— Təqdimatlar göstərir ki, TfR1 CapX™ klinik miqyasda istehsal olunur ki, bu da gen terapiyasının inkişafında böyük bir maneədir və gen terapiyasının inkişafı üçün insanlara uyğun preklinik modellərin əhəmiyyətini göstərir. — Apertura -nın material transfer müqaviləsi proqramı olan Open Aperture haqqında təqdimatlar, TfR1 CapX -ə açıq akademik girişin sahə üzrə innovasiya və əməkdaşlığı necə açacağını təsvir edir. — Nyu York , 27 aprel 2026-cı il /PRNewswire/ -- Genetik dərmanların çatdırılması üçün yeni nəsil AAV kapsidləri inkişaf etdirən biotexnologiya şirkəti Apertura Gene Therapy , MIT və Harvard -ın Broad İnstitutu -nun alimləri ilə birlikdə, 11-15 may 2026-cı il tarixlərində Boston, MA -da keçiriləcək Amerika Gen və Hüceyrə Terapiyası Cəmiyyəti (ASGCT) -nin 29-cu İllik Yığıncağında insan transferrin reseptoru 1 (hTfR1) vasitəsilə beyin və onurğa beyninə venadaxili çatdırılmanı təmin edən qabaqcıl AAV kapsidi TfR1 CapX™ ilə bağlı irəliləyişləri təqdim edəcəklər. Apertura tərəfindən ASGCT -də təqdim olunan məlumatlar göstərir ki, TfR1 CapX klinik cəhətdən əhəmiyyətli miqyasda istehsal edilə bilər ki, bu da müalicələrin xəstələrə çatdırılmasında ən böyük maneələrdən birini azaltmağa kömək edir. Şirkət həmçinin TfR1 CapX kimi yeni AAV kapsidləri -nin preklinik qiymətləndirilməsi üçün müxtəlif heyvan modellərinin faydalılığını təqdim edəcək və daha dəqiq klinik tərcümə üçün insanlara daha uyğun modellərin kritik əhəmiyyətini vurğulayacaq. Şirkət həmçinin akademik tədqiqatçılara pulsuz giriş və kəşfi sürətləndirmək və sahə üzrə daha çox irəliləyişlərə nail olmaq məqsədi daşıyan praktiki inkişaf planı təqdim edən Open Aperture proqramı vasitəsilə innovativ TfR1 CapX kapsidi -nə girişi necə genişləndirdiyini də paylaşacaq. “Bu il ASGCT -də Apertura -nın ən son yeniləmələrini daha geniş gen terapiyası icması ilə bölüşməyi səbirsizliklə gözləyirik”, — deyə Apertura -nın İcraçı Texniki Direktoru və Deerfield Management -də Direktor və Gen Terapiyası Proqramının Rəhbəri Andrew Steinsapir bildirib. “ TfR1 CapX ilə gördüyümüz irəliləyişlər əməkdaşlarımızın, tərəfdaşlarımızın və xəstə müdafiə qruplarımızın fədakarlığının əksidir ki, onların hamısı eyni məqsədə doğru çalışır: ciddi nevroloji xəstəlikləri olan xəstələr üçün yeni müalicə variantlarını inkişaf etdirmək.” Broad İnstitutu -nun Prion Terapevtik Elmlər Direktoru Sonia Vallabh, Ph.D. və Broad İnstitutu -nun Vektor Mühəndisliyi üzrə Baş Direktoru və İnstitut Alimi, həmçinin Apertura -nın Elmi Təsisçisi Ben Deverman, Ph.D. -nin laboratoriyalarından təqdimatlar TfR1 CapX -in terapevtik yanaşmalarda çox yönlülüyünü vurğulayacaq. Bunlara beyində prion zülal səviyyələrini azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuş epigenetik susdurma və baza redaktə strategiyaları, həmçinin neytrallaşdırıcı antikorlardan yayınmağa kömək edən kapsid mühəndisliyindəki irəliləyişlər daxildir ki, bu da gen terapiyalarının daha geniş xəstə populyasiyasına çatmasına imkan verə bilər. Deverman deyib: “Son işimiz TfR1 CapX -in geniş gen ifadəsi və redaktə yükləri ilə çox yönlülüyünü göstərir, qan-beyin baryerini sürətli keçməyə və mərkəzi sinir sistemindəki hüceyrələrə səmərəli çatdırılmaya imkan verir.” “Biz tapıntılarımızı bölüşməkdən və TfR1 CapX -dən MSS üçün gen terapiyaları inkişaf etdirmək üçün istifadə edən qruplar arasında açıq paylaşım icmasını inkişaf etdirməyə kömək etməkdən məmnunuq.” Apertura Təqdimat Detalları Başlıq: İnsan transferrin reseptorunu bağlayan AAV -ləri xarakterizə etmək üçün farmakoloji cəhətdən əhəmiyyətli heyvan modellərinin müəyyən edilməsi (#1519) Təqdim edən: Chris Davis Poster Təqdimatı: Çərşənbə axşamı, 12 may 2026-cı il, 17:00 - 18:30 ET Başlıq: Çoxsaylı MSS gen terapiyası proqramlarını sürətləndirmək üçün miqyaslana bilən TfR1 CapX istehsal platformasının qurulması (#2237) Təqdim edən: Andrew Steinsapir Poster Təqdimatı: Çərşənbə, 13 may 2026-cı il, 17:00 - 18:30 ET Başlıq: Open Aperture : Sistemik MSS çatdırılması üçün hTfR1-i hədəfləyən AAV kapsidi -nin akademik qiymətləndirilməsini təmin edən ekspress MTA çərçivəsi (#2236) Təqdim edən: Von Wiltman Poster Təqdimatı: Çərşənbə, 13 may 2026-cı il, 17:00 - 18:30 ET Broad İnstitutu Təqdimat Detalları Başlıq: İn vivo baza redaktəsi prion xəstəliyinin insanlaşdırılmış siçan modelinin ömrünü uzadır Nature Medicine 2025 Təqdim edən: Jessie Davis Şifahi Təqdimat: Çərşənbə axşamı, 12 may 2026-cı il, 11:33 – 11:59 ET Başlıq: Prion xəstəliyi üçün birdəfəlik epigenetik redaktə terapiyasına doğru irəliləyiş (#195) Təqdim edən: Fiona Serack Şifahi Təqdimat: Çərşənbə, 13 may 2026-cı il, 10:15 – 10:30 ET Başlıq: MSS və əzələ hədəfli AAV -lərə neytrallaşdırıcı antikorlardan yayınma qabiliyyəti verən modul kapsid mühəndisliyi platforması (#317) Təqdim edən: Simon Pacouret Şifahi Təqdimat: Cümə axşamı, 14 may 2026-cı il, 11:30 – 11:45 ET Başlıq: Təkmilləşdirilmiş insan transferrin reseptoru hədəfli AAV kapsidi Prnp -nin beyin miqyasında susdurulmasına vasitəçilik edir (#3037) Təqdim edən: Ken Chan Poster Təqdimatı: Cümə axşamı, 14 may 2026-cı il, 17:00 - 18:30 ET TfR1 CapX™ haqqında TfR1 CapX™ qabaqcıl, venadaxili tətbiq olunan, qan-beyin baryerini keçən kapsiddir. Çoxsaylı kommersiya və qeyri-kommersiya təşkilatları TfR1 CapX -i təsdiqləmiş və lisenziyalaşdırmışdır, əlavə qruplar texnologiyanı lisenziyalaşdırmaq üçün danışıqlar aparır. Klinik hazırlıq, tənzimləyici əlaqə və müqaviləli inkişaf və istehsal təşkilatları ( CDMO ) tərəfindən istehsal daxil olmaqla bir neçə preklinik inkişaf proqramı tərəfindən dəstəklənmişdir. TfR1 CapX Apertura -nın birinci nəsil kapsidi olan BI-hTFR1 ilə müqayisədə üstün MSS çatdırılmasını nümayiş etdirən xüsusi, ikinci nəsil kapsiddir. Birinci nəsil BI-hTFR1 kapsidi üzərində aparılan tədqiqat Science jurnalında dərc edilmişdir. Apertura Gene Therapy haqqında Apertura Gene Therapy genetik dərmanlar və insanlara uyğun reseptorları cəlb edən yeni nəsil AAV kapsidləri inkişaf etdirir, daha effektiv və seçici gen çatdırılmasını təmin etməyi hədəfləyir. Şirkətin əsas kapsidi, TfR1 CapX™ , beyin və onurğa beyninə venadaxili çatdırılmanı təmin etmək üçün insan transferrin reseptoru 1-dən istifadə edir. Bu qurulmuş nəqliyyat mexanizmi pediatrik və geriatrik populyasiyalarda güclü klinik təcrübəyə malikdir, ciddi nevroloji və genetik xəstəlikləri müalicə etmək potensialını genişləndirir. Apertura yeni nəsil kapsidlərini bir neçə tərəfdaşa lisenziyalaşdırmışdır, bir neçə proqramın növbəti 12 ay ərzində klinik sınaqlara başlaması gözlənilir. 2021-ci ildə Broad İnstitutu -nun texnologiyası əsasında qurulan və Deerfield Management tərəfindən dəstəklənən Apertura Gene Therapy -nin baş qərargahı Nyu York şəhərində yerləşir. Daha çox məlumat üçün aperturagtx.com saytına daxil olun və LinkedIn -də bizi izləyin. Əlaqə: Apertura Gene Therapy : [email protected] MƏNBƏ Apertura Gene Therapy