- VY1706 IND tətbiqi prosesi 2026-cı ilin ikinci rübü üçün nəzərdə tutulub; klinikaya giriş 2026-cı ilin ikinci yarısında gözlənilir - - Səkkiz ASGCT təqdimatından əldə edilən məlumatlar Voyager -in gen terapiyasında davamlı innovasiyasını vurğulayır - LEXINGTON, Mass. , 13 may 2026 ( GLOBE NEWSWIRE ) -- Voyager Therapeutics, Inc. ( Nasdaq: VYGR ), nevroloji xəstəliklərin müalicəsi üçün genetikadan istifadə etməyə həsr olunmuş bir biotexnologiya şirkəti, bu gün 11-15 may 2026-cı il tarixlərində Boston da keçirilən Amerika Gen və Hüceyrə Terapiyası Cəmiyyətinin (ASGCT) 2026-cı il illik iclası nda son dəqiqə təqdimatında Alzheimer xəstəliyi (AD) üçün şirkətin tədqiqatda olan tau susdurucu gen terapiyası VY1706 üçün üç aylıq yaxşı laboratoriya təcrübəsi ( GLP ) toksikoloji məlumatlarını təqdim etdi. Təqdim olunan məlumatlar göstərdi ki, VY1706 ən yüksək sınaq dozasına ( 5E13 vg/kq ) qədər heç bir mənfi klinik patoloji və ya histopatoloji tapıntılar olmadan yaxşı tolerantlıq göstərmişdir və tək IV dozadan 13 həftə sonra qeyri-insan primatların ( NHP ) əsas beyin bölgələrində tau zülalını 64% -ə qədər azaltmışdır. Voyager -in ABŞ . Qida və Dərman İdarəsi (FDA) -nin VY1706 üçün tədqiqatda olan yeni dərman ( IND ) tətbiqi prosesi 2026-cı ilin ikinci rübü üçün nəzərdə tutulub ki, 2026-cı ilin ikinci yarısında AD xəstələrində ilk insan dozalanmasını dəstəkləsin. Voyager Therapeutics -in baş elmi işçisi Todd Carter, Ph.D. , dedi: “Tau susdurucu gen terapiyası VY1706 ilə bağlı bu son 3 aylıq GLP toksikoloji məlumatları bu günə qədər müəyyən etdiyimiz möhkəm klinik öncəsi məlumat paketi ilə uyğundur və biz bu ilin sonunda Alzheimer xəstəliyi üçün klinik sınaqlara keçməyi səbirsizliklə gözləyirik.” “ VY1706 tau-nu hədəfləyən ilk gen terapiyası yanaşması olmaq potensialına malikdir və biz inanırıq ki, bir dəfəlik, IV doza ilə hüceyrədaxili və hüceyrəxarici tau-nu azaltmaq qabiliyyəti Alzheimer xəstəliyi ilə yaşayan xəstələr üçün dəyişdirici ola bilər.” Son Dəqiqə Şifahi Təqdimat Alzheimer xəstəliyi üçün MSS -ə nüfuz edən AAV gen terapiyası VY1706 -nın venadaxili çatdırılması NHP -lərdə 3 aylıq GLP toksikoloji tədqiqatında cəlbedici farmakologiya və təhlükəsizlik nümayiş etdirir ( #163 ). VY1706 , ALPL -i əsas qan-beyin baryeri ( BBB ) reseptoru kimi istifadə edərək, tək IV doza vasitəsilə geniş mərkəzi sinir sistemi ( MSS ) paylanması ilə güclü vektorlaşdırılmış MAPT siRNA çatdırdı. VY1706 üçün 3 aylıq GLP toksikoloji məlumatları ən yüksək sınaq dozasına ( 5E13 vg/kq ) qədər heç bir mənfi tapıntı olmadan əlverişli tolerantlıq profilini nümayiş etdirdi. VY1706 ilə müalicə NHP -lərdə 13 həftə ərzində əsas beyin bölgələrində MAPT mRNA -da 51-75% -ə qədər və tau zülalında 48-64% -ə qədər dozadan asılı azalmalarla nəticələndi. Voyager -in ASGCT -dəki yeddi əlavə şifahi və poster təqdimatından əldə edilən məlumatlar əzələ və neyromuskulyar hədəfləmə, immunitetdən yayınma və istehsal qabiliyyəti vasitəsilə davamlı kapsid innovasiyasını nümayiş etdirir. Şifahi Təqdimat Həm siçanlarda, həm də qeyri-insan primatlarda əzələ və neyromuskulyar kapsid variantlarının yönləndirilmiş təkamülü ( #422 ). Voyager , həm siçanlarda, həm də NHP -lərdə AAV9 üzərində əhəmiyyətli dərəcədə artan əzələ tropizmi olan yeni AAV9 əsaslı kapsidləri inkişaf etdirmək üçün TRACER™ platformasından istifadə etdi. platformasından istifadə edərək həm siçanlarda, həm də NHP -lərdə AAV9 üzərində əhəmiyyətli dərəcədə artan əzələ tropizmi olan yeni AAV9 əsaslı kapsidləri inkişaf etdirdi. Siçanlarda, ən yaxşı əzələ hədəfli kapsid skelet əzələsində AAV9 üzərində 100 qat , ürək əzələsində isə 10 qat artan ifadəyə nail oldu. NHP -lərdə, ən yaxşı əzələ hədəfli kapsid skelet əzələsində AAV9 üzərində 25-30 qat , ürək əzələsində isə 13 qat artan ifadəyə nail oldu. Voyager , NHP -lərdə ən yaxşı əzələ və beyin kapsidlərinə bənzər transduksiya səviyyələrinə nail olarkən, AAV9 -a nisbətən qaraciyər təsirini əhəmiyyətli dərəcədə azaldan həm əzələ, həm də beyin kapsidlərinin xüsusiyyətlərinə malik neyromuskulyar kapsidlər yaratdı. Alzheimer Xəstəliyi Hədəfləri ApoE4 insanlaşdırılmış siçanlarda endogen ApoE4 -ü azaltmaq və ApoE2 -ni ifadə etmək üçün bi-funksional AAV gen terapiyasının venadaxili çatdırılması ( #1460 ). Yeni BBB -nüfuz edən kapsid, siçan tədqiqatlarında tək doza IV -çatdırılmasından sonra fizioloji səviyyələrdə ApoE2 ifadəsinə nail olarkən, bi-funksional yükü əhəmiyyətli dərəcədə azaltdı. MSS -dən kənarda TRACER -dən istifadə və immunogenliyin azaldılması Mövcud insan neytrallaşdırıcı antikorlarından yayınmaq üçün AAV9 -dan törəmiş əzələ-tropik kapsidin mühəndisliyi ( #1028 ). Növbəti nəsil “gizli” kapsid əzələ tropizmini qoruyarkən mövcud neytrallaşdırıcı antikorlardan yayına bildi, bu da əzələ hədəfli AAV gen terapiyalarını qəbul etmək hüququ olan xəstələrin sayını potensial olaraq artırdı. Antikorlardan yayınma üçün optimallaşdırılmış AAV mutant kapsidlərini dizayn etmək üçün süni intellektdən istifadə ( #2027 ). Qabaqcıl AI modellərindən istifadə edilərək yaradılan yeni AAV kapsid variantları, əlverişli istehsal və MSS -transduksiya xüsusiyyətlərini qoruyarkən, antikorlardan yayınmada irəliləyişlər göstərdi. Kapsidlərin İnkişaf Qabiliyyətinin və İstehsalının Artırılması Gen terapiyaları üçün transduksiya əsaslı analizlər üçün stabil hüceyrə xətləri inkişaf etdirmək üçün AAV kapsid spesifik reseptorundan istifadə ( #3148 ). Voyager -in TRACER™ kapsidləri ilə əlaqəli bir reseptoru həddindən artıq ifadə edən hüceyrə xətləri, hüceyrə əsaslı analizlərdə mühəndislik edilmiş kapsidlər üçün müşahidə olunan aşağı transduksiya səmərəliliyi problemini aradan qaldırır. Yeni qan-beyin baryeri nüfuz edən AAV kapsidlərinin tutulması üçün afinitə xromatoqrafiya mühitinin qiymətləndirilməsi ( #3161 ). Afinitə xromatoqrafiyasındakı dəyişənlərin təhlilləri Voyager -in yeni kapsidlərinin istehsalını dəstəkləmək üçün miqyasın optimallaşdırılmasına dair fikirlər verir. Miqyaslana bilən rAAV istehsalı üçün təkmilləşdirilmiş məhsuldarlıq və transgen qablaşdırma ilə optimallaşdırılmış transfeksiya platforması ( #3139 ). İstehsal proseslərinin optimallaşdırılması, Voyager -in yeni kapsidlərinin GLP toksikologiyası və yaxşı istehsal təcrübəsi ( GMP ) istehsalı üçün miqyası təmin etmək üçün daha yüksək məhsul keyfiyyəti profili və təkmilləşdirilmiş məhsuldarlıq təmin edir. TRACER™ Kapsid Kəşf Platforması haqqında Voyager -in TRACER™ (AAV -nin Hüceyrə Tipi Spesifik RNA İfadəsi ilə Tropizm Yönləndirilməsi) kapsid kəşf platforması, gen terapiyasını təmin etmək üçün yeni AAV kapsidlərinin sürətli kəşfini təmin edən geniş tətbiq oluna bilən, RNA əsaslı bir skrininq platformasıdır. Voyager TRACER -dən istifadə edərək, klinik öncəsi tədqiqatlarda venadaxili çatdırılmadan sonra mərkəzi sinir sisteminin ( MSS ) geniş damar sistemindən istifadə edərək qan-beyin baryerini keçən və geniş MSS bölgələrini və hüceyrə tiplərini transduksiya edən çoxsaylı yeni kapsid ailələri yaratmışdır. Növlərarası klinik öncəsi tədqiqatlarda (gəmiricilər və çoxsaylı qeyri-insan primat növləri), TRACER tərəfindən yaradılan kapsidlərin venadaxili çatdırılması nisbətən aşağı dozalarda MSS boyunca geniş yük ifadəsi ilə nəticələndi, bu da Voyager -in tamamilə özünə məxsus və tərəfdaş gen terapiyası proqramlarında nevroloji xəstəliklər üçün çoxsaylı inkişaf namizədlərinin seçilməsini təmin etdi. Voyager Therapeutics haqqında Voyager Therapeutics, Inc. ( Nasdaq: VYGR ) nevroloji xəstəliklərin gedişatını dəyişdirmək və nəticədə müalicə etmək üçün insan genetikasının gücündən istifadə etməyə həsr olunmuş bir biotexnologiya şirkətidir. Bizim boru kəmərimizə Alzheimer xəstəliyi, Friedreich ataksiyası, Parkinson xəstəliyi, amyotrofik lateral skleroz (ALS) və mərkəzi sinir sisteminin bir çox digər xəstəlikləri üçün proqramlar daxildir. Proqramlarımızın bir çoxu TRACER™ AAV kapsid kəşf platformamızdan əldə edilmişdir ki, biz onu yeni kapsidlər yaratmaq və venadaxili dozadan sonra genetik dərmanlarla yüksək beyin nüfuzunu potensial olaraq təmin etmək üçün əlaqəli reseptorları müəyyən etmək üçün istifadə etmişik. Proqramlarımızın bəziləri tamamilə özümüzə məxsusdur, bəziləri isə Alexion, AstraZeneca Rare Disease; Novartis Pharma AG; və Neurocrine Biosciences, Inc. daxil olmaqla tərəfdaşlarla irəliləyir. Daha çox məlumat üçün http://www.voyagertherapeutics.com saytına daxil olun. Voyager Therapeutics® qeydə alınmış ticarət nişanıdır və TRACER™ və Voyager NeuroShuttle™ Voyager Therapeutics, Inc. -in ticarət nişanlarıdır. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-reliz 1995-ci il Xüsusi Qiymətli Kağızlar Məhkəmə İslahatı Qanunu və digər federal qiymətli kağızlar qanunları çərçivəsində gələcəyə yönəlik bəyanatlar ehtiva edir, o cümlədən, məhdudlaşdırılmadan, Voyager -in AAV əsaslı gen terapiyası proqramlarının inkişafına dair inanc və gözləntiləri, o cümlədən VY1706 üçün klinik öncəsi və klinik inkişaf mərhələlərinə nail olmaq üçün gözləntilər və vaxt, məsələn, 2026-cı ilin ikinci rübündə IND tətbiqi prosesi və 2026-cı ilin ikinci yarısında AD xəstələrində ilk insan dozalanmasına nail olmaq, uğurlu IND icazəsi gözlənilir; VY1706 üçün klinik öncəsi məlumatlar və potensial təhlükəsizlik və farmakoloji təsir; VY1706 -nın tau-nu hədəfləyən ilk gen terapiyası yanaşması olmaq potensialı və AD -nin müalicəsində onun dəyişdirici potensialı; tau-nun AD -nin müalicəsi üçün hədəf kimi əhəmiyyəti; Voyager -in yeni TRACER kapsidlərinin insanlarda istənilən nəticələrə nail olmaq potensialı, o cümlədən əzələ və neyromuskulyar hədəfləmə vasitəsilə MSS -dən kənarda potensial göstəriciləri genişləndirmək və immunitetdən yayınma vasitəsilə uyğun xəstə populyasiyasını genişləndirmək; Voyager -in istehsalatdakı təkmilləşdirmələrinin artan məhsuldarlığı və AAV gen terapiyalarının genişmiqyaslı inkişafını təmin etmək qabiliyyəti; Voyager -in boru kəmərimiz və platformalarımız boyunca icra etmək qabiliyyəti, o cümlədən kapsid kəşfində davamlı innovasiya; və biznesimiz üçün missiya, məqsədlər və dəyər sürücüləri. “Ola bilər,” “olacaq,” “ola bilərdi,” “edə bilərdi,” “etməlidir,” “gözləmək,” “planlaşdırmaq,” “gözləmək,” “inanmaq,” “potensial,” “niyyət etmək,” “axtarmaq,” “proqnozlaşdırmaq,” “qiymətləndirmək,” “layihələndirmək,” “hədəfləmək” və ya “davam etmək” kimi sözlərin və digər oxşar ifadələrin istifadəsi gələcəyə yönəlik bəyanatları müəyyən etmək üçündür, baxmayaraq ki, bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar bu müəyyənedici sözləri ehtiva etmir. Bütün gələcəyə yönəlik bəyanatlar rəhbərliyin cari qiymətləndirmələrinə və fərziyyələrinə əsaslanır və bu press-relizdəki hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatdan faktiki nəticələrin əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək bir sıra risklərə, qeyri-müəyyənliklərə və vacib amillərə məruz qalır. Amillərə, digərləri ilə yanaşı, məhsul namizədlərinin inkişafında xas olan risklər və qeyri-müəyyənliklər, o cümlədən Voyager -in planlaşdırılan və gələcək klinik sınaqlarının başlanması, vaxtı, xərcləri, irəliləyişi və nəticələri; tənzimləyici orqanların gözləntiləri və qərarları; Voyager -in əvvəlki klinik öncəsi tədqiqatlardan və ya klinik sınaqlardan əldə edilmiş müsbət nəticələri cari və ya gələcək klinik sınaqlarda təkrarlamaq qabiliyyəti; Voyager -in inkişafa mənfi təsir göstərə biləcək potensial mənfi hadisələr; Voyager -in inkişaf planlarına təsir edə biləcək üçüncü tərəf klinik öncəsi tədqiqatların və klinik sınaqların nəticələri; Voyager -in cari və ya gələcək məhsul namizədlərinin təklif olunan göstəricilər üçün təhlükəsiz və effektiv olduğunu nümayiş etdirmək qabiliyyəti; Voyager -in elmi yanaşması və TRACER və qeyri-viral kəşf platformaları daxil olmaqla texnologiya platformalarımızın davamlı inkişafı; üçüncü tərəflər tərəfindən platformalarımız və proqramlarımızla rəqabət apara biləcək kapsid identifikasiya platformalarının inkişafı; Voyager -in intellektual mülkiyyət hüquqlarını yaratmaq və qorumaq qabiliyyəti; cari və ya gələcək əməkdaşlıq və lisenziya müqavilələri çərçivəsində proqramların irəliləyişi və uğuru; Voyager -in əməliyyatlarını maliyyələşdirmək və korporativ məqsədlərimizi həyata keçirmək üçün pul resurslarının kifayət qədər olması; və məhsul namizədlərimizin inkişafı, istehsalı və təchizatında texniki və digər gözlənilməz maneələr vaxtımızı gecikdirə, planlarımızı dəyişdirə, xərclərimizi artıra və ya biznesimizə və ya əməliyyatları maliyyələşdirmək üçün pul resurslarımızın kifayət qədər olmasına mənfi təsir göstərə bilər. Bu risklər və qeyri-müəyyənliklər Voyager -in Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na təqdim edilmiş Forma 10-K üzrə ən son illik hesabatında, Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na sonrakı təqdimatları ilə yenilənmiş şəkildə təsvir edilmişdir. Press-relizdəki bütün məlumatlar bu press-relizin tarixi etibarilədir və hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanat yalnız verildiyi tarixə aiddir. Voyager , yeni məlumatlar, gələcək hadisələr və ya başqa səbəblərdən asılı olmayaraq, bu məlumatı və ya hər hansı bir gələcəyə yönəlik bəyanatı ictimai şəkildə yeniləmək və ya dəyişdirmək öhdəliyini götürmür, istisna olaraq.