Faza 1b Heart-2 sınağında, VERVE-102 -nin tək venadaxili infuziyası PCSK9 və LDL-C səviyyələrində dozadan asılı azalma yaratmışdır ki, hər iki azalma ürək-damar xəstəliyi riski yüksək olan iştirakçılarda 18 aya qədər davam etmişdir. VERVE-102 , PCSK9 -da təbii olaraq yaranan funksiya itkisi variantlarının qoruyucu təsirini təqlid etmək üçün hazırlanmışdır ki, bu da koronar ürək xəstəliyinin ömür boyu riskinin əhəmiyyətli dərəcədə aşağı olması ilə əlaqələndirilir. Lilly bu ilin sonuna qədər VERVE-102 -nin Faza 2 klinik tədqiqatına başlamağı planlaşdırır. İNDİANAPOLİS , 25 may 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) bu gün VERVE-102 üçün müsbət Faza 1b Heart-2 tədqiqat nəticələrini elan etdi. Bu, qaraciyərdə PCSK9 genini davamlı olaraq söndürmək və tək infuziyadan sonra qanda aşağı sıxlıqlı lipoprotein xolesterolu ( LDL-C ) azaltmaq üçün nəzərdə tutulmuş, tədqiqat məqsədli in vivo baza redaktə dərmanıdır. Heart-2 sınağı VERVE-102 -ni heterozigot ailəvi hiperxolesterolemiya ( HeFH ) və ya erkən koronar arteriya xəstəliyi ( CAD ) olan yetkinlərdə qiymətləndirir. Bu məlumatlar Avropa Ateroskleroz Cəmiyyəti (EAS) Konqresi ndə gecikmiş şifahi təqdimat kimi təqdim edilmiş və eyni zamanda The New England Journal of Medicine jurnalında dərc edilmişdir. Heart-2 tədqiqatında, VERVE-102 -nin tək venadaxili infuziyası bütün qiymətləndirilmiş doza səviyyələrində dövr edən PCSK9 zülalının əhəmiyyətli dərəcədə azalmasına və müvafiq olaraq LDL-C -nin azalmasına səbəb olmuşdur. 35 iştirakçının bu aralıq analizində, VERVE-102 -nin tək dozası ən aşağı 0.3 mq/kq dozadan ən yüksək 1.0 mq/kq dozaya qədər PCSK9 -da 51%-dən 88%-ə qədər dozadan asılı orta azalmalarla nəticələnmişdir. Müvafiq olaraq LDL-C -də orta azalmalar 9% (0.3 mq/kq), 44% (0.45 mq/kq), 45% (0.6 mq/kq), 33% (0.7 mq/kq), 51% (0.8 mq/kq) və 62% (1.0 mq/kq) təşkil etmişdir. Bu azalmalar zamanla davamlı olmuş, müalicədən sonra 18 aya qədər davamlılıq müşahidə edilmişdir. Barts Health NHS Trust -ın kardioloqu və University College London -da kardiologiya professoru Riyaz S. Patel , M.D. bildirib ki, “Bu erkən məlumatlar bizə PCSK9 -un in vivo baza redaktəsinin birdəfəlik müalicə ilə əhəmiyyətli və davamlı LDL-C azalmasına nail olmaq üçün yeni bir yanaşma təklif edə biləcəyinə dair həvəsləndirici dəlillər verir.” “Yüksək LDL-C səviyyəsi olan bir çox xəstə, bu gün mövcud olan dərmanlarla davamlı səylərə baxmayaraq, davamlı nəzarətə nail olmaqda çətinlik çəkir və bu da onları ürək-damar hadisələri üçün əhəmiyyətli risk altına qoyur. Koronar arteriya xəstəliyi hələ də dünya üzrə ölümün əsas səbəblərindən biri olduğundan, yeni yanaşmalara ehtiyac realdır.” VERVE-102 bütün doza səviyyələrində yaxşı tolere edilmiş, müalicə ilə əlaqəli ciddi mənfi hadisələr (AEs) və dozanı məhdudlaşdıran toksikliklər bildirilmişdir. VERVE-102 ilə əlaqəli AEs-lərə aşağı dərəcəli infuziya ilə əlaqəli reaksiyalar və yorğunluq daxil idi. Bütün iştirakçılar tam planlaşdırılmış dozanı almış və heç bir iştirakçı tədqiqatdan çıxmamışdır. Lilly -nin baş vitse-prezidenti və Verve Therapeutics -in həmtəsisçisi Sekar Kathiresan , M.D. bildirib ki, “İyirmi il əvvəl genetika bizə göstərdi ki, PCSK9 təbii olaraq söndürülmüş doğulan insanların ömür boyu LDL-C səviyyəsi aşağı olur və ürək tutmasından əhəmiyyətli dərəcədə qorunurlar, lakin bugünkü xroniki terapiyalar bu ömür boyu azalmanı təmin etməkdə çətinlik çəkir.” “ Heart-2 nəticələri, VERVE-102 -nin tək dozasının PCSK9 kardioprotektiv variantlarının LDL-C -ni azaltma təsirlərini təqlid edə biləcəyinə dair erkən klinik dəlillər təqdim edir ki, bu da ürək-damar xəstəliklərinin müalicəsini xroniki idarəetmədən birdəfəlik müalicəyə çevirə bilər.” ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) , hiperlipidemiya və yüksək ömür boyu ürək-damar riski olan iştirakçılarda LDL-C -ni azaltmaq üçün VERVE-102 -yə Fast Track təyinatı vermişdir. HeFH təxminən 200-250 nəfərdən 1-nə təsir edir və ömür boyu LDL-C səviyyələrinin yüksəlməsi ilə xarakterizə olunur ki, bu da CAD daxil olmaqla erkən ürək-damar xəstəliklərinə səbəb olur.1,2 Dünya üzrə CAD hələ də ölümün əsas səbəblərindən biri olaraq qalır və 300 milyondan çox insana təsir edir.3 Lilly bu ilin sonuna qədər VERVE-102 -nin Faza 2 klinik tədqiqatına başlamağı planlaşdırır. VERVE-102 və VERVE sınaq proqramları haqqında VERVE-102 , tədqiqat məqsədli in vivo baza redaktə dərmanı olaraq, qaraciyərdə PCSK9 genini söndürən və xəstəliyə səbəb olan LDL-C -ni davamlı olaraq azaldan birdəfəlik müalicə olmaq üçün hazırlanmışdır. VERVE-102 , adenin baza redaktorunu kodlayan bir xəbərçi RNA və PCSK9 genini hədəfləyən bir bələdçi RNA (gRNA) -dan ibarətdir. Hər ikisi lipid nanopartikül ( LNP ) ilə kapsullaşdırılmış və təxminən dörd saat ərzində tək venadaxili infuziya kimi tətbiq edilir. VERVE-102 , Verve -nin mülkiyyətində olan GalNAc-LNP çatdırılma texnologiyasından istifadə edir ki, bu da LNP -nin qaraciyər hüceyrələrinə aşağı sıxlıqlı lipoprotein reseptoru ( LDLR ) və ya asialoglikoprotein reseptoru ( ASGPR ) vasitəsilə daxil olmasına imkan vermək üçün nəzərdə tutulmuşdur. PCSK9 proqramına əlavə olaraq, ANGPTL3 genini hədəfləyən tədqiqat məqsədli in vivo gen redaktə dərmanı olan VERVE-201 üçün Pulse-1 Faza 1b sınağı davam edir. Heart-2 haqqında Heart-2 , HeFH və ya erkən CAD olan yetkinlərdə VERVE-102 -nin təhlükəsizliyini, tolere edilməsini və farmakodinamik təsirlərini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulmuş, davam edən açıq etiketli, tək artan doza Faza 1b tədqiqatıdır ki, bu da maksimal dərəcədə tolere edilən oral lipid azaldıcı terapiyaya baxmayaraq LDL-C -nin əlavə azalmasına ehtiyac duyur. Bu aralıq analizə altı doza qrupunda (0.3 mq/kq, 0.45 mq/kq, 0.6 mq/kq, 0.7 mq/kq, 0.8 mq/kq və 1.0 mq/kq) VERVE-102 -nin tək venadaxili infuziyasını almış 35 iştirakçı daxil edilmişdir. Bütün iştirakçılar tam planlaşdırılmış dozanı almış və ən azı 28 gün izlənilmiş, bir hissəsi isə indi 18 aya qədər izlənilmişdir. HeFH yüksək LDL-C səviyyələri, aterosklerotik ürək-damar xəstəliyinin şəxsi və ya ailə tarixi, fiziki müayinə xüsusiyyətləri və/və ya müəyyən genlərdə aşkar edilmiş mutasiyalar əsasında diaqnoz edilir. Erkən CAD , 55 yaş və ya daha gənc kişilərdə və ya 65 yaş və ya daha gənc qadınlarda CAD -nin (ürək tutması, koronar revaskulyarizasiya proseduru və ya görüntüləmədə koronar ateroskleroz) sübutu kimi müəyyən edilir. İştirakçıların 15 ilə qədər uzunmüddətli izləmə tədqiqatına daxil olması gözlənilir. 27 fevral 2026-cı il tarixinə olan məlumat kəsiminə görə, orta izləmə müddəti təxminən doqquz ay olmuş, 15 iştirakçı ən azı bir il izlənilmişdir. İstinadlar 1. Dünya Ürək Federasiyası . Ailəvi Hiperxolesterolemiya. Ünvan: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Giriş: May 2026. 2. Davletov, K. , et al. Ailəvi Hiperxolesterolemiyanın Yayılması və Kəsişən Yetkin Əhalidə Ürək-Damar Riski ilə Əlaqəsi. J Clin Med. 2025 Nov 19;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213. 3. Stark, B. , et al. Koronar Arteriya Xəstəliyinin Qlobal Yayılması: Qlobal Xəstəlik Yükü Tədqiqatından Yeniləmə. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320. Lilly haqqında Lilly , dünyadakı insanlar üçün həyatı yaxşılaşdırmaq üçün elmi müalicəyə çevirən bir dərman şirkətidir. Biz təxminən 150 ildir həyatı dəyişdirən kəşflərə öncülük edirik və bu gün dərmanlarımız dünya üzrə on milyonlarla insana kömək edir. Biotexnologiya, kimya və genetik tibbin gücündən istifadə edərək, alimlərimiz dünyanın ən əhəmiyyətli sağlamlıq problemlərini həll etmək üçün təcili olaraq yeni kəşfləri inkişaf etdirirlər: diabet müalicəsini yenidən müəyyənləşdirmək; piylənməni müalicə etmək və onun ən dağıdıcı uzunmüddətli təsirlərini azaltmaq; Alzheimer xəstəliyinə qarşı mübarizəni irəlilətmək; ən zəiflədici immun sistemi pozğunluqlarından bəzilərinə həll yolları təqdim etmək; və müalicəsi ən çətin xərçəngləri idarə oluna bilən xəstəliklərə çevirmək. Daha sağlam bir dünyaya doğru atılan hər addımda bizi bir şey motivasiya edir: milyonlarla insanın həyatını daha yaxşı etmək. Buna dünyamızın müxtəlifliyini əks etdirən innovativ klinik sınaqların aparılması və dərmanlarımızın əlçatan və sərfəli olmasını təmin etmək daxildir. Daha çox öyrənmək üçün Lilly.com və Lilly.com/news saytlarına daxil olun və ya bizi Facebook, Instagram və LinkedIn-də izləyin. P-LLY Ticarət Nişanları və Ticarət Adları Bu press-relizdə istinad edilən bütün ticarət nişanları və ya ticarət adları şirkətin mülkiyyətidir və ya bu press-relizdə digər şirkətlərə aid ticarət nişanları və ya ticarət adlarına istinad edildiyi dərəcədə, onların müvafiq sahiblərinin mülkiyyətidir. Yalnız rahatlıq üçün, bu press-relizdəki ticarət nişanları və ticarət adları ® və ™ simvolları olmadan istinad edilir, lakin bu istinadlar şirkətin və ya, tətbiq olunduğu dərəcədə, onların müvafiq sahiblərinin tətbiq olunan qanunvericilik çərçivəsində öz hüquqlarını tam şəkildə təsdiq etməyəcəyinə dair heç bir göstərici kimi şərh edilməməlidir. Biz digər şirkətlərin ticarət nişanlarının və ticarət adlarının istifadəsi və ya nümayişi ilə digər şirkətlərlə əlaqə, təsdiq və ya sponsorluq nəzərdə tutmuruq. Gələcəyə Yönəlik Bəyanatlara dair Xəbərdarlıq Bəyanatı Bu press-relizdə VERVE-102 -nin heterozigot ailəvi hiperxolesterolemiya ( HeFH ) və ya erkən koronar arteriya xəstəliyi ( CAD ) olan insanlar üçün potensial müalicə kimi, həmçinin VERVE-102 və onun klinik sınaqları ilə bağlı gələcək oxunuşlar, təqdimatlar və digər mərhələlər üçün vaxt cədvəli haqqında gələcəyə yönəlik bəyanatlar (1995-ci il Xüsusi Məhkəmə İslahatları Qanununda bu termin müəyyən edildiyi kimi) ehtiva edir və Lilly -nin cari inanclarını və gözləntilərini əks etdirir. Lakin, hər hansı bir əczaçılıq məhsulunda olduğu kimi, dərman tədqiqatı, inkişafı və kommersiyalaşdırılması prosesində əhəmiyyətli risklər və qeyri-müəyyənliklər mövcuddur. Digər şeylər arasında, planlaşdırılan və ya davam edən tədqiqatların planlaşdırıldığı kimi tamamlanacağına, gələcək tədqiqat nəticələrinin indiyə qədərki tədqiqat nəticələri ilə uyğun olacağına, VERVE-102 -nin HeFH və ya erkən CAD olan insanlar üçün təhlükəsiz və effektiv müalicə olacağını sübut edəcəyinə, VERVE-102 -nin tənzimləyici təsdiq alacağına və ya Lilly -nin strategiyasını gözlənildiyi kimi həyata keçirəcəyinə zəmanət yoxdur. Bu və Lilly -nin gözləntilərindən fərqli nəticələrə səbəb ola biləcək digər risklər və qeyri-müəyyənliklər haqqında ətraflı müzakirə üçün Lilly -nin Amerika Birləşmiş Ştatları Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyası na təqdim etdiyi Form 10-K və Form 10-Q sənədlərinə baxın. Qanunla tələb olunduğu hallar istisna olmaqla, Lilly bu buraxılışın tarixindən sonrakı hadisələri əks etdirmək üçün gələcəyə yönəlik bəyanatları yeniləmək öhdəliyini öz üzərinə götürmür. MƏNBƏ Eli Lilly and Company