Fransız dərman istehsalçısı Sanofi bazar ertəsi bildirdi ki, aparılan sınaqlar onun nadir xəstəlik terapiyasının ağciyər xəstəliyinin genetik forması olan xəstələrdə əsas zülal səviyyəsini artırmaqda standart müalicədən daha yaxşı olduğunu göstərib. Bu birbaşa müqayisəli tədqiqatın məlumatları, Sanofi -nin (SASY.PA) keçən ilki bir sıra uğursuzluqlardan sonra 2024-cü ildə Inhibrx sövdələşməsi vasitəsilə əldə etdiyi eksperimental terapiya olan efdoralprin alfa -ya qoyduğu 2.2 milyard dollarlıq sərmayəsinə potensial təkan verir. Sanofi təxmin edir ki, təxminən 235,000 insan bu vəziyyətdən əziyyət çəkir və xəstələri standart terapiyadan keçirmək, həmçinin diaqnoz qoyulmamışları tapmaq üçün bir fürsət görür. Sanofi ilk dəfə oktyabr ayında tədqiqatın əsas məqsədlərinə çatdığını bildirmişdi. İnvestorlar Sanofi -nin inkişaf xəttinin ən çox satılan dərmanı olan Dupixent -dən kənar böyüməni dəstəkləyə biləcəyinə dair sübutlar axtarırlar. Dərman istehsalçısı CEO Belén Garijo -nu Ar-Ge məhsuldarlığını artırmaq və icranı gücləndirmək üçün işə götürüb. Sanofi bildirdi ki, Orlando da keçirilən Amerika Torakal Cəmiyyəti iclasında təqdim olunan yeni məlumatlar, 97 xəstəlik sınağında, hər üç həftədən bir tətbiq olunan efdoralprin alfa -nın 32-ci həftədə AAT zülalı üçün ən aşağı səviyyələri 24.1 mikromolar artırdığını, həftəlik plazmadan alınan standart terapiya üçün isə bu rəqəmin 7.6 mikromolar olduğunu göstərdi. Sanofi -nin terapiyasını alan xəstələr tədqiqat boyunca AAT , yəni alfa-1 antitripsin -in normal səviyyələrini qoruyublar, standart terapiya alanlarda isə bu müddət yarıdan az olub. Kifayət qədər AAT olmadan həm ağciyərlər, həm də qaraciyər zədələnə bilər. Plazmadan alınan müalicələrdən fərqli olaraq, efdoralprin alfa rekombinant texnologiya istifadə edilərək istehsal olunur ki, bu da bağışlanmış plazmadan asılılığı azalda bilər, deyə Sanofi -nin nadir xəstəliklər üzrə tibbi işlər rəhbəri Alaa Ahmed bildirib. Ahmed qeyd etdi ki, dərmanın daha az tez-tez dozalanması həftəlik müalicənin yük olduğu xəstələr üçün də cəlbedici ola bilər.