Pratteln, İsveçrə , 28 aprel 2026 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) elan edir ki, İtaliya Dərman Agentliyi , AIFA -nın Direktorlar Şurası, İtaliyada 4 yaş və yuxarı Duchenne əzələ distrofiyası (DMD) olan xəstələrin müalicəsi üçün AGAMREE® (vamorolone) dərmanının ödənişini təsdiqləyib. AGAMREE , qlükokortikoidlərlə əlaqəli iltihab əleyhinə faydaları təmin etmək, eyni zamanda bu terapiya sinfi ilə əlaqəli mənfi təsirlərin riskini potensial olaraq azaltmaq üçün hazırlanmış yeni bir molekuldur. DMD , tənəffüs və/və ya ürək fəsadları səbəbindən əzələ degenerasiyası və ömür uzunluğunun azalması ilə xarakterizə olunan nadir, proqressiv genetik xəstəlikdir. Ödəniş qərarı, AIFA -nın Direktorlar Şurasının 22 aprel 2026-cı il tarixli müsbət qiymətləndirməsindən sonra verilib. Qərar, İtaliya Rəsmi Qəzetində (Gazzetta Ufficiale) rəsmi dərc edildikdən sonra qüvvəyə minəcək. Baş İcraçı Direktor Dario Eklund dedi: “Bu, İspaniyada son irəliləyişlərimizə əsaslanır və DMD xəstələri üçün AGAMREE -yə çıxışı genişləndirməkdə davamlı irəliləyişlərimizi əks etdirir. Yaxın gələcəkdə beş əsas Avropa bazarından dördünün AGAMREE -yə çıxışı olacağı gözlənilir və Almaniya , Avstriya və Böyük Britaniyada uğurlu kommersiya satışları ilə dəstəklənərək, bu vacib terapiyaya çıxışı genişləndirməyə davam etdikcə bu dinamikanı qorumaq üçün yaxşı mövqedəyik.” Santhera , AIFA qərarının rəsmi dərcindən sonra müvafiq olaraq əlavə yeniləmələr təqdim edəcək. AGAMREE® (vamorolone) haqqında AGAMREE , Duchenne əzələ distrofiyasının (DMD) müalicəsi üçün təsdiq edilmiş dissosiativ kortikosteroiddir. O, qlükokortikoid reseptoruna selektiv olaraq bağlanır və NF-κB vasitəsilə gen transkripsiyasının inhibə edilməsi yolu ilə iltihab əleyhinə fəaliyyəti tətikləyir, eyni zamanda digər genlərin transaktivasiyasını azaldır1. AGAMREE , toxumalarda qlükokortikoid fəaliyyətinin yerli gücləndirilməsində iştirak edən və kortikosteroidlə əlaqəli toksiklikdə2,3 rol oynayan 11-β-hidroksisteroid dehidrogenaza (11β-HSD) fermentləri üçün substrat deyil. Bu farmakoloji profil, iltihab əleyhinə effektivliyi qoruyarkən uzunmüddətli ənənəvi kortikosteroid terapiyası ilə əlaqəli sistemik təsirləri azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuş dissosiativ kortikosteroid kimi təsnifatının əsasını təşkil edir1–3. Əsas Faza 2b VISION-DMD tədqiqatında, AGAMREE ilkin son nöqtəsinə çatdı, 24 həftədə plaseboya qarşı Ayağa Qalxma Vaxtı (TTSTAND) sürətində statistik əhəmiyyətli yaxşılaşma nümayiş etdirdi (p = 0.002)4. Ən çox bildirilən mənfi reaksiyalar kuşinqoid əlamətləri, qusma, çəki artımı, iştahın artması və əsəbilik idi; əksəriyyəti yüngül və orta dərəcədə idi1. AGAMREE müalicəsinin səkkiz ilə qədər uzunmüddətli məlumatları 2026-cı ilin mart ayında Əzələ Distrofiyası Assosiasiyasının (MDA) Klinik və Elmi Konfransında təqdim edildi5,6. Meyilliliklə uyğunlaşdırılmış təhlillərdə, AGAMREE standart kortikosteroidlərlə müqayisə oluna bilən davamlı effektivlik və fərqli təhlükəsizlik profili nümayiş etdirdi: deflazakortla müalicə olunan qruplara nisbətən fəqərə sınıqlarının daha az rast gəlinməsi (8.1% vs 41.9%; p = 0.0082)5; ənənəvi kortikosteroidlərə nisbətən orta boy üstünlüyü 12.17 sm ilə normal böyümə trayektoriyasının qorunması (p Bu, yeni təhlükəsizlik məlumatlarının tez müəyyən edilməsinə imkan verəcək. Səhiyyə mütəxəssislərindən şübhəli mənfi reaksiyaları bildirmələri xahiş olunur. İstinadlar AGAMREE (vamorolone) Məhsul Xüsusiyyətlərinin Xülasəsi. Avropa Dərman Agentliyi ; 14 dekabr 2023-cü il tarixində təsdiq edilmişdir. Link Heier CR, Damsker JM, Yu Q, et al. VBP15, a novel anti-inflammatory and membrane-stabilizer, improves muscular dystrophy without side effects. Life Sci Alliance. 2019;2(1):e201800186. Link Reeves EKM, Hoffman EP, Nagaraju K, et al. VBP15: preclinical characterization of a novel anti-inflammatory delta 9,11 steroid. Bioorg Med Chem. 2013;21(8):2241–2249. Link Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, et al. Efficacy and safety of vamorolone over 48 weeks in boys with Duchenne muscular dystrophy (VISION-DMD). Neurology. 2024;102(5):e208112. Link Guglieri M, et al. Long-term impact of vamorolone on bone health compared to standard of care glucocorticoids in boys with Duchenne muscular dystrophy. Poster 62S, MDA Clinical & Scientific Conference 2026. Link McDonald CM, et al. Comparative analysis of long-term effectiveness of vamorolone versus standard of care glucocorticoid treatment in boys with Duchenne muscular dystrophy. Poster 23S, MDA Clinical & Scientific Conference 2026. Link Santhera haqqında Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) yüksək qarşılanmayan tibbi ehtiyacları olan nadir nevromuskulyar xəstəliklər üçün innovativ dərmanların inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına yönəlmiş İsveçrə ixtisaslaşmış əczaçılıq şirkətidir. Şirkət, standart kortikosteroidlərə alternativ olaraq Duchenne əzələ distrofiyası (DMD) olan xəstələrdə əsas tədqiqatda araşdırılan, yeni təsir mexanizminə malik dissosiativ steroid olan AGAMREE® (vamorolone) üçün bütün dünyada bütün göstəricilər üzrə ReveraGen -dən eksklüziv lisenziyaya malikdir. DMD -nin müalicəsi üçün AGAMREE , ABŞ -da Qida və Dərman İdarəsi (FDA) , AB -də Avropa Komissiyası (EC) , Böyük Britaniyada Dərmanlar və Səhiyyə Məhsulları Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) , İsveçrədə Swissmedic , Çində Milli Tibbi Məhsullar İdarəsi (NMPA) , Honq Konqda Səhiyyə Departamenti (DoH) və Kanadada Health Canada tərəfindən təsdiq edilmişdir. Santhera , AGAMREE hüquqlarını aşağıdakı kimi lisenziyalaşdırmışdır: Şimali Amerika üçün Catalyst Pharmaceuticals -a; Çin və Cənub-Şərqi Asiyanın müəyyən ölkələri üçün Sperogenix Therapeutics -ə; və Yaponiya , Cənubi Koreya , Avstraliya və Yeni Zelandiya üçün Nxera Pharma -ya. Əlavə məlumat üçün www.santhera.com saytına daxil olun. AGAMREE® Santhera Pharmaceuticals -ın ticarət nişanıdır. Əlavə məlumat üçün əlaqə saxlayın: Santhera Catherine Isted , Baş Maliyyə Direktoru: IR@santhera.com ICR Healthcare : Santhera@icrhealthcare.com Stifel +44 (0)20 7710 7600 Brough Ransom, Charles Hoare, Fred Walsh Octavian +41 (0)44 520 1588 Serge Monnerat, Marius Zuberbuehler İmtina / Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu kommunikasiya Santhera Pharmaceuticals Holding AG -nin hər hansı qiymətli kağızlarına abunə olmaq və ya almaq üçün təklif və ya dəvət təşkil etmir. Bu nəşr Şirkət və onun fəaliyyəti ilə bağlı müəyyən gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edə bilər. Bu cür bəyanatlar, Şirkətin faktiki nəticələrinin, maliyyə vəziyyətinin, performansının və ya nailiyyətlərinin bu bəyanatlarda ifadə edilən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqli olmasına səbəb ola biləcək müəyyən riskləri, qeyri-müəyyənlikləri və digər amilləri əhatə edir. Buna görə də oxucular bu bəyanatlara, xüsusilə hər hansı müqavilə və ya investisiya qərarı ilə əlaqədar olaraq həddindən artıq etibar etməməlidirlər. Şirkət bu gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək öhdəliyindən imtina edir. # # # Əlavə