Anadangəlmə böyrəküstü vəzi hiperplaziyası (CAH) və Kuşinq xəstəliyi (CD) beyində istehsal olunan artıq adrenokortikotrop hormon (ACTH) ilə xarakterizə olunan nadir xəstəliklərdir. Mövcud müalicələr suboptimal xəstəlik nəzarəti və müalicə ilə əlaqəli ağırlaşmalarla məhdudlaşır. Asedebart (Lu AG13909) əsas xəstəlik patologiyasını hədəfləyən yeni, tədqiqat mərhələsində olan anti-ACTH monoklonal antikordur. Hazırda CD və CAH-da asedebartın effektivliyini və təhlükəsizliyini qiymətləndirmək üçün konsepsiya sübutu sınaqları davam edir. VALBY, Danimarka , 18 may 2026 /PRNewswire/ -- Lundbeck bu gün Yaponiyada Səhiyyə, Əmək və Rifah Nazirliyi (MHLW) tərəfindən anadangəlmə böyrəküstü vəzi hiperplaziyası (CAH) və Kuşinq xəstəliyi (CD) olan xəstələrin müalicəsi üçün asedebart (Lu AG13909) üçün yetim dərman təyinatı (ODD) verildiyini elan etdi. CAH və Kuşinq xəstəliyi fərqli mənşəli və klinik xüsusiyyətlərə malik, lakin yüksək ACTH səviyyələri ilə xarakterizə olunan ümumi əsas mexanizmə malik nadir xəstəliklərdir. CAH-da, kortizol istehsalının pozulması xroniki olaraq yüksək ACTH səviyyələrinə gətirib çıxarır, nəticədə artıq böyrəküstü vəzi androgen istehsalı baş verir və ömür boyu hormon əvəzedici terapiya tələb olunur. Bunun əksinə olaraq, Kuşinq xəstəliyi hipofiz adenoması (şiş) tərəfindən ACTH-nin həddindən artıq istehsalı nəticəsində yaranır və xroniki kortizol artıqlığına səbəb olur. CAH dünya üzrə təxminən 14.000–18.000 canlı doğuşdan 1-nə təsir edir, Kuşinq xəstəliyinin qlobal yayılması isə hər 100.000 nəfərə təxminən 2,2 hal təşkil edir. Hər iki vəziyyət metabolik, ürək-damar və neyropsixiatrik ağırlaşmalar daxil olmaqla əhəmiyyətli xəstəlik yükü ilə əlaqələndirilir və artan xəstələnmə və ölüm halları ilə bağlıdır. Mövcud müalicə yanaşmaları hormonal disbalansı idarə etməyi hədəfləyir, lakin dəyişkən effektivlik və tolerantlıq kimi mühüm məhdudiyyətlərlə əlaqələndirilir. "CAH və Kuşinq xəstəliyi xəstələrin həyatına dərin təsir göstərə bilən ciddi, xroniki vəziyyətlərdir" deyə Lundbeck -in İcraçı Vitse-Prezidenti və Tədqiqat və İnkişaf şöbəsinin rəhbəri Johan Luthman bildirib. "Asedebart üçün tədqiqat proqramı Lundbeck-in nadir xəstəliklər və beyin funksiyaları ilə əlaqəli endokrinoloji vəziyyətlər sahəsində səylərimizi dərinləşdirməyə sadiqliyini nümayiş etdirir. Bu proqram həmçinin əsas xəstəlik biologiyasını birbaşa hədəfləmə yanaşmamızı əks etdirir. Fokus bazarlarımızdan biri olaraq, Yaponiyada asedebart üçün ODD almaqdan və bunun CAH və CD ilə yaşayan insanlar üçün əhəmiyyətli qarşılanmamış ehtiyacları ödəmək üçün verdiyi imkandan xüsusilə məmnunuq." ACTH-ni hədəfləyən yeni bir monoklonal antikor olan Asedebart , artıq ACTH ilə xarakterizə olunan vəziyyətlər üçün potensial ilk sinif müalicəsi kimi klinik inkişafda irəliləyir. Əsas xəstəlik mexanizmini hədəfləyərək, asedebart CAH-ı idarə etmək üçün yeni bir müalicə yanaşması təklif etməyi hədəfləyir. Əvvəllər Lu AG13909 kimi təyin edilmiş asedebart, bu yaxınlarda Beynəlxalq Qeyri-Mülkiyyət Adı (INN) təyin edilmiş və həm Avropa İttifaqı nda, həm də Birləşmiş Ştatlar da CAH üçün Yetim Dərman Təyinatı almışdır. Lundbeck hazırda klassik CAH və CD olan xəstələrdə asedebartın effektivliyini və təhlükəsizliyini qiymətləndirən konsepsiya sübutu klinik sınaqları aparır. Asedebart dünya üzrə heç bir tənzimləyici orqan tərəfindən marketinq üçün təsdiqlənməmiş bir tədqiqat birləşməsidir və asedebartın effektivliyi və təhlükəsizliyi müəyyən edilməmişdir. Asedebart haqqında Asedebart, ACTH-ni yüksək affinliklə xüsusi olaraq tanıyan insanlaşdırılmış anti-ACTH monoklonal antikordur. O, böyrəküstü vəzilərdə melanokortin 2 reseptoruna ACTH-nin bağlanmasını bloklayır və bununla da ACTH-nin neyrohormonal siqnalizasiyasını inhibə edir. Bu inhibisiya böyrəküstü vəzilərdən qlükokortikoidlərin, mineralokortikoidlərin və androgenlərin ifrazının azalmasına səbəb olur. ACTH böyrəküstü steroidlərin biosintezində əsas rol oynayır və buna görə də yüksək ACTH səviyyələri ilə xarakterizə olunan vəziyyətlərdə perspektivli terapevtik hədəf hesab olunur. Bu kontekstdə, yeni bir molekul olan asedebart, xroniki olaraq yüksək ACTH səviyyələri ilə əlaqəli vəziyyətlərin müalicəsi üçün terapevtik yanaşma təmin edə bilər. Anadangəlmə böyrəküstü vəzi hiperplaziyası haqqında Klassik CAH, dünya üzrə 14.000–18.000 canlı doğuşdan 1-nə təsir edən nadir, autosom resessiv bir xəstəlikdir. Klassik CAH, böyrəküstü steroidogenezə təsir edən, kortizol və aldosteron çatışmazlığına səbəb olan bir ferment çatışmazlığı, ən çox 21-hidroksilaz çatışmazlığı ilə xarakterizə olunur. 21-hidroksilaz çatışmazlığı olan insanlar həyat boyu artan ölüm hallarına səbəb olan həyat üçün təhlükəli bir vəziyyət olan böyrəküstü vəzi böhranı riski altındadırlar. Fizioloji qlükokortikoid əvəzetməsi və hiperandrogenizmin nəzarəti, qlükokortikoidin həddindən artıq müalicəsinin uzunmüddətli nəticələri riski ilə bir problem olaraq qalır. Kuşinq xəstəliyi haqqında Kuşinq xəstəliyi, artıq ACTH ifraz edən hipofiz adenoması nəticəsində yaranan, xroniki kortizol artıqlığına səbəb olan nadir bir endokrin xəstəlikdir. Bu vəziyyət əhəmiyyətli xəstələnmə və artan ölüm halları ilə əlaqələndirilir və xəstələr geniş fiziki və neyropsixiatrik simptomlar yaşaya bilərlər. Birinci xətt müalicəsi şişin cərrahi yolla çıxarılmasıdır; lakin, bütün xəstələr uyğun deyil və ya davamlı remissiyaya nail olmurlar. Mövcud tibbi müalicə variantları dəyişkən effektivliyə malikdir və təhlükəsizlik və tolerantlıq məhdudiyyətləri ilə əlaqələndirilə bilər ki, bu da effektiv və yaxşı tolerantlıq göstərən terapiyalara davamlı qarşılanmamış ehtiyacı vurğulayır. Əlaqələr Anders Crillesen Baş Direktor, Xarici və Daxili Əlaqələr [email protected] +45 27 79 12 86 Jens Høyer Vitse-Prezident, İnvestor Əlaqələri şöbəsinin rəhbəri [email protected] +45 30 83 45 01 H. haqqında. Lundbeck A/S Lundbeck yalnız beyin sağlamlığına fokuslanan bir biofarmasevtik şirkətdir. Neyroelmdə 70 ildən çox təcrübə ilə, nevroloji və psixiatrik xəstəlikləri olan insanların həyatını yaxşılaşdırmağa sadiqik. Beyin xəstəlikləri dünya əhalisinin böyük bir hissəsinə təsir edir və təsirləri bütün cəmiyyətdə hiss olunur. Beyin biologiyası haqqında sürətlə yaxşılaşan anlayışla, müalicə üçün yeni imkanları maraqla araşdıraraq beyin sağlamlığını inkişaf etdirmək üçün özümüzü məsuliyyətli hesab edirik. Fokuslanmış bir innovator olaraq, tədqiqat və inkişaf proqramlarımızın ən mürəkkəb nevroloji problemlərdən bəzilərini həll etməyə çalışırıq. Psixiatriya və nevrologiya sahəsindəki güclü irsimizdən neyro-ixtisas və neyro-nadir sahələrə genişlənərək, az və ya heç bir müalicə imkanı olmayan insanlar üçün transformativ dərmanlar inkişaf etdiririk. Stiqma ilə mübarizə aparmağa sadiqik və sağlamlıq bərabərliyini yaxşılaşdırmaq üçün hərəkət edirik. Xəstələrə, onların ailələrinə və bütövlükdə cəmiyyətə müsbət töhfə verərək səhmdarlarımız üçün uzunmüddətli dəyər yaratmağa çalışırıq. Lundbeck-in 20-dən çox ölkədə 5.000-dən çox işçisi var və məhsullarımız 80-dən çox ölkədə mövcuddur. Əlavə məlumat üçün sizi korporativ saytımız www.lundbeck.com-u ziyarət etməyə və LinkedIn vasitəsilə bizimlə əlaqə saxlamağa dəvət edirik. İstinadlar: Witchel SF. J Pediatr Adolesc Gynecol. 2017;30(5):520–534 Lacroix A, Feelders RA, Stratakis CA, et al. Lancet. 2015;386(9996):913–927 Arlt W, Willis DS, Wild SH, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2010;95(11):5110–5121 Gadelha M, Vieira Neto L. Clin Endocrinol (Oxf). 2014;80(1):1–12 Claahsen-van der Grinten HL, et al. Endocr Rev 2022;43(1):91-159 Giuffrida G, et al. J Endocrinol Invest. 2022;45(6):1235–1246 Sharma ST, Nieman LK, Feelders RA. Pituitary. 2015;18(2):188–194 Lundbeck. Data on file Feldhaus AL, et al. Endocrinology 2017;158(1):1-8 Xing Y, et al. J Endocrinol 2011;209(3):327-35 Merke DP, Auchus RJ. N Engl J Med 2020;383(13):1248-61 Lousada LM, et al. Arch Endocrinol Metab 2021;65(4):488-94 Han TS, et al. Nat Rev Endocrinol 2014;10(2):115-24 Pofi R, et al. Clin Endocrinol (Oxf) 2023 Auchus RJ, et al. Front Endocrinol (Lausanne) 2022;13:1005963 CONTACT: H. Lundbeck A/S Ottiliavej 9, 2500 Valby, Denmark +45 3630 1311 [email protected] Bu məlumat Cision http://news.cision.com tərəfindən təqdim edilmişdir. https://news.cision.com/h--lundbeck-a-s/r/lundbeck-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-asedebart-for-the-treatment-of-patients-with-,c4349497 Aşağıdakı fayllar yükləmək üçün mövcuddur: