Intellia Therapeutics (NTLA.O) bazar ertəsi günü bildirdi ki, onun eksperimental gen redaktə terapiyası nadir genetik pozğunluğu olan xəstələrdə şişkinlik hücumlarının tezliyini gec mərhələ sınağında azaldıb və bu xəbər onun səhmlərinin dəyişkən ilkin bazarda 5%-dən çox artmasına səbəb olub. Lonvoguran ziclumeran terapiyası irsi angioödem (HAE) müalicəsinə yönəlib. Bu, ətraflarda, üzdə, mədə-bağırsaq traktında və tənəffüs yollarında təkrarlanan şişkinlik epizodlarına səbəb olan irsi bir xəstəlikdir, simptomlarına qarın ağrısı, ürəkbulanma və qusma daxildir. 80 xəstənin iştirak etdiyi sınaqda, terapiyanın bir dəfəlik infuziyası altı ay ərzində şişkinlik epizodlarını plaseboya nisbətən 87% azaldaraq əsas məqsədə çatdı. Terapiya həmçinin xəstələrin 62% -nin bu dövrdə müntəzəm profilaktik terapiya olmadan hücumsuz qalmasına kömək etdi, plasebo qrupunda bu göstərici 11% idi və sınağın ikinci məqsədinə çatıldı. Şirkətin səhmləri müsbət sınaq məlumatları gözləntisi ilə ilkin bazarda 30% artdı, lakin sonra bu qazancların əksəriyyətini itirdi. Jones Trading -dən analitik Debanjana Chatterjee dedi: “Lonvo-z üçün standart yüksəkdir, çünki onun bir dəfəlik yüksək qiymət profili var”, əlavə edərək ki, səhmlərin zəif reaksiyası bazarın səhv gözləntilərini əks etdirir. Chatterjee bildirdi ki, təmiz təhlükəsizlik profili ilə sinfində ən yaxşı effektivliyə nail olmaq həmişə real məqsəd idi və terapiya hər ikisini təmin etdi. Şirkətin məlumatına görə, HAE təxminən 50,000 insandan birinə təsir edir və şişkinlik boğaza təsir etdikdə həyat üçün təhlükəli ola bilər. Terapiya tək bir venadaxili infuziya şəklində tətbiq edilir və bu hücumları tətikləməkdə rol oynayan kallikrein adlı zülalın istehsalında iştirak edən geni deaktiv etmək üçün nəzərdə tutulub. Şirkət bildirdi ki, məlumatların kəsilmə tarixinə qədər müşahidə olunan yan təsirlər yüngül və ya orta idi, müalicə qolunda ciddi mənfi hadisələr qeydə alınmayıb. Intellia , ABŞ -da terapiya üçün tənzimləyici sənədləşməni 2026-cı ilin ikinci yarısında tamamlamağı və təsdiq edildikdən sonra 2027-ci ilin birinci yarısında mümkün ABŞ bazarına çıxışı gözlədiyini bildirdi.