəyişikliyi olan pLGG xəstələrinin müalicəsi üçün FDA tərəfindən Çığır Açan Terapiya və Nadir Pediatrik Xəstəlik təyinatları almış və FDA tərəfindən prioritet nəzərdən keçirmə altında qiymətləndirilmişdir. Tovorafenib , həmçinin bədxassəli qliomanın müalicəsi üçün FDA -dan və qliomanın müalicəsi üçün Avropa Komissiyasından Yetim Dərman təyinatı almışdır. Tovorafenib , həmçinin BƏƏ -də təsdiq edilmiş və Rusiya, İsveçrə, Tayvan, Yaponiya, Cənubi Koreya və Avstraliyada Yetim Dərman Təyinatı almışdır. Ipsen , 2024-cü ildə Day One Biopharmaceuticals Inc -dən tovorafenib -in ABŞ xaricindəki hüquqlarını lisenziyalaşdırmışdır. FIREFLY-1 haqqında FIREFLY-1 , məlum aktivləşdirici BRAF dəyişikliyi olan, residivli və ya proqressiv pLGG olan 6 aylıqdan 25 yaşa qədər xəstələrdə həftədə bir dəfə monoterapiya kimi tovorafenib -i qiymətləndirir. Tədqiqat Sakit Okean Pediatrik Neyro-Onkologiya Konsorsiumu ilə əməkdaşlıqda aparılır. Əsas və davam edən II Faza FIREFLY-1 tədqiqatı, əvvəllər ən azı bir müalicə xətti almış 137 residivli və ya refrakter BRAF dəyişmiş pLGG xəstəsində tovorafenib -in təhlükəsizliyini və effektivliyini iki tədqiqat qolunda qiymətləndirdi. 1-ci qol (n=77) effektivlik analizləri üçün istifadə edilmiş, 2-ci qol isə əlavə 60 xəstə üçün təhlükəsizlik məlumatları təmin etmişdir, bu da 1-ci qol tamamilə cəlb edildikdən sonra tovorafenib -ə çıxışı təmin etmək üçün başlanmışdır. FIREFLY-1 haqqında əlavə məlumatı ClinicalTrials.gov saytında, NCT04775485 identifikatorundan və CTIS -də EUCT nömrəsi 2024-510691-20-00 istifadə edərək tapa bilərsiniz. Pediatrik aşağı dərəcəli qlioma haqqında Pediatrik aşağı dərəcəli qlioma (pLGG) nadir uşaqlıq beyin şişidir. Hər il Avropa İttifaqında 800-dən çox yeni BRAF dəyişmiş pLGG halı müəyyən edilir. BRAF , pLGG-də ən çox dəyişən gendir, bu da iki əsas BRAF dəyişikliyi növünü əhatə edir – BRAF gen birləşməsi və BRAF V600E mutasiyası. Bu BRAF dəyişiklikləri dünya üzrə pLGG hallarının 50%-dən çoxunu təşkil edir və bu yaxınlara qədər BRAF birləşmələri ilə əlaqəli pLGG olan xəstələr üçün təsdiq edilmiş müalicələr yox idi. pLGG xroniki və amansız ola bilər, xəstələr həm şişdən, həm də kimyaterapiya və radiasiya daxil ola bilən müalicədən dərin yan təsirlərdən əziyyət çəkirlər. Bu yan təsirlər onların uzunmüddətli həyatına təsir edə bilər və əzələ zəifliyi, görmə itkisi və danışma çətinliyi daxil ola bilər. Bu növ şişin irəliləmə riski yüksəkdir və pLGG olan bir çox uşaq uzunmüddətli müalicəyə ehtiyac duyur. pLGG olan uşaqların əksəriyyəti xərçəngdən sağalsa da, əməliyyatdan sonra tam rezeksiyaya nail olmayan uşaqlar illərlə getdikcə daha aqressiv müalicə ilə üzləşə bilərlər. Ipsen haqqında Biz, üç terapevtik sahədə: Onkologiya, Nadir Xəstəliklər və Neyroelm sahələrində xəstələrə transformativ dərmanlar gətirməyə fokuslanmış qlobal bir biofarmasevtik şirkətik. Bizim boru kəmərimiz daxili və xarici innovasiya ilə qidalanır və təxminən 100 illik inkişaf təcrübəsi və ABŞ, Fransa və Böyük Britaniyadakı qlobal mərkəzlər tərəfindən dəstəklənir. 40-dan çox ölkədəki komandalarımız və dünya üzrə tərəfdaşlıqlarımız bizə 100-dən çox ölkədə xəstələrə dərman çatdırmağa imkan verir. Ipsen Parisdə (Euronext: IPN) və ABŞ-da Sponsorlu I Səviyyəli Amerika Depozitar Qəbzi proqramı (ADR: IPSEY) vasitəsilə siyahıya alınmışdır. Daha çox məlumat üçün ipsen.com saytına daxil olun. Ipsen Əlaqələr İnvestorlar Henry Wheeler henry.wheeler@ipsen.com +33 7 66 47 11 49 Khalid Deojee khalid.deojee@ipsen.com +33 6 66 01 95 26 Media Sally Bain sally.bain@ipsen.com +1 857 320 0517 Anne Liontas anne.liontas.ext@ipsen.com +33 7 67 34 72 96 İmtinalar və/və ya gələcəyə yönəlik bəyanatlar Burada yer alan gələcəyə yönəlik bəyanatlar, məqsədlər və hədəflər Ipsen -in idarəetmə strategiyasına, cari baxışlarına və fərziyyələrinə əsaslanır. Bu cür bəyanatlar, faktiki nəticələrin, performansın və ya hadisələrin burada gözlənilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək məlum və naməlum riskləri və qeyri-müəyyənlikləri əhatə edir. Yuxarıda qeyd olunan bütün risklər Ipsen -in gələcəkdə maliyyə hədəflərinə çatmaq qabiliyyətinə təsir edə bilər, bu hədəflər bu gün mövcud olan məlumatlara əsaslanaraq ağlabatan makroiqtisadi şərtlər fərz edilərək müəyyən edilmişdir. 'inanır', 'gözləyir' və 'ümid edir' sözlərinin və oxşar ifadələrin istifadəsi, Ipsen -in tənzimləyici sənədlər və qərarlar daxil olmaqla gələcək hadisələrə dair gözləntiləri daxil olmaqla, gələcəyə yönəlik bəyanatları müəyyən etmək üçündür. Bundan əlavə, bu sənəddə təsvir olunan hədəflər, bu parametrləri dəyişdirə biləcək xarici böyümə fərziyyələri və potensial gələcək əldə etmələr nəzərə alınmadan hazırlanmışdır. Bu məqsədlər Ipsen tərəfindən ağlabatan hesab edilən məlumatlara və fərziyyələrə əsaslanır. Bu hədəflər gələcəkdə baş verə biləcək şərtlərə və ya faktlara bağlıdır, yalnız tarixi məlumatlara deyil. Müəyyən risklərin və qeyri-müəyyənliklərin baş verməsi nəzərə alınmaqla, xüsusilə erkən inkişaf mərhələsində və ya klinik sınaqda perspektivli bir dərmanın heç vaxt olmaya biləcəyi faktı nəzərə alınmaqla, faktiki nəticələr bu hədəflərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənə bilər.