Faza 2 çoxmərkəzli, açıq etiketli tədqiqat (NCT07499102) transfuziyadan asılı aplastik anemiyada CK0801 Tregs -in təhlükəsizliyini və klinik effektivliyini qiymətləndirəcək. HOUSTON , 27 aprel 2026 /PRNewswire/ -- Alloqenik, toxuma hədəfli tənzimləyici T hüceyrə (Treg) terapiyaları inkişaf etdirən klinik mərhələli biotexnologiya şirkəti Cellenkos®, Inc. , bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) tərəfindən aplastik anemiyanın müalicəsi üçün CK0801 Faza 2 klinik sınağına başlamaq üçün icazə aldığını elan etdi. Nadir və həyat üçün təhlükəli bir qan xəstəliyi olan aplastik anemiya, mövcud standart müalicələrin əhatə dairəsindən kənarda qalan minlərlə xəstə üçün ciddi problem olaraq qalır. Aplastik anemiya, sümük iliyinə qarşı otoimmün hücum nəticəsində inkişaf edir, bu da radiasiyaya, zəhərli kimyəvi maddələrə, müəyyən dərmanlara və spesifik virus infeksiyalarına məruz qalma nəticəsində yaranan nəzarətsiz immun balanssızlığı ilə əlaqədardır, baxmayaraq ki, bir çox hallarda səbəb naməlum qalır. Sümük iliyinin əsas qırmızı qan hüceyrələri, ağ qan hüceyrələri və trombositləri istehsal edə bilməməsi ilə xarakterizə olunan bu vəziyyət, müalicə edilmədikdə cəmi üç ay ərzində ölümcül ola bilər. İntensiv immunosupressiv terapiya və alloqenik sümük iliyi transplantasiyası kimi tibbi irəliləyişlər bir çox həyatı xilas etsə də, xüsusilə 65 yaşdan yuxarı yaşlı amerikalılar və uyğun donor tapmaqda çətinlik çəkən azlıq etnik mənşəli xəstələr üçün ciddi bir “qarşılanmamış ehtiyac” qalmaqdadır. Bu xəstələr tez-tez ömür boyu davam edən xroniki qan və trombosit transfuziyaları dövrünə məcbur olurlar. Bu asılılıq, ağır infeksiyalar səbəbindən tez-tez xəstəxanaya yerləşdirilmə ilə birlikdə, həyat keyfiyyətinin kəskin şəkildə azalmasına səbəb olur. Cellenkos -un qurucusu və Texas A&M Universiteti Mühəndislik Tibb Məktəbi (EnMed) -də əlavə fakültə üzvü olan Simrit Parmar, MD, MSCI , “Bir çox aplastik anemiya xəstəsi üçün reallıq davamlı tibbi kövrəklik vəziyyətidir” dedi. “Biz qayğıda böyük bir boşluq görürük, burada ənənəvi 'qızıl standart' müalicələr sadəcə bir seçim deyil, bu insanları əsl sağalma əvəzinə dəstəkləyici qayğı dövründə buraxır.” CK0801 Faza 2 Tədqiqatı haqqında: Faza 2 çoxmərkəzli, açıq etiketli tədqiqat (NCT07499102) aplastik anemiyalı xəstələrdə CK0801 -in təhlükəsizliyini və klinik aktivliyini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulmuşdur. Hədəf Populyasiya: Ən azı bir əvvəlki müalicə xəttində uğursuz olmuş və ya standart müalicələrə dözümsüz olan və qırmızı qan hüceyrəsi və/və ya trombosit transfuziyalarından asılı olan aplastik anemiyalı yetkinlər (≥18 yaş). Ən azı bir əvvəlki müalicə xəttində uğursuz olmuş və ya standart müalicələrə dözümsüz olan və qırmızı qan hüceyrəsi və/və ya trombosit transfuziyalarından asılı olan aplastik anemiyalı yetkinlər (≥18 yaş). Əsas Son Nöqtə: 180-ci gündə transfuziya tələblərində 30% azalma. CK0801 aplastik anemiyanı necə müalicə edə bilər? Aplastik anemiyada, bədənin öz tənzimləyici T hüceyrələri – normalda immun sistemini nəzarətdə saxlayan – tez-tez sayca azalır və funksiyası pozulur, bu da sümük iliyinə qarşı qarşısıalınmaz otoimmün hücuma imkan verir. Sağlam, alloqenik, göbək qanından əldə edilən CK0801 , Cellenkos -un xüsusi CRANE® texnologiyası istifadə edilərək “Supercharged Tregs” yaratmaq üçün istehsal olunur ki, bu da dörd R-ni təmin edərək iltihabi xaosa qalib gələ bilər: Sümük iliyi iltihabını aradan qaldırın: Zərərli monositləri və sitotoksik CD8+ T hüceyrələrini azaldır və hematopoetik kök hüceyrələrin immun vasitəli məhv edilməsinin qısır dövrünü kəsir. İmmun sistemini sıfırlayın. Xəstənin öz tənzimləyici T hüceyrə funksiyasının bərpasına dəstək olun və onları uzunmüddətli qorunma üçün yaxşı işləməyə yenidən öyrədin. Homeostazı bərpa edin: Kök hüceyrələrin yenidən əmələ gələ biləcəyi və sağlam qan hüceyrələri istehsal edə biləcəyi qorunan bir mikro mühit yaradın. Transfuziya yükünü azaldın: Cavab verənlərdə xəstələrə davamlı transfuziya müstəqilliyinə nail olmağa potensial olaraq imkan verin. Cellenkos -un Baş Əməliyyat Direktoru Tara Sadeghi , “ CK0801 -i Faza 2 sınağına keçirmək üçün FDA icazəsi Cellenkos üçün və daha da əhəmiyyətlisi, aplastik anemiya ilə yaşayan xəstələr üçün əsaslı bir mərhələdir” dedi. “ CK0801 ilə Faza 1 təcrübəmiz, əlverişli təhlükəsizlik profilini və davamlı klinik aktivliyin erkən siqnallarını göstərdi, fərdi xəstələrdə 3.5 ilə qədər transfuziya müstəqilliyi ilə izləmə aparıldı. Biz CK0801 -i xəstələrin həyatında əhəmiyyətli irəliləyişlər gətirə biləcək potensial olaraq qeyri-toksik, transformativ və müalicəvi terapiya kimi daha da qiymətləndirməyi səbirsizliklə gözləyirik.” CK0801 , xəstəliyin ilkin səbəbindən asılı olmayaraq, sümük iliyinə qarşı immun hücumu sakitləşdirərək və hematopoetik bərpaya dəstək olmaq üçün nəzərdə tutulmuş şərait yaradaraq, əslində immunoloji “sülhməramlı” kimi fəaliyyət göstərmək üçün nəzərdə tutulmuşdur. CK0801 Faza 1 Sınaq Nəticələri: Sümük iliyi çatışmazlığı sindromlarında CK0801 üçün Faza 1 nəticələri NEJM Evidence (2024) jurnalında dərc edilmişdir. 9 xəstənin (4-ü aplastik anemiya, 4-ü miyelofibroz və 1-i hipoplastik miyelodisplastik sindrom) daxil olduğu bu tədqiqatda, CK0801 ambulator şəraitdə, limfodepletasiyaedici kimyaterapiya və ya interleukin-2 (IL-2) əlavəsi olmadan periferik xətt vasitəsilə venadaxili tətbiq edilmişdir. İnfüziya reaksiyaları, dozanı məhdudlaşdıran toksikliklər və CK0801 -ə aid edilə bilən 3-cü və ya 4-cü dərəcəli ağır əlavə reaksiyalar bildirilmişdir. Aplastik anemiya xəstələri arasında, 12 aylıq qiymətləndirmədə, 4 xəstədən 3-ü qismən cavab əldə etmiş, və başlanğıcda transfuziyadan asılı olan 3 xəstədən 2-si davamlı transfuziya müstəqilliyinə nail olmuşdur. CK0801 haqqında: CK0801 , FDA -nın ötürülə bilən xəstəliklər üçün skrininq və test tələblərinə cavab verən sağlam normal donordan toplanmış və bankda saxlanılan tək bir alloqenik göbək qanı vahidindən (CBU) istehsal olunur, 21 CFR Part 1271, Subpart C -yə uyğun olaraq. FDA əvvəllər bu xəstə populyasiyasında əhəmiyyətli qarşılanmamış tibbi ehtiyacı əks etdirərək, aplastik anemiyanın müalicəsi üçün CK0801 -ə Yetim Dərman Təyinatı vermişdir. CK0801 hələ də tədqiqat mərhələsindədir və FDA tərəfindən heç bir göstəriş üçün təsdiqlənməmişdir. Cellenkos, Inc. haqqında: Cellenkos®, Inc. , otoimmün xəstəliklər və iltihabi pozğunluqlar üçün alloqenik, toxuma hədəfli tənzimləyici T hüceyrə (Treg) terapiyaları inkişaf etdirən klinik mərhələli biotexnologiya şirkətidir. Cellenkos , 18 noyabr 2025-ci ildə “Tənzimləyici T hüceyrələri ehtiva edən tərkiblər və onların istehsalı və istifadəsi üsulları”nı əhatə edən texnologiyası üçün ABŞ patenti (US12472182B2) almışdır. Şirkət, öz xüsusi CRANE® platforması ndan istifadə edərək, patoloji iltihabı yatırtmaq və toxuma təmirini və regenerasiyasını dəstəkləmək üçün nəzərdə tutulmuş “hazır” Treg hüceyrə məhsul namizədlərinin bir sıra inkişaf etdirir. Daha çox məlumat üçün, lütfən www.cellenkosinc.com saytına daxil olun. Media və İnvestor Əlaqəsi: [email protected] Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar: Bu press-reliz CK0801 -in klinik inkişafı ilə bağlı gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu bəyanatlar, faktiki nəticələrin proqnozlaşdırılanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır. MƏNBƏ Cellenkos, Inc.