Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) birinci rübün maliyyə nəticələrini açıqladı və çərşənbə axşamı gəlirlər konfrans zəngi keçirdi. Tam stenoqramı aşağıda oxuyun. Benzinga API-ləri gəlirlər konfrans zənglərinin stenoqramlarına və maliyyə məlumatlarına real vaxt rejimində çıxış imkanı verir. Daha çox məlumat üçün https://www.benzinga.com/apis/ səhifəsinə daxil olun. Capricor Therapeutics -in Daramyocell üçün Biologics License Application (BLA) müraciəti, müsbət Faza 3 sınaq nəticələrinə əsaslanaraq, 2026-cı il avqustun 22-də PDUFA tarixi ilə FDA tərəfindən nəzərdən keçirilir. Şirkət, qiymət məsələlərini xəstələrin əlçatanlığına maneə kimi göstərərək, paylama müqaviləsi ilə bağlı NS Pharma və Nippon Shinyaku -ya qarşı hüquqi mübahisədə iştirak edir. Capricor Therapeutics , kommersiya qrupu yaratmaq və istehsal gücünü genişləndirmək daxil olmaqla, Daramyocell -in potensial kommersiyalaşdırılmasına hazırlaşır. Maliyyə vəziyyəti təxminən 279 milyon dollar nağd pul və ekvivalentləri əhatə edir, əməliyyat xərcləri tənzimləyici və istehsal investisiyaları səbəbindən artır. Gələcək planlara Daramyocell -in göstəricilərini genişləndirmək və beynəlxalq bazarları araşdırmaq, eyni zamanda digər tətbiqlər üçün ekzosom əsaslı terapevtik vasitələr inkişaf etdirmək daxildir. Xanımlar və cənablar, Capricor Therapeutics -in 2026-cı ilin birinci rübü üçün konfrans zənginə xoş gəlmisiniz. Bu anda bütün iştirakçı xətləri yalnız dinləmə rejimindədir. Təqdimatdan sonra sual-cavab sessiyası keçirəcəyik. Bu zəng zamanı istənilən vaxt dərhal köməyə ehtiyacınız olarsa, operator üçün ulduz sıfırı basın. Bu zəng 2026-cı il mayın 12-də, çərşənbə axşamı qeydə alınır. İndi konfransı irəliyə baxan bəyanat üçün maliyyə direktorumuz AJ Bergman -a təhvil vermək istərdim. Zəhmət olmasa, davam edin. Təşəkkür edirəm və hər kəsə günortanız xeyir. Başlamazdan əvvəl bildirmək istərdim ki, bugünkü təqdimat zamanı müəyyən irəliyə baxan bəyanatlar verəcəyik. Bu bəyanatlar, digər şeylərlə yanaşı, məhsul namizədlərimizin effektivliyi, təhlükəsizliyi və istifadəsi, məhsul namizədlərimizi əhatə edən potensial tənzimləyici inkişaflar, gələcək Ar-Ge planlarımız, klinik öncəsi və klinik tədqiqatların gözlənilən aparılması və vaxtı, klinik tədqiqatlarımıza xəstələrin cəlb edilməsi, əlavə məlumatların təqdim edilməsi və ya hesabat verilməsi planlarımız, tənzimləyici sənədləşmə ilə bağlı planlarımız, potensial tənzimləyici yoxlamalar, gəlir və geri ödəmə təxminləri, qəti müqavilələrin yönəldilmiş şərtləri, istehsal imkanları, maliyyə vəziyyətimiz, mövcud nağd pul investisiya resurslarımızın mümkün istifadəsi, Nippon Sinaku və NS Pharma Inc. ilə məhkəmə işimizlə bağlı bəyanatlar, o cümlədən mübahisənin təbiəti, hər hansı hüquqi proseslərlə bağlı gözləntilərimiz və mövcud paylama müqaviləmizdən asılı olmayaraq Daramycel -i kommersiyalaşdırma qabiliyyətimiz haqqında bəyanatları əhatə edə bilər. Bu irəliyə baxan bəyanatlar, dəyişə bilən və faktiki nəticələrin irəliyə baxan bəyanatlarda göstərilənlərdən əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək bir sıra risklər və qeyri-müəyyənlikləri əhatə edən mövcud məlumatlarımıza, fərziyyələrimizə və gözləntilərimizə əsaslanır. Bu və digər risklər SEC -ə dövri sənədləşmələrimizdə, o cümlədən rüblük və illik hesabatlarımızda təsvir edilmişdir. Bu irəliyə baxan bəyanatlara həddindən artıq etibar etməməyiniz xəbərdar edilir və biz bu cür bəyanatları yeniləmək öhdəliyindən imtina edirik. Bununla da, zəngi CEO Linda Marban -a təhvil verirəm. Hər kəsə günortanız xeyir və Capricorn -un 2026-cı ilin birinci rübünün gəlirlər konfrans zənginə qoşulduğunuz üçün təşəkkür edirəm. İnvestorlarımıza, əməkdaşlarımıza, Capricorps komandasına və xüsusilə Duchenne xəstə icmasına davamlı dəstəyiniz və missiyamıza inamınız üçün təşəkkür edirəm. Biz bu şirkətin tarixində həqiqətən həlledici bir məqamdayıq və mən sizə ən vacib üç prioritetimiz üzrə vəziyyətimizin aydın mənzərəsini vermək üçün bir neçə dəqiqə vaxt ayırmaq istəyirəm: təsdiq üçün tənzimləyici yolumuz, kommersiya hazırlığımız və NS Pharma və Nippon Shinyaku -ya qarşı hüquqi mübahisəmiz. Ən əhəmiyyətli inkişafla başlayacağam. Daramycel üçün Biologics License Application və ya BLA -mız hazırda FDA tərəfindən aktiv nəzərdən keçirilir və 2026-cı il avqustun 22-də PDUFA hədəf fəaliyyət tarixi var. Xatırladaq ki, 2025-ci ilin iyulunda tam cavab məktubunu aldıqdan sonra biz sürətlə və qətiyyətlə hərəkət etdik. Biz Hope 3 Faza 3 sınaq nəticələrinə əsaslanaraq cavabımızı təqdim etdik, hansı ki, indiyə qədər DMD üçün yaradılmış ən cəlbedici məlumat dəstlərindən birini təmsil etdiyinə inanırıq. FDA cavabımızı tam qəbul etdi və yenidən təqdimatı Class 2 kimi təsnif etdi, BLA -nın tam nəzərdən keçirilməsini bərpa etdi. FDA -dan Capricor -a əhəmiyyətli sayda məlumat sorğusu gəldi, bunların hamısına cavab verə bildik. Biz FDA ilə aktiv dialoqumuzu davam etdirməyi səbirsizliklə gözləyirik və çox yaxın gələcəkdə etiketləmə müzakirələrini gözləyirik. Bu, BLA -nın yenidən təqdim edilməsi nəzərdən keçirilməsi olduğundan, indi orta dövr nəzərdən keçirmə görüşü olmayacaq. CRL -ə cavab olaraq təqdim edilmiş məlumatlar, Hope 3 məlumatları, müxtəlif son nöqtələrdə statistik, eləcə də klinik əhəmiyyət nümayiş etdirdi. Xatırladaq ki, HOPE üç , birə-bir təsadüfi bölgü sxemində 106 xəstəni cəlb edən əsas Faza 3 çox mərkəzli təsadüfi ikiqat kor plasebo nəzarətli tədqiqat idi. Sınaq, əsas effektivlik son nöqtəsinə çatdı, bu da yuxarı ətrafın performansı idi, başqa sözlə Pole versiya 2.0 , 12 ayda xəstəliyin şiddətində təxminən 54% azalma və 0.029 P dəyəri, eləcə də bütün tip 1 səhv nəzarətli ikinci dərəcəli son nöqtələr də əhəmiyyətə çatdı. Mövcud BLA kardiomiopatiya göstəricisi üçün olduğundan, sol mədəcik atılma fraksiyasının əsas ikinci dərəcəli son nöqtəsinin bütün qiymətləndirilə bilən xəstələrdə xəstəliyin proqressiyasında təxminən 91% yavaşlama nümayiş etdirməsi çox vacib idi. Bundan əlavə, kardiomiopatiya diaqnozu təsdiqlənmiş xəstələrin bir alt qrupunda, LVEF effekti xəstəliyin təxminən 120% yavaşlamasını göstərdi və 0.01 P dəyərinə çatdı, bu da Daramycel -in DMD ilə əlaqəli kardiomiopatiyanı həll etmək potensialını daha da dəstəkləyir. Biz həmçinin 2026-cı il MDA əzələ distrofiyası Assosiasiyasının Klinik və Elmi Konfransında, həmçinin bu həftə keçirilən Amerika Nevrologiya Akademiyası və Amerika Hüceyrə və Gen Terapiyası Cəmiyyəti ilə əlavə Hope3 məlumatlarını təqdim etməyimizdən məmnunuq. İki əsas məqamı vurğulamaq lazımdır. Hər 10 dişləmənin Duchenne video qiymətləndirməsi, evdə qulluq edən tərəfindən çəkilmiş yuxarı ətraf funksiyasının video qiymətləndirməsini ölçür. Bunlar müalicə olunan xəstələrdə plaseboya nisbətən statistik cəhətdən əhəmiyyətli yaxşılaşma göstərdi. Bu, müstəqilliyi və həyat keyfiyyətini birbaşa əks etdirən real dünya ev əsaslı nəticə ölçüsüdür. Bundan əlavə, ürək MRT məlumatları müalicə olunan xəstələrdə plaseboya nisbətən ürək fibrozunun proqressiyasında əhəmiyyətli sabitləşmə nümayiş etdirdi. Fibroz kumulyativ və geri dönməzdir. Funksional simptomlar görünməzdən əvvəl onun zəifləməsi nümayiş etdirə biləcəyimiz ən klinik cəhətdən mənalı şeylərdən biridir. Bu məlumatlar etiketləmə müzakirələri üçün mərkəzi olacaq və erkən müalicəyə başlamaq üçün əsası dəstəkləyəcək. Tam Hope 3 məlumat dəsti əsas bir rəyçi jurnalda nəşr üçün təqdim edilmişdir və biz qəbul edildikdən sonra bu nəşri səbirsizliklə gözləyirik. Təhlükəsizlik baxımından, biz indi bir neçə klinik tədqiqatda 800-dən çox venadaxili infuziya tamamlamışıq. Daramycel ardıcıl və yaxşı tolere edilən təhlükəsizlik profilini nümayiş etdirməyə davam edir. Hope2 açıq etiketli uzantımızdakı bir neçə gəncimiz beş ilə qədər davamlı infuziyalar almışdır, kollektiv OLE tədqiqatlarımızda təxminən 90 xəstə var. Əhəmiyyətlisi, Daramycel -in uzunmüddətli təhlükəsizlik profili bu beş illik açıq etiketli uzantı məlumatları ilə dəstəklənir. Bu, DMD icması üçün rahatlaşdırıcıdır, eləcə də tənzimləyici təsdiqi dəstəkləyir. Nəhayət, biz potensial təsdiq edildikdə prioritet nəzərdən keçirmə vauçeri almaq hüququna malik olacağımızı da gözləyirik. PRV -lər köçürülə bilər və satış yolu ilə monetizasiya edilə bilər, bu da qeyri-dilutiv kapitalın əhəmiyyətli potensial mənbəyini təmsil edir. Biz DMD -ni müalicə etmək üçün Daramycel -in təsdiq yolunda irəliləyişlər barədə bazara yeniləmələr verməyə davam edəcəyik. İndi diqqətinizi keçən həftə elan etdiyimiz Nippon Shinyaku və onun ABŞ törəmə şirkəti NS Pharma -ya qarşı hüquqi mübahisəmizə yönəltmək istərdim. 2026-cı il mayın 7-də biz ABŞ paylama müqaviləmizin ləğvini sürətləndirilmiş proses vasitəsilə tələb edən bir iddia qaldırdıq, bu da Capricor Therapeutics -ə FDA təsdiqini gözləyərkən Daramycel -i xəstələrə ya özümüz, ya da digər distribyutorlar vasitəsilə paylamağa imkan verəcək ilkin qadağa tələb etdi. İndi bu qərarı nəyin idarə etdiyini və niyə bunun həm zəruri, həm də doğru olduğuna inandığımızı aydınlaşdıraq. Əsas problem qiymətlərlə bağlıdır. NS Pharma ilə kommersiyalaşdırma və paylama müqaviləmizdə yerləşən qiymət strukturu, həll edilməzsə, Medicare , Medicaid və ya özəl sığorta təminatçıları tərəfindən əhatə olunan xəstələrə Daramycel -i çatdırmağı iqtisadi cəhətdən qeyri-mümkün edəcək əsaslı bir qüsur ehtiva edir, doz başına yüz minlərlə dollar geri ödəmə çatışmazlığı ilə üzləşə bilərlər. Bu, kommersiya üstünlüyü deyil. Bu, xəstələrin əlçatanlığına struktur maneədir. Biz qiymət strukturunu düzəltməyə çalışdıq, lakin NS Pharma qüsuru qəbuledilən şərtlərlə həll etməkdən imtina etdi. Bu məsələni müəyyən etdikdən sonra, hər iki tərəf üçün qəbuledilən bir həll tapmaq üçün NS Pharma -nın yüksək səviyyəli rəhbərləri ilə xoş niyyətli danışıqlar apardıq. Lakin NS Pharma güzəştə getməkdən imtina etdi və Capricor Therapeutics -in məhsulların bütün nəzarətini güzəştə getməsinə səbəb olacaq bir struktura razılaşmasını tələb etdi. Biz tənzimləyici əlaqələrimizi və kommersiya və marka kimliyimizi həll şərti olaraq inkişaf etdirdik. Bu razılaşma bizim üçün qəbuledilməz idi. 2025-ci ilin iyulunda CRL nöqtəsində, NS Pharma -nın Daramycel -in uğurlu buraxılışını təmin etmək üçün lazım olan kommersiya investisiyalarını davam etdirməkdə uğursuz olduğu aydın idi. Tənzimləyici təsdiq edildikdən sonra, NS Pharma Daramycel -in kommersiya maraqlarına xas olan buraxılış planlaşdırma səyləri barədə Capricor Therapeutics -i məlumatlandırmaq üçün status yeniləmələri təqdim etmədi. Xəstələr, qulluq edənlər, HCP -lər və ödəyicilər. Bunlar tərəfdaşlığımızın əsas tələbləri idi ki, onlar buna əməl etmədilər. 2026-cı il avqustun 22-də PDUFA tarixi yaxınlaşdıqca, biz qüsurlu bir podratçının və onu düzəltmək istəməyən bir distribyutorun DMD xəstələri ilə Daramycel arasında dayanmasına icazə verə bilməzdik. DMD olan oğlanlar və gənc kişilər üçün hər bir gecikmə ayı geri dönməz itki, məhv olmuş əzələ, daimi azalmış ürək funksiyası və ya heç vaxt geri qayıtmayacaq müstəqillik deməkdir. Biz bu qərarı tələsmədik. NS Pharma -nın hərəkətsizliyini həll etmək üçün hər bir alternativi tükəndirdikdən sonra, məhkəmə işinin yeganə qəbuledilən seçimimiz olduğu qənaətinə gəldik. FDA nəzərdən keçirmə prosesi və PDUFA Günü bu məhkəmə işindən təsirlənmir və əvvəldə qeyd etdiyim kimi, BLA -mız aktiv nəzərdən keçirilməyə davam edir. Capricor Therapeuticsps Daramyocell -in uğurlu kommersiyalaşdırılmasını dəstəkləmək üçün əsas şəxsləri işə götürmüş və işə götürməyə davam edir. Biz kommersiya hazırlığımızı və xəstələri, səhiyyə təminatçılarını və ödəyiciləri nəzərə alan bir məhsul buraxılış planını təmin etmək üçün çalışırıq. Problemsiz xəstə əlçatanlığına diqqət yetirərək. Biz klinik sınaqlarımızdan çıxan xəstələrin ehtiyaclarını ödəmək və kommersiyalaşdırmaya hazırlaşmaq üçün istehsal gücümüzü düşünülmüş şəkildə genişləndiririk. İndi, tənzimləyici yolumuz yalnız terapiyanı birbaşa xəstələrə çatdırdığımızda mənalı olur və biz son iki onillikdə elmə tətbiq etdiyimiz eyni intizam və təciliyyətlə məhz buna doğru qururuq. İndi istehsal ilə bağlı bəzi xüsusiyyətləri sizə izah edim. Birincisi, San Dieqo -dakı daxili GMP istehsal müəssisəmiz keçən il FDA -nın ilkin lisenziya yoxlamasını və ya PLI -ni uğurla tamamladı. Bütün Form 483 müşahidələri həll edildi. Müəssisə fəaliyyət göstərir və təxminən 200-250 xəstə üçün ilkin kommersiya buraxılışını dəstəkləmək üçün mövqeləndirilmişdir.