Erkən mərhələ Parkinson xəstəliyi ndə BIIB122 -nin Faza 2b LUMA tədqiqatı ilkin və ikinci dərəcəli son nöqtələrə çatmadı. Faza 2b LUMA tədqiqatından əldə edilən məlumatlara əsasən, Biogen və Denali idiopatik Parkinson xəstəliyi ndə BIIB122 -nin inkişafını dayandıracaqlar. Denali , patogen LRRK2 variantı daşıyıcılarında Faza 2a BEACON tədqiqatını müstəqil şəkildə davam etdirir. CAMBRIDGE, Mass. və SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. , 21 may 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB ) və Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI ) bu gün erkən mərhələ Parkinson xəstəliyi olan şəxslərdə LRRK2 (leucine-rich repeat kinase 2) inhibitoru olan tədqiqat kiçik molekulu BIIB122 (DNL151)-i qiymətləndirən Faza 2b LUMA tədqiqatının ilkin nəticələrini elan etdilər. Tədqiqatın nəticələri göstərir ki, BIIB122 , modifikasiya edilmiş Hərəkət Pozğunluğu Cəmiyyəti Birləşmiş Parkinson Xəstəliyi Reytinq Şkalası (MDS-UPDRS) Hissə II və III birləşmiş balında Təsdiqlənmiş Pisləşməyə Qədər Vaxtın ilkin son nöqtəsi ilə ölçüldüyü kimi, Parkinson xəstəliyi nin proqressiyasını plaseboya nisbətən yavaşlatmadı. İkinci dərəcəli son nöqtələr də BIIB122 ilə fayda göstərmədi. Tədqiqat biomarker son nöqtələri periferik LRRK2 (fosfoserin 935) kinaz inhibisyonunun >90%-ni və serebrospinal maye (CSF) alt-tədqiqatında LRRK2 aktivliyinin biomarkerində (fosforilləşmiş Rab10) təxminən 30%-ə qədər azalma müşahidə etdi. Tədqiqat boyunca qanda və CSF -də BIIB122 -nin gözlənilən səviyyələri davamlı idi. BIIB122 ümumiyyətlə yaxşı tolere edildi və qəbul edilə bilən təhlükəsizlik profili nümayiş etdirdi. Bu nəticələrə əsasən, Biogen və Denali idiopatik Parkinson xəstəliyi ndə BIIB122 -nin gələcək inkişafını dayandıracaqlar. Denali , patogen LRRK2 variantı daşıyıcılarında kiçik molekul inhibitorunu qiymətləndirən Faza 2a BEACON tədqiqatını müstəqil şəkildə davam etdirəcək. Biogen -də Neyrodegenerasiya Klinik İnkişafının Baş Vitse-Prezidenti və Rəhbəri Diana Gallagher, MD , “Bu, ümid etdiyimiz nəticələr olmasa da, bu məlumatlar Parkinson cəmiyyətinə vacib məlumatlar verir və qarşıdan gələn elmi konfransda təqdim olunacaq” dedi. “Bu tədqiqatda iştirak edən və Parkinson xəstəliyi haqqında anlayışımıza töhfə verən xəstələrə, ailələrə və tədqiqatçılara dərin minnətdarıq.” LUMA, 30-80 yaş arası erkən mərhələ Parkinson xəstəliyi olan 648 nəfərdə BIIB122 -nin təhlükəsizliyini və effektivliyini plasebo ilə müqayisə etmək üçün Faza 2b çoxmərkəzli, randomizə edilmiş, ikiqat kor, plasebo-nəzarətli bir tədqiqat idi. İştirakçılar minimum 48 həftə və maksimum 144 həftə ərzində BIIB122 və ya plasebo qəbul etdilər. Tədqiqata patogen LRRK2 variantı olan və ya olmayan erkən mərhələ Parkinson xəstəliyi olan şəxslər daxil idi. LUMA tədqiqatı Parkinson xəstəliyi nin əsas biologiyasını həll etmək üçün LRRK2 inhibisyonunun potensialını qiymətləndirmək üçün hazırlanmışdı. Denali Therapeutics -in Baş Tibb İşçisi və İnkişaf Rəhbəri Peter Chin, M.D. , “Bu nəticələrdən məyus olsaq da, LUMA tədqiqatının idiopatik Parkinson xəstəliyi ndə BIIB122 istifadə edərək LRRK2 inhibisyonunun güclü bir testi olduğuna inanırıq və LRRK2 haqqında potensial terapevtik hədəf kimi daha çox öyrəniləcək şeylər var” dedi. “Müstəqil olaraq, biz bu kiçik molekul inhibitorunu Faza 2a BEACON tədqiqatında genetik testlə patogen LRRK2 variantı daşıyıcısı olduğu təsdiqlənmiş Parkinson xəstəliyi olan şəxslərdə öyrənməyə davam edirik, bu da artan LRRK2 kinaz aktivliyi ilə əlaqələndirilir. LUMA məlumatlarının və BEACON nəticələrinin gələcək inkişaf addımları haqqında məlumat verməsini səbirsizliklə gözləyirik.” Qlobal Faza 2a BEACON tədqiqatı, lizosomal yolun iştirakının təhlükəsizliyini, farmakokinetikasını və biomarkerlərini qiymətləndirmək üçün hazırlanmışdır ki, bu da LRRK2 patogen variant daşıyıcılarında biomarker profilini və LRRK2 inhibisyonunun təsirini müəyyən edəcək. BEACON tədqiqatından məlumatların 2027-ci ilin birinci yarısında əldə edilməsi gözlənilir. BEACON tədqiqatı Denali tərəfindən həyata keçirilir və Denali ilə üçüncü tərəf arasında Əməkdaşlıq və İnkişafın Maliyyələşdirilməsi Müqaviləsi çərçivəsində maliyyələşdirilir. Biogen və Denali , Parkinson xəstəliyi və LRRK2 biologiyası haqqında daha geniş anlayışa töhfə vermək üçün LUMA tədqiqatının ətraflı nəticələrini qarşıdan gələn elmi konfransda paylaşacaqlar. Parkinson Xəstəliyi haqqında Parkinson xəstəliyi , hərəkətə və geniş qeyri-motor funksiyalara təsir edən proqressiv neyrodegenerativ bir xəstəlikdir. Bu, titrəmə, əzələ sərtliyi, hərəkətin yavaşlaması və balans çətinliyi kimi motor simptomları, eləcə də yuxu pozğunluqları, əhval dəyişiklikləri və koqnitiv pozğunluq kimi qeyri-motor simptomları ilə xarakterizə olunur. ABŞ -da bir milyon, dünya üzrə isə 10 milyondan çox insanın Parkinson xəstəliyi nə tutulduğu təxmin edilir. Parkinson xəstəliyi , mürəkkəbliyi səbəbindən dərmanların inkişafı üçün xüsusilə çətindir, çünki xəstələr fərqli şəkildə təqdim olunur və müalicəyə dəyişkən reaksiya verirlər. Etibarlı biomarkerlərin olmaması, eləcə də xəstəliyin müxtəlif və tez-tez naməlum bioloji səbəbləri klinik sınaqlarda xəstəliyin proqressiyasını izləməyi çətinləşdirir. LRRK2 haqqında LRRK2 (leucine-rich repeat kinase 2) mutasiyasının Parkinson xəstəliyi üçün patogen genetik faktor kimi kəşfindən sonra, əlavə tədqiqatlar onun Parkinson xəstəliyi üçün yeni bir terapevtik hədəf olma potensialını ortaya qoydu. LRRK2 -dəki mutasiyalar ailəvi Parkinson xəstəliyi nin 4-5%-ni və sporadik Parkinson xəstəliyi nin 1-2%-ni təşkil edir.1, 2 Bundan əlavə, LRRK2 -də və ətrafında ümumi variantlar sporadik Parkinson xəstəliyi üçün risk faktorları kimi müəyyən edilmişdir. Dəqiq patogen mexanizmlər naməlum qalsa da, LRRK2 -nin endolizosomal sistemdə hüceyrədaxili trafikingdə rol oynadığına inanılır və endolizosomal sistem Parkinson xəstəliyi üçün nadir və ümumi risk gen variantları arasında həddindən artıq təmsil olunur.3,4,5 Lizosomal disfunksiya, hüceyrənin tullantıların atılması sisteminin (lizosomlar) zülalları parçalaya bilməməsi ilə xarakterizə olunan Parkinson xəstəliyi nin mərkəzi patogen sürücüsüdür, bu da zülalların yığılmasına və neyron degenerasiyasına səbəb ola biləcək aqreqatların yaranmasına gətirib çıxarır.6 Biogen haqqında 1978-ci ildə qurulan Biogen , xəstələrin həyatını dəyişdirmək və səhmdarlar və icmalarımız üçün dəyər yaratmaq üçün innovativ elmə öncülük edən aparıcı bir biotexnologiya şirkətidir. Biz insan biologiyası haqqında dərin anlayışımızı tətbiq edir və üstün nəticələr verən ilk sinif müalicələri və ya terapiyaları inkişaf etdirmək üçün müxtəlif metodlardan istifadə edirik. Bizim yanaşmamız, uzunmüddətli böyüməni təmin etmək üçün investisiya gəliri ilə balanslaşdırılmış cəsarətli risklər götürməkdir. Biz müntəzəm olaraq investorlar üçün vacib ola biləcək məlumatları www.biogen.com veb saytımızda yerləşdiririk. Bizi sosial mediada izləyin - Facebook , Instagram , LinkedIn , X , YouTube . Denali Therapeutics haqqında Denali Therapeutics Inc. özəl TransportVehicle™ platformasından istifadə edərək qan-beyin baryerini keçmək üçün nəzərdə tutulmuş yeni bir bioterapevtik sinfinə öncülük edən bir biotexnologiya şirkətidir. Klinik olaraq təsdiqlənmiş çatdırılma platforması və inkişafın bütün mərhələlərində terapevtik namizədlərin artan portfeli ilə Denali , neyrodegenerativ xəstəliklər, lizosomal saxlama pozğunluqları və digər ciddi xəstəlikləri olan insanlar üçün həyatı dəyişdirmək üçün effektiv dərmanlar çatdırmaq məqsədinə doğru irəliləyir. Daha çox məlumat üçün www.denalitherapeutics.com saytına daxil olun. Biogen Safe Harbor Bu press-reliz, digərləri ilə yanaşı, Biogen -in Denali ilə əməkdaşlığı vasitəsilə əldə edilə biləcək potensial faydalar və nəticələr; Parkinson xəstəliyi haqqında anlayışın inkişafına və irəliləyişinə töhfə vermək səylərimiz; BIIB122 ilə əlaqəli klinik inkişaf proqramı, klinik sınaqlar, məlumat oxunuşları və təqdimatlar; Parkinson xəstəliyi nin müalicəsi və LRRK2 biologiyası ilə Parkinson xəstəliyi arasındakı əlaqə; Biogen -in kommersiya biznesinin və boru kəməri proqramlarının potensialı; və dərman inkişafı və kommersiyalaşdırılması ilə əlaqəli risklər və qeyri-müəyyənliklər daxil olmaqla, gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar ehtiva edir. Bu gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar “hədəf,” “gözləmək,” “inanmaq,” “ola bilər,” “təxmin etmək,” “ümid etmək,” “proqnozlaşdırmaq,” “məqsəd,” “niyyət etmək,” “ola bilər,” “planlaşdırmaq,” “potensial,” “mümkün,” “olacaq,” “olardı” və oxşar mənalı digər sözlər və terminlərlə müşayiət oluna bilər. Dərman inkişafı və kommersiyalaşdırılması yüksək dərəcədə risk ehtiva edir və yalnız az sayda tədqiqat və inkişaf proqramı məhsulun kommersiyalaşdırılması ilə nəticələnir. Erkən mərhələ klinik sınaqlarında əldə edilən nəticələr tam nəticələri və ya sonrakı mərhələ və ya daha böyük miqyaslı klinik sınaqlardan əldə edilən nəticələri göstərməyə bilər və tənzimləyici təsdiqi təmin etmir. Siz bu bəyanatlara və təqdim olunan elmi məlumatlara həddindən artıq etibar etməməlisiniz. Gələcəyə yönəlmiş təbiətləri nəzərə alınaraq, bu bəyanatlar qeyri-dəqiq fərziyyələrə əsaslana bilən və faktiki nəticələrin bu bəyanatlarda əks olunanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək əhəmiyyətli risklər və qeyri-müəyyənliklər ehtiva edir. Bu gələcəyə yönəlmiş bəyanatlar rəhbərliyin mövcud inanclarına və fərziyyələrinə və rəhbərliyə hazırda mövcud olan məlumatlara əsaslanır. Təbiətləri nəzərə alınaraq, biz bu gələcəyə yönəlmiş bəyanatlarda ifadə olunan hər hansı bir nəticənin tamamilə və ya qismən reallaşacağına zəmanət verə bilmərik. Biz xəbərdarlıq edirik ki, bu bəyanatlar, bir çoxu nəzarətimizdən kənarda olan və gələcək hadisələrin və ya nəticələrin bu sənəddə göstərilən və ya nəzərdə tutulanlardan əhəmiyyətli dərəcədə fərqlənməsinə səbəb ola biləcək risklərə və qeyri-müəyyənliklərə məruz qalır, o cümlədən, digərləri ilə yanaşı, digər məhsul namizədlərini və ya mövcud məhsullar üçün əlavə göstəriciləri inkişaf etdirməkdə, lisenziyalaşdırmaqda və ya əldə etməkdə uzunmüddətli uğurumuzun qeyri-müəyyənliyi; məhsul təsdiqləri, mövcud məhsullarımız üçün əlavə göstəricilərin təsdiqləri, satışlar, qiymətlər, böyümə, geri ödəmə və bazara çıxarılan və boru kəməri məhsullarımızın buraxılması ilə bağlı gözləntilər, planlar, perspektivlər və hərəkətlərin vaxtı; biofarmasevtik və səhiyyə sənayesində artan məhsul rəqabətinin, eləcə də rəqabət apardığımız digər bazarlarda, o cümlədən yeni orijinal terapiyalar, generiklər, prodruglar və mövcud məhsulların biosimilarları və qısaldılmış tənzimləyici yollarla təsdiqlənmiş məhsullardan artan rəqabətin potensial təsiri; korporativ strategiyamızı effektiv şəkildə həyata keçirmək qabiliyyətimiz; məhsullarımız üçün adekvat əhatə, qiymət və geri ödəmə əldə etməkdə və saxlamaqda çətinliklər; biznesimizi böyütmək üçün sürücülər, o cümlədən məhsulların inkişafı, tənzimləyici təsdiqi və kommersiyalaşdırılması və biznesimizin digər aspektləri üçün əməkdaşlara və digər üçüncü tərəflərə etibarımız, bu da tam nəzarətimizdən kənardadır; üçüncü tərəflərə etibarımız, intellektual mülkiyyət, rəqabət və bazar çətinlikləri və tənzimləyici uyğunluqla əlaqəli risklərə məruz qalan biosimilarların kommersiyalaşdırılması ilə əlaqəli risklər; klinik sınaqda müsbət nəticələrin sonrakı və ya təsdiqləyici sınaqlarda təkrarlanmaması və ya erkən mərhələ klinik sınaqlarında uğurun sonrakı mərhələ və ya geniş miqyaslı klinik sınaqlarda və ya digər potensial göstəricilərdə nəticələri proqnozlaşdırmaması riski; klinik sınaqlarla əlaqəli risklər, o cümlədən klinik fəaliyyətləri adekvat şəkildə idarə etmək qabiliyyətimiz, klinik sınaqlar zamanı əldə edilən əlavə məlumatlardan və ya analizlərdən yarana biləcək gözlənilməz narahatlıqlar, tənzimləyici orqanların əlavə məlumat və ya əlavə tədqiqatlar tələb edə bilməsi və ya dərman namizədlərimizi təsdiq etməməsi və ya təsdiqi gecikdirməsi; və mənfi təhlükəsizlik hadisələrinin baş verməsi, məhsullarımızla istifadə məhdudiyyətləri və ya məhsul məsuliyyəti iddiaları; və ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na təqdim etdiyimiz digər hesabatlarda təsvir olunan digər risklər və qeyri-müəyyənliklər, bu hesabatlar SEC -in www.sec.gov veb saytında mövcuddur. Bu bəyanatlar yalnız bu press-relizin tarixi etibarilə danışır və bu vaxt bizə mövcud olan məlumatlara və təxminlərə əsaslanır. Məlum və ya naməlum risklər və ya qeyri-müəyyənliklər reallaşarsa və ya əsas fərziyyələr qeyri-dəqiq olarsa, faktiki nəticələr...