Nadir uşaq nevroloji pozuntusu üçün preklinik mərhələdə gen terapiyası proqramını inkişaf etdirmək üçün AAV istehsalı təcrübəsindən istifadə edən əməkdaşlıq. SAN SEBASTIÁN, İspaniya və LONDON, 5 may 2026 /PRNewswire/ -- Rekombinant adeno-assosiasiyalı virus (rAAV) gen terapiyaları üzrə ixtisaslaşmış aparıcı müqaviləli inkişaf və istehsal təşkilatı (CDMO) olan Viralgen , bu gün CDKL5 Çatışmazlığı Pozuntusu (CDD) üçün transformativ müalicələrin inkişafına yönəlmiş biotexnologiya şirkəti Elaaj Bio ilə tərəfdaşlıq elan etdi. Elaaj Bio , CDD üçün terapevtik vasitələrin inkişafı və tədqiqatına həsr olunmuş özəl qeyri-kommersiya fondu olan Loulou Fondu nun tam mülkiyyətində olan törəmə şirkətidir. Tədqiqat mərhələsində olan CDKL5 gen terapiyasını inkişaf etdirmək üçün bu əməkdaşlıq, proqramın klinik inkişafa doğru irəliləməsini dəstəkləmək üçün adeno-assosiasiyalı virus (AAV) vektorları üçün inkişaf və istehsal xidmətləri üzrə tamamlayıcı təcrübələri bir araya gətirir. Viralgen alimi Əməkdaşlığın bir hissəsi olaraq, Viralgen AAV vektor istehsalı üzrə təcrübəsindən prosesin inkişafı və optimallaşdırılması, müxtəlif miqyaslarda istehsal, analitik xarakterizasiya və keyfiyyətə nəzarət daxil olmaqla əsas inkişaf fəaliyyətlərini dəstəkləmək üçün istifadə edəcək. İlkin inkişaf işləri uğurla tamamlanmış, istehsal yanaşmasının texniki mümkünlüyü nümayiş etdirilmişdir və davam edən fəaliyyətlər daha böyük miqyaslı partiyaların hazırlanması da daxil olmaqla prosesin miqyasının artırılmasına yönəlmişdir. Viralgen -in Baş İcraçı Direktoru Jimmy Vanhove bildirib: “Bu kimi əməkdaşlıqlar, xüsusilə yeni terapiyalara və innovasiyalara ehtiyacın yüksək olduğu nadir uşaq xəstəliklərində mürəkkəb gen terapiyası proqramlarını inkişaf etdirmək üçün vacibdir. Elaaj Bio və Loulou Fondu ilə işləyərək, ELJ-101 -i klinik inkişafa doğru sürətləndirməyə kömək etmək üçün inkişaf və istehsal sahəsində tamamlayıcı gücləri birləşdiririk.” CDKL5 Çatışmazlığı Pozuntusu (CDD), CDKL5 genindəki dəyişikliklərdən qaynaqlanan nadir və ağır inkişaf və epileptik ensefalopatiyadır. Bu vəziyyət erkən başlayan qıcolmalar və əhəmiyyətli neyroinkişaf pozğunluğu ilə xarakterizə olunur, bu da təsirlənmiş fərdlərə və onların ailələrinə dərin təsir göstərir. Tədqiqat mərhələsində olan gen terapiyası proqramı xəstəliyin əsas genetik səbəbini hədəfləmək üçün hazırlanır. Loulou Fondu nun Boru Kəməri Strategiyası Rəhbəri və Genetik Təbabət Rəhbəri Russ Addis bildirib: “ Elaaj Bio və Loulou Fondu missiya yönümlüdür: etdiyimiz hər şey CDD üçün müalicə tapmağa yönəlib. Viralgen komandası bu missiyanı qəbul edib; böyük ümidlərimiz var ki, bu əməkdaşlıq CDKL5 Çatışmazlığı nın əsas səbəbini müalicə edən effektiv gen terapiyası ilə nəticələnəcək.” Komandalar bu proqram, ELJ-101 üçün ilk klinik sınağı 2027-ci ilin əvvəlində başlamağı planlaşdırır. Hazırkı səylər gələcək klinik inkişafı dəstəkləmək üçün istehsal proseslərinin miqyasının artırılmasına yönəlib. Viralgen haqqında: Viralgen , yalnız adeno-assosiasiyalı virus (AAV) əsaslı gen terapiyaları üzrə ixtisaslaşmış aparıcı Müqaviləli İnkişaf və İstehsal Təşkilatıdır (CDMO). 2017-ci ildə Bayer AG qrupu daxilində AskBio, Inc. -in törəmə şirkəti olaraq qurulan Viralgen , erkən inkişafdan böyük miqyaslı kommersiya istehsalına qədər tam dəstək verir. Özəl Pro10™ süspansiyon hüceyrə xətti və Aava™ istehsal platformasından istifadə edərək, Viralgen bütün AAV serotiplərində sənaye lideri, yüksək məhsuldarlıqlı, miqyaslana bilən istehsal əldə edir. İspaniyanın San Sebastian şəhərində yerləşən müasir müəssisəsi, hər biri 2000 litr tutumlu, AEMPS/EMA tərəfindən sertifikatlaşdırılmış üç cGMP süitə malikdir və plazmid istehsalı, proses optimallaşdırılması, doldurma-tamamlama və daxili QC sınaqları daxil olmaqla xidmətləri birləşdirir. 1500-dən çox AAV partiyası istehsal edən Viralgen , həyatı dəyişdirən gen terapiyalarını xəstələrə daha sürətli və ardıcıl şəkildə çatdıran etibarlı, səmərəli həllər təqdim edir. Daha çox məlumat üçün viralgen.com saytına daxil olun və LinkedIn -də bizi izləyin. Elaaj Bio və Loulou Fondu haqqında: Elaaj Bio , CDKL5 çatışmazlığı pozuntusunun anlaşılması və müalicəsinin inkişafı üzrə tədqiqatları inkişaf etdirməyə həsr olunmuş özəl qeyri-kommersiya Böyük Britaniya fondu olan Loulou Fondu nun tam mülkiyyətində olan törəmə şirkətidir. Fond, ABŞ və Avropa nın aparıcı universitetlərində və institutlarında tədqiqat layihələrini maliyyələşdirir, indiyə qədər 30 müxtəlif institutda 41 laboratoriyada cəmi 31 ayrı layihə ilə 120-dən çox alimin fokuslanmış tədqiqatını təmin edir. Loulou Fondu həmçinin CDKL5 Forumu na, CDKL5 çatışmazlığı pozuntusunun əsas və klinik elmi üçün əsas görüşə çevrilmiş illik konfransa ev sahibliyi edir. Daha çox məlumat üçün http://www.louloufoundation.org və http://www.elaajbio.com saytlarına daxil olun. Bu press-reliz tədqiqat mərhələsində olan gen terapiyası proqramının inkişafı ilə bağlı gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir. Bu bəyanatlar tədqiqat və inkişaf, istehsal və tənzimləmə prosesləri ilə bağlı risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır. Burada təsvir edilən tədqiqat terapiyası ABŞ Qida və Dərman İdarəsi və ya hər hansı digər tənzimləyici orqan tərəfindən təsdiq edilməmişdir. Foto - https://mma.prnewswire.com/media/2971842/Viralgen_scientist.jpg Loqo - https://mma.prnewswire.com/media/2592385/5951250/Viralgen__logo.jpg