İlk MVID xəstəsi, ömür boyu parenteral dəstək (PS) tələb edən, ölümcül təbii tarixə malik və təsdiq edilmiş müalicəsi olmayan ultra-nadir pediatrik xəstəlik olan MVID üçün əlavə müalicə kimi maye oral krofelemerin uzunmüddətli təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirmək üçün randomizə edilmiş ikiqat kor çarpaz dövrü tamamladıqdan sonra yalnız aktiv müalicənin uzadılması mərhələsinə daxil oldu. SAN FRANCISCO, CA / ACCESS Newswire / 19 may 2026 / Jaguar Health, Inc. (NASDAQ:JAGX) (Jaguar) ailə şirkəti Napo Pharmaceuticals (Napo) , əsas MVID randomizə edilmiş ikiqat kor çarpaz klinik sınağında pediatrik MVID xəstələri qrupundan ilk xəstənin, bu ciddi qarşılanmamış tibbi ehtiyacı müalicə etmək üçün dərmanın tənzimləyici təqdimatlarını dəstəkləmək məqsədilə parenteral dəstəyə (PS) əlavə müalicə kimi oral məhlul üçün krofelemer tozunun uzunmüddətli təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirmək üçün yalnız aktiv müalicənin tək kor uzadılması mərhələsinə daxil olduğunu elan etdi. Sınaq Amerika Birləşmiş Ştatları (ABŞ) , Avropa İttifaqı (AB) və Birləşmiş Ərəb Əmirliklərində (BƏƏ) müvafiq tənzimləyici təsdiqlərlə bir neçə mərkəzdə aparılır. MVID erkən uşaqlıqdan bağırsaq çatışmazlığına (IF) səbəb olan ultra-nadir anadangəlmə enteropatiyadır. MVID xəstələri, sağ qalmaq üçün həyati vacib qida maddələrini, elektrolitləri və mayeləri təmin etmək üçün əlavə damardaxili mayelərlə və ya onlarsız ümumi parenteral qidalanmadan (TPN) ibarət ömür boyu və həyatı dəstəkləyən PS tələb edirlər. Əksər MVID xəstələri gündəlik PS tələb edir, bəzən gündə 20 saat və ya daha çox. Bu xəstələr üçün böyümə və sağ qalmaq üçün vacib olsa da, PS qaraciyər və böyrək toksiklikləri, metabolik ağırlaşmalar, infeksiyalar və neyroinkişaf gecikmələri kimi əhəmiyyətli komorbidliklərlə əlaqələndirilir. Hal-hazırda MVID üçün təsdiq edilmiş dərman müalicəsi yoxdur. MVID -in yayılma tezliyi ölümcül təbii tarixə malik son dərəcə nadirdir. Şirkət, oral maye krofelemer müalicəsinin mövcud qlobal MVID xəstə populyasiyasının 4%-ə qədərində PS ilə əlavə terapiya kimi istifadə edildiyini təxmin edir. " MVID -də terapevtik məqsəd, böyümə, hidrasiya, elektrolitlər və qida tələblərini dəstəkləmək üçün PS -ə artan ehtiyacları azaltmaq üçün krofelemerin oral müalicəsini qiymətləndirməkdir. Bu tək kor uzatma mərhələsi, MVID sınağında krofelemerin əsas randomizə edilmiş ikiqat kor çarpaz klinik sınağımız üçün vacib bir klinik mərhələdir, dərmanın inkişafını və tənzimləyici təsdiqini dəstəkləmək, MVID xəstələrində krofelemerin uzunmüddətli təhlükəsizliyini və effektivliyini təmin etmək məqsədi daşıyır," dedi Dr. Pravin Chaturvedi, Napo Pharmaceuticals və Jaguar Health -in Elmi Məsləhət Şurasının Sədri və Baş Elmi Direktoru. "Pediatrik MVID xəstələrinin randomizə edilmiş ikiqat kor çarpaz dövrü tamamlandıqdan sonra yalnız aktiv müalicənin tək kor uzatma mərhələsinə davam etməsinə icazə vermək qərarı, kor şəraitdə təhlükəsizlik məlumatlarını qiymətləndirən müstəqil məlumat monitorinq komitəsi tərəfindən verilir." "Həyatı dəstəkləyən parenteral dəstək olmadan ölümcül təbii tarixə malik olan MVID -in müalicəsi üçün krofelemerin bu əsas klinik sınağının davam etdirilməsi və uşaqlar və ailələr üzərindəki yük, inkişaf və tənzimləyici təqdimat planlarımız üçün əsas mərhələdir," deyə Jaguar -ın prezidenti və baş icraçı direktoru Lisa Conte əlavə etdi. "Komandamız, təsdiq edildiyi təqdirdə, PS tələblərini azaltmaq və bu MVID pediatrik xəstələrinin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün potensial ilk sinif əlavə terapiya kimi krofelemerin təsdiqini dəstəkləmək üçün sürətləndirilmiş tənzimləyici yolları qiymətləndirməyə davam edir." Əvvəllər elan edildiyi kimi, Jaguar ailə şirkəti Napo , 2027-ci ilin ortalarında NDA təqdimatını dəstəkləmək üçün ultra-nadir pediatrik MVID üçün bu əsas, adekvat və yaxşı nəzarət edilən klinik sınağı başa çatdırmağı planlaşdırır, bu, tədqiqatın tamamlanmasından və tənzimləyici uyğunlaşmadan asılıdır. Şirkət, MVID -in ultra-nadir yayılma tezliyi səbəbindən genişləndirilmiş giriş və açıq etiketli tədqiqat protokolları altında qiymətləndirilən iki əlavə MVID xəstəsindən də məlumatları daxil edəcək. Bu iki xəstədən alınan məlumatlar 2026-cı ilin iyun ayında keçiriləcək Avropa Pediatrik Qastroenterologiya Hepatologiya və Qidalanma Cəmiyyətinin (ESPGHAN) illik iclasında təqdim ediləcək. Jaguar , ABŞ Qida və Dərman İdarəsindən (FDA) və Avropa Dərman Agentliyindən (EMA) MVID müalicəsi üçün krofelemer üçün yetim dərman təyinatı almışdır. Jaguar -ın MVID proqramı şirkətin yetkin və pediatrik bağırsaq çatışmazlığı (IF) inkişaf proqramlarının bir hissəsidir. MVID -dən əlavə, oral məhlul üçün yeni krofelemer tozu, bağırsaq çatışmazlığı (SBS-IF) olan qısa bağırsaq sindromlu yetkin xəstələrdə də kor sınaqda qiymətləndirilir. Oral Məhlul üçün Krofelemer Tozu haqqında Oral məhlul üçün krofelemer tozu, MVID və SBS-IF daxil olmaqla, bağırsaq çatışmazlığına səbəb olan nadir və yetim qastrointestinal xəstəliklərin müalicəsi üçün yeni bir tədqiqat oral formuladır. Krofelemer , qastrointestinal traktda yerli olaraq fəaliyyət göstərən və xlorid ionu ifrazatını modulyasiya edərək maye və elektrolit balansını normallaşdırmağa kömək edən yeni, bitki əsaslı antisekretor agentdir. Formul hələ də tədqiqat mərhələsindədir və hazırda FDA və ya EMA tərəfindən MVID və SBS-IF üçün təsdiq edilməmişdir. Jaguar Health Şirkətlər Ailəsi haqqında Jaguar Health, Inc. (Jaguar) , qastrointestinal narahatlığı olan insanlar və heyvanlar üçün yağış meşələri ərazilərindən davamlı olaraq əldə edilən yeni, patentli resept dərmanları inkişaf etdirməyə yönəlmiş kommersiya mərhələli bir əczaçılıq şirkətidir. Jaguar ailə şirkətləri Napo Pharmaceuticals Inc. (Napo) və Napo Therapeutics S.p.A. MVID və qısa bağırsaq sindromu daxil olmaqla, bağırsaq çatışmazlığı ilə nadir və yetim qastrointestinal xəstəliklərin müalicəsi üçün oral məhlul üçün yeni krofelemer tozunun inkişafına və kommersiyalaşdırılmasına diqqət yetirir. Daha çox məlumat üçün: Jaguar Health , https://jaguar.health Napo Pharmaceuticals , www.napopharma.com Napo Therapeutics , napotherapeutics.com Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlar Bu press-relizdəki müəyyən bəyanatlar "gələcəyə yönəlik bəyanatlar" təşkil edir. Bəzi hallarda, siz gələcəyə yönəlik bəyanatları "ola bilər", "olacaq", "etməlidir", "gözləyir", "planlaşdırır", "hədəfləyir", "gözləyir", "ola bilərdi", "niyyət edir", "hədəf", "layihə", "düşünür", "inanır", "təxmin edir", "proqnozlaşdırır", "potensial" və ya "davam edir" kimi terminlərlə və ya bu terminlərin inkarı və ya digər oxşar ifadələrlə müəyyən edə bilərsiniz. Bu buraxılışdakı gələcəyə yönəlik bəyanatlar yalnız proqnozlardır. Jaguar bu gələcəyə yönəlik bəyanatları əsasən gələcək hadisələr haqqında cari gözləntilərinə və proqnozlarına əsaslandırmışdır. Bu gələcəyə yönəlik bəyanatlar yalnız bu buraxılışın tarixi etibarilə etibarlıdır və bir sıra risklərə, qeyri-müəyyənliklərə və fərziyyələrə məruz qalır, bunlardan bəziləri proqnozlaşdırıla və ya kəmiyyətcə müəyyən edilə bilməz və bəziləri Jaguar -ın nəzarətindən kənardadır. Tətbiq olunan qanunla tələb olunduğu hallar istisna olmaqla, Jaguar , yeni məlumatlar, gələcək hadisələr, dəyişən şərait və ya başqa səbəblərdən asılı olmayaraq, burada olan hər hansı gələcəyə yönəlik bəyanatları ictimaiyyətə yeniləməyi və ya dəyişdirməyi planlaşdırmır. Əlaqə: [email protected] Jaguar-JAGX MƏNBƏ: Jaguar Health, Inc.