VOXZOGO , axondroplaziyalı uşaqlar üçün doğuşdan etibarən təsdiq edilmiş yeganə müalicədir və 10 ildən artıq klinik tədqiqatlar axondroplaziya ilə əlaqəli ağırlaşmalar üzərində uzunmüddətli faydasını nümayiş etdirir. Tədqiqatçılar, 2026-cı ilin birinci yarısında gözlənilən əsas Faza 3 məlumatlarından əvvəl, hipoxondroplaziya üçün VOXZOGO tədqiqatlarından əlavə məlumatlar təqdim edəcəklər. SAN RAFAEL, Kaliforniya , 2 may 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN ) bu gün axondroplaziyalı uşaqlarda VOXZOGO® (vosoritid) tədqiqatlarından qol açıklığı və sümük sıxlığı daxil olmaqla mühüm sağlamlıq göstəricilərinə müsbət təsirini nümayiş etdirən yeni araşdırmaları elan etdi. Məlumatlar, hipoxondroplaziya üzrə VOXZOGO tədqiqatlarından yeni məlumatlarla birlikdə, San Fransisko da keçiriləcək Pediatrik Endokrin Cəmiyyətinin 2026-cı il illik toplantısında (PES) təqdim ediləcək. Uzunmüddətli Müalicə Bir Neçə Sağlamlıq Ölçüsündə Əhəmiyyətli Təkmilləşməyə Səbəb Olur. Üç davam edən uzunmüddətli genişləndirmə klinik sınaqlarından əldə edilən məlumatlar, VOXZOGO ilə uzunmüddətli müalicənin boydan başqa, qol açıklığı və sümük sağlamlığı daxil olmaqla ölçülərə təsirini nümayiş etdirdi. Tədqiqatçılar göstərdilər ki, qol açıklığı Z-skorları bütün yaş qruplarında başlanğıc səviyyəsindən yaxşılaşıb və qol açıklığı-boy nisbəti də zamanla sabit qalıb, bu da müalicənin proporsional skelet böyüməsinə səbəb olduğunu göstərir. 5 yaşdan sonra VOXZOGO ilə müalicəyə başlayan uşaqlar da müalicənin altı ilindən sonra 10.60 sm (p 13.59 sm (p Minnesota Universiteti Tibb Məktəbinin pediatrik endokrinoloqu Bradley Miller, M.D., Ph.D. dedi: “ VOXZOGO ilə biz indi axondroplaziya müalicəsində misilsiz dərinlik və müddətə malik sübutlara sahibik – bu, yalnız böyüməyə deyil, həm də uşağın sağlamlığına daha geniş, davamlı təsirə dair əhəmiyyətli məlumatlar verir. Zamanla ardıcıl faydalar gördükdə, erkən müdaxilə etmək və məqsədyönlü müalicə aparmaq üçün daha böyük inam yaranır.” VOXZOGO qəbul edən 119 uşaqla aparılan başqa bir tədqiqat, altı ilə qədər hər il ikiqat X-şüa absorbsiyası (DXA) ilə qiymətləndirilən sümük mineral tərkibi (BMC) və sümük mineral sıxlığı (BMD) üzərində uzunmüddətli müalicənin təsirini ölçdü. Nəticələr göstərdi ki, BMC zamanla artdı, BMD Z-skorları isə ildən-ilə sabit qaldı, bu da uzunmüddətli VOXZOGO müalicəsi alan uşaqlarda sümük sağlamlığının qorunduğunu nümayiş etdirir. BioMarin -in İcraçı Vitse-Prezidenti və Baş Tədqiqat və İnkişaf Direktoru Greg Friberg, M.D. dedi: “Biz VOXZOGO ilə uzunmüddətli müalicənin boydan başqa, qol açıklığı və sümük sıxlığı daxil olmaqla, dünyada bu dərmanı qəbul edən minlərlə uşaq üçün əhəmiyyətli olan sağlamlıq ölçülərinə aydın təsirini anlamağa və paylaşmağa sadiqik. On ildən artıq klinik tədqiqatlarla, biz dəfələrlə geniş məlumatlar görmüşük ki, bu da uzunmüddətli və erkən müalicənin axondroplaziyalı uşaqlarda ən böyük faydanı təmin etmək üçün kritik olduğunu nümayiş etdirir.” Hipoxondroplaziyada Yeni Tədqiqat; Faza 3 Nəticələri 2026-cı ilin 1-ci yarısında gözlənilir. Hipoxondroplaziyada VOXZOGO -ya yönəlmiş iki tədqiqat da təqdim ediləcək, o cümlədən Children's National Hospital tərəfindən aparılan tək qollu Faza 2 tədqiqatı, dərmanı qəbul edən uşaqlarda 12 aydan sonra başdan çıxarılan ümumi bədən BMD -də 0.03 q/sm2 (p BMC -də 54.84 q (p VOXZOGO -nun qeydiyyatı təmin edən Faza 3 əsas klinik sınağının ( CANOPY-HCH-3 ) əsas nəticələrini paylaşmağı planlaşdırır. Klinik nəticələr müsbət olarsa, şirkət bu yeni göstərici üçün təsdiq almaq məqsədilə 2026-cı ilin ikinci yarısında səhiyyə orqanlarına məlumatları təqdim etməyi planlaşdırır. Aşağıda PES -də axondroplaziya və hipoxondroplaziya üçün əsas poster təqdimatları verilmişdir, bütün vaxtlar Sakit Okean Yay Vaxtı ilə göstərilmişdir: 3 yaşdan kiçik hipoxondroplaziyalı körpələrdə və uşaqlarda vosoritidin təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirmək üçün randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli Faza 2 tədqiqatının dizaynı Poster #12, Poster Sessiyası 2 Cümə, 1 may, 7:15 – 8:15 səhər. Axondroplaziyalı pediatrik iştirakçılarda uzunmüddətli vosoritid müalicəsinin ikiqat X-şüa absorbsiyası ilə ölçülən sümük mineral sıxlığına və sümük mineral tərkibinə təsiri Poster #16, Poster Sessiyası 3 Cümə, 1 may, 12:30 – 2 p.m. Yaponiyada axondroplaziyalı yeniyetmələrdə vosoritidin real dünyada uzunmüddətli effektivliyi və təhlükəsizlik nəticələri Poster #58, Poster Sessiyası 3 Cümə, 1 may, 12:30 – 2 p.m. Vosoritid Müalicəsi Hipoxondroplaziyalı Uşaqlarda Xətti Böyüməni və Mütləq Sümük Tərkibini və Sıxlığını Yaxşılaşdırır: 12 Aylıq Prospektiv Tədqiqat Poster #40, Poster Sessiyası 3 Cümə, 1 may, 12:30 – 2 p.m. Açıq etiketli, çoxmərkəzli klinik sınaqlarda axondroplaziyalı uşaqlarda uzunmüddətli vosoritid müalicəsinin böyüməyə təsiri Poster #32, Poster Sessiyası 5 Şənbə, 2 may, 12:30 – 2 p.m. Axondroplaziyanın Təlimatla Yönəldilmiş İdarəetməsinin Yaxşılaşdırılması: Tətbiqdən əvvəlki Tədqiqatın Nəticələri Poster #12, Poster Sessiyası 5 Şənbə, 2 may, 12:30 – 2 p.m. Axondroplaziya haqqında Axondroplaziya, insanlarda qeyri-mütənasib qısa boya səbəb olan skelet displaziyasının ən yaygın formasıdır, endoxondral sümükləşmənin yavaşlaması ilə xarakterizə olunur, bu da uzun sümüklərdə, onurğada, üzdə və kəllə əsasında qeyri-mütənasib qısa boy və nizamsız arxitekturaya səbəb olur. Bu vəziyyət sümük böyüməsinin mənfi tənzimləyicisi olan FGFR3 geni ndəki dəyişiklikdən qaynaqlanır. Axondroplaziyalı uşaqların 80%-dən çoxu orta boylu valideynlərə malikdir və bu vəziyyət spontan gen mutasiyası nəticəsində yaranır. Axondroplaziyanın dünya üzrə insident nisbəti təxminən 25,000 canlı doğuşda bir dir. VOXZOGO , böyümə lövhələri hələ də “açıq” olan, adətən 18 yaşdan kiçik uşaqlarda sınaqdan keçirilir. Axondroplaziyalı insanların təxminən 25%-i bu kateqoriyaya düşür. Axondroplaziya, hipoxondroplaziya və digər skelet vəziyyətləri üzrə klinik sınaqlarımız haqqında daha çox məlumat üçün clinicaltrials.biomarin.com saytına daxil olun. VOXZOGO haqqında Axondroplaziyalı uşaqlarda endoxondral sümük böyüməsi, sümük toxumasının yaradıldığı əsas proses, FGFR3 -də funksiya qazanma mutasiyası səbəbindən mənfi tənzimlənir. VOXZOGO , C-tipli natriuretik peptid (CNP) analoqu olaraq, endoxondral sümük böyüməsini təşviq etmək üçün FGFR3 -dən aşağı siqnal yolunun müsbət tənzimləyicisi kimi fəaliyyət göstərir. VOXZOGO , axondroplaziyalı uşaqların doğuşdan etibarən böyüməsini dəstəkləmək üçün təsdiq edilmiş yeganə dərmandır, beynəlxalq konsensus təlimatları VOXZOGO -nun mümkün qədər erkən başlanmasını tövsiyə edir. İlk dəfə 2021-ci ildə təsdiq edilmiş VOXZOGO , 50-dən çox ölkədə 5,000-dən çox körpə və uşağa kömək etmişdir. Davam edən tədqiqatlarımız vasitəsilə BioMarin , qol açıklığı, tibial əyilmə (ayaq əyilməsi), bədən proporsionalığı, onurğa morfologiyası (onurğa stenozu daxil olmaqla) və həyat keyfiyyəti ölçüləri kimi axondroplaziya xəstələri üçün əhəmiyyətli olan əsas klinik son nöqtələr üzərində VOXZOGO -nu qiymətləndirməyə davam edir. VOXZOGO ABŞ, Yaponiya və Avstraliya da açıq epifizləri olan axondroplaziyalı bütün yaş qruplarından olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün təsdiq edilmişdir və VOXZOGO AB -də 4 aylıq və daha yuxarı yaşda olan, epifizləri uyğun genetik testlə təsdiqlənmiş şəkildə bağlanmamış uşaqlarda axondroplaziyanın müalicəsi üçün göstərilmişdir. ABŞ -da bu göstərici illik böyümə sürətindəki yaxşılaşmaya əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiq edilmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqedici sınaq(lar)da klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. Bu marketinq sonrası tələbi yerinə yetirmək üçün BioMarin , mövcud təbii tarix ilə müqayisədə davam edən açıq etiketli genişləndirmə tədqiqatlarından istifadə etməyi planlaşdırır. Xəstə Dəstəyi VOXZOGO -ya Giriş BioMarin -in güclü dəstək xidmətləri, təsdiqdən bəri axondroplaziyalı ailələr üçün yüzlərlə təlim keçirmiş Klinik Koordinatorlar tərəfindən idarə olunan problemsiz müalicə təcrübəsini təmin etmişdir. BioMarin , valideynləri digər baxıcılarla birləşdirən baxıcı mentorluq proqramı və ailələrə və səhiyyə mütəxəssislərinə axondroplaziya qayğısında təcrübəli klinisyenləri müəyyən etməyə kömək edən ABŞ həkim kataloqu daxil olmaqla, axondroplaziya ilə mübarizə aparan ailələrə dəstək resursları təqdim edir. BioMarin RareConnections® Case Manager ilə əlaqə saxlamaq üçün, pulsuz, 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) nömrəsinə zəng edin və ya [email protected] ünvanına e-poçt göndərin. VOXZOGO haqqında daha çox məlumat üçün www.voxzogo.com saytına daxil olun. Bu məhsul haqqında əlavə məlumat üçün, lütfən, BioMarin Tibbi Məlumat ilə [email protected] ünvanında əlaqə saxlayın. VOXZOGO ABŞ Mühüm Təhlükəsizlik Məlumatı VOXZOGO nə üçün istifadə olunur? VOXZOGO , axondroplaziyalı və açıq böyümə lövhələri (epifizlər) olan uşaqlarda xətti böyüməni artırmaq üçün istifadə olunan reseptli dərmandır. VOXZOGO , illik böyümə sürətindəki yaxşılaşmaya əsaslanaraq sürətləndirilmiş təsdiq altında təsdiq edilmişdir. Davamlı təsdiq, təsdiqedici sınaqlarda klinik faydanın yoxlanılması və təsvirindən asılı ola bilər. VOXZOGO haqqında ən vacib təhlükəsizlik məlumatı nədir? VOXZOGO bəzi xəstələrdə qan təzyiqində müvəqqəti azalma daxil olmaqla ciddi yan təsirlərə səbəb ola bilər. Qan təzyiqində azalma və əlaqəli simptomlar (başgicəllənmə, yorğunluq hissi və ya ürəkbulanma) riskini azaltmaq üçün xəstələr VOXZOGO qəbul etməzdən 1 saat əvvəl yemək yeməli və 8-10 unsiya maye içməlidirlər. VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri hansılardır? VOXZOGO -nun ən yaygın yan təsirləri arasında inyeksiya yerində reaksiyalar (qızartı, qaşınma, şişkinlik, göyərmə, səpgi, övrə və inyeksiya yerində ağrı daxil olmaqla), qan testlərində yüksək qan qələvi fosfataza səviyyələri, qusma, oynaq ağrısı, qan təzyiqinin azalması və mədə ağrısı daxildir. Bunlar VOXZOGO -nun bütün mümkün yan təsirləri deyil. Yan təsirlər haqqında tibbi məsləhət üçün və xəstəni narahat edən və ya keçməyən hər hansı yan təsirlər haqqında səhiyyə xidməti təminatçınızdan soruşun. VOXZOGO necə qəbul edilir? VOXZOGO hər gün dəri altına inyeksiya şəklində, səhiyyə xidməti təminatçısı baxıcının VOXZOGO -nu tətbiq edə biləcəyini müəyyən etdikdən sonra baxıcı tərəfindən tətbiq edilir. Səhiyyə xidməti təminatçınız tərəfindən düzgün yol göstərilməyincə VOXZOGO -nu inyeksiya etməyə çalışmayın. VOXZOGO , VOXZOGO -nu hazırlamaq, inyeksiya etmək və atmaq üçün addımları təsvir edən İstifadə Təlimatları ilə təmin edilir. Baxıcılar, hər hansı dəyişikliklər edildiyi təqdirdə, rəhbərlik üçün və VOXZOGO -nun hər dəfə yenidən doldurulmasını aldıqda İstifadə Təlimatlarını nəzərdən keçirməlidirlər. VOXZOGO -nu hər gün 1 dəfə, hər gün təxminən eyni vaxtda inyeksiya edin. VOXZOGO -nun bir dozası buraxılarsa, buraxılmış dozadan sonra 12 saat ərzində verilə bilər. 12 saatdan sonra buraxılmış dozanı atlayın və növbəti gündəlik dozanı adi qaydada tətbiq edin. VOXZOGO -nun dozası bədən çəkisinə əsaslanır. Səhiyyə xidməti təminatçınız müntəzəm yoxlamalardan sonra çəkidəki dəyişikliklərə əsaslanaraq dozanı tənzimləyəcək. Səhiyyə xidməti təminatçınız xəstənin böyüməsini izləyəcək və xəstənin artıq böyüyə bilməyəcəyini müəyyən etdikdə VOXZOGO -nu qəbul etməyi nə vaxt dayandıracağınızı sizə bildirəcək. Səhiyyə xidməti təminatçınız tərəfindən göstəriş verilərsə VOXZOGO -nu tətbiq etməyi dayandırın. VOXZOGO qəbul etməzdən əvvəl və ya qəbul edərkən həkimə nə deməlisiniz? Həkiminizə xəstənin bütün tibbi vəziyyətləri haqqında məlumat verin, o cümlədən əgər xəstənin ürək xəstəliyi (ürək və ya damar xəstəliyi) varsa və ya xəstə qan təzyiqi dərmanı (antihipertenziv dərman) qəbul edirsə. Əgər xəstənin böyrək problemləri və ya böyrək çatışmazlığı varsa. Əgər xəstə hamilədirsə və ya hamilə qalmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun doğulmamış körpəyə zərər verib-vermədiyi məlum deyil. Əgər xəstə ana südü ilə qidalandırırsa və ya ana südü ilə qidalandırmağı planlaşdırırsa. VOXZOGO -nun ana südünə keçib-keçmədiyi məlum deyil. Həkiminizə xəstənin qəbul etdiyi bütün dərmanlar, o cümlədən reseptli və reseptsiz dərmanlar haqqında məlumat verin.